Comparación de formulaciones de levotiroxina en el tratamiento del hipotiroidismo congénito
Estudio observacional, retrospectivo, prospectivo, farmacológico, unicéntrico, sin ánimo de lucro.
El objetivo es evaluar, en recién nacidos diagnosticados con Hipotiroidismo Congénito, la eficacia y seguridad a mediano y largo plazo de la nueva formulación de levotiroxina en solución oral, en comparación con la formulación en gotas líquidas y la formulación en tabletas.
El estudio involucrará a pacientes masculinos y femeninos remitidos al Centro de Detección Neonatal del Centro de Enfermedades Endocrino-Metabólicas de la Unidad de Pediatría, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bolonia Policlinico di S. Orsola, Italia, que dieron positivo por hipotiroidismo congénito.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La cohorte prospectiva está formada por pacientes con hipotiroidismo congénito identificado mediante cribado neonatal, que acuden para observación al Centro de Enfermedades Endocrino-Metabólicas de la Unidad de Pediatría, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bolonia Policlinico di S. Orsola, Italia, desde la aprobación de el estudio hasta alcanzar el número de pacientes estipulado en el protocolo, que se espera alcanzar en unos 4 años. Los pacientes reclutados serán asignados, en función de la terapia realizada en la práctica clínica habitual, a un grupo farmacológico (grupo A: gotas, grupo B: solución oral, grupo C: comprimidos), y se registrará su historia clínica, datos clínicos y bioquímicos. recogidos en el momento del diagnóstico.
La cohorte retrospectiva incluye niños nacidos desde el 1 de enero de 2019 hasta la fecha de aprobación del estudio, que acudieron para observación al Centro de Enfermedades Endocrino-Metabólicas de la Unidad de Pediatría, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bolonia Policlinico di S. Orsola, Italia. para Hipotiroidismo Congénito identificado mediante Screening Neonatal. Estos pacientes recibieron tratamiento con levotiroxina en una de las tres formulaciones (sólido, gotas, solución oral) asignadas según la práctica clínica habitual y, por lo tanto, se dividirán en 3 grupos como en la cohorte prospectiva. Para estos pacientes, se planifica la recopilación y el análisis retrospectivo de datos anamnésicos, clínicos, bioquímicos y radiológicos y el seguimiento clínico, bioquímico y neurocognitivo con los mismos cronogramas definidos para la cohorte prospectiva.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Rita Ortolano, MD
- Número de teléfono: 0512144816 0512144816
- Correo electrónico: rita.ortolano@aosp.bo.it
Ubicaciones de estudio
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Italia, 40138
- Reclutamiento
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
-
Contacto:
- Rita Ortolano, MD
- Número de teléfono: 0039 0512144816
- Correo electrónico: rita.ortolano@aosp.bo.it
-
Investigador principal:
- Rita Ortolano, MD
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Positividad de la prueba de detección de hipotiroidismo congénito en recién nacidos; Sujetos nacidos en la región de Emilia-Romaña, Italia, y en proceso de confirmación diagnóstica e inicio de terapia de reemplazo; Sujetos con diagnóstico confirmado que se sometieron a terapia de reemplazo con L-T4 en el primer mes de vida en el Centro de Enfermedades Endocrino-Metabólicas, Unidades de Pediatría del IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S.Orsola, Italia; Edad ≤11 años; Obtención del consentimiento informado de los padres y/o tutores legales y asentimiento de los menores incluidos en el estudio.
Criterios de exclusión:
Anomalías cromosómicas conocidas o síndromes complejos; Pacientes trasladados a otro centro antes de completar al menos un año de seguimiento desde el inicio de la terapia; Pacientes que iniciaron terapia en otro centro.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Valores medios y medianos de TSH.
Periodo de tiempo: a los 7-15 días, a los 1-3-6-12 meses y posteriormente anualmente hasta 3 años después del inicio de la terapia
|
microU/mL
|
a los 7-15 días, a los 1-3-6-12 meses y posteriormente anualmente hasta 3 años después del inicio de la terapia
|
|
Valores medios y medianos de FT4
Periodo de tiempo: a los 7-15 días, a los 1-3-6-12 meses y posteriormente anualmente hasta 3 años después del inicio de la terapia
|
pg/mL
|
a los 7-15 días, a los 1-3-6-12 meses y posteriormente anualmente hasta 3 años después del inicio de la terapia
|
|
Desarrollo neuromotor-neurocognitivo
Periodo de tiempo: a los 1-3 años de edad
|
Escala de Griffiths para pacientes de 0 a 2 años; Escala WPPSI-III para pacientes de 2,6 a 7,3 años
|
a los 1-3 años de edad
|
|
Proporción de pacientes con efectos adversos
Periodo de tiempo: a los 7-15 días, a los 1-3-6-12 meses y posteriormente anualmente hasta 3 años después del inicio de la terapia
|
reacciones de hipersensibilidad, taquicardia, irritabilidad, dolor de cabeza, sudoración, diarrea, vómitos, intolerancia al calor.
|
a los 7-15 días, a los 1-3-6-12 meses y posteriormente anualmente hasta 3 años después del inicio de la terapia
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Rita Ortolano, MD, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades óseas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de la tiroides
- Enfermedades Óseas Endocrinas
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Enanismo
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Hipotiroidismo
- Hipotiroidismo congénito
Otros números de identificación del estudio
- TreatCHPed
- 012/2024/Oss/AOUBo (Otro identificador: Comitato Etico Area Vasta Emilia Centro (CE-AVEC))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .