Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

První vícedílná klinická studie na lidech JNT-517 u zdravých účastníků au účastníků s fenylketonurií

1. května 2026 aktualizováno: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Fáze 1, první u člověka, vícedílná, jednosměrná a vícedávková studie JNT-517 u zdravých účastníků au účastníků s fenylketonurií

Cílem částí A a B této fáze 1, první, randomizované studie u člověka, je posoudit bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku (PK) jedné (SAD) a vícenásobné (MAD) vzestupné dávky perorálního JNT-517 u zdravých účastníků. V části C je cílem vyhodnotit rozdíly v biologické dostupnosti mezi tabletovou a suspenzní formulací JNT-517 a účinek potravy u zdravých dobrovolníků. Všichni účastníci části C obdrží JNT-517. Cílem části D je posoudit bezpečnost, snášenlivost, PK a účinek na Phe v moči a další aminokyseliny JNT-517 u účastníků s fenylketonurií (PKU). Účastníci v části D dostanou buď JNT-517 nebo placebo a budou zaslepeni vůči svému léčebnému úkolu.

Studie se skládá ze 4 částí:

  • Část A: SAD u zdravých účastníků – randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované
  • Část B: MAD u zdravých účastníků (14 dní) – randomizovaných, dvojitě zaslepených, kontrolovaných placebem
  • Část C: Relativní biologická dostupnost 2 formulací a účinek potravy u zdravých účastníků – randomizované, otevřené
  • Část D: Fáze 1b u účastníků s PKU (4 týdny) – randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná

V každé části účastníci absolvují z důvodu bezpečnosti období screeningu, období léčby a období sledování.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

111

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Melbourne VIC
      • Melbourne, Melbourne VIC, Austrálie, 3004
        • Nucleus Network Melbourne
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Mater Misericordia Ltd
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33620
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Utah Health - The University of Utah Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

Části A, B a C:

  1. Muži a ženy ve věku 18 až 55 let.
  2. Zdravotně zdravý bez klinicky významné anamnézy.
  3. Index tělesné hmotnosti (BMI) 18-40 kg/m2 a celková tělesná hmotnost >50 kg (110 liber).

  4. Nekuřák alespoň 2 týdny před podáním dávky a ochotný abstinovat během studie.

    Část D:

  5. Muži a ženy ve věku 18 až 65 let včetně.
  6. Diagnóza PKU s potvrzeným genotypem.
  7. Alespoň 2 hladiny Phe v plazmě >600 μM za posledních 12 měsíců.

  8. BMI 18-40 kg/m2.

    Všechny části:

  9. Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s používáním 2 vysoce účinných metod antikoncepce.
  10. Schopný dát podepsaný informovaný souhlas a schopen dodržovat studijní postupy.

Klíčová kritéria vyloučení:

Všechny části:

  1. Jakýkoli akutní nebo chronický zdravotní stav, který by účastníkovi bránil v dodržování postupů nebo by jej vystavoval riziku, pokud se účastní studie.
  2. Pozitivní na hepatitidu B nebo C nebo virus lidské imunodeficience.
  3. Jakákoli malignita v anamnéze za posledních 5 let, s výjimkou nemelanomové rakoviny kůže.
  4. Jakákoli anamnéza onemocnění jater.
  5. Jakékoli chirurgické nebo zdravotní stavy, které mohou ovlivnit absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování studovaného léku.
  6. Účast v jiné studii hodnoceného léku do 30 dnů nebo, je-li známo, 5 poločasů testovaného léku (podle toho, co je delší).
  7. Historie zneužívání drog/alkoholu v posledním roce.
  8. Aktuální, nedávná nebo suspektní infekce do 4 týdnů od screeningu SARS-CoV-2/COVID-19.
  9. Obdrželi jste vakcínu proti SARS-CoV-2/COVID-19 do 14 dnů od screeningu.
  10. Není schopen tolerovat perorální léky.
  11. Alergie na JNT-517 nebo jakoukoli složku hodnoceného produktu.
  12. Obdrželi >50 ml krve nebo plazmy do 30 dnů od screeningu nebo >500 ml krve nebo plazmy do 60 dnů od screeningu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: JNT-517 MAD (část B)
JNT-517 nebo placebo jednou nebo dvakrát denně po dobu 14 dnů, přičemž první denní dávka se podává po celonočním hladovění.
Lék: Odpružení JNT-517
JNT-517 ve složené suspenzi na místě
Lék: Placebo suspenze
Složená suspenze placeba na místě
Experimentální: JNT-517 Suspenze, poté tableta nalačno a poté tableta (část C)
Jedna dávka suspenze JNT-517, tableta JNT-517 nalačno a tableta JNT-517 po nasycení sekvenčním, otevřeným způsobem. Každá léčba je oddělena minimálně 5 poločasy.
Lék: Odpružení JNT-517
JNT-517 ve složené suspenzi na místě
Lék: Tablet JNT-517
JNT-517 tablety, 25 mg a 75 mg
Experimentální: JNT-517 Tablet na lačno, pak nakrmení na tablet a poté pozastavení (část C)
Jedna dávka tablety JNT-517 ve stavu nalačno, tableta JNT-517 v nasyceném stavu a suspenze JNT-517 sekvenčním, otevřeným způsobem. Každá léčba je oddělena minimálně 5 poločasy.
Lék: Odpružení JNT-517
JNT-517 ve složené suspenzi na místě
Lék: Tablet JNT-517
JNT-517 tablety, 25 mg a 75 mg
Experimentální: JNT-517 Tableta krmená, Suspenze A Tablet Nalačno (Část C)
Jedna dávka tablety JNT-517 v nasyceném stavu, suspenze JNT-517 a tablety JNT-517 ve stavu nalačno sekvenčním, otevřeným způsobem. Každá léčba je oddělena minimálně 5 poločasy.
Lék: Odpružení JNT-517
JNT-517 ve složené suspenzi na místě
Lék: Tablet JNT-517
JNT-517 tablety, 25 mg a 75 mg
Experimentální: JNT-517 SAD (část A a část F)
Jedna dávka JNT-517 nebo placeba ve stavu nalačno.
Lék: Odpružení JNT-517
JNT-517 ve složené suspenzi na místě
Lék: Placebo suspenze
Složená suspenze placeba na místě
Experimentální: JNT-517 PKU (část D a E)
JNT-517 nebo placebo denně po dobu 4 týdnů. Dávka je založena na datech z částí A, B a C.
Lék: Tablet JNT-517
JNT-517 tablety, 25 mg a 75 mg
Lék: Placebo tablety
Odpovídající potahovaná placebo tableta

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nepříznivými událostmi ve výměně léčby
Časové okno: Části A/C/F: Screening do 8. dne; Část B: Screening do 21. dne; Část D/E: Screening do dne 35
Hlášeno na základě výsledků 12-vodičových EKG, vitálních příznaků, klinických laboratorních testů a dalších lékařských hodnocení.
Části A/C/F: Screening do 8. dne; Část B: Screening do 21. dne; Část D/E: Screening do dne 35

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Srovnání Tmax JNT-517 ve stavu nasycení a nalačno
Časové okno: Před podáním dávky do 72 hodin po dávce v den 1
Pouze část C
Před podáním dávky do 72 hodin po dávce v den 1
Srovnání Cmax JNT-517 ve stavu nasycení a nalačno
Časové okno: Před podáním dávky do 72 hodin po dávce v den 1
Pouze část C
Před podáním dávky do 72 hodin po dávce v den 1
Srovnání AUC JNT-517 ve stavu nasycení a nalačno
Časové okno: Před podáním dávky do 72 hodin po dávce v den 1
Pouze část C
Před podáním dávky do 72 hodin po dávce v den 1
Plazmatická oblast pod křivkou koncentrace času (AUC) JNT-517
Časové okno: Části A/C/F: předdávkování do 72 hodin po dávce 1. dne; Část B: předdávkování do 24 hodin po dávce ve dnech 1, 14 a předdakování ve dnech 3, 13; Část D/E: Predace do 4 hodin po dávce ve dnech 1, 14, 28
Části A/C/F: předdávkování do 72 hodin po dávce 1. dne; Část B: předdávkování do 24 hodin po dávce ve dnech 1, 14 a předdakování ve dnech 3, 13; Část D/E: Predace do 4 hodin po dávce ve dnech 1, 14, 28
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (CMAX) JNT-517
Časové okno: Části A/C/F: předdávkování do 72 hodin po dávce 1. dne; Část B: předdávkování do 24 hodin po dávce ve dnech 1, 14 a předdakování ve dnech 3, 13; Část D/E: Predace do 4 hodin po dávce ve dnech 1, 14, 28
Části A/C/F: předdávkování do 72 hodin po dávce 1. dne; Část B: předdávkování do 24 hodin po dávce ve dnech 1, 14 a předdakování ve dnech 3, 13; Část D/E: Predace do 4 hodin po dávce ve dnech 1, 14, 28
Čas na maximální plazmatickou koncentraci (TMAX) JNT-517
Časové okno: Části A/C/F: předdávkování do 72 hodin po dávce 1. dne; Část B: předdávkování do 24 hodin po dávce ve dnech 1, 14 a předdakování ve dnech 3, 13; Část D/E: Predace do 4 hodin po dávce ve dnech 1, 14, 28
Části A/C/F: předdávkování do 72 hodin po dávce 1. dne; Část B: předdávkování do 24 hodin po dávce ve dnech 1, 14 a předdakování ve dnech 3, 13; Část D/E: Predace do 4 hodin po dávce ve dnech 1, 14, 28
Plazmatický terminál poločas (T1/2) JNT-517
Časové okno: Části A/C/F: předdávkování do 72 hodin po dávce 1. dne; Část B: předdávkování do 24 hodin po dávce ve dnech 1, 14 a předdakování ve dnech 3, 13; Část D/E: Predace do 4 hodin po dávce ve dnech 1, 14, 28
Části A/C/F: předdávkování do 72 hodin po dávce 1. dne; Část B: předdávkování do 24 hodin po dávce ve dnech 1, 14 a předdakování ve dnech 3, 13; Část D/E: Predace do 4 hodin po dávce ve dnech 1, 14, 28
Změny hladin aminokyselin v moči
Časové okno: Screening a dny 1, 7, 14, 21, 28
Pouze část D/E. Vzorky moči budou shromažďovány na uvedených časových bodech a analyzovány na hladiny aminokyselin, včetně PHE.
Screening a dny 1, 7, 14, 21, 28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. října 2022

Primární dokončení (Aktuální)

14. července 2025

Dokončení studie (Aktuální)

14. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

23. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JNT517-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Anonymizovaná údaje o jednotlivých účastnících (IPD), které jsou základem výsledků této studie, budou sdíleny s vědci, aby se dosáhlo cílů předem specifikovaných v metodicky zdravém výzkumu. Malé studie s méně než 25 účastníky jsou ze sdílení dat vyloučeny.

Časový rámec sdílení IPD

Data budou k dispozici po schválení marketingu na globálních trzích nebo od začátku 1-3 let po publikaci článku. Dostupnost dat neexistuje žádné datum ukončení.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Otsuka bude sdílet data na platformě sdílení dat Vivli, která najdete zde: https://vivli.org/ourMember/otsuka/

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Odpružení JNT-517

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit