Collecte de sang périphérique de patients atteints de tumeurs malignes hématologiques avec thrombocytopénie

La thrombocytopénie, une condition caractérisée par un nombre de plaquettes anormalement faible, est une complication majeure pour les patients subissant une transplantation de cellules souches (SCT) ainsi que les patients traités avec des doses élevées de chimiothérapie pour les tumeurs malignes hématologiques1

. La greffe de cellules souches est un traitement potentiellement curatif pour divers cancers sanguins et autres maladies de réalisation. Cependant, les régimes de conditionnement utilisés avant le SCT, impliquant généralement une chimiothérapie à haute dose et / ou une radiothérapie, endommagent souvent la moelle osseuse, conduisant à une baisse temporaire mais profonde de la production plaquettaire. Conséquences de la thrombocytopénie chez les patients atteints de SCT et ceux traités avec une chimiothérapie intense pour les tumeurs malignes hématologiques.

• Un risque de saignement accru: les plaquettes sont essentielles pour la coagulation sanguine, et la thrombocytopénie augmente considérablement le risque de saignement, à la fois mineur et potentiellement mortel. Cela peut se produire n'importe où dans le corps, y compris les voies gastro-intestinales, les poumons et le cerveau
• Stes à l'hôpital prolongé: Les complications saignantes nécessitent souvent des transfusions de plaquettes de donneurs, qui peuvent être rares et comporter des risques de réactions et d'infections transfusionnelles. Cela peut entraîner des séjours hospitaliers prolongés et des retards dans la greffe (récupération de la production normale de cellules sanguines).

Gestion actuelle de la thrombocytopénie dans SCT:

• Transfusions plaquettaires prophylactiques: pour prévenir les saignements, les patients reçoivent souvent des transfusions plaquettaires prophylactiques, même si elles n'ont aucun symptôme. Cependant, cette approche comporte des risques de réactions transfusionnelles et peut tendre l'approvisionnement en sang2
• Agents stimulants de thrombopoïétine (TSAS): ces médicaments stimulent la moelle osseuse à produire plus de plaquettes, mais leur efficacité est limitée et peut ne pas convenir à tous les patients33

Le protocole actuel vise à tester un produit à base de nanoparticules qui pourrait agir hémostatiquement comme remplacement plaquettaire. Cela pourrait avoir plusieurs avantages.

• Additionner la pénurie de plaquettes: le développement de la sécurité des plaquettes sûrs et efficaces pourrait aborder la pénurie de plaquettes des donneurs et réduire la dépendance à l'égard des donneurs et des transfusions.
• Fonction plaquettaire ciblée et contrôlée: Des études de dosage spécifiques pourraient aider à comprendre les doses de produits de remplacement plaquettaire pour le traitement des saignements ainsi que les doses et les concentrations nécessaires pour atteindre l'hémostase et prévenir les saignements.
• Risques réduits liés à la transfusion: éviter les transfusions fréquentes éliminerait le risque de réactions et d'infections transfusionnelles, conduisant à une amélioration de la sécurité et des résultats des patients

Ce protocole vise à obtenir un échantillon de sang périphérique de patients qui ont une thrombocytopénie sévère définie comme 30 000 plaquettes / MCL ou moins, de sorte que les effets d'un produit de remplacement plaquettaire peuvent être testés in vitro par Haima Therapeutics. Cette recherche ne peut pas être effectuée sur des échantillons qui ont été stockés ou congelés, car ces conditions ont un impact négatif sur la fonction plaquettaire restant, modifiant la ligne de base des expériences.