Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność tapinarofu u dorosłych chorych na rogowacenie dłoniowo-podeszwowe
Otwarte badanie fazy II oceniające skuteczność kliniczną i bezpieczeństwo stosowania tapinarofu u dorosłych pacjentów z rogowaceniem dłoni i stóp
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Celem tego badania jest ocena korzyści wynikających z leczenia. Jeżeli leczenie przyniesie korzyści (określone jako główny miernik wyniku) bez zaobserwowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), uzasadnione będą dalsze badania kliniczne. Jeśli co najmniej 2 z 6 pacjentów odniesie korzyści z leczenia (zgodnie z definicją za pomocą naszej głównej miary wyniku) i nie wystąpią żadne SAE, uzasadnione będą przyszłe badania kliniczne. Te wstępne dane pozwolą określić, czy warto kontynuować badanie fazy 2, które będzie zarówno zaślepione, jak i dobrze kontrolowane.
Badanie ma na celu zebranie wstępnych doświadczeń, które można wykorzystać do zaprojektowania kolejnych, dobrze kontrolowanych badań, odpowiednio wyposażonych w analizę statystyczną. Obecnie nie ma wystarczającego doświadczenia z tym lekiem w leczeniu tej konkretnej choroby, co jest niezbędne do zaprojektowania udanych randomizowanych badań kontrolowanych (RCT) do zatwierdzenia przez FDA. W dermatologii prowadzenie badań w ten sposób jest standardową praktyką.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Indiana University Department of Dermatology
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- Umiejętność rozpoznania i wyrażenia pisemnej świadomej zgody oraz dobrowolnego przestrzegania wszystkich wymagań protokołu
- Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku dorosłym (≥ 18 lat) włącznie, od momentu dostarczenia pisemnej zgody uczestnik-badacz.
- Potwierdzona diagnoza kliniczna rogowacenia dłoniowo-podeszwowego.
Kryteria wykluczenia:
Leczenie dowolnym z poniższych leków i terapii w czasie trwania badania*:
- Miejscowe kortykosteroidy
- Środki keratolityczne (np. 6% kwas salicylowy, 70% glikol propylenowy, 30% woda)
- Miejscowe retinoidy
- Miejscowa maść z witaminą D (kalcypotriol)
Doustne retinoidy (acytretyna)
- Jeśli wystąpi którykolwiek z nich, przed rozpoczęciem badania będzie obowiązywał okres wymywania wynoszący co najmniej 2 tygodnie. Ten okres wymywania ma na celu zapewnienie, że wszelkie skutki lub pozostałości poprzednich zabiegów zostaną zminimalizowane przed rozpoczęciem badania.
- Wcześniejsza ekspozycja na leczenie Tapinarofem
- Znana historia lub podejrzenie reakcji nadwrażliwości lub przeciwwskazania do któregokolwiek lub wszystkich składników leku lub leków o podobnych właściwościach.
- Obecnie uczestniczy w innym badaniu klinicznym w tym samym celu.
- Potencjalna lub potwierdzona ciąża: Osoby będące obecnie w ciąży lub posiadające potwierdzoną ciążę w momencie badania przesiewowego zostaną wykluczone z udziału w badaniu. Kryterium to ma na celu zapewnienie bezpieczeństwa uczestniczek i przestrzeganie względów etycznych dotyczących potencjalnego ryzyka związanego z interwencjami objętymi badaniem w czasie ciąży.
- Wszelkie inne czynniki, które nie zostały wymienione powyżej, ale które według uznania badaczy uznano za nieodpowiednie dla pacjenta.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Leczenie lekiem Tapinarof
Pacjenci z tej grupy będą stosować miejscowo Tapinarof 1% w kremie raz dziennie przez 16-tygodniowy okres leczenia metodą otwartej próby.
Uczestnicy, którzy osiągnęli ustąpienie choroby po 16 tygodniach, mogą przerwać leczenie i będą monitorowani pod kątem utrzymującej się odpowiedzi przez okres do 52 tygodni.
Pacjenci, u których nie uzyskano eliminacji leku, będą kontynuować leczenie w okresie przedłużenia przez maksymalnie 36 dodatkowych tygodni lub do momentu uzyskania eliminacji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Regularne wizyty kontrolne pozwolą ocenić czas ustąpienia choroby i monitorować potencjalny nawrót rogowacenia skóry.
|
Codzienne miejscowe stosowanie Tapinarofu zahamuje postęp choroby i poprawi jakość życia pacjentów z rogowacenia dłoniowo-podeszwowego, dzięki jego właściwościom agonistycznym AhR i NRF2.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Globalna ocena lekarza (PGA)
Ramy czasowe: Tydzień 16 (Wizyta 4)
|
Ocena korzyści terapeutycznych ze stosowania miejscowego Tapinarofu u pacjentów cierpiących na rogowacenie dłoniowo-podeszwowe. Albo ogólna zmiana wyniku PGA na 0 (jasny) lub 1 (prawie czysty), albo spadek w porównaniu z wartością wyjściową o co najmniej 2 punkty. Wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik. Tytuł: GLOBALNA OCENA LEKARZA Wartość minimalna: 0 Wartość maksymalna: 5 |
Tydzień 16 (Wizyta 4)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdarzenie niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: do zakończenia badania, 52 tygodnie
|
Ocena bezpieczeństwa stosowania Tapinarofu miejscowo u pacjentów cierpiących na rogowacenie dłoniowo-podeszwowe. Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TAE). |
do zakończenia badania, 52 tygodnie
|
|
Ocena skóry przy każdej wizycie
Ramy czasowe: do zakończenia badania, 52 tygodnie
|
Ocena dodatkowych mierników skuteczności Tapinarofu stosowanego miejscowo u pacjentów dotkniętych rogowaceniem dłoni i stóp, poprzez analizę jakościową przeprowadzoną przez badacza. Ocena skóry dotkniętych obszarów, dłoni i (lub) podeszew, które są leczone miejscowym Tapinarofem. |
do zakończenia badania, 52 tygodnie
|
|
Zdjęcia skóry na początku badania do 52. tygodnia
Ramy czasowe: do zakończenia badania, 52 tygodnie
|
Ocena dodatkowych mierników skuteczności Tapinarofu stosowanego miejscowo u pacjentów dotkniętych rogowaceniem dłoni i stóp, poprzez analizę jakościową przeprowadzoną przez badacza. Identyfikacja i odnotowanie wszelkich widocznych różnic wynikających ze stosowania Tapinarofu w całej fazie leczenia od wartości początkowej, 4 tygodnie, koniec pierwszorzędowego punktu końcowego i na końcu na koniec fazy monitorowania po 52 tygodniach. |
do zakończenia badania, 52 tygodnie
|
|
Globalna ocena pacjenta (PtGA)
Ramy czasowe: do zakończenia badania, 52 tygodnie
|
Ocena dodatkowych mierników skuteczności Tapinarofu stosowanego miejscowo u pacjentów cierpiących na rogowacenie dłoniowo-podeszwowe, poprzez analizę jakościową przeprowadzoną przez pacjenta. Należy zwrócić uwagę na wyniki i zadowolenie pacjenta z leczenia zgłoszone przez każdego pacjenta za pomocą standardowego kwestionariusza Patient Global Assessment (PtGA). Wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik. Tytuł: GLOBALNA OCENA PACJENTA Wartość minimalna: 0 Wartość maksymalna: 5 |
do zakończenia badania, 52 tygodnie
|
|
Dermatologiczny wskaźnik jakości życia (DLQI)
Ramy czasowe: do zakończenia badania, 52 tygodnie
|
Ocena dodatkowych mierników skuteczności Tapinarofu stosowanego miejscowo u pacjentów cierpiących na rogowacenie dłoniowo-podeszwowe, poprzez analizę jakościową przeprowadzoną przez pacjenta. Sporządzono w celu monitorowania obserwacji pacjentów i wpływu stosowania Tapinarofu na jakość ich życia. Wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik. Tytuł: DERMATOLOGIA WSKAŹNIK JAKOŚCI ŻYCIA Wartość minimalna: 0 Wartość maksymalna: 30 |
do zakończenia badania, 52 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: David Rosmarin, MD, Dermatology
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 21197
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .