Tutkimus Tapinarofin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi aikuisilla, joilla on palmoplantar keratoderma
Avoin, vaiheen II tutkimus Tapinarofin kliinisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on palmoplantar keratoderma
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida hoidon hyötyjä. Jos hoidosta ilmenee etuja (ensisijaisen tulosmittauksen mukaan) ilman havaittuja vakavia haittavaikutuksia (SAE), lisäkliiniset tutkimukset ovat perusteltuja. Jos vähintään 2 kuudesta koehenkilöstä hyötyy hoidosta (ensisijaisen tulosmittauksemme mukaan) eikä niitä esiinny, tulevat kliiniset tutkimukset ovat perusteltuja. Nämä alustavat tiedot ratkaisevat, kannattaako jatkaa vaiheen 2 koetta, joka on sekä sokea että hyvin hallittu.
Tutkimus on suunniteltu keräämään alustavia kokemuksia, joita voidaan käyttää suunnittelemaan myöhempiä, hyvin kontrolloituja tutkimuksia, joilla on asianmukaiset tehot tilastoanalyysiin. Tällä hetkellä tästä lääkkeestä ei ole riittävästi kokemusta tämän erityisen sairauden hoidosta, mikä on tarpeen onnistuneiden satunnaistettujen kontrolloitujen kokeiden (RCT) suunnittelemiseksi FDA:n viranomaishyväksyntää varten. Ihotautien alalla tutkimusten suorittaminen tällä tavalla on vakiokäytäntö.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University Department of Dermatology
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Kyky havaita ja antaa kirjallinen tietoinen suostumus ja noudattaa vapaaehtoisesti kaikkia protokollan vaatimuksia
- Mies- tai naispuoliset koehenkilöt aikuisiässä (≥ 18-vuotiaat), mukaan lukien kirjallisen tutkijasopimuksen toimittamisesta.
- Vahvistettu kliininen diagnoosi palmoplantaarisesta keratodermasta.
Poissulkemiskriteerit:
Hoito jollakin seuraavista lääkkeistä ja hoidoista tutkimuksen* aikana:
- Paikalliset kortikosteroidit
- Keratolyyttiset aineet (esim. 6 % salisyylihappoa, 70 % propyleeniglykolia, 30 % vettä)
- Paikalliset retinoidit
- Paikallinen D-vitamiinivoide (kalsipotrioli)
Suun kautta otettavat retinoidit (asitretiini)
- Jos jokin näistä koskee, vähintään 2 viikon huuhtoutumisaika pannaan täytäntöön ennen tutkimuksen alkamista. Tämän pesujakson tarkoituksena on varmistaa, että aikaisempien hoitojen vaikutukset tai jäämät minimoidaan ennen tutkimuksen aloittamista.
- Aiempi altistuminen Tapinarof-hoidolle
- Tunnettu tai epäilty yliherkkyysreaktio tai vasta-aiheet jollekin tai kaikille lääkkeen aineosille tai ominaisuuksiltaan vastaaville lääkkeille.
- Osallistuu parhaillaan toiseen kliiniseen tutkimukseen samaa tarkoitusta varten.
- Mahdollinen tai vahvistettu raskaus: Henkilöt, jotka ovat tällä hetkellä raskaana tai joiden raskaus on varmistettu seulonnan aikana, suljetaan pois tutkimuksesta. Tämän kriteerin tavoitteena on varmistaa osallistujien turvallisuus ja noudattaa eettisiä näkökohtia koskien mahdollisia riskejä, jotka liittyvät tutkimusinterventioihin raskauden aikana.
- Kaikki muut tekijät, joita ei ole nimenomaisesti lueteltu yllä, mutta jotka katsoivat potilaan sopimattomaksi tutkijoiden harkinnan mukaan.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Tapinarofin lääkehoito
Tämän käsivarren potilaat levittävät Tapinarof 1 % -voidetta paikallisesti kerran päivässä 16 viikon avoimen hoitojakson ajan.
Osallistujat, jotka saavuttavat taudin puhdistuman 16 viikon kuluttua, voivat keskeyttää hoidon ja heitä seurataan jatkuvan vasteen varalta 52 viikkoon asti.
Ne, jotka eivät saavuta puhdistumaa, jatkavat hoitoa jatkojakson ajan enintään 36 lisäviikkoa tai kunnes puhdistuma on saavutettu sen mukaan, kumpi tulee ensin.
Säännöllisillä seurantakäynneillä arvioidaan taudin puhdistuman kestoa ja seurataan keratoderman mahdollisen uusiutumisen varalta.
|
Päivittäinen paikallinen Tapinarofin käyttö pysäyttää taudin etenemisen ja parantaa palmoplantaarisen keratoderman potilaiden elämänlaatua sen AhR- ja NRF2-agonistiominaisuuksien ansiosta.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Physician's Global Assessment (PGA)
Aikaikkuna: Viikko 16 (käynti 4)
|
Arvioida Tapinarofin hoidon hyöty, jota käytetään paikallisesti potilaille, joilla on palmoplantaarinen keratoderma. Joko PGA-pistemäärän yleinen muutos arvoon 0 (selkeä) tai 1 (melkein selkeä) tai vähintään 2 pisteen lasku lähtötasosta. Korkeammat pisteet osoittavat huonompaa lopputulosta. Otsikko: Lääkärin maailmanlaajuinen ARVIOINTI Minimiarvo: 0 Maksimiarvo: 5 |
Viikko 16 (käynti 4)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon äkillinen haittatapahtuma (TEAE)
Aikaikkuna: opintojen loppuunsaattamista, 52 viikkoa
|
Arvioida Tapinarofin turvallisuutta paikallisesti annosteltuna potilaille, joilla on palmoplantaarinen keratoderma. Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (TAE) esiintymistiheys ja vakavuus. |
opintojen loppuunsaattamista, 52 viikkoa
|
|
Ihon arviointi joka käynti
Aikaikkuna: opintojen loppuunsaattamista, 52 viikkoa
|
Tutkijan tekemän kvalitatiivisen analyysin avulla arvioida lisämittauksia Tapinarofin tehosta paikallisesti annosteltuna potilaille, joilla on palmoplantaarinen keratoderma. Ihonarviointi sairastuneiden alueiden, kämmenten ja/tai pohjien, joita hoidetaan paikallisella Tapinarofilla. |
opintojen loppuunsaattamista, 52 viikkoa
|
|
Ihokuvat lähtötilanteessa 52 viikkoon asti
Aikaikkuna: opintojen loppuunsaattamista, 52 viikkoa
|
Tutkijan tekemän kvalitatiivisen analyysin avulla arvioida lisämittauksia Tapinarofin tehosta paikallisesti annosteltuna potilaille, joilla on palmoplantaarinen keratoderma. Tapinarofin käytöstä johtuvien näkyvien erojen tunnistaminen ja huomioiminen koko hoitovaiheen ajan lähtötasosta, 4 viikkoa, ensisijaisen päätetapahtuman lopussa ja viimeisenä seurantavaiheen lopussa 52 viikon kohdalla. |
opintojen loppuunsaattamista, 52 viikkoa
|
|
Potilaiden globaali arviointi (PtGA)
Aikaikkuna: opintojen loppuunsaattamista, 52 viikkoa
|
Arvioida Tapinarofin tehon lisämittauksia paikallisesti annosteltuna potilaille, joilla on palmoplantaarinen keratoderma, potilaan tekemän kvalitatiivisen analyysin avulla. Huomioi kaikki potilaan raportoimat tulokset ja potilastyytyväisyys hoitoon standardoidun Patient Global Assessment (PtGA) -kyselylomakkeen kautta. Korkeammat pisteet osoittavat huonompaa lopputulosta. Otsikko: PATIENT GLOBAL ASSESSMENT Minimiarvo: 0 Maksimiarvo: 5 |
opintojen loppuunsaattamista, 52 viikkoa
|
|
Dermatologian elämänlaatuindeksi (DLQI)
Aikaikkuna: opintojen loppuunsaattamista, 52 viikkoa
|
Arvioida Tapinarofin tehon lisämittauksia paikallisesti annosteltuna potilaille, joilla on palmoplantaarinen keratoderma, potilaan tekemän kvalitatiivisen analyysin avulla. Tarkoituksena on seurata potilaan havaintoa ja Tapinarofin käytön vaikutusta heidän elämänlaatuunsa. Korkeammat pisteet osoittavat huonompaa lopputulosta. Otsikko: DERMATOLOGIAN ELÄMÄNLAATUINDEKSI Minimiarvo: 0 Maksimiarvo: 30 |
opintojen loppuunsaattamista, 52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: David Rosmarin, MD, Dermatology
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 21197
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .