Estudio para evaluar la seguridad y eficacia de tapinarof en adultos con queratodermia palmoplantar
Un estudio de fase II abierto para evaluar la eficacia clínica y la seguridad de tapinarof en pacientes adultos con queratodermia palmoplantar
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio tiene como objetivo evaluar los beneficios del tratamiento. Si el tratamiento demostrara beneficios (según lo definido por la medida de resultado primaria) sin ningún evento adverso grave (AAG) observado, se justificarían ensayos clínicos adicionales. Si al menos 2 de 6 sujetos se benefician del tratamiento (según lo definido por nuestra medida de resultado primaria) y no hay EAG, se justificarían ensayos clínicos futuros. Estos datos iniciales determinarán si vale la pena continuar con un ensayo de fase 2, que será ciego y bien controlado.
El estudio está diseñado para recopilar experiencias preliminares que puedan utilizarse para diseñar estudios posteriores, bien controlados y con la potencia adecuada para el análisis estadístico. Actualmente, no hay suficiente experiencia con este medicamento en el tratamiento de esta afección específica, lo cual es necesario para diseñar ensayos controlados aleatorios (ECA) exitosos para la aprobación regulatoria de la FDA. En dermatología, realizar estudios de esta manera es una práctica habitual.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University Department of Dermatology
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Capacidad para discernir y proporcionar consentimiento informado por escrito y cumplir voluntariamente con todos los requisitos del protocolo.
- Sujetos masculinos o femeninos en edad adulta (≥ 18 años), inclusive, desde el momento de proporcionar el acuerdo escrito sujeto-investigador.
- Diagnóstico clínico confirmado de queratodermia palmoplantar.
Criterios de exclusión:
Tratamiento con cualquiera de los siguientes medicamentos y terapias durante la duración del estudio*:
- Corticosteroides tópicos
- Agentes queratolíticos (p. ej., 6 % de ácido salicílico, 70 % de propilenglicol, 30 % de agua)
- Retinoides tópicos
- Ungüento tópico de vitamina D (calcipotriol)
Retinoides orales (acitretina)
- Si participa en alguno de estos, se aplicará un período de lavado de al menos 2 semanas antes de que comience el estudio. Este período de lavado tiene como objetivo garantizar que cualquier efecto o residuo de tratamientos anteriores se minimice antes de comenzar el estudio.
- Exposición previa al tratamiento con Tapinarof
- Historia conocida o sospecha de reacciones de hipersensibilidad, o contraindicaciones a cualquiera o todos los componentes del fármaco o fármacos de propiedades similares.
- Actualmente participando en otro estudio clínico con el mismo propósito.
- Embarazo potencial o confirmado: las personas que estén actualmente embarazadas o que tengan un embarazo confirmado en el momento de la evaluación serán excluidas de la participación en el estudio. Este criterio tiene como objetivo garantizar la seguridad de los participantes y cumplir con las consideraciones éticas con respecto a los riesgos potenciales asociados con las intervenciones del estudio durante el embarazo.
- Cualquier otro factor específicamente no enumerado anteriormente pero que el paciente considere inadecuado a criterio de los investigadores.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Tratamiento farmacológico con tapinarof
Los sujetos de este grupo se aplicarán la crema Tapinarof al 1% por vía tópica una vez al día durante un período de tratamiento abierto de 16 semanas.
Los participantes que logren la desaparición de la enfermedad después de 16 semanas podrán suspender el tratamiento y serán monitoreados para detectar una respuesta sostenida hasta por 52 semanas.
Aquellos que no logren la autorización continuarán el tratamiento durante un período de extensión de hasta 36 semanas adicionales o hasta que se logre la autorización, lo que ocurra primero.
Las visitas de seguimiento periódicas evaluarán la duración de la eliminación de la enfermedad y controlarán cualquier posible recurrencia de la queratodermia.
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El uso diario de Tapinarof tópico detendrá el avance de la enfermedad y mejorará la calidad de vida en pacientes con queratodermia palmoplantar, a través de sus propiedades agonistas de AhR y NRF2.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación global del médico (PGA)
Periodo de tiempo: Semana 16 (Visita 4)
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Evaluar el beneficio del tratamiento de Tapinarof aplicado tópicamente a pacientes afectados con queratodermia palmoplantar. Ya sea un cambio general en la puntuación PGA a 0 (claro) o 1 (casi claro) o una disminución desde el inicio de al menos 2 puntos. Las puntuaciones más altas indican un peor resultado. Título: EVALUACIÓN GLOBAL DEL MÉDICO Valor mínimo: 0 Valor máximo: 5 |
Semana 16 (Visita 4)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evento adverso emergente del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, 52 semanas
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Evaluar la seguridad de Tapinarof aplicado tópicamente a pacientes afectados con queratodermia palmoplantar. Frecuencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (AET). |
hasta la finalización del estudio, 52 semanas
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Evaluación de la piel en cada visita.
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, 52 semanas
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Evaluar medidas adicionales de eficacia de Tapinarof aplicado tópicamente a pacientes afectados con queratodermia palmoplantar, mediante análisis cualitativo realizado por el investigador. Evaluación de la piel de las zonas afectadas, palmas y/o plantas, que se están manejando con Tapinarof tópico. |
hasta la finalización del estudio, 52 semanas
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Imágenes de la piel desde el inicio hasta las 52 semanas.
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, 52 semanas
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Evaluar medidas adicionales de eficacia de Tapinarof aplicado tópicamente a pacientes afectados con queratodermia palmoplantar, mediante análisis cualitativo realizado por el investigador. Identificar y observar cualquier diferencia visible debido a la aplicación de Tapinarof, durante toda la fase de tratamiento desde el inicio, 4 semanas, final del criterio de valoración principal y, por último, al final de la fase de seguimiento a las 52 semanas. |
hasta la finalización del estudio, 52 semanas
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Evaluación global del paciente (PtGA)
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, 52 semanas
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Evaluar medidas adicionales de eficacia de Tapinarof aplicado tópicamente a pacientes afectados con queratodermia palmoplantar, a través de análisis cualitativo realizado por el paciente. Anote los resultados informados por el paciente y la satisfacción del paciente con el tratamiento a través de un cuestionario estandarizado de Evaluación Global del Paciente (PtGA). Las puntuaciones más altas indican un peor resultado. Título: EVALUACIÓN GLOBAL DEL PACIENTE Valor mínimo: 0 Valor máximo: 5 |
hasta la finalización del estudio, 52 semanas
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Índice de calidad de vida en dermatología (DLQI)
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, 52 semanas
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Evaluar medidas adicionales de eficacia de Tapinarof aplicado tópicamente a pacientes afectados con queratodermia palmoplantar, a través de análisis cualitativo realizado por el paciente. Realizado para monitorear la observación del paciente y el impacto del uso de Tapinarof en su calidad de vida. Las puntuaciones más altas indican un peor resultado. Título: ÍNDICE DE CALIDAD DE VIDA EN DERMATOLOGÍA Valor mínimo: 0 Valor máximo: 30 |
hasta la finalización del estudio, 52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: David Rosmarin, MD, Dermatology
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 21197
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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