Undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af Tapinarof hos voksne med palmoplantar keratodermi
Et åbent, fase II-studie til evaluering af den kliniske effektivitet og sikkerhed af Tapinarof til voksne patienter med palmoplantar keratodermi
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse har til formål at vurdere fordelene ved behandlingen. Hvis behandlingen viser fordele (som defineret af det primære resultatmål) uden nogen observerede alvorlige bivirkninger (SAE), vil yderligere kliniske forsøg være berettiget. Hvis mindst 2 ud af 6 forsøgspersoner nyder godt af behandlingen (som defineret af vores primære resultatmål), og der ikke er nogen SAE'er, vil fremtidige kliniske forsøg være berettigede. Disse indledende data vil afgøre, om det er umagen værd at fortsætte med et fase 2-forsøg, som vil være både blindet og velkontrolleret.
Undersøgelsen er designet til at indsamle foreløbige erfaringer, der kan bruges til at designe efterfølgende, velkontrollerede undersøgelser, der er passende drevet til statistisk analyse. I øjeblikket er der ikke nok erfaring med denne medicin til behandling af denne specifikke tilstand, som er nødvendig for at designe vellykkede randomiserede kontrollerede forsøg (RCT'er) til regulatorisk godkendelse af FDA. Inden for dermatologi er udførelse af undersøgelser på denne måde standardpraksis.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Indiana University Department of Dermatology
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Evne til at skelne og give skriftligt informeret samtykke og frivilligt overholde alle protokolkravene
- Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner i deres voksne år (≥ 18 år), inklusive, fra tidspunktet for afgivelse af skriftlig aftale om forsøgsperson.
- Bekræftet klinisk diagnose af palmoplantar keratoderma.
Ekskluderingskriterier:
Behandling med nogen af følgende medikamenter og terapier i løbet af undersøgelsen*:
- Topiske kortikosteroider
- Keratolytiske midler (f.eks. 6 % salicylsyre, 70 % propylenglycol, 30 % vand)
- Aktuelle retinoider
- Aktuel D-vitaminsalve (calcipotriol)
Orale retinoider (acitretin)
- Hvis på nogen af disse, vil en udvaskningsperiode på mindst 2 uger blive håndhævet, før undersøgelsen begynder. Denne udvaskningsperiode er beregnet til at sikre, at eventuelle effekter eller rester fra tidligere behandlinger minimeres, før undersøgelsen påbegyndes.
- Forudgående eksponering for Tapinarof-behandling
- Kendt historie eller mistanke om overfølsomhedsreaktioner eller kontraindikationer for nogen eller alle komponenter i lægemidlet eller lægemidler med lignende egenskaber.
- Deltager i øjeblikket i et andet klinisk studie med samme formål.
- Potentiel eller bekræftet graviditet: Personer, der i øjeblikket er gravide eller har bekræftet graviditet på screeningstidspunktet, vil blive udelukket fra deltagelse i undersøgelsen. Dette kriterium har til formål at sikre deltagernes sikkerhed og overholde etiske overvejelser vedrørende de potentielle risici forbundet med undersøgelsens interventioner under graviditet.
- Eventuelle andre faktorer, der specifikt ikke er nævnt ovenfor, men som efter efterforskernes skøn anses for at være uegnet for patienten.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Tapinarof Drug Treatment
Forsøgspersoner i denne arm vil anvende Tapinarof 1% creme topisk én gang dagligt i en 16-ugers åben behandlingsperiode.
Deltagere, som opnår sygdomsclearance efter 16 uger, kan seponere behandlingen og vil blive overvåget for vedvarende respons i op til 52 uger.
De, der ikke opnår clearance, vil fortsætte behandlingen i en forlængelsesperiode i op til 36 yderligere uger eller indtil clearance er opnået, alt efter hvad der kommer først.
Regelmæssige opfølgningsbesøg vil vurdere varigheden af sygdomsclearance og monitorere for potentiel gentagelse af keratodermi.
|
Daglig topisk brug af Tapinarof vil stoppe sygdomsfremskridt og forbedre livskvaliteten hos patienter med palmoplantar keratoderma gennem dets AhR & NRF2 agonisme egenskaber.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Lægens globale vurdering (PGA)
Tidsramme: Uge 16 (besøg 4)
|
For at evaluere fordelene ved behandling af Tapinarof anvendt topisk til patienter ramt af palmoplantar keratoderma. Enten en samlet ændring i PGA-score til 0 (klar) eller 1 (næsten klar) eller et fald fra baseline på mindst 2 point. Højere score indikerer et dårligere resultat. Titel: LÆGE GLOBAL VURDERING Minimum værdi: 0 Maksimal værdi: 5 |
Uge 16 (besøg 4)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandling Emergent Adverse Event (TEAE'er)
Tidsramme: gennem studieafslutning, 52 uger
|
For at vurdere sikkerheden af Tapinarof påført topisk til patienter ramt af palmoplantar keratoderma. Hyppighed og sværhedsgrad af behandlings-emergent adverse events (TAE'er). |
gennem studieafslutning, 52 uger
|
|
Hudvurdering hvert besøg
Tidsramme: gennem studieafslutning, 52 uger
|
For at vurdere yderligere mål for effekten af Tapinarof anvendt topisk til patienter ramt af palmoplantar keratoderma gennem kvalitativ analyse udført af investigator. Hudvurdering af de berørte områder, håndflader og/eller såler, der behandles med topisk Tapinarof. |
gennem studieafslutning, 52 uger
|
|
Hudbilleder ved baseline til 52 uger
Tidsramme: gennem studieafslutning, 52 uger
|
For at vurdere yderligere mål for effekten af Tapinarof anvendt topisk til patienter ramt af palmoplantar keratoderma gennem kvalitativ analyse udført af investigator. At identificere og notere eventuelle synlige forskelle på grund af påføringen af Tapinarof gennem hele behandlingsfasen fra baseline, 4 uger, slutningen af det primære endepunkt og til sidst ved slutningen af monitoreringsfasen ved 52 uger. |
gennem studieafslutning, 52 uger
|
|
Patient Global Assessment (PtGA)
Tidsramme: gennem studieafslutning, 52 uger
|
For at vurdere yderligere mål for effekten af Tapinarof anvendt topisk til patienter ramt af palmoplantar keratoderma gennem kvalitativ analyse udført af patienten. Bemærk eventuelle patientrapporterede resultater og patienttilfredshed med behandlingen gennem et standardiseret Patient Global Assessment (PtGA) spørgeskema. Højere score indikerer et dårligere resultat. Titel: PATIENT GLOBAL VURDERING Minimumværdi: 0 Maksimalværdi: 5 |
gennem studieafslutning, 52 uger
|
|
Dermatologisk livskvalitetsindeks (DLQI)
Tidsramme: gennem studieafslutning, 52 uger
|
For at vurdere yderligere mål for effekten af Tapinarof anvendt topisk til patienter ramt af palmoplantar keratoderma gennem kvalitativ analyse udført af patienten. Udført for at overvåge patientens observation og indvirkning af Tapinarof-brug på deres livskvalitet. Højere score indikerer et dårligere resultat. Titel: DERMATOLOGY LIFE QUALITY INDEX Minimum værdi: 0 Maksimal værdi: 30 |
gennem studieafslutning, 52 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: David Rosmarin, MD, Dermatology
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 21197
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .