Prediktiv modell for 1-års smerte- og funksjonsutfall etter tommelleddskirurgi hos slitasjegiktpasienter

Denne studien tar sikte på å utvikle og validere prediktive modeller for å vurdere smerte- og håndfunksjonsutfall ett år etter trapeziometakarpal ledd (TMJ) artroplastikk ved bruk av Touch®-protesen. Studien utnytter et enkeltsenter prospektivt register fra et spesialisert ortopedisk sykehus i Zürich, Sveits.

Analytiske metoder:

Vi vil bruke følgende modelleringsmetode for å bestemme den beste prediktive verdien for 1-års utfallet av smerte. Modellen som er valgt er:

- Extreme Gradient Boosting (XGBoost): En ikke-parametrisk, ensemblebasert tilnærming som kombinerer beslutningstrær gjennom boosting for å fange komplekse funksjonsinteraksjoner og modellere ikke-linearitet effektivt. XGBoost inkluderer også L1- og L2-regularisering, slik at den kan håndtere overfitting samtidig som den gir sterk prediktiv ytelse. XGBoost er kjent for sin overlegne ytelse når det gjelder å fange intrikate forhold, gi robuste spådommer på tvers av ulike datakontekster, samt oppnå førstepremien i mange AI-datatoner.

Manglende data:

Vi forventer manglende data for pasientrapporterte, kliniske, radiologiske og supplerende variabler. For å løse dette, vil vi

1. Vurder omfanget og mønstrene av mangler for hver variabel ved å bruke beskrivende statistikk og grafiske metoder.
2. Undersøk årsaker til manglende verdier og potensielle forskjeller mellom individer med og uten ufullstendige data.
3. Håndter manglende data ved å bruke XGBoosts opprinnelige evne til å administrere manglende verdier direkte ved å lære optimale splittelser for manglende data, og eliminerer dermed behovet for eksterne imputeringsmetoder for denne modellen.

Modellutvikling:

Ekstrem gradientforsterkning (XGBoost):

• Dataene deles inn i et treningssett (70 %) og testing (30 %). XGBoost-modellen vil trenes ved hjelp av hyperparameterinnstilling gjennom rutenettsøk kombinert med gjentatt 5-gangers kryssvalidering (gjentatt 5 ganger) på treningssettet. Denne gjentatte kryssvalideringen fungerer som intern validering for å sikre robust og objektiv estimering av modellytelse under trening. Rutenettsøket vil utforske et rimelig verdiområde for nøkkelhyperparametere, for eksempel:

  • Antall boosterrunder (nrunder): (f.eks. 50, 100, 200)
  • Læringsrate (eta): (f.eks. 0,05, 0,1, 0,3)
  • Maksimal dybde på trær (max_depth): (f.eks. 2, 4, 6)
  • Minimumssum av forekomster i hver node (min_barnevekt): (f.eks. 1, 2, 4)
• Rutenettet vil holdes moderat i størrelse for å balansere helhet med beregningsmessig gjennomførbarhet, og sikre en grundig utforskning av viktige hyperparametre samtidig som man unngår et altfor uttømmende søk.
• Når vi utvikler modellen vår, vil vi ta sikte på å forbedre ytelsen og redusere overtilpasning ved å bruke funksjonsvalg for å adressere collinearitet. Vi vil også undersøke et minimalt funksjonssett ved å bruke funksjonsviktighetspoeng fra en innledende XGBoost-modell samt ekspertkunnskap for å prioritere klinisk relevante prediktorer. Til slutt vil vi utforske funksjonsteknikk (f.eks. polynomiske transformasjoner) for å forbedre prediksjonskraften til modellen vår.

Modellevaluering:

• Hold-out-testsett: Etter intern validering og hyperparameterjustering, vil den endelige modellen bli evaluert på 30 % holdt-out-testsettet for å vurdere ytelsen på usynlige data, og gi et objektivt estimat av generaliserbarhet.

• Ytelsesberegninger:

  • R² (bestemmelseskoeffisient): For å evaluere andelen av varians forklart av modellen.
  • Gjennomsnittlig absolutt feil (MAE): For å kvantifisere den gjennomsnittlige størrelsen på prediksjonsfeil og vurdere modellens nøyaktighet for kontinuerlige utfall, og tilby en klinikervennlig tolkning av feil.
  • Kalibrerings- og valideringsplott: For å vurdere samsvaret mellom observerte og forutsagte utfall, ved å evaluere hvor godt de forutsagte verdiene stemmer overens med de sanne verdiene i studiepopulasjonen.
• Læringskurve: Læringskurver vil bli brukt for å evaluere modellens ytelse på tvers av ulike treningssettstørrelser. Ved å plotte trenings- og valideringsfeil mot antall treningsutvalgsstørrelser (undersett av hele datasettet), kan vi vurdere modelltilpasningen, observere læringsatferden og avgjøre om modellytelsen vår vil ha nytte av ytterligere treningsdata.
• Prediksjonsusikkerhet: Vi vil bruke bootstrap-aggregering (bagging), etter metoder fra Hastie et al., for å oppnå prediksjonsintervaller, som kvantifiserer usikkerhet i individuelle XGBoost-prediksjoner ved å analysere variansen i prediksjonsfeil på tvers av bootstrap-prøver. I motsetning til konfidensintervaller, står disse intervallene for både modellfeilspesifikasjon og utfallsusikkerhet.

Modellutgang:

Vi vil bruke den endelige modellen til å utvikle en nettbasert resultatkalkulator for smerte og funksjon 1 år etter operasjonen. Dette verktøyet er først og fremst ment for bruk av klinikere, med sikte på å lette felles beslutningstaking med pasientene. Ved å gi klare visualiseringer og lettfattelige klassifikasjoner, vil kalkulatoren hjelpe klinikere med å forklare potensielle utfall for pasienter og støtte pasientengasjement i deres behandlingsplanlegging. Modellutdataene vil inkludere enten den predikerte smerteskåren på en 0-10 Numeric Rating Scale (NRS) eller bMHQ-håndfunksjonsscore, som varierer fra 0-100.

Basert på resultatet vil de eksakte predikerte verdiene bli visuelt uthevet følgende:

• Grønn: NRS 0-3, bMHQ 67-100 (indikerende på positive utfall)
• Oransje: NRS 4-7, bMHQ 34-66 (indikerende på moderate utfall)
• Rød: NRS 8-10, bMHQ 0-33 (indikerende for dårlige utfall) Denne klassifiseringen tar sikte på å gi en rask, visuell representasjon av de forutsagte utfallene, noe som gjør det lettere for klinikere og pasienter å tolke resultatene og forstå risikonivået eller forventet utvinningspotensial. Klassifiseringsterskelene kan endres basert på ytterligere validering for å sikre nøyaktighet og klinisk relevans.