Confronto delle formulazioni di levotiroxina nel trattamento dell'ipotiroidismo congenito
Studio osservazionale, retrospettivo, prospettico, farmacologico, monocentrico, senza scopo di lucro.
L'obiettivo è valutare, nei neonati con diagnosi di ipotiroidismo congenito, l'efficacia e la sicurezza a medio e lungo termine della nuova formulazione di levotiroxina in soluzione orale, rispetto alla formulazione in gocce liquide e alla formulazione in compresse.
Lo studio coinvolgerà pazienti di sesso maschile e femminile riferiti al Centro di Screening Neonatale presso il Centro per le Malattie Endocrino-Metaboliche dell'Unità Pediatrica, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S. Orsola, Italia, risultati positivi per Ipotiroidismo Congenito.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
La potenziale coorte è composta da pazienti con Ipotiroidismo Congenito identificato mediante Screening Neonatale, che vengono in osservazione presso il Centro per le Malattie Endocrino-Metaboliche dell'Unità di Pediatria, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S. Orsola, Italia, dall'approvazione del lo studio fino al raggiungimento del numero di pazienti previsto dal protocollo, obiettivo da raggiungere in circa 4 anni. I pazienti reclutati verranno assegnati, in base alla terapia assunta nella normale pratica clinica, ad un gruppo farmacologico (gruppo A: gocce, gruppo B: soluzione orale, gruppo C: compresse), e ne verranno analizzati l'anamnesi, i dati clinici e biochimici. raccolti alla diagnosi.
La coorte retrospettiva comprende bambini nati dal 1 gennaio 2019 alla data di approvazione dello studio, venuti in osservazione presso il Centro per le Malattie Endocrino-Metaboliche dell'Unità di Pediatria, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S. Orsola, Italia, per l'ipotiroidismo congenito identificato dallo screening neonatale. Questi pazienti erano stati trattati con levotiroxina in una delle tre formulazioni (solida, gocce, soluzione orale) assegnate secondo la normale pratica clinica e saranno pertanto suddivisi in 3 gruppi come per la coorte prospettica. Per questi pazienti è prevista la raccolta e l'analisi retrospettiva dei dati anamnestici, clinici, biochimici e radiologici ed il follow-up clinico, biochimico e neurocognitivo con le stesse tempistiche definite per la futura coorte.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Rita Ortolano, MD
- Numero di telefono: 0512144816 0512144816
- Email: rita.ortolano@aosp.bo.it
Luoghi di studio
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Bologna
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Bologna, Bologna, Italia, 40138
- Reclutamento
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
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Contatto:
- Rita Ortolano, MD
- Numero di telefono: 0039 0512144816
- Email: rita.ortolano@aosp.bo.it
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Investigatore principale:
- Rita Ortolano, MD
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
Positività al test di screening neonatale per Ipotiroidismo Congenito; Soggetti nati in Emilia-Romagna, Italia, sottoposti a conferma diagnostica e avvio di terapia sostitutiva; Soggetti con diagnosi confermata sottoposti a terapia sostitutiva con L-T4 nel primo mese di vita presso il Centro per le Malattie Endocrino-Metaboliche, Unità Pediatrica dell'IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico di S.Orsola, Italia; Età ≤11 anni; Ottenere il consenso informato dei genitori e/o dei tutori legali e il consenso dei minori inclusi nello studio.
Criteri di esclusione:
Anomalie cromosomiche note o sindromi complesse; Pazienti trasferiti ad altro centro prima del completamento di almeno un anno di follow-up dall'inizio della terapia; Pazienti che hanno iniziato la terapia presso un altro centro.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valori medi e mediani del TSH
Lasso di tempo: a 7-15 giorni, a 1-3-6-12 mesi e successivamente annualmente fino a 3 anni dall'inizio della terapia
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microU/mL
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a 7-15 giorni, a 1-3-6-12 mesi e successivamente annualmente fino a 3 anni dall'inizio della terapia
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Valori medi e mediani di FT4
Lasso di tempo: a 7-15 giorni, a 1-3-6-12 mesi e successivamente annualmente fino a 3 anni dall'inizio della terapia
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pg/ml
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a 7-15 giorni, a 1-3-6-12 mesi e successivamente annualmente fino a 3 anni dall'inizio della terapia
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Sviluppo neuromotorio-neurocognitivo
Lasso di tempo: a 1-3 anni di età
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Scala Griffiths per pazienti di età compresa tra 0 e 2 anni; Scala WPPSI-III per pazienti di età compresa tra 2,6 e 7,3 anni
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a 1-3 anni di età
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Proporzione di pazienti con effetti avversi
Lasso di tempo: a 7-15 giorni, a 1-3-6-12 mesi e successivamente annualmente fino a 3 anni dall'inizio della terapia
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Reazioni di ipersensibilità, tachicardia, irritabilità, mal di testa, sudorazione, diarrea, vomito, intolleranza al calore
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a 7-15 giorni, a 1-3-6-12 mesi e successivamente annualmente fino a 3 anni dall'inizio della terapia
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Rita Ortolano, MD, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
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Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- TreatCHPed
- 012/2024/Oss/AOUBo (Altro identificatore: Comitato Etico Area Vasta Emilia Centro (CE-AVEC))
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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