Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Tapinarof bei Erwachsenen mit palmoplantarer Keratodermie
Eine offene Phase-II-Studie zur Bewertung der klinischen Wirksamkeit und Sicherheit von Tapinarof bei erwachsenen Patienten mit palmoplantarer Keratodermie
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Ziel dieser Studie ist es, den Nutzen der Behandlung zu bewerten. Sollte die Behandlung Vorteile zeigen (wie durch das primäre Ergebnismaß definiert), ohne dass schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) beobachtet wurden, wären weitere klinische Studien gerechtfertigt. Wenn mindestens zwei von sechs Probanden von der Behandlung profitieren (wie durch unser primäres Ergebnismaß definiert) und es keine SAEs gibt, wären zukünftige klinische Studien gerechtfertigt. Diese ersten Daten werden darüber entscheiden, ob es sich lohnt, mit einer Phase-2-Studie fortzufahren, die sowohl verblindet als auch gut kontrolliert sein wird.
Ziel der Studie ist es, vorläufige Erfahrungen zu sammeln, die für die Gestaltung nachfolgender, gut kontrollierter Studien mit geeigneter Leistung für statistische Analysen genutzt werden können. Derzeit liegen nicht genügend Erfahrungen mit diesem Medikament bei der Behandlung dieser spezifischen Erkrankung vor, die für die Entwicklung erfolgreicher randomisierter kontrollierter Studien (RCTs) für die behördliche Zulassung durch die FDA erforderlich sind. In der Dermatologie ist die Durchführung von Studien auf diese Weise gängige Praxis.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
- Indiana University Department of Dermatology
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Fähigkeit, eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung zu erkennen und zu erteilen und sich freiwillig an alle Protokollanforderungen zu halten
- Männliche oder weibliche Probanden im Erwachsenenalter (≥ 18 Jahre), einschließlich, ab dem Zeitpunkt der schriftlichen Vereinbarung zwischen Proband und Prüfer.
- Bestätigte klinische Diagnose einer palmoplantaren Keratodermie.
Ausschlusskriterien:
Behandlung mit einem der folgenden Medikamente und Therapien während der Studiendauer*:
- Topische Kortikosteroide
- Keratolytische Wirkstoffe (z. B. 6 % Salicylsäure, 70 % Propylenglykol, 30 % Wasser)
- Topische Retinoide
- Topische Vitamin-D-Salbe (Calcipotriol)
Orale Retinoide (Acitretin)
- Wenn einer dieser Punkte zutrifft, wird vor Beginn der Studie eine Auswaschphase von mindestens 2 Wochen eingehalten. Diese Auswaschphase soll sicherstellen, dass etwaige Auswirkungen oder Rückstände früherer Behandlungen vor Beginn der Studie minimiert werden.
- Vorherige Exposition gegenüber einer Tapinarof-Behandlung
- Bekannte Vorgeschichte oder Verdacht auf Überempfindlichkeitsreaktionen oder Kontraindikationen gegenüber einem oder allen Bestandteilen des Arzneimittels oder Arzneimitteln mit ähnlichen Eigenschaften.
- Nimmt derzeit an einer anderen klinischen Studie zum gleichen Zweck teil.
- Mögliche oder bestätigte Schwangerschaft: Personen, die derzeit schwanger sind oder zum Zeitpunkt des Screenings eine bestätigte Schwangerschaft haben, werden von der Teilnahme an der Studie ausgeschlossen. Dieses Kriterium zielt darauf ab, die Sicherheit der Teilnehmer zu gewährleisten und ethische Überlegungen hinsichtlich der potenziellen Risiken im Zusammenhang mit den Studieninterventionen während der Schwangerschaft einzuhalten.
- Alle anderen Faktoren, die oben nicht ausdrücklich aufgeführt sind, aber nach Ermessen der Prüfer als für den Patienten ungeeignet erachtet werden.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Medikamentöse Behandlung mit Tapinarof
Probanden in diesem Arm tragen Tapinarof 1 % Creme einmal täglich topisch über einen 16-wöchigen offenen Behandlungszeitraum auf.
Teilnehmer, die nach 16 Wochen eine Heilung der Krankheit erreichen, können die Behandlung abbrechen und werden auf anhaltendes Ansprechen bis zu 52 Wochen überwacht.
Diejenigen, bei denen die Heilung nicht erreicht wird, setzen die Behandlung während einer Verlängerungsperiode für bis zu 36 weitere Wochen oder bis zur Heilung fort, je nachdem, was zuerst eintritt.
Durch regelmäßige Nachuntersuchungen wird die Dauer der Krankheitsbeseitigung beurteilt und auf ein mögliches Wiederauftreten der Keratodermie überwacht.
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Die tägliche topische Anwendung von Tapinarof stoppt das Fortschreiten der Krankheit und verbessert die Lebensqualität von Patienten mit palmoplantarer Keratodermie durch seine AhR- und NRF2-Agonismus-Eigenschaften.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Physician's Global Assessment (PGA)
Zeitfenster: Woche 16 (Besuch 4)
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Zur Bewertung des Behandlungsnutzens der topischen Anwendung von Tapinarof bei Patienten mit palmoplantarer Keratodermie. Entweder eine allgemeine Änderung des PGA-Scores auf 0 (klar) oder 1 (fast klar) oder ein Rückgang gegenüber dem Ausgangswert um mindestens 2 Punkte. Höhere Werte weisen auf ein schlechteres Ergebnis hin. Titel: PHYSICIAN GLOBAL ASSESSMENT Mindestwert: 0 Höchstwert: 5 |
Woche 16 (Besuch 4)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: bis Studienabschluss 52 Wochen
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Zur Beurteilung der Sicherheit von Tapinarof bei topischer Anwendung bei Patienten mit palmoplantarer Keratodermie. Häufigkeit und Schwere behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TAEs). |
bis Studienabschluss 52 Wochen
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Hautbeurteilung bei jedem Besuch
Zeitfenster: bis Studienabschluss 52 Wochen
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Bewertung zusätzlicher Maßnahmen zur Wirksamkeit von Tapinarof, das topisch bei Patienten mit palmoplantarer Keratodermie angewendet wird, anhand einer vom Prüfer durchgeführten qualitativen Analyse. Hautbeurteilung der betroffenen Bereiche, Handflächen und/oder Fußsohlen, die mit topischem Tapinarof behandelt werden. |
bis Studienabschluss 52 Wochen
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Hautbilder zu Studienbeginn bis zur 52. Woche
Zeitfenster: bis Studienabschluss 52 Wochen
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Bewertung zusätzlicher Maßnahmen zur Wirksamkeit von Tapinarof, das topisch bei Patienten mit palmoplantarer Keratodermie angewendet wird, anhand einer vom Prüfer durchgeführten qualitativen Analyse. Identifizierung und Feststellung aller sichtbaren Unterschiede aufgrund der Anwendung von Tapinarof während der gesamten Behandlungsphase vom Ausgangswert über 4 Wochen bis zum Ende des primären Endpunkts und schließlich am Ende der Überwachungsphase nach 52 Wochen. |
bis Studienabschluss 52 Wochen
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Globale Patientenbewertung (PtGA)
Zeitfenster: bis Studienabschluss 52 Wochen
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Bewertung zusätzlicher Wirksamkeitsmessungen von Tapinarof bei topischer Anwendung bei Patienten mit palmoplantarer Keratodermie durch eine vom Patienten durchgeführte qualitative Analyse. Notieren Sie alle vom Patienten gemeldeten Ergebnisse und die Patientenzufriedenheit mit der Behandlung anhand eines standardisierten PtGA-Fragebogens (Patient Global Assessment). Höhere Werte weisen auf ein schlechteres Ergebnis hin. Titel: PATIENT GLOBAL ASSESSMENT Mindestwert: 0 Höchstwert: 5 |
bis Studienabschluss 52 Wochen
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Dermatologischer Lebensqualitätsindex (DLQI)
Zeitfenster: bis Studienabschluss 52 Wochen
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Bewertung zusätzlicher Wirksamkeitsmessungen von Tapinarof, das topisch bei Patienten mit palmoplantarer Keratodermie angewendet wird, anhand einer vom Patienten durchgeführten qualitativen Analyse. Wird durchgeführt, um die Beobachtung des Patienten und die Auswirkungen der Anwendung von Tapinarof auf seine Lebensqualität zu überwachen. Höhere Werte weisen auf ein schlechteres Ergebnis hin. Titel: DERMATOLOGIE LEBENSQUALITÄTSINDEX Mindestwert: 0 Höchstwert: 30 |
bis Studienabschluss 52 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: David Rosmarin, MD, Dermatology
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 21197
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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