Estudo para avaliar a segurança e eficácia do Tapinarof em adultos com ceratodermia palmoplantar
Um estudo aberto de fase II para avaliar a eficácia clínica e segurança de Tapinarof para pacientes adultos com ceratodermia palmoplantar
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo tem como objetivo avaliar os benefícios do tratamento. Caso o tratamento demonstre benefícios (conforme definido pela medida de resultado primário) sem quaisquer eventos adversos graves (EAGs) observados, seriam justificados mais ensaios clínicos. Se pelo menos 2 em cada 6 indivíduos se beneficiarem do tratamento (conforme definido pela nossa medida de desfecho primário) e não houver EAGs, futuros ensaios clínicos seriam garantidos. Estes dados iniciais determinarão se vale a pena prosseguir com um ensaio de fase 2, que será cego e bem controlado.
O estudo foi projetado para reunir experiências preliminares que podem ser usadas para projetar estudos subsequentes e bem controlados, com capacidade adequada para análise estatística. Atualmente, não há experiência suficiente com este medicamento no tratamento desta condição específica, o que é necessário para projetar ensaios clínicos randomizados (ECR) bem-sucedidos para aprovação regulatória do FDA. Em dermatologia, a realização de estudos desta forma é uma prática padrão.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University Department of Dermatology
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de inclusão:
- Capacidade de discernir e fornecer consentimento informado por escrito e aderir voluntariamente a todos os requisitos do protocolo
- Sujeitos do sexo masculino ou feminino na idade adulta (≥ 18 anos de idade), inclusive, a partir do momento do fornecimento do acordo sujeito-investigador por escrito.
- Diagnóstico clínico confirmado de ceratodermia palmoplantar.
Critérios de exclusão:
Tratamento com qualquer um dos seguintes medicamentos e terapias durante o estudo*:
- Corticosteróides tópicos
- Agentes queratolíticos (por exemplo, 6% de ácido salicílico, 70% de propilenoglicol, 30% de água)
- Retinóides tópicos
- Pomada tópica de vitamina D (calcipotriol)
Retinóides orais (acitretina)
- Se estiver em qualquer um deles, um período de eliminação de pelo menos 2 semanas será aplicado antes do início do estudo. Este período de eliminação destina-se a garantir que quaisquer efeitos ou resíduos de tratamentos anteriores sejam minimizados antes de iniciar o estudo.
- Exposição prévia ao tratamento Tapinarof
- História conhecida ou suspeita de reações de hipersensibilidade ou contraindicações a algum ou todos os componentes do medicamento ou medicamentos de propriedades semelhantes.
- Atualmente participando de outro estudo clínico com o mesmo propósito.
- Gravidez potencial ou confirmada: Indivíduos que estão grávidas ou com gravidez confirmada no momento da triagem serão excluídos da participação no estudo. Este critério visa garantir a segurança dos participantes e aderir a considerações éticas em relação aos riscos potenciais associados às intervenções do estudo durante a gravidez.
- Quaisquer outros fatores especificamente não listados acima, mas considerados pacientes inadequados a critério dos investigadores.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Tratamento medicamentoso Tapinarof
Os indivíduos neste braço aplicarão o creme Tapinarof 1% topicamente uma vez ao dia durante um período de tratamento aberto de 16 semanas.
Os participantes que obtiverem a eliminação da doença após 16 semanas poderão interromper o tratamento e serão monitorados quanto à resposta sustentada por até 52 semanas.
Aqueles que não obtiverem a depuração continuarão o tratamento durante um período de extensão até 36 semanas adicionais ou até que a depuração seja alcançada, o que ocorrer primeiro.
Visitas regulares de acompanhamento avaliarão a duração da eliminação da doença e monitorarão qualquer recorrência potencial de ceratodermia.
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O uso tópico diário de Tapinarof interromperá o avanço da doença e melhorará a qualidade de vida em pacientes com ceratodermia palmoplantar, por meio de suas propriedades de agonismo AhR e NRF2.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliação Global do Médico (PGA)
Prazo: Semana 16 (Visita 4)
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Avaliar o benefício do tratamento de Tapinarof aplicado topicamente em pacientes afetados com ceratodermia palmoplantar. Ou uma mudança geral na pontuação PGA para 0 (claro) ou 1 (quase claro) ou uma diminuição da linha de base de pelo menos 2 pontos. Pontuações mais altas indicam um resultado pior. Título: AVALIAÇÃO GLOBAL DO MÉDICO Valor mínimo: 0 Valor máximo: 5 |
Semana 16 (Visita 4)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Evento Adverso Emergente de Tratamento (TEAEs)
Prazo: até a conclusão do estudo, 52 semanas
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Avaliar a segurança do Tapinarof aplicado topicamente em pacientes afetados com ceratodermia palmoplantar. Frequência e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento (TAEs). |
até a conclusão do estudo, 52 semanas
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Avaliação da pele a cada visita
Prazo: até a conclusão do estudo, 52 semanas
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Avaliar medidas adicionais de eficácia do Tapinarof aplicado topicamente em pacientes afetados com ceratodermia palmoplantar, por meio de análise qualitativa feita pelo investigador. Avaliação da pele das áreas afetadas, palmas das mãos e/ou plantas dos pés, que estão sendo tratadas com Tapinarof tópico. |
até a conclusão do estudo, 52 semanas
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Fotos da pele no início do estudo até 52 semanas
Prazo: até a conclusão do estudo, 52 semanas
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Avaliar medidas adicionais de eficácia do Tapinarof aplicado topicamente em pacientes afetados com ceratodermia palmoplantar, por meio de análise qualitativa feita pelo investigador. Identificar e observar quaisquer diferenças visíveis devido à aplicação de Tapinarof, ao longo da fase de tratamento desde o início do estudo, 4 semanas, final do endpoint primário e, por último, no final da fase de monitoramento às 52 semanas. |
até a conclusão do estudo, 52 semanas
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Avaliação Global do Paciente (PtGA)
Prazo: até a conclusão do estudo, 52 semanas
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Avaliar medidas adicionais de eficácia do Tapinarof aplicado topicamente em pacientes acometidos com ceratodermia palmoplantar, por meio de análise qualitativa feita pelo paciente. Anote todos os resultados relatados pelo paciente e a satisfação do paciente com o tratamento por meio de um questionário padronizado de Avaliação Global do Paciente (PtGA). Pontuações mais altas indicam um resultado pior. Título: AVALIAÇÃO GLOBAL DO PACIENTE Valor mínimo: 0 Valor máximo: 5 |
até a conclusão do estudo, 52 semanas
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Índice de Qualidade de Vida em Dermatologia (DLQI)
Prazo: até a conclusão do estudo, 52 semanas
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Avaliar medidas adicionais de eficácia do Tapinarof aplicado topicamente em pacientes acometidos com ceratodermia palmoplantar, por meio de análise qualitativa feita pelo paciente. Feito para monitorar a observação do paciente e o impacto do uso do Tapinarof em sua qualidade de vida. Pontuações mais altas indicam um resultado pior. Título: ÍNDICE DE QUALIDADE DE VIDA EM DERMATOLOGIA Valor mínimo: 0 Valor máximo: 30 |
até a conclusão do estudo, 52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: David Rosmarin, MD, Dermatology
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 21197
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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