Sammenligning af levothyroxinformuleringer til behandling af medfødt hypothyroidisme
Observationel, retrospektiv, prospektiv, farmakologisk, enkelt-center, non-profit undersøgelse.
Målet er at evaluere, hos nyfødte diagnosticeret med medfødt hypothyroidisme, den mellem- og langsigtede effekt og sikkerhed af den nye formulering af levothyroxin i oral opløsning sammenlignet med den flydende dråbeformulering og tabletformuleringen.
Undersøgelsen vil involvere mandlige og kvindelige patienter, der henvises til Neonatal Screening Center ved Center for Endocrine-Metabolic Diseases of the Peediatrics Unit, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S. Orsola, Italien, som testede positive for medfødt hypothyroidisme.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Den potentielle kohorte består af patienter med medfødt hypothyroidisme identificeret gennem neonatal screening, som kommer til observation på Center for Endokrine-Metaboliske Sygdomme på den pædiatriske enhed, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S. Orsola, Italien, fra Approval i Italien. undersøgelsen, indtil det antal patienter, der er fastsat i protokollen, er nået, hvilket forventes opnået om cirka 4 år. De rekrutterede patienter vil blive tildelt, baseret på terapien taget i normal klinisk praksis, til en farmakologisk gruppe (gruppe A: dråber, gruppe B: oral opløsning, gruppe C: tabletter), og deres sygehistorie, kliniske og biokemiske data vil blive tildelt indsamlet ved diagnose.
Den retrospektive kohorte omfatter børn født fra 1. januar 2019 til datoen for studiegodkendelse, som kom til observation ved Center for Endocrine-Metabolic Diseases of the Pediatrics Unit, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S. Orsola, Italien, for medfødt hypothyroidisme identificeret ved neonatal screening. Disse patienter fik levothyroxinbehandling i en af de tre formuleringer (fast, dråber, oral opløsning) tildelt i henhold til normal klinisk praksis og vil derfor blive opdelt i 3 grupper som for den potentielle kohorte. For disse patienter er der planlagt retrospektiv indsamling og analyse af anamnestiske, kliniske, biokemiske og radiologiske data og klinisk, biokemisk og neurokognitiv opfølgning med samme tidslinjer defineret for den potentielle kohorte.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Rita Ortolano, MD
- Telefonnummer: 0512144816 0512144816
- E-mail: rita.ortolano@aosp.bo.it
Studiesteder
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Italien, 40138
- Rekruttering
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
-
Kontakt:
- Rita Ortolano, MD
- Telefonnummer: 0039 0512144816
- E-mail: rita.ortolano@aosp.bo.it
-
Ledende efterforsker:
- Rita Ortolano, MD
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Nyfødt screeningstest positivitet for medfødt hypothyroidisme; Forsøgspersoner født i Emilia-Romagna-regionen, Italien, og som gennemgår diagnostisk bekræftelse og påbegyndelse af erstatningsterapi; Diagnose-bekræftede forsøgspersoner, som gennemgik L-T4-erstatningsterapi i den første levemåned på Center for Endokrine-Metaboliske Sygdomme, Pediatriske Enheder af IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S.Orsola, Italien; Alder ≤11 år gammel; Indhentning af informeret samtykke fra forældre og/eller værger og samtykke fra mindreårige inkluderet i undersøgelsen.
Ekskluderingskriterier:
Kendte kromosomale abnormiteter eller komplekse syndromer; Patienter overført til et andet center før afslutning af mindst et års opfølgning fra starten af behandlingen; Patienter, der startede terapi på et andet center.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Middel- og medianværdier af TSH
Tidsramme: 7-15 dage, 1-3-6-12 måneder og derefter årligt indtil 3 år efter behandlingsstart
|
mikroU/ml
|
7-15 dage, 1-3-6-12 måneder og derefter årligt indtil 3 år efter behandlingsstart
|
|
Middel- og medianværdier for FT4
Tidsramme: 7-15 dage, 1-3-6-12 måneder og derefter årligt indtil 3 år efter behandlingsstart
|
pg/ml
|
7-15 dage, 1-3-6-12 måneder og derefter årligt indtil 3 år efter behandlingsstart
|
|
Neuromotorisk-neurokognitiv udvikling
Tidsramme: i 1-3 års alderen
|
Griffiths skala til patienter i alderen 0-2 år; WPPSI-III Skala for patienter i alderen 2,6-7,3 år
|
i 1-3 års alderen
|
|
Andel af patienter med bivirkninger
Tidsramme: 7-15 dage, 1-3-6-12 måneder og derefter årligt indtil 3 år efter behandlingsstart
|
overfølsomhedsreaktioner, takykardi, irritabilitet, hovedpine, svedtendens, diarré, opkastning, varmeintolerance
|
7-15 dage, 1-3-6-12 måneder og derefter årligt indtil 3 år efter behandlingsstart
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Rita Ortolano, MD, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- TreatCHPed
- 012/2024/Oss/AOUBo (Anden identifikator: Comitato Etico Area Vasta Emilia Centro (CE-AVEC))
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .