Levotyroksiiniformulaatioiden vertailu synnynnäisen kilpirauhasen vajaatoiminnan hoidossa
Havainnollinen, retrospektiivinen, prospektiivinen, farmakologinen, yhden keskuksen, voittoa tavoittelematon tutkimus.
Tavoitteena on arvioida vastasyntyneillä, joilla on diagnosoitu synnynnäinen kilpirauhasen vajaatoiminta, levotyroksiinin uuden oraaliliuoksen formulaation keskipitkän ja pitkän aikavälin tehoa ja turvallisuutta verrattuna nestemäiseen pisaramuotoon ja tablettimuotoon.
Tutkimukseen osallistuu mies- ja naispotilaita, jotka on lähetetty vastasyntyneiden seulontakeskukseen lastenlääkärin yksikön IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S. Orsolan vastasyntyneiden aineenvaihduntasairauksien keskukseen, joiden synnynnäinen kilpirauhasen vajaatoiminta on positiivinen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Tuleva kohortti koostuu vastasyntyneiden seulonnassa todetuista synnynnäisestä kilpirauhasen vajaatoiminnasta kärsivistä potilaista, jotka tulevat tarkkailuun lastentautiyksikön IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S. Orsolan endokriinis-metabolisten sairauksien keskukseen, Italiassa tutkimusta, kunnes protokollassa määrätty potilaiden määrä saavutetaan, mikä on odotettavissa saavuttaa noin 4 vuodessa. Rekrytoidut potilaat jaetaan normaalin kliinisen käytännön hoidon perusteella farmakologiseen ryhmään (ryhmä A: tipat, ryhmä B: oraaliliuos, ryhmä C: tabletit), ja heidän sairaushistoriansa, kliiniset ja biokemialliset tiedot selvitetään. kerätty diagnoosin yhteydessä.
Retrospektiivinen kohortti sisältää 1.1.2019 ja tutkimuksen hyväksymispäivän välisenä aikana syntyneet lapset, jotka tulivat tarkkailuun lastentautiyksikön endokriinis-metabolisten sairauksien keskukseen, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S. Orsola, Italia, vastasyntyneiden seulonnalla tunnistettu synnynnäinen hypotyreoosi. Nämä potilaat saivat levotyroksiinihoitoa yhdessä kolmesta formulaatiosta (kiinteä, tippa, oraaliliuos), jotka on määritetty normaalin kliinisen käytännön mukaisesti, ja siksi heidät jaetaan kolmeen ryhmään, kuten tulevassa kohortissa. Näille potilaille suunnitellaan anamnestisten, kliinisten, biokemiallisten ja radiologisten tietojen retrospektiivinen kerääminen ja analysointi sekä kliininen, biokemiallinen ja neurokognitiivinen seuranta samoilla aikatauluilla, jotka on määritelty tulevalle kohortille.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Rita Ortolano, MD
- Puhelinnumero: 0512144816 0512144816
- Sähköposti: rita.ortolano@aosp.bo.it
Opiskelupaikat
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Italia, 40138
- Rekrytointi
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
-
Ottaa yhteyttä:
- Rita Ortolano, MD
- Puhelinnumero: 0039 0512144816
- Sähköposti: rita.ortolano@aosp.bo.it
-
Päätutkija:
- Rita Ortolano, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
Vastasyntyneen seulontatestin positiivisuus synnynnäisen hypotyreoosin varalta; Emilia-Romagnan alueella Italiassa syntyneet koehenkilöt, joille tehdään diagnostinen vahvistus ja korvaushoito aloitetaan; Diagnoosi vahvistetut koehenkilöt, joille tehtiin L-T4-korvaushoito ensimmäisen elinkuukauden aikana IRCCS:n Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S.Orsolan lastenhoitoyksikön endokriinis-metabolisten sairauksien keskuksessa, Italiassa; Ikä ≤11 vuotta vanha; Tietoisen suostumuksen hankkiminen vanhemmilta ja/tai laillisilta huoltajilta ja suostumus tutkimukseen osallistuvilta alaikäisiltä.
Poissulkemiskriteerit:
Tunnetut kromosomipoikkeavuudet tai monimutkaiset oireyhtymät; Potilaat, jotka on siirretty toiseen keskukseen ennen kuin vähintään vuoden seurantajakso on päättynyt hoidon aloittamisesta; Potilaat, jotka aloittivat hoidon toisessa keskuksessa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
TSH:n keskiarvo ja mediaani
Aikaikkuna: 7-15 päivän kohdalla, 1-3-6-12 kuukauden iässä ja sen jälkeen vuosittain aina 3 vuoden kuluttua hoidon aloittamisesta
|
mikroU/ml
|
7-15 päivän kohdalla, 1-3-6-12 kuukauden iässä ja sen jälkeen vuosittain aina 3 vuoden kuluttua hoidon aloittamisesta
|
|
FT4:n keskiarvo ja mediaani
Aikaikkuna: 7-15 päivän kohdalla, 1-3-6-12 kuukauden iässä ja sen jälkeen vuosittain aina 3 vuoden kuluttua hoidon aloittamisesta
|
pg/ml
|
7-15 päivän kohdalla, 1-3-6-12 kuukauden iässä ja sen jälkeen vuosittain aina 3 vuoden kuluttua hoidon aloittamisesta
|
|
Neuromotorinen-neurokognitiivinen kehitys
Aikaikkuna: 1-3 vuoden iässä
|
Griffiths-asteikko 0-2-vuotiaille potilaille; WPPSI-III-asteikko 2,6-7,3-vuotiaille potilaille
|
1-3 vuoden iässä
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 7-15 päivän kohdalla, 1-3-6-12 kuukauden iässä ja sen jälkeen vuosittain aina 3 vuoden kuluttua hoidon aloittamisesta
|
yliherkkyysreaktiot, takykardia, ärtyneisyys, päänsärky, hikoilu, ripuli, oksentelu, lämmön sietokyky
|
7-15 päivän kohdalla, 1-3-6-12 kuukauden iässä ja sen jälkeen vuosittain aina 3 vuoden kuluttua hoidon aloittamisesta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Rita Ortolano, MD, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Luun sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Kilpirauhasen sairaudet
- Luusairaudet, endokriiniset
- Luusairaudet, kehitys
- Dwarfismi
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Kilpirauhasen vajaatoiminta
- Synnynnäinen kilpirauhasen vajaatoiminta
Muut tutkimustunnusnumerot
- TreatCHPed
- 012/2024/Oss/AOUBo (Muu tunniste: Comitato Etico Area Vasta Emilia Centro (CE-AVEC))
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .