Uma pesquisa de ADAMTS13 recombinante em participantes com púrpura trombocitopênica trombótica congênita
2 de outubro de 2025 atualizado por: Takeda
Vigilância especial do uso de medicamentos de ADZYNMA Intravenous 1500 (investigação de todos os casos)
Este estudo é uma pesquisa no Japão de ADAMTS13 recombinante usado para tratar ou prevenir participantes com púrpura trombocitopênica trombótica congênita (cTTP). O patrocinador do estudo não estará envolvido na forma como os participantes são tratados, mas fornecerá instruções sobre como as clínicas registrarão o que acontece durante o estudo.
O objetivo principal do estudo é verificar os efeitos colaterais relacionados ao ADAMTS13 recombinante e verificar se o ADAMTS13 recombinante melhora ou previne o cTTP.
Durante o estudo, os participantes com cTTP receberão injeção intravenosa de ADAMTS13 recombinante de acordo com a prática padrão de sua clínica. Os médicos do estudo verificarão os efeitos colaterais do ADAMTS13 recombinante por 18 meses.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
40
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Takeda Contact
- Número de telefone: +1-877-825-3327
- E-mail: medinfoUS@takeda.com
Locais de estudo
-
-
-
Tokyo, Japão
- Recrutamento
- Takeda Selected Site
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
A população desta pesquisa são todos os participantes que atendem aos critérios de inclusão/exclusão.
Descrição
Critério de inclusão:
- Todos os participantes com púrpura trombocitopênica trombótica congênita (cTTP), tratados com ADAMTS13 recombinante
Critério de exclusão:
- Nenhum
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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ADAMTS13 recombinante
Os participantes receberão injeção intravenosa de ADAMTS13 recombinante.
|
ADAMTS13 recombinante, injeção intravenosa
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Número de participantes que apresentam pelo menos um evento adverso emergente do tratamento (TEAE)
Prazo: Até 18 meses
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Até 18 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração percentual na contagem de plaquetas observada desde a linha de base no final do tratamento
Prazo: Até 18 meses
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A alteração percentual na contagem de plaquetas desde o início do tratamento será relatada.
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Até 18 meses
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Alteração percentual na atividade ADAMTS13 observada desde a linha de base no final do tratamento
Prazo: Até 18 meses
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A alteração percentual na atividade ADAMTS13 desde o início do tratamento será relatada.
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Até 18 meses
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Alteração percentual no inibidor ADAMTS13 observado desde a linha de base no final do tratamento
Prazo: Até 18 meses
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A alteração percentual no inibidor ADAMTS13 em relação ao valor basal no final do tratamento será relatada.
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Até 18 meses
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Número de participantes com eventos de púrpura trombocitopênica trombótica (PTT) em terapia de reposição periódica
Prazo: Até 18 meses
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O número de participantes com eventos de TTP em terapia de reposição periódica será relatado.
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Até 18 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, Takeda
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de maio de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
30 de setembro de 2032
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de setembro de 2032
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de maio de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de maio de 2024
Primeira postagem (Real)
4 de junho de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
7 de outubro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de outubro de 2025
Última verificação
1 de outubro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Citopenia
- Processos Patológicos
- Hemorragia
- Manifestações de pele
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura
- Trombocitopenia
- Trombofilia
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Doenças hemic e linfáticas
- Púrpura Trombocitopênica Trombótica
Outros números de identificação do estudo
- TAK-755-4005
- jRCT2031240130 (Identificador de registro: jRCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Takeda fornece acesso aos dados desidentificados de participantes individuais (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Estes IPDs serão fornecidos num ambiente de investigação seguro após a aprovação de um pedido de partilha de dados e nos termos de um acordo de partilha de dados.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O IPD dos estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anonimizados (para respeitar a privacidade do paciente, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para abordar os objetivos da pesquisa nos termos de um acordo de compartilhamento de dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .