Hypercaloric PEG výživa v ALS pro udržení energetické homeostázy (PEGASUS)
30. dubna 2026 aktualizováno: Albert Christian Ludolph, Prof., University of Ulm
Úbytek hmotnosti je známý negativní prognostický faktor u amyotrofní laterální sklerózy (ALS).
V posledních letech přinesly různé intervenční studie zaměřené na energetický deficit v ALS slibné výsledky; Stále však není jasné, který druh výživy nebo doplňku výživy je nejvýhodnější.
Kromě toho není nedostatek důkazů týkajících se intervencí u pacientů s PEG v pozdějších stádiích onemocnění. V pilotní studii provedené v roce 2013 bylo prokázáno, že tělesná hmotnost může být stabilizována v ALS pomocí doplňku s vysokým kalorickým potravinami bohatým na tuk nebo uhlohydrát.
V roce 2014 Wills et al. Provedla placebem kontrolovanou randomizovanou kontrolovanou pilotní studii, která naznačila, že uhlohydrátová, hyperkalorická strava, sestávající ze 125% odhadovaných energetických požadavků, jak bylo stanoveno nepřímou kalorimetrií, u pacientů krmených perkutánní endoskopickou gastrostomií byla bezpečná a dobře tolerována.
Navíc tito pacienti vykazovali delší přežití než pacienti krmeni s hyperkalorickou stravou bohatnou na tuky nebo izokalorickou stravou.
Hyperkalorická strava s vysokým obsahem uhlohydrátů také vykazovala příznivé účinky na tělesnou hmotnost a index tělesné hmotnosti.
Ačkoli tyto výsledky byly slibné, nízký počet pacientů (n = 24) byl závažným omezujícím faktorem této studie.
Cílem této studie je prozkoumat účinek hyperkalorické výživy PEG, sestávající z 120% odhadovaných požadavků na kalorii ve srovnání s isocalorickou výživou.
Požadavek na individuální energii je stanoven provedením nepřímé kalorimetrie a dotazníku aktivity.
Vyšetřovatelé předpokládají, že hyperkalorická výživa PEG zpomaluje progresi onemocnění měřeno pomocí neurofilamentových světelných řetězců (NFL) v séru po 6 měsících ve srovnání s placebem.
Výpočet výkonu se spoléhá na výsledky lipidů a kalorií pro studii ALS (lipcal-all), která testovala účinek perorálního doplňku s vysokou kalorickým mastným výživem v ALS.
Studie odhalila, že hodnoty séra NFL v intervenční skupině významně klesaly, zatímco v průběhu studie zůstaly stabilní ve skupině s placebem.
Za předpokladu podobné velikosti účinku jsme vypočítali, že do současné studie musí být zahrnuto 76 pacientů.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Detailní popis
Pacienti způsobilí pro účast na studii budou randomizováni do jedné ze dvou skupin (hyperkalorická nebo izokalorická strava) při základní návštěvě. Intervence nebo kontrolní strava bude podávána jako doplněk ke standardní terapii. Požadavek na Calory bude individuálně určen nepřímou kalorimetrií, která měří klidové energetické výdaje (REE) a shromažďováním údajů o fyzické aktivitě. Nepřímá kalorimetrie je neinvazivní postup, který umožňuje vypočítat klidové výdaje na energii měřením oxidu uhličitého a kyslíku ve vzduchu vypršeného pomocí kapoty nebo masky s plnou tváří. Pro obě skupiny bude použita standardní výživa PEG s vyváženým poměrem tuku, uhlohydrátů a bílkovin podle lidských požadavků (např. Fresenius Fresubin® Energy Fiber/2250 Kompletní).
Výživa PEG použitá v této studii (např. Fresenius Fresubin® Energy Fiber/2250 Complete) se běžně používá v klinické praxi pro krmení pacientů s ALS a PEG. Je známo, že je dobře tolerovatelný a bezpečný. V několika případech nesnášenlivosti může být toto standardní krmení trubice přepnuty na jiný produkt (e. G. Hipp Sondennahrung), ale množství kalorií se nezmění.
V klinické rutině se energetické potřeby obvykle odhadují pomocí Harris-Benedict-Formula, založené na tělesné hmotnosti, výšce, pohlaví a věku. Tento vzorec však poskytuje pouze přibližné hodnoty. Proto se v této studii používá nepřímá kalorimetrie k získání přesných hodnot energetických potřeb. K určení úrovně fyzické aktivity se používá německá verze dotazníku mezinárodní fyzické aktivity Krátký 7 dní, kdy se samostatně podává formát (IPAQ). Celkový požadavek na energii se počítá přidáním výdajů na klidovou energii a požadavkem na kalorické požadavky související s aktivitou.
V kontrolní skupině je 100% odhadovaného požadavku kalorií podáno s cílem pokrýt energetické potřeby a stabilizovat tělesnou hmotnost. Hypercalorická strava v intervenční skupině spočívá ve 120% požadavku kalorií stanoveného nepřímou kalorimetrií. Výdaje na klidovou energii u pacientů s ALS jsou o 14% vyšší než u zdravé kontrolní kohorty. Předpokládáme, že výdaje na energii související s aktivitou se rostou podobně. Cílem hyperkalorické stravy sestávající ve 120% požadavku na kalorií je proto pokrýt tyto další energetické potřeby. Podobně nedávná studie u pacientů s PEG použila 125% požadavku kalorií.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
76
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Christine Herrmann, Dr.
- Telefonní číslo: 0049 731 177 5374
- E-mail: christine.herrmann@uni-ulm.de
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Johannes Dorst, Prof. Dr.
- Telefonní číslo: 0049 731 177 5285
- E-mail: johannes.dorst@uni-ulm.de
Studijní místa
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Německo, 89081
- Nábor
- Ulm Universita, Department of Neurology
-
Kontakt:
- Christine Herrmann, Dr.
- Telefonní číslo: 0049 731 177 5374
- E-mail: christine.herrmann@uni-ulm.de
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Christine Herrmann, Dr.
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Johannes Dorst, Prof. Dr.
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Možné, pravděpodobné (klinicky nebo laboratorní) nebo definitivní ALS podle revidované verze El Escorial World Federation of Neurology Criteria 1
- Ztráta Funkční stupnice ALS revidovaná (ALSFRS -R) ≥ 0,33 bodů za měsíc od počátku (první parses) na základě vzorce: (48 - skóre při screeningové návštěvě) / (měsíce mezi nástupem a návštěvou screeningu)
- Výživa přes PEG
- Věk ≥ 18 let
- Příjem stabilní dávky riluzolu po dobu nejméně 4 týdnů nebo žádný riluzol
- Schopný důkladně porozumět všem poskytnutým informacím a poskytnout úplný informovaný souhlas podle GCP
Kritéria pro vyloučení:
- Předchozí účast v další intervenční studii během předchozích 4 týdnů
- Absence přiměřené sociální podpory a spolupráce nebo osobní motivace (v posouzení vyšetřovatele) k uspokojivě dokončení studie
- Ženy těhotenství nebo kojení
- Důkaz hlavní psychiatrické poruchy nebo klinicky zřejmé demence
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Skupina A: Isocaloric Nutrition přes PEG
Isocaloric Nutrition (100% individuálního požadavku na kalorie, jak je stanoveno nepřímou kalorimetrií a dotazníkem fyzické aktivity) aplikované přes PEG
|
Pacienti dostávají jakoukoli výživu PEG obsahující požadavek kalorie, jak je stanoveno nepřímou kalorimetrií, skóre fyzické aktivity a randomizovaná skupina.
|
|
Experimentální: Skupina B: Hypercaloric Nutrition přes PEG
Hypercaloric Nutrition (120% individuálního požadavku kalorie, jak je stanoveno nepřímou kalorimetrií a dotazníkem fyzické aktivity) aplikované přes PEG
|
Pacienti dostávají jakoukoli výživu PEG obsahující požadavek kalorie, jak je stanoveno nepřímou kalorimetrií, skóre fyzické aktivity a randomizovaná skupina.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Neurofilament lehký řetězec (NFL) v séru
Časové okno: 6 měsíců
|
Změna koncentrace neurofilamentu lehkého řetězce (NFL) v séru po 6 měsících ve srovnání s výchozím hodnotou.
Tato změna bude měřena jako jednotlivý sklon NFL od výchozí hodnoty na 6 měsíců (změna za měsíc).
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Mastná hmota
Časové okno: 6 měsíců
|
Hmotnost tuku (% celkové tělesné hmotnosti), měřená analýzou bioelektrické impedance (BIA)
|
6 měsíců
|
|
Celková tělesná voda
Časové okno: 6 měsíců
|
celková tělesná voda (% celkové tělesné hmotnosti), měřeno bioelektrickou impedanční analýzou (BIA)
|
6 měsíců
|
|
Svalová hmota
Časové okno: 6 měsíců
|
svalová hmota (% celkové tělesné hmoty) měřená bioelektrickou impedanční analýzou (BIA)
|
6 měsíců
|
|
Mše bez tuku
Časové okno: 6 měsíců
|
beztuková hmotnost (% celkové tělesné hmotnosti), měřeno bioelektrickou impedanční analýzou (BIA)
|
6 měsíců
|
|
Hmotnost tělesných buněk
Časové okno: 6 měsíců
|
hmota tělesných buněk (% celkové tělesné hmotnosti), měřená bioelektrickou impedanční analýzou (BIA)
|
6 měsíců
|
|
Extracelulární hmota
Časové okno: 6 měsíců
|
extracelulární hmota (% celkové tělesné hmotnosti), měřená bioelektrickou impedanční analýzou (BIA)
|
6 měsíců
|
|
Lean Body Mass
Časové okno: 6 měsíců
|
svalová hmota (% celkové tělesné hmotnosti), měřená bioelektrickou impedanční analýzou (BIA)
|
6 měsíců
|
|
Individuální kvalita života
Časové okno: 6 měsíců
|
Individuální kvalita života, měřená dotazníkem Euro Quality of Life (EQ-5D-5L).
|
6 měsíců
|
|
Beta hydroxybutyrát
Časové okno: 6 měsíců
|
Hladiny beta hydroxybutyrátu v séru
|
6 měsíců
|
|
Aceton
Časové okno: 6 měsíců
|
Koncentrace acetonu v moči
|
6 měsíců
|
|
Chuť
Časové okno: 6 měsíců
|
Chuť k jídlu, měřená dotazníkem Rady pro chuť k jídlu (CNAQ)
|
6 měsíců
|
|
Přežití
Časové okno: 6 měsíců
|
čas k smrti nebo tracheostomii
|
6 měsíců
|
|
Revidovaná stupnice funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R)
Časové okno: 6 měsíců
|
Skóre amyotrofní laterální sklerózy funkční hodnocení (ALSFRS-R), měřeno jako individuální sklon (ztráta bodů za měsíc)
|
6 měsíců
|
|
Index tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: 6 měsíců
|
Index tělesné hmotnosti (BMI), hmotnost (v kg) a výšku (v m) budou kombinovány pro hlášení BMI v kg/m^2
|
6 měsíců
|
|
Pomalá vitální kapacita
Časové okno: 6 měsíců
|
Pomalá vitální kapacita (SVC)
|
6 měsíců
|
|
Výdaje na energii klidu (REE)
Časové okno: 6 měsíců
|
Výdaje na energii klidu (REE), měřeno nepřímou kalorimetrií
|
6 měsíců
|
|
Stravovací návyky
Časové okno: 6 měsíců
|
Stravovací návyky, vyhodnocené dotazníkem ULM Nutrition (UNQ; viz lipkální studie)
|
6 měsíců
|
|
Nežádoucí účinky
Časové okno: 6 měsíců
|
Pojmy a frekvence nepříznivých EVES (AES) a vážných nežádoucích účinků (SAES)
|
6 měsíců
|
|
Acetoacetát
Časové okno: 6 měsíců
|
Hladiny acetoacetátu v séru
|
6 měsíců
|
|
Metabolismus lipidů
Časové okno: 6 měsíců
|
Hladiny séra cholesterolu
|
6 měsíců
|
|
Metabolismus lipidů
Časové okno: 6 měsíců
|
Hladiny sérového lipoproteinu s vysokou hustotou (HDL)
|
6 měsíců
|
|
Metabolismus lipidů
Časové okno: 6 měsíců
|
Sérové hladiny s nízkou hustotou lipoproteinu (HDL)
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Christine Herrmann, Dr., University of Ulm
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
- Desport JC, Preux PM, Truong TC, Vallat JM, Sautereau D, Couratier P. Nutritional status is a prognostic factor for survival in ALS patients. Neurology 1999; 53(5): 1059-63.
- Dupuis L, Oudart H, Rene F, Gonzalez de Aguilar JL, Loeffler JP. Evidence for defective energy homeostasis in amyotrophic lateral sclerosis: benefit of a high-energy diet in a transgenic mouse model. Proc Natl Acad Sci U S A 2004; 101(30): 11159-64.
- Dupuis L, Pradat PF, Ludolph AC, Loeffler JP. Energy metabolism in amyotrophic lateral sclerosis. Lancet Neurol 2011; 10(1): 75-82.
- Fayemendy P, Marin B, Labrunie A, et al. Hypermetabolism is a reality in amyotrophic lateral sclerosis compared to healthy subjects. J Neurol Sci 2021; 420(117257): 3.
- Dorst J, Cypionka J, Ludolph AC. High-caloric food supplements in the treatment of amyotrophic lateral sclerosis: A prospective interventional study. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener 2013; 14(7-8): 533-6.
- Ludolph AC, Dorst J, Dreyhaupt J, et al. Effect of high-caloric nutrition on survival in amyotrophic lateral sclerosis. Ann Neurol 2019; 17(10): 25661.
- Dorst J, Schuster J, Dreyhaupt J, et al. Effect of high-caloric nutrition on serum neurofilament light chain levels in amyotrophic lateral sclerosis. J Neurol Neurosurg Psychiatry 2020; 91(9): 1007-9.
- Steinacker P, Huss A, Mayer B, et al. Diagnostic and prognostic significance of neurofilament light chain NF-L, but not progranulin and S100B, in the course of amyotrophic lateral sclerosis: Data from the German MND-net. Amyotroph Lateral Scler Frontotem
- Wills AM, Hubbard J, Macklin EA, et al. Hypercaloric enteral nutrition in patients with amyotrophic lateral sclerosis: a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 2 trial. Lancet 2014; 383(9934): 2065-72.
- Dorst J, Dupuis L, Petri S, et al. Percutaneous endoscopic gastrostomy in amyotrophic lateral sclerosis: a prospective observational study. J Neurol 2015.
- Wang S, Yuan T, Yang H, Zhou X, Cao J. Effect of complete high-caloric nutrition on the nutritional status and survival rate of amyotrophic lateral sclerosis patients after gastrostomy. American journal of translational research 2022; 14(11): 7842-51.
- Craig CL, Marshall AL, Sjöström M, et al. International physical activity questionnaire: 12-country reliability and validity. Med Sci Sports Exerc 2003; 35(8): 1381-95.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. března 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. března 2031
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. září 2031
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. února 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. března 2025
První zveřejněno (Aktuální)
14. března 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
6. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 387/23
- PEGASUS V 1.0 (Jiný identifikátor: Ulm University, GERMANY)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
K dispozici budou individuální data účastníka po de-identifikaci a protokol studie.
Data budou k dispozici začátek 3 měsíců a končící 5 let po publikaci článku.
Data budou sdílena s vědci, kteří poskytují metodologicky zdravý návrh.
Data budou sdílena pro analýzy k dosažení cílů uvedených v schváleném návrhu.
Návrhy by měly být směrovány na Christine.herrmann@uni-ulm.de; K získání přístupu budou muset žadatelé o data podepsat smlouvu o přístupu k datům.
Časový rámec sdílení IPD
3 měsíce až 5 let po zveřejnění článku
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Data budou SHARD pro analýzy k dosažení cílů uvedených v schváleném návrhu.
Návrhy by měly být směrovány na Christine.herrmann@uni-ulm.de; K získání přístupu budou muset žadatelé o data podepsat smlouvu o přístupu k datům.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .