- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT06740851
Prediktivní model pro jednoroční výsledky bolesti a funkce po operaci palcového kloubu u pacientů s osteoartrózou
Protokol studie pro vývoj prediktivního modelu pro 1-roční bolest a funkční výsledky po Touch® artroplastice trapézometakarpálního kloubu
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie si klade za cíl vyvinout a ověřit prediktivní modely pro hodnocení výsledků bolesti a funkce ruky jeden rok po artroplastice trapeziometakarpálního kloubu (TMJ) pomocí protézy Touch®. Studie využívá jednocentrový prospektivní registr ze specializované ortopedické nemocnice ve švýcarském Curychu.
Analytické metody:
K určení nejlepší prediktivní hodnoty pro jednoletý výsledek bolesti použijeme následující modelovací přístup. Zvolený model je:
- Extreme Gradient Boosting (XGBoost): Neparametrický přístup založený na souborech, který kombinuje rozhodovací stromy prostřednictvím posilování, aby zachytil komplexní interakce prvků a efektivně modeloval nelinearitu. XGBoost také zahrnuje regularizaci L1 a L2, což mu umožňuje zvládat přetížení a zároveň poskytuje silný prediktivní výkon. XGBoost je známý svým vynikajícím výkonem při zachycování složitých vztahů, poskytováním robustních předpovědí v různých datových kontextech a také získáním první ceny v mnoha datathonech AI.
Chybějící údaje:
Očekáváme chybějící data pro pacientem hlášené klinické, radiologické a doplňkové proměnné. Abychom to řešili, budeme
- Posuďte rozsah a vzorce chybějících pro každou proměnnou pomocí deskriptivní statistiky a grafických metod.
- Zkoumejte důvody chybějících hodnot a potenciální rozdíly mezi jednotlivci s neúplnými údaji a bez nich.
- Zvládejte chybějící data pomocí nativní schopnosti XGBoost spravovat chybějící hodnoty přímo učením optimálních rozdělení pro chybějící data, čímž se u tohoto modelu eliminuje potřeba externích imputačních přístupů.
Vývoj modelu:
Extrémní zesílení přechodu (XGBoost):
Data budou rozdělena na trénovací (70 %) a testovací (30 %) sadu. Model XGBoost bude trénován pomocí ladění hyperparametrů pomocí vyhledávání v mřížce v kombinaci s opakovaným 5násobným křížovým ověřením (opakovaným 5krát) na trénovací sadě. Tato opakovaná křížová validace slouží jako interní validace k zajištění robustního a nestranného odhadu výkonnosti modelu během tréninku. Vyhledávání prostoru mřížky prozkoumá rozumný rozsah hodnot pro klíčové hyperparametry, jako jsou:
- Počet posilovacích kol (nkoly): (např. 50, 100, 200)
- Rychlost učení (eta): (např. 0,05, 0,1, 0,3)
- Maximální hloubka stromů (max_depth): (např. 2, 4, 6)
- Minimální součet instancí v každém uzlu (min_child_weight): (např. 1, 2, 4)
- Prostor mřížky bude udržován na střední velikosti, aby byla vyvážena komplexnost s výpočetní proveditelností, což zajistí důkladné prozkoumání důležitých hyperparametrů a zároveň se vyhne příliš vyčerpávajícímu hledání.
- Při vývoji našeho modelu se zaměříme na zvýšení výkonu a snížení nadměrného vybavení použitím výběru prvků pro řešení kolinearity. Prozkoumáme také minimální sadu funkcí pomocí skóre důležitosti funkcí z počátečního modelu XGBoost a také odborných znalostí, abychom upřednostnili klinicky relevantní prediktory. Nakonec prozkoumáme inženýrství funkcí (např. polynomiální transformace), abychom zvýšili prediktivní sílu našeho modelu.
Hodnocení modelu:
- Zdržená testovací sada: Po interní validaci a vyladění hyperparametrů bude konečný model vyhodnocen na 30% zdržené testovací sadě, aby se posoudila jeho výkonnost na neviditelných datech, což poskytuje nezkreslený odhad zobecnění.
Metriky výkonu:
- R² (Koeficient determinace): K vyhodnocení podílu rozptylu vysvětleného modelem.
- Střední absolutní chyba (MAE): Pro kvantifikaci průměrné velikosti chyb predikce a posouzení přesnosti modelu pro průběžné výsledky, nabízející klinicky vstřícnou interpretaci chyby.
- Kalibrační a validační grafy: Pro posouzení shody mezi pozorovanými a předpokládanými výsledky, vyhodnocení toho, jak dobře se předpokládané hodnoty shodují se skutečnými hodnotami ve studované populaci.
- Křivka učení: K vyhodnocení výkonu modelu v různých velikostech tréninkových sad budou použity křivky učení. Vynesením chyb trénování a ověřování proti počtu velikostí trénovacích vzorků (podmnožiny celé datové sady) můžeme posoudit přizpůsobení modelu, pozorovat chování při učení a určit, zda by našemu výkonu modelu prospěla další trénovací data.
- Nejistota predikce: Použijeme bootstrap agregaci (bagging), podle metod od Hastie et al., abychom získali predikční intervaly, které kvantifikují nejistotu v jednotlivých XGBoost predikcích analýzou rozptylu chyb predikce napříč bootstrap vzorky. Na rozdíl od intervalů spolehlivosti tyto intervaly zohledňují jak nesprávnou specifikaci modelu, tak nejistotu výsledku.
Výstup modelu:
Konečný model použijeme k vývoji webového kalkulátoru výsledků pro bolest a funkci 1 rok po operaci. Tento nástroj je určen především pro použití klinickými lékaři s cílem usnadnit společné rozhodování s pacienty. Tím, že poskytuje jasné vizualizace a snadno srozumitelné klasifikace, pomůže kalkulátor lékařům vysvětlit potenciální výsledky pacientům a podpoří zapojení pacientů do plánování léčby. Výstup modelu bude zahrnovat buď předpokládané skóre bolesti na numerické hodnotící stupnici 0-10 (NRS) nebo skóre funkce ruky bMHQ, které se pohybuje v rozmezí 0-100.
Na základě výsledku budou přesné předpokládané hodnoty vizuálně zvýrazněny následovně:
- Zelená: NRS 0-3, bMHQ 67-100 (indikuje pozitivní výsledky)
- Oranžová: NRS 4-7, bMHQ 34-66 (indikuje střední výsledky)
- Červená: NRS 8-10, bMHQ 0-33 (indikující špatné výsledky) Cílem této klasifikace je poskytnout rychlou, vizuální reprezentaci předpokládaných výsledků a usnadnit lékařům a pacientům interpretaci výsledků a pochopení úrovně rizika nebo očekávaný potenciál obnovy. Prahové hodnoty klasifikace se mohou změnit na základě další validace, aby byla zajištěna přesnost a klinická relevance.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Zürich, Švýcarsko, 8008
- Schulthess Klinik
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Pacienti, kteří byli léčeni primární endoprotézou TMK pomocí protézy Touch® pro TMK OA v našem jednocentrickém prospektivním registru.
- Pacienti, kteří vyplnili svůj 1-letý sledovací dotazník
Kritéria vyloučení:
- revizní operace,
- Neléčí se pro primární osteoartritidu (tj. sekundární osteoartritidu nebo revmatoidní artritidu nebo jiné),
- Nepodepsal formulář souhlasu
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti Touch®
Pacienti, kteří byli léčeni primární endoprotézou trapeziometakarpálního kloubu (TMJ) pomocí Touch® protézy pro TMK OA v našem jednocentrickém prospektivním registru. Před chirurgickým zákrokem byli pacienti obvykle léčeni dlahami, terapií rukou a 1-3 injekcemi steroidů. Specifické indikace pro primární endoprotézu TMK zahrnovaly dobrou zásobu trapézové kosti bez cyst, výšku lichoběžníku alespoň 8 mm, žádnou klinicky významnou skafotrapezoidální OA a žádnou závažnou nestabilitu metakarpofalangeálního kloubu. |
Intervence zahrnuje primární artroplastiku trapeziometakarpálního kloubu (TMJ) pomocí protézy Touch®, implantátu s duální pohyblivostí určeného k léčbě osteoartrózy palce.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bolest při činnostech 1 rok po operaci
Časové okno: 1 rok po operaci
|
Bolest během aktivit bude měřena pomocí numerické hodnotící škály (NRS) v rozsahu od 0 (žádná bolest) do 10 (maximální bolest).
Účastníci hodnotí míru bolesti při typických denních činnostech.
|
1 rok po operaci
|
|
Funkce ruky 1 rok po operaci
Časové okno: 1 rok po operaci
|
Funkce ruky bude hodnocena pomocí stručného dotazníku Michigan Hand Outcomes Questionnaire (bMHQ), který hodnotí výkon ruky v různých činnostech.
Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená lepší funkci.
|
1 rok po operaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Bijsterbosch J, Visser W, Kroon HM, Stamm T, Meulenbelt I, Huizinga TW, Kloppenburg M. Thumb base involvement in symptomatic hand osteoarthritis is associated with more pain and functional disability. Ann Rheum Dis. 2010 Mar;69(3):585-7. doi: 10.1136/ard.2009.104562. Epub 2010 Feb 2. Erratum In: Ann Rheum Dis. 2011 Nov;70(11):2060. Ann Rheum Dis. 2012 Jun;71(6):1106.
- Haugen IK, Englund M, Aliabadi P, Niu J, Clancy M, Kvien TK, Felson DT. Prevalence, incidence and progression of hand osteoarthritis in the general population: the Framingham Osteoarthritis Study. Ann Rheum Dis. 2011 Sep;70(9):1581-6. doi: 10.1136/ard.2011.150078. Epub 2011 May 27. Erratum In: Ann Rheum Dis. 2018 Oct;77(10):1546. doi: 10.1136/ard.2011.150078corr1.
- Hamasaki T, Harris PG, Bureau NJ, Gaudreault N, Ziegler D, Choiniere M. Efficacy of Surgical Interventions for Trapeziometacarpal (Thumb Base) Osteoarthritis: A Systematic Review. J Hand Surg Glob Online. 2021 Mar 23;3(3):139-148. doi: 10.1016/j.jhsg.2021.02.003. eCollection 2021 May.
- Vermeulen GM, Slijper H, Feitz R, Hovius SE, Moojen TM, Selles RW. Surgical management of primary thumb carpometacarpal osteoarthritis: a systematic review. J Hand Surg Am. 2011 Jan;36(1):157-69. doi: 10.1016/j.jhsa.2010.10.028.
- Falkner F, Tumkaya AM, Thomas B, Panzram B, Bickert B, Harhaus L. Dual mobility prosthesis for trapeziometacarpal osteoarthritis: results from a prospective study of 55 prostheses. J Hand Surg Eur Vol. 2023 Jun;48(6):566-574. doi: 10.1177/17531934231156280. Epub 2023 Feb 28.
- Herren DB, Marks M, Neumeister S, Schindele S. Low complication rate and high implant survival at 2 years after Touch(R) trapeziometacarpal joint arthroplasty. J Hand Surg Eur Vol. 2023 Oct;48(9):877-883. doi: 10.1177/17531934231179581. Epub 2023 Jun 13.
- Bertozzi L, Valdes K, Vanti C, Negrini S, Pillastrini P, Villafane JH. Investigation of the effect of conservative interventions in thumb carpometacarpal osteoarthritis: systematic review and meta-analysis. Disabil Rehabil. 2015;37(22):2025-43. doi: 10.3109/09638288.2014.996299. Epub 2015 Jan 5.
- Esteban Lopez LMJ, Hoogendam L, Vermeulen GM, Tsehaie J, Slijper HP, Selles RW, Wouters RM; The Hand-Wrist Study Group. Long-Term Outcomes of Nonsurgical Treatment of Thumb Carpometacarpal Osteoarthritis: A Cohort Study. J Bone Joint Surg Am. 2023 Dec 6;105(23):1837-1845. doi: 10.2106/JBJS.22.01116. Epub 2023 Oct 30.
- Gehrmann SV, Tang J, Li ZM, Goitz RJ, Windolf J, Kaufmann RA. Motion deficit of the thumb in CMC joint arthritis. J Hand Surg Am. 2010 Sep;35(9):1449-53. doi: 10.1016/j.jhsa.2010.05.026.
- Bakri K, Moran SL. Thumb carpometacarpal arthritis. Plast Reconstr Surg. 2015 Feb;135(2):508-520. doi: 10.1097/PRS.0000000000000916.
- van der Oest MJW, Duraku LS, Andrinopoulou ER, Wouters RM, Bierma-Zeinstra SMA, Selles RW, Zuidam JM. The prevalence of radiographic thumb base osteoarthritis: a meta-analysis. Osteoarthritis Cartilage. 2021 Jun;29(6):785-792. doi: 10.1016/j.joca.2021.03.004. Epub 2021 Mar 17.
- Kloppenburg M, van Beest S, Kroon FPB. Thumb base osteoarthritis: A hand osteoarthritis subset requiring a distinct approach. Best Pract Res Clin Rheumatol. 2017 Oct;31(5):649-660. doi: 10.1016/j.berh.2018.08.007. Epub 2018 Sep 26.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2019-02096
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .