Сравнение препаратов левотироксина при лечении врожденного гипотиреоза
Наблюдательное, ретроспективное, проспективное, фармакологическое, одноцентровое, некоммерческое исследование.
Цель состоит в том, чтобы оценить у новорожденных с диагнозом врожденный гипотиреоз средне- и долгосрочную эффективность и безопасность новой формы левотироксина в виде раствора для перорального применения по сравнению с формой в виде жидких капель и таблетками.
В исследовании примут участие пациенты мужского и женского пола, направленные в Центр неонатального скрининга Центра эндокринно-метаболических заболеваний педиатрического отделения IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S. Orsola, Италия, у которых был положительный результат теста на врожденный гипотиреоз.
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Проспективная когорта состоит из пациентов с врожденным гипотиреозом, выявленным в ходе неонатального скрининга, которые приезжают для наблюдения в Центр эндокринно-метаболических заболеваний педиатрического отделения IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S. Orsola, Италия, с одобрения исследование до тех пор, пока не будет достигнуто количество пациентов, предусмотренное протоколом, что ожидается примерно через 4 года. Набранные пациенты будут распределены на основе терапии, принимаемой в обычной клинической практике, в фармакологическую группу (группа А: капли, группа Б: раствор для перорального применения, группа С: таблетки), а их история болезни, клинические и биохимические данные будут собрано при диагностике.
В ретроспективную когорту вошли дети, родившиеся с 1 января 2019 г. до даты одобрения исследования, прибывшие для наблюдения в Центр эндокринно-метаболических заболеваний педиатрического отделения IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S. Orsola, Италия, на врожденный гипотиреоз, выявленный при неонатальном скрининге. Этим пациентам проводилась терапия левотироксином в одной из трех форм (твердая форма, капли, раствор для перорального применения), назначенных в соответствии с обычной клинической практикой, и поэтому они будут разделены на 3 группы в качестве проспективной когорты. Для этих пациентов планируется ретроспективный сбор и анализ анамнестических, клинических, биохимических и радиологических данных, а также клиническое, биохимическое и нейрокогнитивное наблюдение в те же сроки, которые определены для проспективной когорты.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Rita Ortolano, MD
- Номер телефона: 0512144816 0512144816
- Электронная почта: rita.ortolano@aosp.bo.it
Места учебы
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Италия, 40138
- Рекрутинг
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
-
Контакт:
- Rita Ortolano, MD
- Номер телефона: 0039 0512144816
- Электронная почта: rita.ortolano@aosp.bo.it
-
Главный следователь:
- Rita Ortolano, MD
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
Положительный результат скринингового теста новорожденных на врожденный гипотиреоз; Субъекты, родившиеся в регионе Эмилия-Романья, Италия, прошедшие диагностическое подтверждение и начавшие заместительную терапию; Субъекты с подтвержденным диагнозом, прошедшие заместительную терапию L-T4 в первый месяц жизни в Центре эндокринно-метаболических заболеваний педиатрических отделений IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S.Orsola, Италия; Возраст ≤11 лет; Получение информированного согласия от родителей и/или законных опекунов и согласия от несовершеннолетних, включенных в исследование.
Критерии исключения:
Известные хромосомные аномалии или сложные синдромы; Пациентов переводят в другой центр до завершения как минимум одного года наблюдения с момента начала терапии; Пациенты, начавшие терапию в другом центре.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Средние и медианные значения ТТГ
Временное ограничение: через 7-15 дней, через 1-3-6-12 месяцев и в дальнейшем ежегодно в течение 3 лет после начала терапии.
|
микроЕд/мл
|
через 7-15 дней, через 1-3-6-12 месяцев и в дальнейшем ежегодно в течение 3 лет после начала терапии.
|
|
Средние и медианные значения FT4
Временное ограничение: через 7-15 дней, через 1-3-6-12 месяцев и в дальнейшем ежегодно в течение 3 лет после начала терапии.
|
пг/мл
|
через 7-15 дней, через 1-3-6-12 месяцев и в дальнейшем ежегодно в течение 3 лет после начала терапии.
|
|
Нейромоторно-нейрокогнитивное развитие
Временное ограничение: в возрасте 1-3 лет
|
Шкала Гриффитса для пациентов в возрасте 0-2 лет; Шкала WPPSI-III для пациентов в возрасте 2,6-7,3 лет
|
в возрасте 1-3 лет
|
|
Доля пациентов с побочными эффектами
Временное ограничение: через 7-15 дней, через 1-3-6-12 месяцев и в дальнейшем ежегодно в течение 3 лет после начала терапии.
|
реакции гиперчувствительности, тахикардия, раздражительность, головная боль, потливость, диарея, рвота, непереносимость жары.
|
через 7-15 дней, через 1-3-6-12 месяцев и в дальнейшем ежегодно в течение 3 лет после начала терапии.
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Rita Ortolano, MD, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания эндокринной системы
- Заболевания костей
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания щитовидной железы
- Болезни костей, эндокринные
- Болезни костей, развитие
- Карликовость
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гипотиреоз
- Врожденный гипотиреоз
Другие идентификационные номера исследования
- TreatCHPed
- 012/2024/Oss/AOUBo (Другой идентификатор: Comitato Etico Area Vasta Emilia Centro (CE-AVEC))
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .