- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT06740851
Vorhersagemodell für 1-Jahres-Schmerz- und Funktionsergebnisse nach einer Daumengelenkoperation bei Arthrosepatienten
Ein Studienprotokoll zur Entwicklung eines Vorhersagemodells für 1-Jahres-Schmerz- und Funktionsergebnisse nach der Touch®-Trapeziometacarpal-Gelenkendoprothetik
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Ziel dieser Studie ist die Entwicklung und Validierung von Vorhersagemodellen zur Beurteilung von Schmerzen und Handfunktionsergebnissen ein Jahr nach der Endoprothetik des Trapeziometakarpalgelenks (TMJ) mit der Touch®-Prothese. Die Studie nutzt ein prospektives Single-Center-Register einer spezialisierten orthopädischen Klinik in Zürich, Schweiz.
Analysemethoden:
Wir werden den folgenden Modellierungsansatz verwenden, um den besten Vorhersagewert für das 1-Jahres-Ergebnis Schmerzen zu ermitteln. Das gewählte Modell ist:
- Extreme Gradient Boosting (XGBoost): Ein nichtparametrischer, ensemblebasierter Ansatz, der Entscheidungsbäume durch Boosting kombiniert, um komplexe Feature-Interaktionen zu erfassen und Nichtlinearität effektiv zu modellieren. XGBoost umfasst außerdem die L1- und L2-Regularisierung, wodurch Überanpassungen bewältigt und gleichzeitig eine starke Vorhersageleistung bereitgestellt werden kann. XGBoost ist bekannt für seine überragende Leistung bei der Erfassung komplexer Beziehungen, der Bereitstellung robuster Vorhersagen über verschiedene Datenkontexte hinweg und dem Erhalt des ersten Preises bei vielen KI-Datathons.
Fehlende Daten:
Wir rechnen mit fehlenden Daten für vom Patienten berichtete, klinische, radiologische und ergänzende Variablen. Um dieses Problem anzugehen, werden wir Folgendes tun
- Bewerten Sie das Ausmaß und die Muster des Fehlens für jede Variable mithilfe deskriptiver Statistiken und grafischer Methoden.
- Untersuchen Sie die Gründe für fehlende Werte und mögliche Unterschiede zwischen Personen mit und ohne unvollständige Daten.
- Behandeln Sie fehlende Daten mit der nativen Fähigkeit von XGBoost, fehlende Werte direkt zu verwalten, indem Sie optimale Aufteilungen für fehlende Daten erlernen, wodurch die Notwendigkeit externer Imputationsansätze für dieses Modell entfällt.
Modellentwicklung:
Extreme Gradient Boosting (XGBoost):
Die Daten werden in einen Trainingssatz (70 %) und einen Testsatz (30 %) aufgeteilt. Das XGBoost-Modell wird mithilfe von Hyperparameter-Tuning durch Rastersuche in Kombination mit wiederholter fünffacher Kreuzvalidierung (fünfmal wiederholt) am Trainingssatz trainiert. Diese wiederholte Kreuzvalidierung dient als interne Validierung, um eine robuste und unvoreingenommene Schätzung der Modellleistung während des Trainings sicherzustellen. Die Rasterraumsuche untersucht einen angemessenen Wertebereich für wichtige Hyperparameter, wie zum Beispiel:
- Anzahl der Boosting-Runden (nrounds): (z. B. 50, 100, 200)
- Lernrate (eta): (z. B. 0,05, 0,1, 0,3)
- Maximale Tiefe der Bäume (max_ Depth): (z. B. 2, 4, 6)
- Mindestsumme der Instanzen in jedem Knoten (min_child_weight): (z. B. 1, 2, 4)
- Der Rasterraum wird in seiner Größe moderat gehalten, um die Vollständigkeit mit der rechnerischen Durchführbarkeit in Einklang zu bringen und so eine gründliche Untersuchung wichtiger Hyperparameter zu gewährleisten und gleichzeitig eine übermäßig erschöpfende Suche zu vermeiden.
- Bei der Entwicklung unseres Modells werden wir darauf abzielen, die Leistung zu verbessern und Überanpassungen zu reduzieren, indem wir die Merkmalsauswahl zur Behebung der Kollinearität einsetzen. Wir werden auch einen minimalen Funktionsumfang untersuchen, indem wir Merkmalswichtigkeitswerte aus einem ersten XGBoost-Modell sowie Expertenwissen verwenden, um klinisch relevante Prädiktoren zu priorisieren. Abschließend werden wir Feature Engineering (z. B. Polynomtransformationen) untersuchen, um die Vorhersagekraft unseres Modells zu verbessern.
Modellbewertung:
- Zurückgehaltener Testsatz: Nach interner Validierung und Hyperparameter-Abstimmung wird das endgültige Modell anhand des zu 30 % zurückgehaltenen Testsatzes bewertet, um seine Leistung anhand nicht sichtbarer Daten zu bewerten und eine unvoreingenommene Schätzung der Generalisierbarkeit zu liefern.
Leistungskennzahlen:
- R² (Bestimmungskoeffizient): Zur Bewertung des durch das Modell erklärten Varianzanteils.
- Mittlerer absoluter Fehler (MAE): Zur Quantifizierung der durchschnittlichen Größe von Vorhersagefehlern und zur Bewertung der Modellgenauigkeit für kontinuierliche Ergebnisse, um eine klinikfreundliche Interpretation des Fehlers zu ermöglichen.
- Kalibrierungs- und Validierungsdiagramme: Zur Beurteilung der Übereinstimmung zwischen beobachteten und vorhergesagten Ergebnissen und zur Bewertung, wie gut die vorhergesagten Werte mit den wahren Werten in der Studienpopulation übereinstimmen.
- Lernkurve: Lernkurven werden verwendet, um die Modellleistung über verschiedene Trainingssatzgrößen hinweg zu bewerten. Indem wir Trainings- und Validierungsfehler gegen die Anzahl der Trainingsstichprobengrößen (Teilmengen des gesamten Datensatzes) auftragen, können wir die Modellanpassung beurteilen, das Lernverhalten beobachten und bestimmen, ob unsere Modellleistung von zusätzlichen Trainingsdaten profitieren würde.
- Vorhersageunsicherheit: Wir werden Bootstrap-Aggregation (Bagging) nach Methoden von Hastie et al. verwenden, um Vorhersageintervalle zu erhalten, die die Unsicherheit in einzelnen XGBoost-Vorhersagen quantifizieren, indem wir die Varianz der Vorhersagefehler über Bootstrap-Stichproben hinweg analysieren. Im Gegensatz zu Konfidenzintervallen berücksichtigen diese Intervalle sowohl Modellfehlspezifikationen als auch Ergebnisunsicherheiten.
Modellausgabe:
Wir werden das endgültige Modell verwenden, um einen webbasierten Ergebnisrechner für Schmerzen und Funktion 1 Jahr nach der Operation zu entwickeln. Dieses Tool ist in erster Linie für die Verwendung durch Kliniker gedacht und soll die gemeinsame Entscheidungsfindung mit den Patienten erleichtern. Durch die Bereitstellung klarer Visualisierungen und leicht verständlicher Klassifizierungen hilft der Rechner Ärzten dabei, den Patienten potenzielle Ergebnisse zu erklären und die Einbeziehung der Patienten in ihre Behandlungsplanung zu unterstützen. Die Modellausgabe umfasst entweder den vorhergesagten Schmerzwert auf einer numerischen Bewertungsskala (NRS) von 0–10 oder den bMHQ-Handfunktionswert, der von 0–100 reicht.
Basierend auf dem Ergebnis werden die genauen vorhergesagten Werte wie folgt visuell hervorgehoben:
- Grün: NRS 0–3, bMHQ 67–100 (Hinweis auf positive Ergebnisse)
- Orange: NRS 4–7, bMHQ 34–66 (Hinweis auf mäßige Ergebnisse)
- Rot: NRS 8–10, bMHQ 0–33 (Hinweis auf schlechte Ergebnisse). Ziel dieser Klassifizierung ist es, eine schnelle, visuelle Darstellung der vorhergesagten Ergebnisse bereitzustellen, damit Ärzte und Patienten die Ergebnisse leichter interpretieren und den Grad des Risikos verstehen können erwartetes Erholungspotenzial. Die Klassifizierungsschwellen können aufgrund weiterer Validierungen geändert werden, um Genauigkeit und klinische Relevanz sicherzustellen.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Zürich, Schweiz, 8008
- Schulthess Klinik
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten, die in unserem prospektiven Single-Center-Register mit einer primären Kiefergelenk-Arthroplastik unter Verwendung der Touch®-Prothese für Kiefergelenk-OA behandelt wurden.
- Patienten, die ihren 1-Jahres-Fragebogen ausgefüllt hatten
Ausschlusskriterien:
- Revisionschirurgie,
- Nicht wegen primärer Arthrose behandelt (d. h. sekundäre Arthrose oder rheumatoide Arthritis oder andere),
- Hat die Einverständniserklärung nicht unterschrieben
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Touch®-Patienten
Patienten, die in unserem prospektiven Single-Center-Register mit einer primären Trapeziometakarpalgelenk-(TMJ)-Arthroplastik unter Verwendung der Touch®-Prothese für TMJ-OA behandelt wurden. Die Patienten hatten vor der Operation in der Regel Behandlungen mit Schienen, Handtherapie und 1–3 Steroidinjektionen erhalten. Spezifische Indikationen für eine primäre Kiefergelenkimplantat-Arthroplastik waren ein guter Trapezknochenbestand ohne Zysten, eine Trapezhöhe von mindestens 8 mm, keine klinisch relevante skaphotrapezoidale Arthrose und keine schwere Instabilität des Metacarpophalangealgelenks. |
Bei dem Eingriff handelt es sich um eine primäre Endoprothetik des Trapeziometakarpalgelenks (TMJ) mit der Touch®-Prothese, einem Dual-Mobility-Implantat zur Behandlung von Arthrose im Daumen.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Schmerzen bei Aktivitäten ein Jahr nach der Operation
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Operation
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Schmerzen während Aktivitäten werden anhand einer numerischen Bewertungsskala (NRS) gemessen, die von 0 (keine Schmerzen) bis 10 (maximale Schmerzen) reicht.
Die Teilnehmer bewerten das Ausmaß der Schmerzen, die sie bei typischen Alltagsaktivitäten verspüren.
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1 Jahr nach der Operation
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Handfunktion 1 Jahr nach der Operation
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Operation
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Die Handfunktion wird anhand des kurzen Michigan Hand Outcomes Questionnaire (bMHQ) beurteilt, der die Handleistung bei verschiedenen Aktivitäten bewertet.
Die Werte liegen zwischen 0 und 100, wobei höhere Werte auf eine bessere Funktion hinweisen.
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1 Jahr nach der Operation
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Bijsterbosch J, Visser W, Kroon HM, Stamm T, Meulenbelt I, Huizinga TW, Kloppenburg M. Thumb base involvement in symptomatic hand osteoarthritis is associated with more pain and functional disability. Ann Rheum Dis. 2010 Mar;69(3):585-7. doi: 10.1136/ard.2009.104562. Epub 2010 Feb 2. Erratum In: Ann Rheum Dis. 2011 Nov;70(11):2060. Ann Rheum Dis. 2012 Jun;71(6):1106.
- Haugen IK, Englund M, Aliabadi P, Niu J, Clancy M, Kvien TK, Felson DT. Prevalence, incidence and progression of hand osteoarthritis in the general population: the Framingham Osteoarthritis Study. Ann Rheum Dis. 2011 Sep;70(9):1581-6. doi: 10.1136/ard.2011.150078. Epub 2011 May 27. Erratum In: Ann Rheum Dis. 2018 Oct;77(10):1546. doi: 10.1136/ard.2011.150078corr1.
- Hamasaki T, Harris PG, Bureau NJ, Gaudreault N, Ziegler D, Choiniere M. Efficacy of Surgical Interventions for Trapeziometacarpal (Thumb Base) Osteoarthritis: A Systematic Review. J Hand Surg Glob Online. 2021 Mar 23;3(3):139-148. doi: 10.1016/j.jhsg.2021.02.003. eCollection 2021 May.
- Vermeulen GM, Slijper H, Feitz R, Hovius SE, Moojen TM, Selles RW. Surgical management of primary thumb carpometacarpal osteoarthritis: a systematic review. J Hand Surg Am. 2011 Jan;36(1):157-69. doi: 10.1016/j.jhsa.2010.10.028.
- Falkner F, Tumkaya AM, Thomas B, Panzram B, Bickert B, Harhaus L. Dual mobility prosthesis for trapeziometacarpal osteoarthritis: results from a prospective study of 55 prostheses. J Hand Surg Eur Vol. 2023 Jun;48(6):566-574. doi: 10.1177/17531934231156280. Epub 2023 Feb 28.
- Herren DB, Marks M, Neumeister S, Schindele S. Low complication rate and high implant survival at 2 years after Touch(R) trapeziometacarpal joint arthroplasty. J Hand Surg Eur Vol. 2023 Oct;48(9):877-883. doi: 10.1177/17531934231179581. Epub 2023 Jun 13.
- Bertozzi L, Valdes K, Vanti C, Negrini S, Pillastrini P, Villafane JH. Investigation of the effect of conservative interventions in thumb carpometacarpal osteoarthritis: systematic review and meta-analysis. Disabil Rehabil. 2015;37(22):2025-43. doi: 10.3109/09638288.2014.996299. Epub 2015 Jan 5.
- Esteban Lopez LMJ, Hoogendam L, Vermeulen GM, Tsehaie J, Slijper HP, Selles RW, Wouters RM; The Hand-Wrist Study Group. Long-Term Outcomes of Nonsurgical Treatment of Thumb Carpometacarpal Osteoarthritis: A Cohort Study. J Bone Joint Surg Am. 2023 Dec 6;105(23):1837-1845. doi: 10.2106/JBJS.22.01116. Epub 2023 Oct 30.
- Gehrmann SV, Tang J, Li ZM, Goitz RJ, Windolf J, Kaufmann RA. Motion deficit of the thumb in CMC joint arthritis. J Hand Surg Am. 2010 Sep;35(9):1449-53. doi: 10.1016/j.jhsa.2010.05.026.
- Bakri K, Moran SL. Thumb carpometacarpal arthritis. Plast Reconstr Surg. 2015 Feb;135(2):508-520. doi: 10.1097/PRS.0000000000000916.
- van der Oest MJW, Duraku LS, Andrinopoulou ER, Wouters RM, Bierma-Zeinstra SMA, Selles RW, Zuidam JM. The prevalence of radiographic thumb base osteoarthritis: a meta-analysis. Osteoarthritis Cartilage. 2021 Jun;29(6):785-792. doi: 10.1016/j.joca.2021.03.004. Epub 2021 Mar 17.
- Kloppenburg M, van Beest S, Kroon FPB. Thumb base osteoarthritis: A hand osteoarthritis subset requiring a distinct approach. Best Pract Res Clin Rheumatol. 2017 Oct;31(5):649-660. doi: 10.1016/j.berh.2018.08.007. Epub 2018 Sep 26.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
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- 2019-02096
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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