Nutrição hipercalórica de PEG na ELA para sustentar a homeostase energética (PEGASUS)
30 de abril de 2026 atualizado por: Albert Christian Ludolph, Prof., University of Ulm
A perda de peso é um fator prognóstico negativo conhecido na esclerose lateral amiotrófica (ELA).
Nos últimos anos, vários estudos intervencionistas direcionados ao déficit energético na ELA produziram resultados promissores; No entanto, ainda não está claro qual tipo de nutrição ou suplemento nutricional é mais benéfico.
Além disso, há falta de evidências sobre intervenções em pacientes com pino nos estágios posteriores da doença. Em um estudo piloto realizado em 2013, foi demonstrado que o peso corporal pode ser estabilizado na ALS aplicando um suplemento alimentar rico em gordura ou rico em gordura ou rico em carboidratos.
Em 2014, Wills et al. conduziu um estudo piloto randomizado controlado por placebo, que indicou que uma dieta hipercalórica rica em carboidratos, consistindo em 125% dos requisitos de energia estimados, conforme determinado pela calorimetria indireta, em pacientes alimentados por gastrostomia endoscópica percutânea foi segura e bem tolerada.
Além disso, esses pacientes apresentaram maior sobrevida do que os pacientes alimentados com uma dieta hipercalórica rica em gordura ou dieta isocalórica.
A dieta hipercalórica e com alto teor de carboidratos também mostrou efeitos benéficos no peso corporal e no índice de massa corporal.
Embora esses resultados tenham sido promissores, o baixo número de pacientes (n = 24) foi um fator limitante grave deste estudo.
O objetivo deste estudo é investigar o efeito de uma nutrição hipercalórica de PEG, consistindo em 120% das remendos estimados de calorias, em comparação com uma nutrição isocalórica.
A exigência de energia individual é determinada pela execução do questionário de calorimetria e atividade indireta.
Os investigadores hipótese de que uma nutrição hipercalórica de PEG diminui a progressão da doença, conforme medido por cadeias de luz de neurofilamentos (NFL) no soro após 6 meses em comparação com o placebo.
O cálculo da potência depende dos resultados dos lipídios e calorias para o estudo de ELA (Lipcal-Cal), que testou o efeito de um suplemento nutricional de gordura de alta calórica oral na ELA.
O estudo revelou que os valores séricos da NFL diminuíram significativamente no grupo de intervenção, permanecendo estáveis no grupo placebo ao longo do estudo.
Assumindo um tamanho de efeito semelhante, calculamos que 76 pacientes tiveram que ser incluídos no estudo atual.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Descrição detalhada
Os pacientes elegíveis para a participação no estudo serão randomizados para um dos dois grupos (dieta hipercalórica ou isocalórica) na visita basal. A dieta de intervenção ou controle será administrada como um complemento à terapia padrão. A exigência de caloria será determinada individualmente por calorimetria indireta que mede o gasto de energia em repouso (REE) e coletando dados de atividade física. A calorimetria indireta é um procedimento não invasivo que permite calcular o gasto de energia em repouso medindo dióxido de carbono e oxigênio no ar expirado usando um capô de dossel ou uma máscara de face completa. Para ambos os grupos, será usada uma nutrição padrão de PEG com uma proporção equilibrada de gordura, carboidratos e proteínas de acordo com os requisitos humanos (por exemplo Fresenius Fresubin® Fibra de energia/2250 completa).
Nutrição PEG usada neste estudo (por exemplo Fresenius Fresubin® Fibra de energia/2250 completa) é rotineiramente usado na prática clínica para alimentar pacientes com ELA e PEG. É conhecido por ser bem tolerável e seguro. Em poucos casos de intolerância, essa alimentação padrão do tubo pode ser alterada para outro produto (e. g. Hipp Sondennahrung), mas a quantidade de calorias não será alterada.
Na rotina clínica, as necessidades energéticas são geralmente estimadas usando a Harris-Benedict-Formula, com base no peso corporal, altura, sexo e idade. No entanto, essa fórmula fornece apenas valores aproximados. Portanto, neste estudo, a calorimetria indireta é usada para obter valores precisos das necessidades de energia. A versão alemã do questionário de atividade física internacional curta nos últimos 7 dias de formato auto-administrado (IPAQ) é usado para determinar o nível de atividade física. O requisito total de energia é calculado adicionando o gasto de energia em repouso e o requisito de calorias relacionado à atividade.
No grupo controle, 100% do requisito estimado de calorias é administrado com o objetivo de cobrir as necessidades de energia e estabilizar o peso corporal. A dieta hipercalórica no grupo de intervenção consiste em 120% do requisito de calorias determinado por calorimetria indireta. O gasto energético em repouso em pacientes com ELA é 14% maior do que em uma coorte de controle saudável. Assumimos que o gasto de energia relacionado à atividade aumenta de maneira semelhante. Portanto, a dieta hipercalórica que consiste em 120% do requisito de calorias visa cobrir essas necessidades adicionais de energia. Da mesma forma, um estudo recente em pacientes com PEG utilizou 125% dos requisitos de calorias.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
76
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Christine Herrmann, Dr.
- Número de telefone: 0049 731 177 5374
- E-mail: christine.herrmann@uni-ulm.de
Estude backup de contato
- Nome: Johannes Dorst, Prof. Dr.
- Número de telefone: 0049 731 177 5285
- E-mail: johannes.dorst@uni-ulm.de
Locais de estudo
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 89081
- Recrutamento
- Ulm Universita, Department of Neurology
-
Contato:
- Christine Herrmann, Dr.
- Número de telefone: 0049 731 177 5374
- E-mail: christine.herrmann@uni-ulm.de
-
Investigador principal:
- Christine Herrmann, Dr.
-
Subinvestigador:
- Johannes Dorst, Prof. Dr.
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- ALS possível, provável (clínica ou laboratório) ou definitiva de acordo com a versão revisada da Federação Mundial de Neurologia do El Escorial de Critérios de Neurologia 1
- Perda da escala de classificação funcional da ALS revisada (ALSFRS -R) de ≥ 0,33 pontos por mês desde o início (primeira paresis) com base na fórmula: (48 - pontuação na visita de exibição) / (meses entre o início e a visita de triagem)
- Nutrição via PEG
- Idade ≥ 18 anos
- Ingestão de uma dose estável de riluzol por pelo menos 4 semanas, ou sem riluzol
- Capaz de entender minuciosamente todas as informações fornecidas e fornecer consentimento informado completo de acordo com o GCP
Critérios de exclusão:
- Participação anterior em outro estudo intervencionista nas 4 semanas anteriores
- Ausência de apoio social e cooperação adequados, ou motivação pessoal (no julgamento do investigador) para concluir o estudo satisfatoriamente
- Gravidez ou fêmeas de amamentação
- Evidência de um grande distúrbio psiquiátrico ou demência clinicamente evidente
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Grupo A: Nutrição isocalórica via PEG
Nutrição isocalórica (100% da exigência individual de caloria, conforme determinado pela calorimetria indireta e questionário de atividade física) aplicada via PEG
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Os pacientes recebem qualquer nutrição de PEG contendo a exigência de caloria, conforme determinado por calorimetria indireta, escore de atividade física e grupo randomizado.
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Experimental: Grupo B: Nutrição Hipercalórica via PEG
Nutrição hipercalórica (120% da exigência individual de caloria, conforme determinado pela calorimetria indireta e questionário de atividade física) aplicada via PEG
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Os pacientes recebem qualquer nutrição de PEG contendo a exigência de caloria, conforme determinado por calorimetria indireta, escore de atividade física e grupo randomizado.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Cadeia leve de neurofilamento (NFL) no soro
Prazo: 6 meses
|
Mudança da concentração da cadeia leve de neurofilamentos (NFL) no soro após 6 meses em comparação com a linha de base.
A mudança será medida como inclinação individual da NFL da linha de base para 6 meses (mudança por mês).
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Massa gorda
Prazo: 6 meses
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Massa gorda (% da massa corporal total), medida por análise de impedância bioelétrica (BIA)
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6 meses
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Água Corporal Total
Prazo: 6 meses
|
água corporal total (% da massa corporal total), medida por análise de impedância bioelétrica (BIA)
|
6 meses
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Massa muscular
Prazo: 6 meses
|
massa muscular (% da massa corporal total) medida por análise de impedância bioelétrica (BIA)
|
6 meses
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Massa livre de gordura
Prazo: 6 meses
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massa livre de gordura (% da massa corporal total), medida por análise de impedância bioelétrica (BIA)
|
6 meses
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Massa Celular Corporal
Prazo: 6 meses
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massa celular corporal (% da massa corporal total), medida por análise de impedância bioelétrica (BIA)
|
6 meses
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|
Massa Extracelular
Prazo: 6 meses
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massa extracelular (% da massa corporal total), medida por análise de impedância bioelétrica (BIA)
|
6 meses
|
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Massa Corporal Magra
Prazo: 6 meses
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massa corporal magra (% da massa corporal total), medida por análise de impedância bioelétrica (BIA)
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6 meses
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Qualidade de Vida Individual
Prazo: 6 meses
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Qualidade de Vida Individual, medida pelo questionário Euro Quality of Life (EQ-5D-5L)
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6 meses
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Beta Hidroxibutirato
Prazo: 6 meses
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Níveis séricos de beta hidroxibutirato
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6 meses
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Acetona
Prazo: 6 meses
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Concentração de acetona na urina
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6 meses
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Apetite
Prazo: 6 meses
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Apetite, medido pelo Questionário do Conselho do Apetite (CNAQ)
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6 meses
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|
Sobrevivência
Prazo: 6 meses
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tempo até a morte ou traqueostomia
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6 meses
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Escala de classificação funcional da ALS revisada (ALSFRS-R)
Prazo: 6 meses
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A escala de classificação funcional da esclerose lateral amiotrófica (ALSFRS-R), medida como inclinação individual (perda de pontos por mês)
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6 meses
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Índice de massa corporal (IMC)
Prazo: 6 meses
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Índice de massa corporal (IMC), peso (em kg) e altura (em m) serão combinados para relatar IMC em kg/m^2
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6 meses
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|
Capacidade vital lenta
Prazo: 6 meses
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Capacidade vital lenta (SVC)
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6 meses
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Despesas de energia em repouso (REE)
Prazo: 6 meses
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Despesas de energia em repouso (REE), medidas por calorimetria indireta
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6 meses
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Hábitos alimentares
Prazo: 6 meses
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Hábitos alimentares, avaliados pelo ULM Nutrition Questionnaire (UNQ; ver Lipcal Study)
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6 meses
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Eventos adversos
Prazo: 6 meses
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Termos e frequências de eVes adversas (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
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6 meses
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Acetoacetato
Prazo: 6 meses
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Níveis séricos de acetoacetato
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6 meses
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Metabolismo lipídico
Prazo: 6 meses
|
Níveis séricos de colesterol
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6 meses
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Metabolismo lipídico
Prazo: 6 meses
|
Níveis séricos de alta densidade-lipoproteína (HDL)
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6 meses
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Metabolismo lipídico
Prazo: 6 meses
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Níveis séricos de baixa densidade-lipoproteína (HDL)
|
6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Christine Herrmann, Dr., University of Ulm
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
- Desport JC, Preux PM, Truong TC, Vallat JM, Sautereau D, Couratier P. Nutritional status is a prognostic factor for survival in ALS patients. Neurology 1999; 53(5): 1059-63.
- Dupuis L, Oudart H, Rene F, Gonzalez de Aguilar JL, Loeffler JP. Evidence for defective energy homeostasis in amyotrophic lateral sclerosis: benefit of a high-energy diet in a transgenic mouse model. Proc Natl Acad Sci U S A 2004; 101(30): 11159-64.
- Dupuis L, Pradat PF, Ludolph AC, Loeffler JP. Energy metabolism in amyotrophic lateral sclerosis. Lancet Neurol 2011; 10(1): 75-82.
- Fayemendy P, Marin B, Labrunie A, et al. Hypermetabolism is a reality in amyotrophic lateral sclerosis compared to healthy subjects. J Neurol Sci 2021; 420(117257): 3.
- Dorst J, Cypionka J, Ludolph AC. High-caloric food supplements in the treatment of amyotrophic lateral sclerosis: A prospective interventional study. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener 2013; 14(7-8): 533-6.
- Ludolph AC, Dorst J, Dreyhaupt J, et al. Effect of high-caloric nutrition on survival in amyotrophic lateral sclerosis. Ann Neurol 2019; 17(10): 25661.
- Dorst J, Schuster J, Dreyhaupt J, et al. Effect of high-caloric nutrition on serum neurofilament light chain levels in amyotrophic lateral sclerosis. J Neurol Neurosurg Psychiatry 2020; 91(9): 1007-9.
- Steinacker P, Huss A, Mayer B, et al. Diagnostic and prognostic significance of neurofilament light chain NF-L, but not progranulin and S100B, in the course of amyotrophic lateral sclerosis: Data from the German MND-net. Amyotroph Lateral Scler Frontotem
- Wills AM, Hubbard J, Macklin EA, et al. Hypercaloric enteral nutrition in patients with amyotrophic lateral sclerosis: a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 2 trial. Lancet 2014; 383(9934): 2065-72.
- Dorst J, Dupuis L, Petri S, et al. Percutaneous endoscopic gastrostomy in amyotrophic lateral sclerosis: a prospective observational study. J Neurol 2015.
- Wang S, Yuan T, Yang H, Zhou X, Cao J. Effect of complete high-caloric nutrition on the nutritional status and survival rate of amyotrophic lateral sclerosis patients after gastrostomy. American journal of translational research 2022; 14(11): 7842-51.
- Craig CL, Marshall AL, Sjöström M, et al. International physical activity questionnaire: 12-country reliability and validity. Med Sci Sports Exerc 2003; 35(8): 1381-95.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de março de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de março de 2031
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2031
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de fevereiro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de março de 2025
Primeira postagem (Real)
14 de março de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
6 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 387/23
- PEGASUS V 1.0 (Outro identificador: Ulm University, GERMANY)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Dados dos participantes individuais após a desidentificação e o protocolo de estudo estarão disponíveis.
Os dados estarão disponíveis a partir de 3 meses e terminando 5 anos após a publicação do artigo.
Os dados serão compartilhados com pesquisadores que fornecem uma proposta metodologicamente sólida.
Os dados serão compartilhados para análises para atingir os objetivos fornecidos na proposta aprovada.
As propostas devem ser direcionadas para christine.herrmann@uni-ulm.de; Para obter acesso, os solicitadores de dados precisarão assinar um contrato de acesso a dados.
Prazo de Compartilhamento de IPD
3 meses a 5 anos após a publicação do artigo
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Os dados serão shard para análises para atingir os objetivos fornecidos na proposta aprovada.
As propostas devem ser direcionadas para christine.herrmann@uni-ulm.de; Para obter acesso, os solicitadores de dados precisarão assinar um contrato de acesso a dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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