- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT05781399
První vícedílná klinická studie na lidech JNT-517 u zdravých účastníků au účastníků s fenylketonurií
Fáze 1, první u člověka, vícedílná, jednosměrná a vícedávková studie JNT-517 u zdravých účastníků au účastníků s fenylketonurií
Cílem částí A a B této fáze 1, první, randomizované studie u člověka, je posoudit bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku (PK) jedné (SAD) a vícenásobné (MAD) vzestupné dávky perorálního JNT-517 u zdravých účastníků. V části C je cílem vyhodnotit rozdíly v biologické dostupnosti mezi tabletovou a suspenzní formulací JNT-517 a účinek potravy u zdravých dobrovolníků. Všichni účastníci části C obdrží JNT-517. Cílem části D je posoudit bezpečnost, snášenlivost, PK a účinek na Phe v moči a další aminokyseliny JNT-517 u účastníků s fenylketonurií (PKU). Účastníci v části D dostanou buď JNT-517 nebo placebo a budou zaslepeni vůči svému léčebnému úkolu.
Studie se skládá ze 4 částí:
- Část A: SAD u zdravých účastníků – randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované
- Část B: MAD u zdravých účastníků (14 dní) – randomizovaných, dvojitě zaslepených, kontrolovaných placebem
- Část C: Relativní biologická dostupnost 2 formulací a účinek potravy u zdravých účastníků – randomizované, otevřené
- Část D: Fáze 1b u účastníků s PKU (4 týdny) – randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná
V každé části účastníci absolvují z důvodu bezpečnosti období screeningu, období léčby a období sledování.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Toby Vaughn
- Telefonní číslo: 1-513-505-0770
- E-mail: tvaughn@jnanatx.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: John Throup, PhD
- E-mail: clinicaltrials@jnanatx.com
Studijní místa
-
-
Melbourne VIC
-
Melbourne, Melbourne VIC, Austrálie, 3004
- Nábor
- Nucleus Network Melbourne
-
Kontakt:
- Ofer Gonen, MD
- Telefonní číslo: +61 3 8593 9800
- E-mail: o.gonen@nucleusnetwork.com
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
- Nábor
- Westmead Hospital
-
Kontakt:
- Pamela Cheung
- Telefonní číslo: +61 2 8890 3626
- E-mail: pamela.cheung@health.nsw.gov.au
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
- Nábor
- Mater Misericordia Ltd
-
Kontakt:
- Yvonne M Gautam
- Telefonní číslo: +61 7 3163 3484
- E-mail: yvonne.gautam@mater.uq.edu.au
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
- Nábor
- Royal Adelaide Hospital
-
Kontakt:
- Kathy Heyman
- Telefonní číslo: +61 8 7074 4404
- E-mail: kathy.heyman@sa.gov.au
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- Nábor
- University of Florida College of Medicine
-
Kontakt:
- Roberto Zori, MD
- Telefonní číslo: 352-273-7763
- E-mail: zorirt@peds.ufl.edu
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33620
- Nábor
- University of South Florida
-
Kontakt:
- Amarillas Sanchez-Valle, MD
- Telefonní číslo: 813-417-5095
- E-mail: gmresearch@usf.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Nábor
- Rare Disease Research
-
Kontakt:
- Valery Sevillanos
- Telefonní číslo: 470-666-1884
- E-mail: valery.sevillanos@rarediseaseresearch.com
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Nábor
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Kontakt:
- Phillip Luu
- Telefonní číslo: 312-227-6128
- E-mail: pluu@luriechildrens.org
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
- Nábor
- University Of Nebraska Medical Center
-
Kontakt:
- William B Rizzo, MD
- Telefonní číslo: 402-559-2560
- E-mail: wrizzo@unmc.edu
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Nábor
- Oregon Health & Sciences University
-
Kontakt:
- Elaine Sim, MS,RD,LD
- Telefonní číslo: 503-494-0232
- E-mail: sim@ohsu.edu
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kontakt:
- Jennifer Phillip
- Telefonní číslo: 973-847-3056
- E-mail: phillipL@chop.edu
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Nábor
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
Kontakt:
- Nyesha S Rainey, CRC
- Telefonní číslo: 412-692-8049
- E-mail: brooksns@upmc.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- Nábor
- UT Southwestern Medical Center
-
Kontakt:
- Juana Luevano
- Telefonní číslo: 214-645-7411
- E-mail: juana.luevano@utsouthwestern.edu
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
Kontakt:
- Emily Garcia
- Telefonní číslo: 713-500-0220
- E-mail: Emaily.garcia@uth.tmc.edu
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
- Nábor
- Utah Health - The University of Utah Hospital
-
Kontakt:
- Carrie Bailey, BS CCRC
- Telefonní číslo: 801-587-3605
- E-mail: ped_mgr@lists.hsc.utah.edu
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
Části A, B a C:
- Muži a ženy ve věku 18 až 55 let.
- Zdravotně zdravý bez klinicky významné anamnézy.
- Index tělesné hmotnosti (BMI) 18-40 kg/m2 a celková tělesná hmotnost >50 kg (110 liber).
Nekuřák alespoň 2 týdny před podáním dávky a ochotný abstinovat během studie.
Část D:
- Muži a ženy ve věku 18 až 65 let včetně.
- Diagnóza PKU s potvrzeným genotypem.
- Alespoň 2 hladiny Phe v plazmě >600 μM za posledních 12 měsíců.
BMI 18-40 kg/m2.
Všechny části:
- Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s používáním 2 vysoce účinných metod antikoncepce.
- Schopný dát podepsaný informovaný souhlas a schopen dodržovat studijní postupy.
Klíčová kritéria vyloučení:
Všechny části:
- Jakýkoli akutní nebo chronický zdravotní stav, který by účastníkovi bránil v dodržování postupů nebo by jej vystavoval riziku, pokud se účastní studie.
- Pozitivní na hepatitidu B nebo C nebo virus lidské imunodeficience.
- Jakákoli malignita v anamnéze za posledních 5 let, s výjimkou nemelanomové rakoviny kůže.
- Jakákoli anamnéza onemocnění jater.
- Jakékoli chirurgické nebo zdravotní stavy, které mohou ovlivnit absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování studovaného léku.
- Účast v jiné studii hodnoceného léku do 30 dnů nebo, je-li známo, 5 poločasů testovaného léku (podle toho, co je delší).
- Historie zneužívání drog/alkoholu v posledním roce.
- Aktuální, nedávná nebo suspektní infekce do 4 týdnů od screeningu SARS-CoV-2/COVID-19.
- Obdrželi jste vakcínu proti SARS-CoV-2/COVID-19 do 14 dnů od screeningu.
- Není schopen tolerovat perorální léky.
- Alergie na JNT-517 nebo jakoukoli složku hodnoceného produktu.
- Obdrželi >50 ml krve nebo plazmy do 30 dnů od screeningu nebo >500 ml krve nebo plazmy do 60 dnů od screeningu.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: JNT-517 SAD (část A)
Jedna dávka JNT-517 nebo placeba na lačno.
|
JNT-517 ve složené suspenzi na místě
Složená suspenze placeba na místě
|
Experimentální: JNT-517 MAD (část B)
JNT-517 nebo placebo jednou nebo dvakrát denně po dobu 14 dnů, přičemž první denní dávka se podává po celonočním hladovění.
|
JNT-517 ve složené suspenzi na místě
Složená suspenze placeba na místě
|
Experimentální: JNT-517 Suspenze, poté tableta nalačno a poté tableta (část C)
Jedna dávka suspenze JNT-517, tableta JNT-517 nalačno a tableta JNT-517 po nasycení sekvenčním, otevřeným způsobem.
Každá léčba je oddělena minimálně 5 poločasy.
|
JNT-517 ve složené suspenzi na místě
JNT-517 tablety, 25 mg a 75 mg
|
Experimentální: JNT-517 Tablet na lačno, pak nakrmení na tablet a poté pozastavení (část C)
Jedna dávka tablety JNT-517 ve stavu nalačno, tableta JNT-517 v nasyceném stavu a suspenze JNT-517 sekvenčním, otevřeným způsobem.
Každá léčba je oddělena minimálně 5 poločasy.
|
JNT-517 ve složené suspenzi na místě
JNT-517 tablety, 25 mg a 75 mg
|
Experimentální: JNT-517 Tableta krmená, Suspenze A Tablet Nalačno (Část C)
Jedna dávka tablety JNT-517 v nasyceném stavu, suspenze JNT-517 a tablety JNT-517 ve stavu nalačno sekvenčním, otevřeným způsobem.
Každá léčba je oddělena minimálně 5 poločasy.
|
JNT-517 ve složené suspenzi na místě
JNT-517 tablety, 25 mg a 75 mg
|
Experimentální: JNT-517 PKU (část D)
JNT-517 nebo placebo denně po dobu 4 týdnů.
Dávka je založena na údajích z částí A, B a C.
|
JNT-517 tablety, 25 mg a 75 mg
Odpovídající potahovaná placebo tableta
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: Části A a C: Promítání do 8. dne; Část B: Promítání do 21. dne; Část D: Promítání do 35. dne
|
Hlášeno na základě výsledků 12svodového EKG, vitálních funkcí, klinických laboratorních testů a dalších lékařských posouzení.
|
Části A a C: Promítání do 8. dne; Část B: Promítání do 21. dne; Část D: Promítání do 35. dne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Plocha plazmy pod křivkou koncentrace-čas (AUC) JNT-517
Časové okno: Části A a C: před dávkou do 72 hodin po dávce v den 1; Část B: před podáním dávky do 24 hodin po dávce ve dnech 1, 14 a před podáním dávky ve dnech 3, 13; Část D: před dávkou až 4 hodiny po dávce ve dnech 1, 14, 28
|
Části A a C: před dávkou do 72 hodin po dávce v den 1; Část B: před podáním dávky do 24 hodin po dávce ve dnech 1, 14 a před podáním dávky ve dnech 3, 13; Část D: před dávkou až 4 hodiny po dávce ve dnech 1, 14, 28
|
|
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) JNT-517
Časové okno: Části A a C: před dávkou do 72 hodin po dávce v den 1; Část B: před podáním dávky do 24 hodin po dávce ve dnech 1, 14 a před podáním dávky ve dnech 3, 13; Část D: před dávkou až 4 hodiny po dávce ve dnech 1, 14, 28
|
Části A a C: před dávkou do 72 hodin po dávce v den 1; Část B: před podáním dávky do 24 hodin po dávce ve dnech 1, 14 a před podáním dávky ve dnech 3, 13; Část D: před dávkou až 4 hodiny po dávce ve dnech 1, 14, 28
|
|
Čas do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax) JNT-517
Časové okno: Části A a C: před dávkou do 72 hodin po dávce v den 1; Část B: před podáním dávky do 24 hodin po dávce ve dnech 1, 14 a před podáním dávky ve dnech 3, 13; Část D: před dávkou až 4 hodiny po dávce ve dnech 1, 14, 28
|
Části A a C: před dávkou do 72 hodin po dávce v den 1; Část B: před podáním dávky do 24 hodin po dávce ve dnech 1, 14 a před podáním dávky ve dnech 3, 13; Část D: před dávkou až 4 hodiny po dávce ve dnech 1, 14, 28
|
|
Plazmatický terminální poločas (t1/2) JNT-517
Časové okno: Části A a C: před dávkou do 72 hodin po dávce v den 1; Část B: před podáním dávky do 24 hodin po dávce ve dnech 1, 14 a před podáním dávky ve dnech 3, 13; Část D: před dávkou až 4 hodiny po dávce ve dnech 1, 14, 28
|
Části A a C: před dávkou do 72 hodin po dávce v den 1; Část B: před podáním dávky do 24 hodin po dávce ve dnech 1, 14 a před podáním dávky ve dnech 3, 13; Část D: před dávkou až 4 hodiny po dávce ve dnech 1, 14, 28
|
|
Srovnání Tmax JNT-517 ve stavu nasycení a nalačno
Časové okno: Před podáním dávky do 72 hodin po dávce v den 1
|
Pouze část C
|
Před podáním dávky do 72 hodin po dávce v den 1
|
Srovnání Cmax JNT-517 ve stavu nasycení a nalačno
Časové okno: Před podáním dávky do 72 hodin po dávce v den 1
|
Pouze část C
|
Před podáním dávky do 72 hodin po dávce v den 1
|
Srovnání AUC JNT-517 ve stavu nasycení a nalačno
Časové okno: Před podáním dávky do 72 hodin po dávce v den 1
|
Pouze část C
|
Před podáním dávky do 72 hodin po dávce v den 1
|
Změny hladin aminokyselin v moči
Časové okno: Promítání a 1., 7., 14., 21., 28. den
|
Pouze část D.
Vzorky moči budou odebírány v uvedených časových bodech a analyzovány na hladiny aminokyselin, včetně Phe.
|
Promítání a 1., 7., 14., 21., 28. den
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- JNT517-101
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Odpružení JNT-517
-
GE HealthcareLaboratory Corporation of AmericaDokončenoStudie ke stanovení dávkování OPTISONU u dětí mezi ≥9 aSpojené státy
-
GlaxoSmithKlineDokončeno
-
GlaxoSmithKlineDokončeno
-
Alcon ResearchDokončeno
-
GE HealthcareUkončenoOnemocnění krční tepnySpojené státy
-
Ardeypharm GmbHICON plc; Clinscience Sp. z o.o.Dokončeno
-
Baskent UniversityHacettepe UniversityDokončenoUživatel protézy | Umělé končetiny | AmputovaníKrocan
-
GE HealthcareDokončenoEchokardiografieSpojené státy
-
University of ZurichNeznámý
-
University of HohenheimArdeypharm GmbHDokončeno