Studie for å evaluere sikkerheten og effekten av Tapinarof hos voksne med Palmoplantar Keratoderma
En åpen fase II-studie for å evaluere den kliniske effekten og sikkerheten til Tapinarof for voksne pasienter med palmoplantar keratodermi
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien tar sikte på å vurdere fordelene med behandlingen. Skulle behandlingen vise fordeler (som definert av det primære resultatmålet) uten noen observerte alvorlige bivirkninger (SAE), vil ytterligere kliniske studier være berettiget. Hvis minst 2 av 6 forsøkspersoner drar nytte av behandlingen (som definert av vårt primære resultatmål) og det ikke er noen SAE, vil fremtidige kliniske studier være berettiget. Disse innledende dataene vil avgjøre om det er verdt å fortsette med en fase 2-studie, som vil være både blindet og godt kontrollert.
Studien er designet for å samle inn foreløpige erfaringer som kan brukes til å designe påfølgende, godt kontrollerte studier som er riktig drevet for statistisk analyse. Foreløpig er det ikke nok erfaring med denne medisinen for å behandle denne spesifikke tilstanden, som er nødvendig for å utforme vellykkede randomiserte kontrollerte studier (RCT) for regulatorisk godkjenning av FDA. I dermatologi er det standard praksis å gjennomføre studier på denne måten.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Indiana University Department of Dermatology
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Evne til å skjelne og gi skriftlig informert samtykke og frivillig overholde alle protokollkravene
- Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner i voksen alder (≥ 18 år), inkludert, fra tidspunktet for innlevering av skriftlig avtale med fagetterforsker.
- Bekreftet klinisk diagnose av palmoplantar keratoderma.
Ekskluderingskriterier:
Behandling med noen av følgende medisiner og terapier i løpet av studiens varighet*:
- Aktuelle kortikosteroider
- Keratolytiske midler (f.eks. 6 % salisylsyre, 70 % propylenglykol, 30 % vann)
- Aktuelle retinoider
- Aktuel vitamin D salve (kalsipotriol)
Orale retinoider (acitretin)
- Hvis på noen av disse, vil en utvaskingsperiode på minst 2 uker bli håndhevet før studien starter. Denne utvaskingsperioden er ment å sikre at eventuelle effekter eller rester fra tidligere behandlinger minimeres før du starter studien.
- Tidligere eksponering for Tapinarof-behandling
- Kjent historie eller mistanke om overfølsomhetsreaksjoner, eller kontraindikasjoner for noen eller alle komponenter i legemidlet eller legemidler med lignende egenskaper.
- Deltar for tiden i en annen klinisk studie med samme formål.
- Potensiell eller bekreftet graviditet: Personer som for øyeblikket er gravide eller har bekreftet graviditet på tidspunktet for screening vil bli ekskludert fra deltakelse i studien. Dette kriteriet tar sikte på å sikre deltakernes sikkerhet og overholde etiske hensyn angående potensielle risikoer forbundet med studieintervensjonene under graviditet.
- Eventuelle andre faktorer som spesifikt ikke er oppført ovenfor, men som vurderes pasienten som uegnet etter etterforskernes skjønn.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Tapinarof Drug Treatment
Personer i denne armen vil påføre Tapinarof 1 % krem topisk en gang daglig i en 16 ukers åpen behandlingsperiode.
Deltakere som oppnår sykdomsklarering etter 16 uker kan avbryte behandlingen og vil bli overvåket for vedvarende respons i opptil 52 uker.
De som ikke oppnår clearance vil fortsette behandlingen i en forlengelsesperiode i opptil 36 ekstra uker eller til clearance er oppnådd, avhengig av hva som inntreffer først.
Regelmessige oppfølgingsbesøk vil vurdere varigheten av sykdomsavklaring og overvåke for potensiell tilbakefall av keratodermi.
|
Daglig aktuell bruk av Tapinarof vil stoppe sykdomsfremgang og forbedre livskvaliteten hos pasienter med palmoplantar keratoderma, gjennom dens AhR- og NRF2-agonismeegenskaper.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Physician's Global Assessment (PGA)
Tidsramme: Uke 16 (besøk 4)
|
For å evaluere behandlingsfordelen med Tapinarof påført topisk til pasienter som er rammet av palmoplantar keratoderma. Enten en samlet endring i PGA-score til 0 (klar) eller 1 (nesten klar) eller en reduksjon fra baseline på minst 2 poeng. Høyere score indikerer et dårligere resultat. Tittel: PHYSICIAN GLOBAL ASSESSMENT Minimum verdi: 0 Maksimal verdi: 5 |
Uke 16 (besøk 4)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandling Emergent Adverse Event (TEAE)
Tidsramme: gjennom studieavslutning, 52 uker
|
For å vurdere sikkerheten til Tapinarof påført topisk til pasienter som er rammet av palmoplantar keratoderma. Frekvens og alvorlighetsgrad av behandlingsoppståtte bivirkninger (TAE). |
gjennom studieavslutning, 52 uker
|
|
Hudvurdering hvert besøk
Tidsramme: gjennom studieavslutning, 52 uker
|
For å vurdere ytterligere mål for effekt av Tapinarof brukt topisk på pasienter som er rammet av palmoplantar keratoderma, gjennom kvalitativ analyse utført av etterforskeren. Hudvurdering av de berørte områdene, håndflater og/eller såler, som behandles med topisk Tapinarof. |
gjennom studieavslutning, 52 uker
|
|
Hudbilder ved baseline til 52 uker
Tidsramme: gjennom studieavslutning, 52 uker
|
For å vurdere ytterligere mål for effekt av Tapinarof brukt topisk på pasienter som er rammet av palmoplantar keratoderma, gjennom kvalitativ analyse utført av etterforskeren. For å identifisere og notere eventuelle synlige forskjeller på grunn av bruken av Tapinarof, gjennom behandlingsfasen fra baseline, 4 uker, slutten av primært endepunkt og til slutt ved slutten av overvåkingsfasen ved 52 uker. |
gjennom studieavslutning, 52 uker
|
|
Patient Global Assessment (PtGA)
Tidsramme: gjennom studieavslutning, 52 uker
|
For å vurdere ytterligere mål for effekt av Tapinarof brukt topisk på pasienter som er rammet av palmoplantar keratoderma, gjennom kvalitativ analyse utført av pasienten. Legg merke til alle pasientrapporterte resultater og pasienttilfredshet med behandlingen gjennom et standardisert Patient Global Assessment (PtGA) spørreskjema. Høyere score indikerer et dårligere resultat. Tittel: PASIENT GLOBAL ASSESSMENT Minimum verdi: 0 Maksimal verdi: 5 |
gjennom studieavslutning, 52 uker
|
|
Dermatologi livskvalitetsindeks (DLQI)
Tidsramme: gjennom studieavslutning, 52 uker
|
For å vurdere ytterligere mål for effekt av Tapinarof brukt topisk på pasienter som er rammet av palmoplantar keratoderma, gjennom kvalitativ analyse utført av pasienten. Utført for å overvåke pasientens observasjon og innvirkning av Tapinarof-bruk på deres livskvalitet. Høyere score indikerer et dårligere resultat. Tittel: DERMATOLOGY LIFE QUALITY INDEX Minimum verdi: 0 Maksimal verdi: 30 |
gjennom studieavslutning, 52 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: David Rosmarin, MD, Dermatology
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 21197
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .