Hypercaloric PEG ernæring i ALS for at opretholde energihomeostase (PEGASUS)
30. april 2026 opdateret af: Albert Christian Ludolph, Prof., University of Ulm
Vægttab er en kendt negativ prognostisk faktor i amyotrofisk lateral sklerose (ALS).
I løbet af de sidste år gav forskellige interventionsundersøgelser, der er målrettet mod energiunderskuddet i ALS, lovende resultater; Det er dog stadig uklart, hvilken slags ernæring eller ernæringstilskud der er mest fordelagtigt.
Derudover er der mangel på bevis for interventioner hos patienter med en PEG i senere sygdomsstadier. I en pilotundersøgelse, der blev udført i 2013, blev det demonstreret, at kropsvægt kan stabiliseres i ALS ved at anvende enten en fedtrig eller kulhydratrig høj-kalorisk fødevaretilskud.
I 2014, Wills et al. udførte en placebo-kontrolleret randomiseret kontrolleret pilotundersøgelse, som indikerede, at en kulhydratrig, hypercalorisk diæt bestående af 125% af estimerede energibehov som bestemt af indirekte kalorimetri, hos patienter, der blev fodret via perkutan endoskopisk gastrostomi, var sikkert og godt tolereret.
Desuden viste disse patienter længere overlevelse end patienter, der blev fodret med en fedtrig, hypercalorisk diæt eller en isocalorisk diæt.
Hypercalorisk diæt med højt kulhydrat viste også fordelagtige virkninger på kropsvægt og kropsmasseindeks.
Selvom disse resultater var lovende, var det lave antal patienter (n = 24) en alvorlig begrænsende faktor i denne undersøgelse.
Formålet med denne undersøgelse er at undersøge effekten af en hypercalorisk PEG -ernæring, der består af 120% af de estimerede kalorireguleringer sammenlignet med en isocalorisk ernæring.
Individuelt energibehov bestemmes ved at udføre indirekte kalorimetri og aktivitetsspørgeskema.
Undersøgere hypotes størrelsen på, at en hypercalorisk PEG -ernæring bremser sygdomsprogressionen målt ved neurofilament -lette kæder (NFL) i serum efter 6 måneder sammenlignet med placebo.
Strømberegning er afhængig af resultaterne af lipider og kalorier for ALS (Lipcal-Als) -undersøgelse, der testede effekten af en oral høj-kalorisk fedtn ernæringstilskud i ALS.
Undersøgelsen afslørede, at NFL -serumværdier faldt markant i interventionsgruppen, mens de forblev stabile i placebogruppen i løbet af undersøgelsen.
Hvis vi antog en lignende effektstørrelse, beregnet vi, at 76 patienter måtte inkluderes i det aktuelle forsøg.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Patienter, der er berettigede til undersøgelsesdeltagelse, vil blive randomiseret til en af to grupper (hypercalorisk eller isokalorisk diæt) ved baseline -besøg. Intervention eller kontroldiæt administreres som en tilføjelse til standardterapi. Kalorisk krav bestemmes individuelt ved indirekte kalorimetri, der måler hvile energiforbrug (REE) og ved at indsamle data om fysisk aktivitet. Indirekte kalorimetri er en ikke-invasiv procedure, der gør det muligt at beregne hvilende energiudgifter ved at måle kuldioxid og ilt i den udløbne luft ved hjælp af en baldakinhætte eller en fuld ansigtsmaske. For begge grupper vil en standard PEG -ernæring med et afbalanceret forhold mellem fedt, kulhydrater og protein i henhold til menneskelige krav blive anvendt (f.eks. Fresenius Fresubin® Energy Fiber/2250 Komplet).
PEG -ernæring anvendt i denne undersøgelse (f.eks. Fresenius Fresubin® Energy Fiber/2250 komplet) bruges rutinemæssigt i klinisk praksis til fodring af patienter med ALS og PEG. Det er kendt for at være godt acceptabelt og sikkert. I få tilfælde af intolerance kan denne standardrørfodring skiftes til et andet produkt (e. g. Hipp Sondennahrung), men mængden af kalorier ændres ikke.
I klinisk rutine estimeres energibehov normalt ved hjælp af Harris-Benedict-formlen, baseret på kropsvægt, højde, køn og alder. Imidlertid giver denne formel kun omtrentlige værdier. Derfor bruges indirekte kalorimetri i denne undersøgelse til at opnå præcise værdier for energibehov. Den tyske version af det internationale fysiske aktivitetsspørgeskema korte sidste 7 dage selvadministreret format (IPAQ) bruges til at bestemme det fysiske aktivitetsniveau. Det samlede energibehov beregnes ved at tilføje de hvilende energiudgifter og det aktivitetsrelaterede kalorikrav.
I kontrolgruppen administreres 100% af det estimerede kalorikrav med målet om at dække energibehov og stabilisere kropsvægt. Den hypercaloriske diæt i interventionsgruppen består i 120% af kalorikravet bestemt af indirekte kalorimetri. Hvilende energiudgifter hos ALS -patienter er 14% højere end i en sund kontrolkohort. Vi antager, at aktivitetsrelaterede energiforbrug øges på lignende måde. Derfor sigter den hypercaloriske diæt, der består af 120% af kalorikravet, at dække disse yderligere energibehov. Tilsvarende anvendte en nylig undersøgelse hos patienter med PEG 125% af kaloribehovet.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
76
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Christine Herrmann, Dr.
- Telefonnummer: 0049 731 177 5374
- E-mail: christine.herrmann@uni-ulm.de
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Johannes Dorst, Prof. Dr.
- Telefonnummer: 0049 731 177 5285
- E-mail: johannes.dorst@uni-ulm.de
Studiesteder
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89081
- Rekruttering
- Ulm Universita, Department of Neurology
-
Kontakt:
- Christine Herrmann, Dr.
- Telefonnummer: 0049 731 177 5374
- E-mail: christine.herrmann@uni-ulm.de
-
Ledende efterforsker:
- Christine Herrmann, Dr.
-
Underforsker:
- Johannes Dorst, Prof. Dr.
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Mulig, sandsynlig (klinisk eller laboratorium) eller bestemt ALS i henhold til den reviderede version af El Escorial World Federation of Neurology Criteria 1
- Tab af ALS Funktionel vurderingsskala revideret (ALSFRS -R) på ≥ 0,33 point pr. Måned siden begyndelsen (første parese) baseret på formlen: (48 - score ved screeningsbesøg) / (måneder mellem begyndelsen og screeningsbesøg)
- Ernæring via Peg
- Alder ≥18 år
- Indtagelse af en stabil dosis af riluzol i mindst 4 uger eller ingen riluzol
- I stand til grundigt at forstå alle givne oplysninger og give fuldt informeret samtykke ifølge GCP
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere deltagelse i en anden interventionsundersøgelse inden for de foregående 4 uger
- Fravær af tilstrækkelig social støtte og samarbejde eller personlig motivation (i efterforskerens dom) til at afslutte undersøgelsen tilfredsstillende
- Graviditet eller ammende hunner
- Bevis for en større psykiatrisk lidelse eller klinisk tydelig demens
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Andet: Gruppe A: Isokalorisk ernæring via PEG
Isocalorisk ernæring (100% af det individuelle kaloriske krav som bestemt ved indirekte kalorimetri og spørgeskema for fysisk aktivitet) anvendt via PEG
|
Patienter får enhver PEG -ernæring, der indeholder kalorikravet som bestemt ved indirekte kalorimetri, fysisk aktivitetsscore og den randomiserede gruppe.
|
|
Eksperimentel: Gruppe B: Hypercalorisk ernæring via PEG
Hypercalorisk ernæring (120% af det individuelle kaloriske krav som bestemt ved indirekte kalorimetri og spørgeskema for fysisk aktivitet) anvendt via PEG
|
Patienter får enhver PEG -ernæring, der indeholder kalorikravet som bestemt ved indirekte kalorimetri, fysisk aktivitetsscore og den randomiserede gruppe.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Neurofilament Light Chain (NFL) i serum
Tidsramme: 6 måneder
|
Ændring af neurofilament lyskæde (NFL) koncentration i serum efter 6 måneder sammenlignet med baseline.
Ændringen måles som individuel NFL -hældning fra baseline til 6 måneder (ændring pr. Måned).
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fedt masse
Tidsramme: 6 måneder
|
Fedtmasse (% af total kropsmasse), målt ved bioelektrisk impedansanalyse (BIA)
|
6 måneder
|
|
Total kropsvand
Tidsramme: 6 måneder
|
total kropsvand (% af total kropsmasse), målt ved bioelektrisk impedansanalyse (BIA)
|
6 måneder
|
|
Muskelmasse
Tidsramme: 6 måneder
|
muskelmasse (% af total kropsmasse) målt ved bioelektrisk impedansanalyse (BIA)
|
6 måneder
|
|
Fedtfri masse
Tidsramme: 6 måneder
|
fedtfri masse (% af total kropsmasse), målt ved bioelektrisk impedansanalyse (BIA)
|
6 måneder
|
|
Kropscellemasse
Tidsramme: 6 måneder
|
kropscellemasse (% af total kropsmasse), målt ved bioelektrisk impedansanalyse (BIA)
|
6 måneder
|
|
Ekstracellulær masse
Tidsramme: 6 måneder
|
ekstracellulær masse (% af total kropsmasse), målt ved bioelektrisk impedansanalyse (BIA)
|
6 måneder
|
|
Lean Body Mass
Tidsramme: 6 måneder
|
mager kropsmasse (% af total kropsmasse), målt ved bioelektrisk impedansanalyse (BIA)
|
6 måneder
|
|
Individuel livskvalitet
Tidsramme: 6 måneder
|
Individuel livskvalitet, målt ved Euro Quality of Life (EQ-5D-5L) spørgeskema
|
6 måneder
|
|
Beta Hydroxybutyrat
Tidsramme: 6 måneder
|
Beta Hydroxybutyrat serumniveauer
|
6 måneder
|
|
Acetone
Tidsramme: 6 måneder
|
Acetonekoncentration i urinen
|
6 måneder
|
|
Appetit
Tidsramme: 6 måneder
|
Appetit, målt af Council of Appetite Questionnaire (CNAQ)
|
6 måneder
|
|
Overlevelse
Tidsramme: 6 måneder
|
Tid til død eller tracheostomi
|
6 måneder
|
|
ALS Funktionel vurderingsskala revideret (ALSFRS-R)
Tidsramme: 6 måneder
|
Amyotrofisk lateral sklerose Funktionel vurderingsskala revideret (ALSFRS-R) score, målt som individuel hældning (tab af point pr. Måned)
|
6 måneder
|
|
Body Mass Index (BMI)
Tidsramme: 6 måneder
|
Kropsmasseindeks (BMI), vægt (i kg) og højde (i m) vil blive kombineret for at rapportere BMI i kg/m^2
|
6 måneder
|
|
Langsom vital kapacitet
Tidsramme: 6 måneder
|
Langsom vital kapacitet (SVC)
|
6 måneder
|
|
Hvilende energiudgifter (REE)
Tidsramme: 6 måneder
|
Hvilende energiforbrug (REE), målt ved indirekte kalorimetri
|
6 måneder
|
|
Spisevaner
Tidsramme: 6 måneder
|
Spisevaner, evalueret af ULM ernæringsspørgeskemaet (UNQ; se Lipcal Study)
|
6 måneder
|
|
Bivirkninger
Tidsramme: 6 måneder
|
Vilkår og frekvenser af ugunstige EVES (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES)
|
6 måneder
|
|
Acetoacetat
Tidsramme: 6 måneder
|
Acetoacetatserumniveauer
|
6 måneder
|
|
Lipidmetabolisme
Tidsramme: 6 måneder
|
Kolesterol -serumniveauer
|
6 måneder
|
|
Lipidmetabolisme
Tidsramme: 6 måneder
|
Seriumniveauer med høj densitet-lipoprotein (HDL)
|
6 måneder
|
|
Lipidmetabolisme
Tidsramme: 6 måneder
|
Lav densitet-lipoprotein (HDL) serumniveauer
|
6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Christine Herrmann, Dr., University of Ulm
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
- Desport JC, Preux PM, Truong TC, Vallat JM, Sautereau D, Couratier P. Nutritional status is a prognostic factor for survival in ALS patients. Neurology 1999; 53(5): 1059-63.
- Dupuis L, Oudart H, Rene F, Gonzalez de Aguilar JL, Loeffler JP. Evidence for defective energy homeostasis in amyotrophic lateral sclerosis: benefit of a high-energy diet in a transgenic mouse model. Proc Natl Acad Sci U S A 2004; 101(30): 11159-64.
- Dupuis L, Pradat PF, Ludolph AC, Loeffler JP. Energy metabolism in amyotrophic lateral sclerosis. Lancet Neurol 2011; 10(1): 75-82.
- Fayemendy P, Marin B, Labrunie A, et al. Hypermetabolism is a reality in amyotrophic lateral sclerosis compared to healthy subjects. J Neurol Sci 2021; 420(117257): 3.
- Dorst J, Cypionka J, Ludolph AC. High-caloric food supplements in the treatment of amyotrophic lateral sclerosis: A prospective interventional study. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener 2013; 14(7-8): 533-6.
- Ludolph AC, Dorst J, Dreyhaupt J, et al. Effect of high-caloric nutrition on survival in amyotrophic lateral sclerosis. Ann Neurol 2019; 17(10): 25661.
- Dorst J, Schuster J, Dreyhaupt J, et al. Effect of high-caloric nutrition on serum neurofilament light chain levels in amyotrophic lateral sclerosis. J Neurol Neurosurg Psychiatry 2020; 91(9): 1007-9.
- Steinacker P, Huss A, Mayer B, et al. Diagnostic and prognostic significance of neurofilament light chain NF-L, but not progranulin and S100B, in the course of amyotrophic lateral sclerosis: Data from the German MND-net. Amyotroph Lateral Scler Frontotem
- Wills AM, Hubbard J, Macklin EA, et al. Hypercaloric enteral nutrition in patients with amyotrophic lateral sclerosis: a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 2 trial. Lancet 2014; 383(9934): 2065-72.
- Dorst J, Dupuis L, Petri S, et al. Percutaneous endoscopic gastrostomy in amyotrophic lateral sclerosis: a prospective observational study. J Neurol 2015.
- Wang S, Yuan T, Yang H, Zhou X, Cao J. Effect of complete high-caloric nutrition on the nutritional status and survival rate of amyotrophic lateral sclerosis patients after gastrostomy. American journal of translational research 2022; 14(11): 7842-51.
- Craig CL, Marshall AL, Sjöström M, et al. International physical activity questionnaire: 12-country reliability and validity. Med Sci Sports Exerc 2003; 35(8): 1381-95.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. marts 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. marts 2031
Studieafslutning (Anslået)
1. september 2031
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
26. februar 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
13. marts 2025
Først opslået (Faktiske)
14. marts 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
6. maj 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
30. april 2026
Sidst verificeret
1. april 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 387/23
- PEGASUS V 1.0 (Anden identifikator: Ulm University, GERMANY)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Individuelle deltagerdata efter de-identifikation såvel som undersøgelsesprotokollen vil være tilgængelig.
Data vil være tilgængelige fra 3 måneder og slutte 5 år efter artikelpublikation.
Data deles med forskere, der giver et metodologisk sundt forslag.
Data deles til analyser for at nå de mål, der er givet i det godkendte forslag.
Forslag skal rettes til Christine.herrmann@uni-ulm.de; For at få adgang skal dataanmodere underskrive en datatilgangsaftale.
IPD-delingstidsramme
3 måneder til 5 år efter artikelpublikation
IPD-delingsadgangskriterier
Data vil være Shard til analyser for at nå de mål, der er givet i det godkendte forslag.
Forslag skal rettes til Christine.herrmann@uni-ulm.de; For at få adgang skal dataanmodere underskrive en datatilgangsaftale.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .