Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di Tapinarof negli adulti con cheratoderma palmoplantare
Uno studio di Fase II in aperto per valutare l’efficacia clinica e la sicurezza di Tapinarof in pazienti adulti affetti da cheratoderma palmoplantare
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio ha lo scopo di valutare i benefici del trattamento. Qualora il trattamento dimostrasse benefici (come definiti dalla misura dell’esito primario) senza che si osservassero eventi avversi gravi (SAE), sarebbero giustificati ulteriori studi clinici. Se almeno 2 soggetti su 6 traessero beneficio dal trattamento (come definito dalla nostra misura di esito primario) e non si verificassero SAE, sarebbero giustificati futuri studi clinici. Questi dati iniziali determineranno se vale la pena procedere con uno studio di fase 2, che sarà sia in cieco che ben controllato.
Lo studio è progettato per raccogliere esperienze preliminari che possono essere utilizzate per progettare studi successivi, ben controllati e adeguatamente potenziati per l'analisi statistica. Attualmente, non c'è abbastanza esperienza con questo farmaco nel trattamento di questa condizione specifica, che è necessaria per progettare studi randomizzati e controllati (RCT) di successo per l'approvazione normativa da parte della FDA. In dermatologia, condurre studi in questo modo è una pratica standard.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Indiana University Department of Dermatology
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Capacità di discernere e fornire il consenso informato scritto e aderire volontariamente a tutti i requisiti del protocollo
- Soggetti di sesso maschile o femminile in età adulta (≥ 18 anni di età), compresi, dal momento della fornitura dell'accordo scritto soggetto-investigatore.
- Diagnosi clinica confermata di cheratoderma palmoplantare.
Criteri di esclusione:
Trattamento con uno qualsiasi dei seguenti farmaci e terapie durante la durata dello studio*:
- Corticosteroidi topici
- Agenti cheratolitici (p. es., 6% acido salicilico, 70% glicole propilenico, 30% acqua)
- Retinoidi topici
- Unguento topico alla vitamina D (calcipotriolo)
Retinoidi orali (acitretina)
- Se si verifica uno di questi, verrà applicato un periodo di sospensione di almeno 2 settimane prima dell'inizio dello studio. Questo periodo di washout ha lo scopo di garantire che eventuali effetti o residui di trattamenti precedenti siano ridotti al minimo prima di iniziare lo studio.
- Precedente esposizione al trattamento con Tapinarof
- Anamnesi nota o sospetto di reazioni di ipersensibilità o controindicazioni a uno o tutti i componenti del farmaco o farmaci con proprietà simili.
- Attualmente partecipa ad un altro studio clinico per lo stesso scopo.
- Gravidanza potenziale o confermata: le persone che sono attualmente incinte o che hanno una gravidanza confermata al momento dello screening saranno escluse dalla partecipazione allo studio. Questo criterio mira a garantire la sicurezza dei partecipanti e ad aderire a considerazioni etiche riguardanti i potenziali rischi associati agli interventi dello studio durante la gravidanza.
- Qualsiasi altro fattore specificamente non elencato sopra ma ritenuto paziente non idoneo a discrezione degli investigatori.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Trattamento farmacologico del tapinarof
I soggetti in questo braccio applicheranno Tapinarof 1% crema per via topica una volta al giorno per un periodo di trattamento in aperto di 16 settimane.
I partecipanti che ottengono la scomparsa della malattia dopo 16 settimane possono interrompere il trattamento e saranno monitorati per una risposta sostenuta fino a 52 settimane.
Coloro che non ottengono l’autorizzazione continueranno il trattamento durante un periodo di estensione fino a ulteriori 36 settimane o fino al raggiungimento dell’autorizzazione, a seconda di quale evento si verifica per primo.
Visite di follow-up regolari valuteranno la durata della risoluzione della malattia e monitoreranno eventuali potenziali recidive del cheratoderma.
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L'uso topico quotidiano di Tapinarof fermerà l'avanzamento della malattia e migliorerà la qualità della vita nei pazienti con cheratoderma palmoplantare, attraverso le sue proprietà di agonista AhR e NRF2.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutazione globale del medico (PGA)
Lasso di tempo: Settimana 16 (Visita 4)
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Valutare il beneficio del trattamento di Tapinarof applicato localmente a pazienti affetti da cheratoderma palmoplantare. Una variazione complessiva del punteggio PGA a 0 (chiaro) o 1 (quasi chiaro) o una diminuzione rispetto al basale di almeno 2 punti. Punteggi più alti indicano un risultato peggiore. Titolo: PHYSICIAN GLOBAL ASSESSMENT Valore minimo: 0 Valore massimo: 5 |
Settimana 16 (Visita 4)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Evento avverso emergente del trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, 52 settimane
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Valutare la sicurezza di Tapinarof applicato localmente a pazienti affetti da cheratoderma palmoplantare. Frequenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TAE). |
fino al completamento degli studi, 52 settimane
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Valutazione della pelle ad ogni visita
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, 52 settimane
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Valutare ulteriori misure di efficacia di Tapinarof applicato localmente a pazienti affetti da cheratoderma palmoplantare, attraverso l'analisi qualitativa effettuata dallo sperimentatore. Valutazione della pelle delle aree interessate, palmi e/o piante dei piedi, che vengono gestite con Tapinarof topico. |
fino al completamento degli studi, 52 settimane
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Immagini della pelle dal basale a 52 settimane
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, 52 settimane
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Valutare ulteriori misure di efficacia di Tapinarof applicato localmente a pazienti affetti da cheratoderma palmoplantare, attraverso l'analisi qualitativa effettuata dallo sperimentatore. Identificare e annotare eventuali differenze visibili dovute all’applicazione di Tapinarof, durante tutta la fase di trattamento dal basale, 4 settimane, alla fine dell’endpoint primario e infine alla fine della fase di monitoraggio a 52 settimane. |
fino al completamento degli studi, 52 settimane
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Valutazione globale del paziente (PtGA)
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, 52 settimane
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Valutare ulteriori misure di efficacia di Tapinarof applicato localmente a pazienti affetti da cheratoderma palmoplantare, attraverso un'analisi qualitativa effettuata dal paziente. Annotare eventuali risultati riportati dai pazienti e la soddisfazione del paziente rispetto al trattamento attraverso un questionario standardizzato Patient Global Assessment (PtGA). Punteggi più alti indicano un risultato peggiore. Titolo: VALUTAZIONE GLOBALE DEL PAZIENTE Valore minimo: 0 Valore massimo: 5 |
fino al completamento degli studi, 52 settimane
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Indice della qualità della vita in dermatologia (DLQI)
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, 52 settimane
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Valutare ulteriori misure di efficacia di Tapinarof applicato localmente a pazienti affetti da cheratoderma palmoplantare, attraverso un'analisi qualitativa effettuata dal paziente. Fatto per monitorare l'osservazione dei pazienti e l'impatto dell'uso di Tapinarof sulla loro qualità di vita. Punteggi più alti indicano un risultato peggiore. Titolo: INDICE DERMATOLOGICO DELLA QUALITÀ DELLA VITA Valore minimo: 0 Valore massimo: 30 |
fino al completamento degli studi, 52 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: David Rosmarin, MD, Dermatology
Pubblicazioni e link utili
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Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 21197
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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