Kombinationskemoterapi efterfulgt af navlestrengsblodtransplantation til behandling af patienter med hæmatologisk kræft eller svær aplastisk anæmi

SYGDOMS KARAKTERISTIKA:

• En af følgende histologisk bekræftede diagnoser:

  • Erhvervet svær aplastisk anæmi

    • Opfylder mindst 2 af følgende kriterier:

      • Granulocyttal mindre end 500/mm^3
      • Blodpladetal mindre end 20.000/mm^3
      • Absolut retikulocyttal mindre end 20.000/mm^3 (efter korrektion for hæmatokrit)
    • Reagerer ikke på ELLER tilbagevendende sygdom efter forudgående behandling med anti-thymocytglobulin og/eller cyclosporin

  • Akut myeloid leukæmi (AML), der opfylder 1 af følgende kriterier:

    • Mislykket induktionsterapi

    • I første fuldstændige remission (CR) med en af ​​følgende højrisiko-funktioner:

      • Klassificering af stamceller eller bifænotype (M0)
      • Erythroleukæmi (M6)
      • Akut megakaryocytisk leukæmi (M7)
      • Cytogenetiske markører, der indikerer dårlig prognose
      • t(15;17) translokation og mislykket førstelinje-induktionsterapi ELLER der er molekylært bevis på vedvarende sygdom
      • t(8;21) og inv(16) translokationer og mislykket førstelinjeinduktionsterapi
    • Ved tidligt tilbagefald*
    • I anden eller efterfølgende remission
    • Tilbagevendende sygdom efter forudgående autolog stamcelletransplantation (SCT) BEMÆRK: *Intet refraktært tilbagefald

  • Akut lymfatisk leukæmi, der opfylder 1 af følgende kriterier:

    • Ved tidligt tilbagefald*
    • I anden eller efterfølgende remission

    • I første CR med følgende højrisikofunktioner:

      • t(4;11) eller t(9;22) translokation
      • Hyperleukocytose (initial WBC større end 30.000/mm^3)
      • Kunne ikke opnå CR på dag 28 af standard induktionsterapi
    • Tilbagevendende sygdom efter tidligere autolog SCT BEMÆRK: *Intet refraktært tilbagefald

  • Kronisk myelogen leukæmi

    • Kronisk eller accelereret fase, der har svigtet medicinsk behandling
    • Blastisk fase tilladt efter reinduktion kemoterapi inducerer kronisk fase

  • Myelodysplastiske syndromer, der opfylder 1 af følgende kriterier:

    • Refraktær over for medicinsk ledelse
    • Tilstedeværelse af cytogenetiske abnormiteter, der forudsiger transformation til akut leukæmi, herunder følgende:

= 5q- = 7q-

• Monosomi 7 og trisomi 8

• Bevis på udvikling til AML (f.eks. refraktær anæmi med overskydende blaster [RAEB] eller RAEB i transformation)

  • Kronisk lymfatisk leukæmi

    • Refraktær over for behandling inklusive fludarabin-baseret behandling
    • Tilbagevendende sygdom efter tidligere autolog SCT

  • Myelomatose

    • Tilbagevendende sygdom efter tidligere autolog SCT
    • Ud over første CR eller mislykket induktionsterapi
    • Sygdommen er følsom over for cytoreduktion før transplantation

  • Hodgkins lymfom

    • Ud over første CR eller mislykket induktionsterapi
    • Sygdommen er følsom over for cytoreduktion før transplantation

  • Non-Hodgkins lymfom (NHL)

    • Tilbagevendende sygdom efter tidligere autolog SCT
    • Ud over første CR eller mislykket induktionsterapi
    • Sygdommen er følsom over for cytoreduktion før transplantation
    • Mantelzone NHL tilladt efter induktionsterapi

  • Myeloproliferative lidelser

    • Refraktær over for medicinsk ledelse

    • Allotransplantation påkrævet, medmindre grad 3 eller højere myelofibrose ved knoglemarvsbiopsi

      • Ingen HLA-matchede søskendedonor tilgængelig
      • Ikke berettiget til et myeloablativt konditioneringsregime på grund af fremskreden alder (over 55), omfattende forudgående behandling og/eller andre komorbiditeter
      • Hvis du er under 55 år, skal du opfylde mindst 1 af følgende kriterier:
  • Modtaget omfattende forudgående terapi

  • Organtoksicitet eller infektion, der udelukker berettigelse til allogen transplantation med fuld ablationskonditionering

    • Tilgængelighed af 2-5 navlestrengsblodenheder, der er mindst en 4/6 HLA match
    • Ingen aktiv CNS-sygdom
    • Ingen primær eller grad 3 eller 4 myelofibrose

PATIENT KARAKTERISTIKA:

Alder

• Enhver alder

Præstationsstatus

• Karnofsky 70-100% (for patienter 16 år og ældre)
• Lansky 50-100% (til patienter under 16 år)

Forventede levealder

• Mindst 3 måneder

Hæmatopoietisk

• Se Sygdomskarakteristika

Hepatisk

• ALAT/AST mindre end 4 gange normalt
• Bilirubin mindre end 2,0 mg/dL (medmindre det skyldes leverinfiltration ved primær malignitet)

Renal

• Kreatininclearance større end 40 ml/min

Kardiovaskulær

• Forkortende fraktion eller ejektionsfraktion større end 40 % af normal værdi for alder ved ekkokardiogram eller radionuklidscanning

Pulmonal

• FVC og FEV_1 større end 60 % af forudsagt
• DLCO større end 60 % af de forudsagte (voksne patienter)
• Udredning af lungelæge påkrævet, hvis patienten ikke kan udføre lungefunktionstest

Andet

• Ikke gravid eller ammende
• Ingen ukontrolleret aktiv infektion (viral, bakteriel eller svampe)
• HIV negativ

FORUDSÆTNING SAMTYDLIG TERAPI:

Biologisk terapi

• Se Sygdomskarakteristika
• Mere end 3 måneder siden tidligere autolog stamcelletransplantation

Kemoterapi

• Se Sygdomskarakteristika
• Mindst 4 uger siden tidligere kemoterapi

Endokrin terapi

• Ikke specificeret

Strålebehandling

• Ikke specificeret

Kirurgi

• Ikke specificeret

Andet

• Kom sig efter tidligere behandling

• Ingen andre samtidige undersøgelsesmidler, der ville udelukke undersøgelsesdeltagelse eller øge risikoen for patienten

  • Udredningsdiagnostiske procedurer tilladt