Sběr periferní krve od pacientů s hematologickou malignitou s trombocytopenií

Trombocytopenie, stav charakterizovaný abnormálně nízkým počtem destiček, je hlavní komplikací u pacientů podstupujících transplantaci kmenových buněk (SCT) a pro pacienti léčeni vysokými dávkami chemoterapie pro hematologickou malignitu11

. Transplantace kmenových buněk je potenciálně léčebnou léčbou různých rakovin krve a dalších nemocí života. Kondicionační režimy použité před SCT, obvykle zahrnující chemoterapii s vysokou dávkou a/nebo radiační terapií, však často poškozují kostní dřeň, což vede k dočasnému, ale hlubokému poklesu produkce destiček. Důsledky trombocytopenie u pacientů s SCT a pacientů léčených intenzivní chemoterapií hematologických malignit.

• Zvýšené riziko krvácení: Destičky jsou nezbytné pro srážení krve a trombocytopenie významně zvyšuje riziko krvácení, a to jak menší, tak potenciálně ohrožující život. K tomu může dojít kdekoli v těle, včetně gastrointestinálního traktu, plic a mozku
• Rozšířené pobyty v nemocnici: Klucivé komplikace často vyžadují transfuze dárcovských destiček, které mohou být vzácné a nesou riziko transfuzních reakcí a infekcí. To může vést k prodlouženému pobytům v nemocnici a zpoždění při štěpení (zotavení normální produkce krvinek).

Současné řízení trombocytopenie v SCT:

• Profylaktické transfuze destiček: Aby se zabránilo krvácení, pacienti často dostávají profylaktické transfuze destiček, i když nemají žádné příznaky. Tento přístup však přináší rizika transfuzních reakcí a může namáhat přívod krve2
• Trombopoietin-stimulující látky (TSAS): Tyto léky stimulují kostní dřeň, aby produkovaly více krevních destiček, ale jejich účinnost je omezená a nemusí být vhodné pro všechny pacienty33

Současný protokol je zaměřen na testování produktu založeného na nanočásticích, který by mohl hemostaticky působit jako náhrada destiček. To by mohlo mít několik výhod.

• Řešení nedostatku destiček: Vývoj bezpečného a efektivního výměny destiček na polici by mohl řešit nedostatek destiček dárců a snížit spoléhání se na dárce a transfuze.
• Cílená a kontrolovaná funkce destiček: Specifické studie dávkování by mohly pomoci pochopit dávky produktů náhrady destiček pro léčbu krvácení, jakož i dávky a koncentrace potřebné pro dosažení hemostázy a zabránit krvácení.
• Snížená rizika související s transfuzí: Vyhýbání se častým transfuzím by eliminovala riziko transfuzních reakcí a infekcí, což by vedlo ke zlepšení bezpečnosti a výsledků pacienta

Tento protokol je zaměřen na získání jednoho vzorku periferní krve od pacientů, kteří mají závažnou trombocytopenii definovanou jako 30 000 krevních destiček/MCL nebo méně, takže účinky produktu nahrazení destiček mohou být testovány in vitro pomocí HAIMA Therapeutics. Tento výzkum nelze provést na vzorcích, které byly uloženy nebo zmrazeny, protože tyto podmínky negativně ovlivňují zbývající funkci destiček, což mění základní linii experimentů.