Porównanie preparatów lewotyroksyny w leczeniu wrodzonej niedoczynności tarczycy
Badanie obserwacyjne, retrospektywne, prospektywne, farmakologiczne, jednoośrodkowe, non-profit.
Celem jest ocena średnio- i długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa nowej postaci lewotyroksyny w roztworze doustnym u noworodków, u których zdiagnozowano wrodzoną niedoczynność tarczycy, w porównaniu z postacią kropli i tabletką.
W badaniu będą brać udział pacjenci płci męskiej i żeńskiej kierowani do Centrum badań przesiewowych noworodków w Centrum Chorób Endokrynno-Metabolicznych Oddziału Pediatrycznego IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S. Orsola we Włoszech, u których uzyskano pozytywny wynik testu na wrodzoną niedoczynność tarczycy.
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Prospektywna kohorta składa się z pacjentów z wrodzoną niedoczynnością tarczycy zidentyfikowaną podczas badań przesiewowych noworodków, zgłaszających się na obserwację do Centrum Chorób Endokrynno-Metabolicznych Oddziału Pediatrycznego IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S. Orsola, Włochy, od zatwierdzenia przez badanie aż do osiągnięcia liczby pacjentów określonej w protokole, co ma nastąpić za około 4 lata. Zrekrutowani pacjenci zostaną przydzieleni, na podstawie terapii stosowanej w normalnej praktyce klinicznej, do grupy farmakologicznej (grupa A: krople, grupa B: roztwór doustny, grupa C: tabletki), a ich historia choroby, dane kliniczne i biochemiczne zostaną zebrane w momencie diagnozy.
Kohorta retrospektywna obejmuje dzieci urodzone od 1 stycznia 2019 r. do daty zatwierdzenia badania, które zgłosiły się na obserwację do Centrum Chorób Endokrynno-Metabolicznych Oddziału Pediatrycznego, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S. Orsola, Włochy, w kierunku wrodzonej niedoczynności tarczycy rozpoznanej w badaniach przesiewowych noworodków. Pacjenci ci byli leczeni lewotyroksyną w jednej z trzech postaci leku (stała, krople, roztwór doustny) przypisanych zgodnie z normalną praktyką kliniczną i dlatego zostaną podzieleni na 3 grupy w ramach przyszłej kohorty. W przypadku tych pacjentów planuje się retrospektywne gromadzenie i analizę danych anamnestycznych, klinicznych, biochemicznych i radiologicznych oraz obserwację kliniczną, biochemiczną i neurokognitywną w tych samych ramach czasowych określonych dla prospektywnej kohorty.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Rita Ortolano, MD
- Numer telefonu: 0512144816 0512144816
- E-mail: rita.ortolano@aosp.bo.it
Lokalizacje studiów
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Włochy, 40138
- Rekrutacyjny
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
-
Kontakt:
- Rita Ortolano, MD
- Numer telefonu: 0039 0512144816
- E-mail: rita.ortolano@aosp.bo.it
-
Główny śledczy:
- Rita Ortolano, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria włączenia:
Pozytywny wynik testu przesiewowego noworodków na wrodzoną niedoczynność tarczycy; Pacjenci urodzeni w regionie Emilia-Romania we Włoszech, przechodzący diagnostykę i rozpoczynający terapię zastępczą; Pacjenci z potwierdzoną diagnozą, którzy przeszli terapię zastępczą L-T4 w pierwszym miesiącu życia w Centrum Chorób Endokrynno-Metabolicznych, Oddziałach Pediatrycznych IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S.Orsola, Włochy; Wiek ≤11 lat; Uzyskanie świadomej zgody od rodziców i/lub opiekunów prawnych oraz zgody od osób niepełnoletnich objętych badaniem.
Kryteria wykluczenia:
Znane nieprawidłowości chromosomalne lub złożone zespoły; Pacjenci przenoszeni do innego ośrodka przed zakończeniem co najmniej rocznej obserwacji od rozpoczęcia terapii; Pacjenci, którzy rozpoczęli terapię w innym ośrodku.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wartości średnie i mediany TSH
Ramy czasowe: po 7-15 dniach, po 1-3-6-12 miesiącach, a następnie co roku aż do 3 lat od rozpoczęcia terapii
|
mikroU/ml
|
po 7-15 dniach, po 1-3-6-12 miesiącach, a następnie co roku aż do 3 lat od rozpoczęcia terapii
|
|
Średnie i mediany wartości FT4
Ramy czasowe: po 7-15 dniach, po 1-3-6-12 miesiącach, a następnie co roku aż do 3 lat od rozpoczęcia terapii
|
pg/ml
|
po 7-15 dniach, po 1-3-6-12 miesiącach, a następnie co roku aż do 3 lat od rozpoczęcia terapii
|
|
Rozwój neuromotoryczny i neuropoznawczy
Ramy czasowe: w wieku 1-3 lat
|
Skala Griffithsa dla pacjentów w wieku 0-2 lat; Skala WPPSI-III dla pacjentów w wieku 2,6-7,3 roku
|
w wieku 1-3 lat
|
|
Odsetek pacjentów ze skutkami niepożądanymi
Ramy czasowe: po 7-15 dniach, po 1-3-6-12 miesiącach, a następnie co roku aż do 3 lat od rozpoczęcia terapii
|
reakcje nadwrażliwości, tachykardia, drażliwość, ból głowy, pocenie się, biegunka, wymioty, nietolerancja ciepła
|
po 7-15 dniach, po 1-3-6-12 miesiącach, a następnie co roku aż do 3 lat od rozpoczęcia terapii
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Rita Ortolano, MD, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu hormonalnego
- Choroby kości
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby tarczycy
- Choroby kości, endokrynologiczne
- Choroby kości, rozwojowe
- Karłowatość
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Niedoczynność tarczycy
- Wrodzona niedoczynność tarczycy
Inne numery identyfikacyjne badania
- TreatCHPed
- 012/2024/Oss/AOUBo (Inny identyfikator: Comitato Etico Area Vasta Emilia Centro (CE-AVEC))
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .