Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti Tapinarofu u dospělých s palmoplantární keratodermou
Otevřená studie fáze II k vyhodnocení klinické účinnosti a bezpečnosti Tapinarofu u dospělých pacientů s palmoplantární keratodermou
Přehled studie
Detailní popis
Tato studie si klade za cíl zhodnotit přínosy léčby. Pokud by léčba prokázala přínos (jak je definováno primárním výsledným měřítkem) bez jakýchkoli pozorovaných závažných nežádoucích příhod (SAE), další klinické studie by byly oprávněné. Pokud alespoň 2 ze 6 subjektů budou mít prospěch z léčby (jak je definováno naším primárním ukazatelem výsledku) a nebudou existovat žádné SAE, budou budoucí klinické studie opodstatněné. Tato počáteční data určí, zda má smysl pokračovat ve fázi 2 studie, která bude zaslepená a dobře kontrolovaná.
Studie je navržena tak, aby shromáždila předběžné zkušenosti, které mohou být použity k navržení následných, dobře kontrolovaných studií, které jsou vhodně vybaveny pro statistickou analýzu. V současné době není dostatek zkušeností s tímto léčivem při léčbě tohoto specifického stavu, což je nezbytné pro navržení úspěšných randomizovaných kontrolovaných studií (RCT) pro regulační schválení FDA. V dermatologii je provádění studií tímto způsobem standardní praxí.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University Department of Dermatology
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Schopnost rozpoznat a poskytnout písemný informovaný souhlas a dobrovolně dodržovat všechny požadavky protokolu
- Mužské nebo ženské subjekty v dospělosti (≥ 18 let), včetně, od doby poskytnutí písemné dohody mezi subjektem a zkoušejícím.
- Potvrzená klinická diagnóza palmoplantární keratodermie.
Kritéria vyloučení:
Léčba kterýmkoli z následujících léků a terapií během trvání studie*:
- Lokální kortikosteroidy
- Keratolytické látky (např. 6% kyselina salicylová, 70% propylenglykol, 30% voda)
- Lokální retinoidy
- Topická mast s vitamínem D (kalcipotriol)
Orální retinoidy (acitretin)
- Pokud u kteréhokoli z nich bude před zahájením studie uplatněna vymývací lhůta v délce alespoň 2 týdnů. Toto vymývací období má zajistit minimalizaci jakýchkoli účinků nebo reziduí z předchozích ošetření před zahájením studie.
- Před vystavením léčbě Tapinarof
- Známá anamnéza nebo podezření na hypersenzitivní reakce nebo kontraindikace na kteroukoli nebo všechny složky léku nebo léky podobných vlastností.
- V současné době se účastní další klinické studie za stejným účelem.
- Potenciální nebo potvrzené těhotenství: Osoby, které jsou v současné době těhotné nebo mají potvrzené těhotenství v době screeningu, budou vyloučeny z účasti ve studii. Cílem tohoto kritéria je zajistit bezpečnost účastnic a dodržovat etické úvahy týkající se potenciálních rizik spojených s intervencemi studie během těhotenství.
- Jakékoli další faktory, které nejsou výslovně uvedeny výše, ale podle uvážení zkoušejících jsou pacienty považovány za nevhodné.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Tapinarová léčba drogami
Subjekty v této větvi budou aplikovat Tapinarof 1% krém lokálně jednou denně po dobu 16týdenní otevřené léčby.
Účastníci, kteří dosáhnou vymizení nemoci po 16 týdnech, mohou léčbu přerušit a budou sledováni na trvalou odpověď po dobu 52 týdnů.
Ti, kteří nedosáhnou clearance, budou pokračovat v léčbě během prodlouženého období až po dobu dalších 36 týdnů nebo dokud nebude dosaženo clearance, podle toho, co nastane dříve.
Pravidelné následné návštěvy posoudí trvání vymizení nemoci a budou monitorovat případnou recidivu keratodermie.
|
Každodenní místní používání Tapinaru zastaví postup onemocnění a zlepší kvalitu života u pacientů s palmoplantární keratodermií díky svým vlastnostem agonismu AhR a NRF2.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Physician's Global Assessment (PGA)
Časové okno: 16. týden (návštěva 4)
|
Zhodnotit léčebný přínos Tapinarofu aplikovaného lokálně u pacientů postižených palmoplantární keratodermií. Buď celková změna skóre PGA na 0 (jasné) nebo 1 (téměř jasné) nebo pokles od výchozí hodnoty alespoň o 2 body. Vyšší skóre znamená horší výsledek. Název: PHYSICIAN GLOBAL ASSESSMENT Minimální hodnota: 0 Maximální hodnota: 5 |
16. týden (návštěva 4)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Léčba naléhavá nežádoucí příhoda (TEAE)
Časové okno: po dokončení studia, 52 týdnů
|
Posoudit bezpečnost Tapinarofu aplikovaného lokálně pacientům postiženým palmoplantární keratodermií. Frekvence a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TAE). |
po dokončení studia, 52 týdnů
|
|
Hodnocení pleti při každé návštěvě
Časové okno: po dokončení studia, 52 týdnů
|
Zhodnotit další měření účinnosti Tapinarofu aplikovaného lokálně pacientům postiženým palmoplantární keratodermií prostřednictvím kvalitativní analýzy provedené zkoušejícím. Hodnocení kůže postižených oblastí, dlaní a/nebo chodidel, které jsou léčeny topickým přípravkem Tapinarof. |
po dokončení studia, 52 týdnů
|
|
Snímky pleti na začátku do 52 týdnů
Časové okno: po dokončení studia, 52 týdnů
|
Zhodnotit další měření účinnosti Tapinarofu aplikovaného lokálně pacientům postiženým palmoplantární keratodermií prostřednictvím kvalitativní analýzy provedené zkoušejícím. Identifikovat a zaznamenat jakékoli viditelné rozdíly v důsledku aplikace Tapinarofu během léčebné fáze od výchozího stavu, 4 týdnů, konce primárního cílového bodu a nakonec na konci fáze monitorování v 52. týdnu. |
po dokončení studia, 52 týdnů
|
|
Globální hodnocení pacienta (PtGA)
Časové okno: po dokončení studia, 52 týdnů
|
Posoudit další měření účinnosti Tapinarofu aplikovaného lokálně pacientům postiženým palmoplantární keratodermií prostřednictvím kvalitativní analýzy provedené pacientem. Poznamenejte si všechny pacientem hlášené výsledky a spokojenost pacientů s léčbou prostřednictvím standardizovaného dotazníku Patient Global Assessment (PtGA). Vyšší skóre znamená horší výsledek. Název: PATIENT GLOBAL ASSESSMENT Minimální hodnota: 0 Maximální hodnota: 5 |
po dokončení studia, 52 týdnů
|
|
Dermatologický index kvality života (DLQI)
Časové okno: po dokončení studia, 52 týdnů
|
Posoudit další měření účinnosti Tapinarofu aplikovaného lokálně pacientům postiženým palmoplantární keratodermií prostřednictvím kvalitativní analýzy provedené pacientem. Provedeno za účelem sledování pacientova pozorování a dopadu užívání Tapinarofu na kvalitu jejich života. Vyšší skóre znamená horší výsledek. Title: DERMATOLOGY LIFE QUALITY INDEX Minimální hodnota: 0 Maximální hodnota: 30 |
po dokončení studia, 52 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: David Rosmarin, MD, Dermatology
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 21197
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .