Comparação de formulações de levotiroxina no tratamento do hipotireoidismo congênito
Estudo observacional, retrospectivo, prospectivo, farmacológico, unicêntrico e sem fins lucrativos.
O objetivo é avaliar, em recém-nascidos com diagnóstico de Hipotireoidismo Congênito, a eficácia e segurança a médio e longo prazo da nova formulação de levotiroxina em solução oral, comparada à formulação líquida em gotas e à formulação em comprimidos.
O estudo envolverá pacientes do sexo masculino e feminino encaminhados ao Centro de Triagem Neonatal do Centro de Doenças Endócrino-Metabólicas da Unidade Pediátrica, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S. Orsola, Itália, com teste positivo para hipotireoidismo congênito.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
A coorte prospectiva é composta por pacientes com Hipotireoidismo Congênito identificado por meio de Triagem Neonatal, que chegam para observação no Centro de Doenças Endócrino-Metabólicas da Unidade de Pediatria, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S. Orsola, Itália, a partir da aprovação de o estudo até atingir o número de pacientes estipulado no protocolo, o que se espera ser alcançado em cerca de 4 anos. Os pacientes recrutados serão atribuídos, com base na terapia realizada na prática clínica normal, a um grupo farmacológico (grupo A: gotas, grupo B: solução oral, grupo C: comprimidos), e seu histórico médico, dados clínicos e bioquímicos serão coletados no momento do diagnóstico.
A coorte retrospectiva inclui crianças nascidas de 1º de janeiro de 2019 até a data de aprovação do estudo, que vieram para observação no Centro de Doenças Endócrino-Metabólicas da Unidade de Pediatria, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S. Orsola, Itália, para Hipotireoidismo Congênito identificado pela Triagem Neonatal. Esses pacientes receberam terapia com levotiroxina em uma das três formulações (sólido, gotas, solução oral) atribuídas de acordo com a prática clínica normal e, portanto, serão divididos em 3 grupos como para a coorte prospectiva. Para esses pacientes, a coleta e análise retrospectiva de dados anamnésicos, clínicos, bioquímicos e radiológicos e o acompanhamento clínico, bioquímico e neurocognitivo são planejados com os mesmos prazos definidos para a coorte prospectiva.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Rita Ortolano, MD
- Número de telefone: 0512144816 0512144816
- E-mail: rita.ortolano@aosp.bo.it
Locais de estudo
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Bologna
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Bologna, Bologna, Itália, 40138
- Recrutamento
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
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Contato:
- Rita Ortolano, MD
- Número de telefone: 0039 0512144816
- E-mail: rita.ortolano@aosp.bo.it
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Investigador principal:
- Rita Ortolano, MD
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de inclusão:
Teste de triagem neonatal positivo para Hipotireoidismo Congênito; Indivíduos nascidos na região de Emilia-Romagna, Itália, e em fase de confirmação diagnóstica e início de terapia de reposição; Indivíduos com diagnóstico confirmado que foram submetidos a terapia de reposição de L-T4 no primeiro mês de vida no Centro de Doenças Endócrino-Metabólicas, Unidades Pediátricas do IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S.Orsola, Itália; Idade ≤11 anos; Obtenção de consentimento informado dos pais e/ou responsáveis legais e assentimento dos menores incluídos no estudo.
Critérios de exclusão:
Anormalidades cromossômicas conhecidas ou síndromes complexas; Pacientes transferidos para outro centro antes de completar pelo menos um ano de acompanhamento desde o início da terapia; Pacientes que iniciaram terapia em outro centro.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Valores médios e medianos de TSH
Prazo: aos 7-15 dias, aos 1-3-6-12 meses e depois anualmente até 3 anos após o início da terapia
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microU/mL
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aos 7-15 dias, aos 1-3-6-12 meses e depois anualmente até 3 anos após o início da terapia
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Valores médios e medianos de FT4
Prazo: aos 7-15 dias, aos 1-3-6-12 meses e depois anualmente até 3 anos após o início da terapia
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pg/mL
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aos 7-15 dias, aos 1-3-6-12 meses e depois anualmente até 3 anos após o início da terapia
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Desenvolvimento neuromotor-neurocognitivo
Prazo: aos 1-3 anos de idade
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Escala de Griffiths para pacientes de 0 a 2 anos; Escala WPPSI-III para pacientes de 2,6 a 7,3 anos
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aos 1-3 anos de idade
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Proporção de pacientes com efeitos adversos
Prazo: aos 7-15 dias, aos 1-3-6-12 meses e depois anualmente até 3 anos após o início da terapia
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reações de hipersensibilidade, taquicardia, irritabilidade, dor de cabeça, sudorese, diarréia, vômito, intolerância ao calor
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aos 7-15 dias, aos 1-3-6-12 meses e depois anualmente até 3 anos após o início da terapia
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Rita Ortolano, MD, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TreatCHPed
- 012/2024/Oss/AOUBo (Outro identificador: Comitato Etico Area Vasta Emilia Centro (CE-AVEC))
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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