Sammenligning av levotyroksinformuleringer ved behandling av medfødt hypotyreose
Observasjonell, retrospektiv, prospektiv, farmakologisk, enkeltsenter, ideell studie.
Målet er å evaluere, hos nyfødte diagnostisert med medfødt hypotyreose, den mellomlange og langsiktige effekten og sikkerheten til den nye formuleringen av levotyroksin i mikstur, sammenlignet med væskedråpeformuleringen og tablettformuleringen.
Studien vil involvere mannlige og kvinnelige pasienter henvist til Neonatal Screening Center ved Center for Endocrine-Metabolic Diseases of the Paediatrics Unit, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S. Orsola, Italia, som testet positivt for medfødt hypotyreose.
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Den potensielle kohorten består av pasienter med medfødt hypotyreose identifisert gjennom neonatal screening, som kommer til observasjon ved Center for Endocrine-Metabolic Diseases of the Pediatrics Unit, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S. Orsola, Italia, fra approvalen i Italia. studien til antallet pasienter som er fastsatt i protokollen er nådd, som forventes oppnådd om ca 4 år. De rekrutterte pasientene vil bli tildelt, basert på behandlingen tatt i vanlig klinisk praksis, til en farmakologisk gruppe (gruppe A: dråper, gruppe B: mikstur, gruppe C: tabletter), og deres medisinske historie, kliniske og biokjemiske data vil være samlet ved diagnose.
Den retrospektive kohorten inkluderer barn født fra 1. januar 2019 til datoen for studiegodkjenning, som kom til observasjon ved Center for Endocrine-Metabolic Diseases of the Pediatrics Unit, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S. Orsola, Italia, for medfødt hypotyreose identifisert ved neonatal screening. Disse pasientene hadde levotyroksinbehandling i en av de tre formuleringene (fast, dråper, mikstur) tildelt i henhold til vanlig klinisk praksis og vil derfor bli delt inn i 3 grupper som for den prospektive kohorten. For disse pasientene planlegges retrospektiv innsamling og analyse av anamnestiske, kliniske, biokjemiske og radiologiske data og klinisk, biokjemisk og nevrokognitiv oppfølging med samme tidslinjer som er definert for den prospektive kohorten.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Rita Ortolano, MD
- Telefonnummer: 0512144816 0512144816
- E-post: rita.ortolano@aosp.bo.it
Studiesteder
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Italia, 40138
- Rekruttering
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
-
Ta kontakt med:
- Rita Ortolano, MD
- Telefonnummer: 0039 0512144816
- E-post: rita.ortolano@aosp.bo.it
-
Hovedetterforsker:
- Rita Ortolano, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
Nyfødt screeningtest positivitet for medfødt hypotyreose; Personer født i Emilia-Romagna-regionen, Italia, og som gjennomgår diagnostisk bekreftelse og oppstart av erstatningsterapi; Diagnosebekreftede forsøkspersoner som gjennomgikk L-T4-erstatningsterapi i den første måneden av livet ved Center for Endocrine-Metabolic Diseases, Pediatrics Units of the IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S.Orsola, Italia; Alder ≤11 år gammel; Innhenting av informert samtykke fra foreldre og/eller foresatte og samtykke fra mindreårige inkludert i studien.
Ekskluderingskriterier:
Kjente kromosomavvik eller komplekse syndromer; Pasienter overført til et annet senter før fullføring av minst ett års oppfølging fra starten av behandlingen; Pasienter som startet terapi ved et annet senter.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig og median verdi av TSH
Tidsramme: 7-15 dager, 1-3-6-12 måneder og deretter årlig inntil 3 år etter behandlingsstart
|
mikroU/ml
|
7-15 dager, 1-3-6-12 måneder og deretter årlig inntil 3 år etter behandlingsstart
|
|
Gjennomsnitts- og medianverdier for FT4
Tidsramme: 7-15 dager, 1-3-6-12 måneder og deretter årlig inntil 3 år etter behandlingsstart
|
pg/ml
|
7-15 dager, 1-3-6-12 måneder og deretter årlig inntil 3 år etter behandlingsstart
|
|
Nevromotorisk-nevrokognitiv utvikling
Tidsramme: ved 1-3 års alder
|
Griffiths skala for pasienter i alderen 0-2 år; WPPSI-III-skala for pasienter i alderen 2,6-7,3 år
|
ved 1-3 års alder
|
|
Andel pasienter med bivirkninger
Tidsramme: 7-15 dager, 1-3-6-12 måneder og deretter årlig inntil 3 år etter behandlingsstart
|
overfølsomhetsreaksjoner, takykardi, irritabilitet, hodepine, svette, diaré, oppkast, varmeintoleranse
|
7-15 dager, 1-3-6-12 måneder og deretter årlig inntil 3 år etter behandlingsstart
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Rita Ortolano, MD, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- TreatCHPed
- 012/2024/Oss/AOUBo (Annen identifikator: Comitato Etico Area Vasta Emilia Centro (CE-AVEC))
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .