Srovnání levothyroxinových přípravků při léčbě vrozené hypotyreózy
Observační, retrospektivní, prospektivní, farmakologická, jednocentrická, nezisková studie.
Cílem je zhodnotit u novorozenců s diagnostikovanou vrozenou hypotyreózou střednědobou a dlouhodobou účinnost a bezpečnost nové lékové formy levothyroxinu v perorálním roztoku ve srovnání s lékovou formou ve formě kapek a tablet.
Studie bude zahrnovat pacienty a pacientky odeslané do Centra novorozeneckého screeningu v Centru pro endokrinně-metabolické nemoci Pediatrické jednotky, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S. Orsola, Itálie, kteří byli pozitivně testováni na vrozenou hypotyreózu.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Prospektivní kohortu tvoří pacienti s kongenitální hypotyreózou identifikovanou pomocí novorozeneckého screeningu, kteří přicházejí na pozorování do Centra pro endokrinně-metabolické nemoci Pediatrické jednotky, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S. Orsola, Itálie, od schválení studie až do dosažení počtu pacientů stanoveného v protokolu, jehož dosažení se očekává přibližně za 4 roky. Rekrutovaní pacienti budou zařazeni na základě terapie užívané v běžné klinické praxi do farmakologické skupiny (skupina A: kapky, skupina B: perorální roztok, skupina C: tablety) a bude jim zpracována anamnéza, klinické a biochemické údaje. shromážděné při diagnóze.
Retrospektivní kohorta zahrnuje děti narozené od 1. ledna 2019 do data schválení studie, které přišly na pozorování do Centra endokrinně-metabolických onemocnění Pediatrické jednotky, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S. Orsola, Itálie, pro kongenitální hypotyreózu zjištěnou novorozeneckým screeningem. Tito pacienti měli léčbu levothyroxinem v jedné ze tří formulací (tuhá látka, kapky, perorální roztok) přiřazených podle běžné klinické praxe, a proto budou rozděleni do 3 skupin jako prospektivní kohorta. U těchto pacientů je plánován retrospektivní sběr a analýza anamnestických, klinických, biochemických a radiologických dat a klinické, biochemické a neurokognitivní sledování se stejnými časovými osami definovanými pro prospektivní kohortu.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Rita Ortolano, MD
- Telefonní číslo: 0512144816 0512144816
- E-mail: rita.ortolano@aosp.bo.it
Studijní místa
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Itálie, 40138
- Nábor
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
-
Kontakt:
- Rita Ortolano, MD
- Telefonní číslo: 0039 0512144816
- E-mail: rita.ortolano@aosp.bo.it
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Rita Ortolano, MD
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria zahrnutí:
Pozitivita novorozeneckého screeningového testu na kongenitální hypotyreózu; Subjekty narozené v regionu Emilia-Romagna v Itálii a podstupující diagnostické potvrzení a zahájení substituční terapie; Subjekty s potvrzenou diagnózou, které podstoupily substituční terapii L-T4 v prvním měsíci života v Centru pro endokrinně-metabolické nemoci, Pediatrické jednotky IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S.Orsola, Itálie; Věk ≤ 11 let; Získání informovaného souhlasu od rodičů a/nebo zákonných zástupců a souhlasu nezletilých zařazených do studie.
Kritéria vyloučení:
Známé chromozomální abnormality nebo komplexní syndromy; Pacienti převedení do jiného centra před dokončením alespoň jednoho roku sledování od zahájení terapie; Pacienti, kteří zahájili terapii v jiném centru.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Střední a střední hodnoty TSH
Časové okno: po 7-15 dnech, po 1-3-6-12 měsících a poté každoročně až do 3 let po zahájení léčby
|
microU/ml
|
po 7-15 dnech, po 1-3-6-12 měsících a poté každoročně až do 3 let po zahájení léčby
|
|
Střední a střední hodnoty FT4
Časové okno: po 7-15 dnech, po 1-3-6-12 měsících a poté každoročně až do 3 let po zahájení léčby
|
pg/ml
|
po 7-15 dnech, po 1-3-6-12 měsících a poté každoročně až do 3 let po zahájení léčby
|
|
Neuromotoricko-neurokognitivní vývoj
Časové okno: ve věku 1-3 let
|
Griffithsova škála pro pacienty ve věku 0-2 roky; Škála WPPSI-III pro pacienty ve věku 2,6-7,3 let
|
ve věku 1-3 let
|
|
Podíl pacientů s nežádoucími účinky
Časové okno: po 7-15 dnech, po 1-3-6-12 měsících a poté každoročně až do 3 let po zahájení léčby
|
hypersenzitivní reakce, tachykardie, podrážděnost, bolest hlavy, pocení, průjem, zvracení, nesnášenlivost tepla
|
po 7-15 dnech, po 1-3-6-12 měsících a poté každoročně až do 3 let po zahájení léčby
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Rita Ortolano, MD, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- TreatCHPed
- 012/2024/Oss/AOUBo (Jiný identifikátor: Comitato Etico Area Vasta Emilia Centro (CE-AVEC))
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .