Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

NMA allogen hæmatopoietisk celletransplantation i hæmatologisk kræft/lidelser

29. januar 2020 opdateret af: Roswell Park Cancer Institute

Ikke-myeloablativ allogen hæmatopoietisk perifer blodstamcelletransplantation for hæmatologiske maligniteter og lidelser

RATIONALE: At give lave doser kemoterapi før en donor-stamcelletransplantation af perifert blod hjælper med at stoppe væksten af ​​kræftceller. Det forhindrer også patientens immunsystem i at afstøde donorens stamceller. De donerede stamceller kan erstatte patientens immunsystem og hjælpe med at ødelægge eventuelle resterende kræftceller (graft-versus-tumor-effekt). At give en infusion af donorens T-celler (donorlymfocytinfusion) efter transplantationen kan være med til at øge denne effekt. Nogle gange kan de transplanterede celler fra en donor også lave et immunrespons mod kroppens normale celler. At give immunsuppressiv behandling før eller efter transplantationen kan forhindre dette i at ske.

FORMÅL: Dette fase II-forsøg undersøger, hvor godt kemoterapi efterfulgt af donor-perifer stamcelletransplantation virker ved behandling af patienter med hæmatologisk cancer eller aplastisk anæmi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

MÅL:

  • Bestem sikkerheden og de toksiske virkninger af ikke-myeloablativ allogen stamcelletransplantation af perifert blod hos patienter med en hæmatologisk malignitet eller aplastisk anæmi.
  • Bestem klinisk respons og det overordnede resultat for patienter behandlet med dette regime.
  • Bestem forekomsten af ​​graft-vs-tumor-effekt, graft-vs-host-sygdom og kimærisme hos patienter behandlet med dette regime.

OMRIDS:

  • Forberedende regime:

    • Matchet relateret og ikke-relateret donortransplantation:

      • Patienter får cyclophosphamid IV over 2 timer på dag -5 og -4 og fludarabin IV over 30 minutter på dag -5 til -1.

    • Navlestrengsblodtransplantation:

      • Patienter får samme kur som ovenfor plus anti-thymocyt globulin IV over 4 timer på dag -3 til -1.

  • Graft-vs-host disease (GVHD) profylakse:

    • Matchet relateret og ikke-relateret donortransplantation:

      • Patienterne får oral tacrolimus (eller IV) én gang dagligt og oral mycophenolatmofetil (MMF) (eller IV) to gange dagligt på dag -1 til 60 efterfulgt af nedtrapning* af denne behandling. Patienterne får derefter methotrexat IV på dag 1, 3 og 6.

    • Navlestrengsblodtransplantation:

      • Patienterne får tacrolimus og MMF i samme regime som ovenfor plus methylprednisolon to gange dagligt på dag 1-19, eller indtil blodtallene genoprettes.
  • Allogen stamcelle-reinfusion: Patienter gennemgår allogen knoglemarvs- eller perifer blodstamcelletransplantation på dag 0. Patienterne får derefter sargramostim (GM-CSF) subkutant dagligt begyndende på dag 7 og fortsætter, indtil blodtallene genoprettes.
  • Donorlymfocytinfusion (DLI): Patienter, der ikke konverterer til 100 % donor-T-cellekimærisme på dag 120 og viser tegn på sygdomsprogression efter seponering af tacrolimus og MMF, kan få DLI hver 8. uge i op til 3 infusioner. Navlestrengsblod modtagere ikke DLI.

Patienterne følges på dag 100-120, hver 3. måned i 2 år og derefter hver 6. måned i 5 år.

PROJEKTERET TILSLUTNING: I alt 30-60 patienter vil blive akkumuleret til denne undersøgelse inden for 6-7 år.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
41

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14263-0001
        • Roswell Park Cancer Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

4 år til 75 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

SYGDOMS KARAKTERISTIKA:

  • Diagnose af aplastisk anæmi

    • Alvorlig sygdom
    • Mislykkedes mindst 1 kursus af standard immunsuppressiv kur med cyclosporin og anti-thymocyt globulin ELLER

  • Histologisk bekræftet hæmatologisk malignitet, herunder følgende:

    • Akut leukæmi

      • Enhver af følgende typer:

        • Akut myeloid leukæmi (AML) med forudgående myelodysplastiske syndromer
        • Sekundær AML
        • AML med højrisiko cytogenetiske abnormiteter
        • Akut lymfoblastisk leukæmi med højrisiko cytogenetiske abnormiteter
      • Resistent eller tilbagevendende sygdom efter kombinationskemoterapi med mindst 1 standardregime ELLER
      • I første remission med høj risiko for tilbagefald

    • Kronisk myelogen leukæmi

      • Kronisk fase, der opfylder mindst 1 af følgende kriterier:

        • Mislykket imatinibmesylat
        • Mislykket interferon efter mindst 6 måneders behandling med minimum 21 millioner enheder interferon om ugen
        • Ude af stand til at tolerere interferon
      • Accelereret fase (blæser mindre end 20 %)

    • Myeloproliferative og myelodysplastiske syndromer

      • Myelofibrose (efter splenektomi)
      • Refraktær anæmi
      • Refraktær anæmi med overskydende blaster
      • Kronisk myelomonocytisk leukæmi

    • Lymfoproliferativ sygdom

      • Kronisk lymfatisk leukæmi

        • Symptomatisk sygdom efter førstelinje kemoterapi

      • Lavgradigt non-Hodgkins lymfom (tilbagevendende eller vedvarende)

        • Symptomatisk sygdom efter førstelinje kemoterapi

      • Myelomatose

        • Progressiv sygdom efter autolog stamcelletransplantation

      • Waldenstroms makroglobulinæmi

        • Mislykkedes 1 standardkur

    • Non-Hodgkins lymfom, der opfylder følgende kriterier:

      • Mellem eller høj karakter
      • Kontrolleret og kemofølsom sygdom
      • Første remission lymfoblastisk eller små ikke-spaltet celle lymfom med høj risiko for tilbagefald

    • Hodgkins lymfom

      • Tilbagefaldende og kemofølsom sygdom
  • Ikke berettiget til standard myeloablativ allogen stamcelletransplantation

  • Tilgængelighed af enhver af følgende donortyper:

    • Relateret donor matchet med 5 eller 6 HLA-antigener (A, B, DR)

    • Ubeslægtet donor matches fuldt ud ved molekylær analyse ved A, B, DRB1 og DQB1 loci

      • Enkelt antigen mismatch ved C tilladt
    • Navlestrengsblod, der er 4, 5 eller 6 matcher med modtagerens HLA-antigener (A, B, DR) BEMÆRK: Ingen syngene donorer tilladt
  • Ingen ukontrolleret CNS-sygdom (for hæmatologiske maligniteter) BEMÆRK: Et nyt klassifikationsskema for voksne non-Hodgkins lymfomer er blevet vedtaget af PDQ. Terminologien "indolent" eller "aggressiv" lymfom vil erstatte den tidligere terminologi for "lav", "mellem" eller "høj" grad af lymfom. Denne protokol bruger dog den tidligere terminologi.

PATIENT KARAKTERISTIKA:

Alder

  • 4 til 75 (hvis relateret eller ikke-beslægtet donor perifert blod- eller marvstransplantation)
  • 4 til 60 (hvis ikke-relateret navlestrengsblodtransplantation)

Præstationsstatus

  • Karnofsky > 50 %

Forventede levealder

  • Ikke specificeret

Hæmatopoietisk

  • Ikke specificeret

Hepatisk

  • Bilirubin mindre end 3 gange normalt
  • Alkalisk fosfatase mindre end 3 gange normal
  • AST/ALT mindre end 3 gange normalt
  • Ingen børns klasse B eller C leversvigt

Renal

  • Kreatininclearance større end 40 ml/min

Kardiovaskulær

  • Hjerteventrikulær ejektionsfraktion mindst 35 % ved MUGA
  • Ingen hjerte-kar-sygdom

Pulmonal

  • DLCO mindst 40 % af forventet, korrigeret for hæmoglobin og/eller alveolær ventilation

Andet

  • Ikke gravid eller ammende
  • Negativ graviditetstest
  • Fertile patienter skal bruge effektiv prævention
  • HIV-antistof negativ
  • Ingen ukontrolleret diabetes mellitus
  • Ingen aktiv alvorlig infektion
  • Ingen anden sygdom, der ville udelukke studieterapi
  • Ingen anden samtidig malignitet undtagen ikke-melanom hudkræft
  • Ingen samtidig alvorlig psykiatrisk sygdom

FORUDSÆTNING SAMTYDLIG TERAPI:

Biologisk terapi

  • Se Sygdomskarakteristika
  • patienter kan have modtaget en tidligere autolog blod- eller marvtransplantation (BMT)
  • Mindst 6 måneder siden tidligere allogen BMT

Kemoterapi

  • Se Sygdomskarakteristika
  • Mindst 2 uger siden forudgående kemoterapi, stråling eller operation

Endokrin terapi

  • Ikke specificeret

Strålebehandling

  • Mindst 2 uger siden tidligere strålebehandling

Kirurgi

  • Mindst 2 uger siden tidligere operation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Alle patienter
Alle patienter tilmeldt undersøgelse
Medicin: tacrolimus
mundtlig
Medicin: mycophenolatmofetil
mundtlig
Biologisk: anti-thymocyt globulin
iv
Biologisk: graft-versus-tumor-induktionsterapi
iv
Biologisk: sargramostim
iv
Biologisk: terapeutiske allogene lymfocytter
iv
Medicin: cyclophosphamid
indsprøjtning
Medicin: fludarabin fosfat
iv
Andre navne:
  • FLUDARA
Medicin: methylprednisolon
mundtlig
Procedure: allogen knoglemarvstransplantation
iv
Procedure: perifer blodstamcelletransplantation
iv
Procedure: transplantation af navlestrengsblod
iv

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dag 100 TRM
Tidsramme: fra start eller konditionering (dag -6 eller -5) til og med dag +100 efter HSC-infusion
behandlingsrelateret dødelighed inden for 100 dage fra infusion af hæmatopoietiske stamceller (HSC) på dag 0
fra start eller konditionering (dag -6 eller -5) til og med dag +100 efter HSC-infusion
Dag 100 Bedste svar
Tidsramme: fra start af konditionering på dag -6 eller -5 til og med dag +100 efter HSC-infusion
Bedste sygdomsrespons målt inden for 100 dage fra infusion af hæmatopoietiske stamceller (HSC) på dag 0 ved hjælp af sygdomsspecifikke responskriterier defineret i protokollen
fra start af konditionering på dag -6 eller -5 til og med dag +100 efter HSC-infusion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PFS
Tidsramme: 1 år
Progressionsfri overlevelse defineret som tiden fra HSC-infusion (dag 0) til progression af sygdom eller død på grund af en hvilken som helst årsag. Patienter censureres, hvis de er i live uden sygdomsprogression gennem 1 år efter HSC-infusion
1 år
OS
Tidsramme: 1 år
Samlet overlevelse med hændelser defineret som dødsfald på grund af enhver årsag, og censurerede patienter er i live fra 1 år efter HSC-infusion
1 år
Akut GvHD
Tidsramme: Dag +100
samlet grad II-IV akut GvHD
Dag +100

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Roswell Park Cancer Institute

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Philip L. McCarthy, MD, Roswell Park Cancer Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
29. januar 2002

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
19. juli 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
19. juli 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. februar 2003

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. februar 2003

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. februar 2003

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. februar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. januar 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CDR0000269673
  • RP01-05

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger