Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fem-årigt aktivt kontrolleret klinisk forsøg i nyopstået juvenil dermatomyositis (PRINTOJDMTR)

24. marts 2023 opdateret af: Nicolino Ruperto, MD, MPH, Istituto Giannina Gaslini

Fem-årig enkeltblindet, fase III effektivitet randomiseret aktivt kontrolleret klinisk forsøg i nyopstået juvenil dermatomyositis: Prednison versus Prednison Plus Cyclosporin a Versus Prednison Plus Methotrexat

Dette er et 5-årigt projekt, der involverer 185 partnere fra 46 lande ((110 i 21 EU-lande og 75 i 25 stater uden for EU)), med et randomiseret klinisk forsøg (RCT) i juvenil dermatomyositis (JDM) : 5-årig fase III enkeltblinde, RCT hos børn med nydiagnosticeret JDM: prednison (PDN) versus PDN plus methotrexat (MTX) versus PDN plus Cyclosporin A. Forsøget har til formål at finde ud af det behandlingsregime, der er forbundet med den laveste forekomst af opblussen og den laveste lægemiddelrelaterede toksicitet

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Videnskabelige mål: Det foreslåede projekt har til formål at forbedre behandlingsmetoder for sjældne, svære og invaliderende pædiatriske gigtsygdomme (PRD). Dette mål vil blive opnået af Pædiatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO), et internationalt netværk, hvis hovedfunktion er at tilvejebringe et videnskabeligt grundlag for nuværende PRD-behandlinger, for hvilke der ikke findes evidensbaserede data i litteraturen, og for lægemidler, for hvilke der ikke er nogen støtte fra industrien.

Dette er et 5-årigt projekt, der involverer 46 lande (110 i 21 EU-lande og 75 i 25 stater uden for EU), med et randomiseret klinisk forsøg (RCT) i juvenil dermatomyositis (JDM): 5-årig fase III enkelt-blind. , RCT hos børn med nydiagnosticeret JDM: prednison (PDN) versus PDN plus methotrexat (MTX) versus PDN plus Cyclosporin A (CsA). Forsøget har til formål at finde ud af det behandlingsregime, der er forbundet med den laveste forekomst af opblussen og den laveste lægemiddelrelaterede toksicitet. Retentionen på behandlingen vil blive brugt som hovedmål for effektivitet.

Metode: Nærværende protokol er den naturlige opfølgning af tidligere arbejde udført af PRINTO. Især den RCT, der er forudset i denne protokol, er modelleret efter en vellykket afslutning af et tidligt faseforsøg med MTX i juvenil idiopatisk arthritis og vil bruge validerede JDM-resultatmål til evaluering af respons på terapi.

Det er den grundlæggende forudsætning for denne protokol, at uden i) involvering af det internationale pædiatriske reumatologiske samfund, ii) den innovative type mekanisme beskrevet heri, ville disse undersøgelser aldrig blive udført.

Mål. Målene for den nuværende protokol er derfor den naturlige opfølgning af de mål, der er opnået med de tidligere bevillinger, og især af projekter designet til at skelne nye modeller for vellykket gennemførelse af kliniske forsøg med børn med sjældne sygdomme og at udvikle standardiserede og validerede foranstaltninger til evaluering af respons på terapi i JDM.

Det foreslåede forsøg med JDM (prednison [PDN] versus PDN plus methotrexat [MTX] versus PDN plus cyclosporin [CsA]), skulle tjene som en model for vellykket afvikling af tidlige fase kliniske forsøg for alvorlige og invaliderende sjældne børnesygdomme.

Det endelige formål med disse forsøg er at give evidensbaseret information om den kliniske nytte af lægemidler til behandling af sjældne pædiatriske tilstande.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
139

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Genoa, Italien, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier. Hver patient skal opfylde alle følgende kriterier for at deltage i dette forsøg:

  1. Nydiagnosticerede og ubehandlede børn (kun behandling med 1 NSAID er tilladt og/eller prednison >1 mg/kg/dag i højst 1 måned fra diagnose) med sandsynlig eller sikker diagnose af JDM ifølge publiceret (12;13). Hvis en muskelbiopsi vil blive udført (valgfrit), vil den blive aflæst af patologerne fra de deltagende centre (lys og immunfluorescens). Objektglas af paraffinindstøbte snit fra alle patienter vil blive genset af en blindet myopatolog hos PRINTO.
  2. Alder ved indskrivning ≤ 18 år.
  3. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest i begyndelsen af ​​forsøget og derefter hver 3. måned. Hvis de er seksuelt aktive, skal de acceptere at bruge passende prævention under hele studiedeltagelsen, og de må ikke have til hensigt at blive gravide i løbet af undersøgelsen. Mænd efter puberteten må ikke have planer om at blive far til et barn under undersøgelsen og accepterer at bruge passende præventionsmetoder, hvis de er seksuelt aktive.
  4. Evne til at overholde hele undersøgelsesprocedurerne, evne til at kommunikere meningsfuldt med undersøgelsespersonalet, kompetence til at give skriftligt informeret samtykke; skal anvendes til forældrene og/eller patienterne, alt efter hvad der er relevant
  5. Behørigt udført, skriftligt, informeret samtykke indhentet fra forældre/patient.

Eksklusionskriterier. Enhver af følgende udelukker en patient fra dette forsøg:

  1. Neutrofiltal <1.500/mm3 og/eller blodpladetal <50.000/mm3
  2. Påvisning af kutan eller gastrointestinal ulceration af JDM-relateret lungesygdom eller kardiomyopati på diagnosetidspunktet.
  3. Historie om dårlig overholdelse.
  4. Beviser for aktuelt brug af alkohol eller ulovlige stoffer.
  5. Levende vacciner er ikke tilladt under hele forsøgets varighed.

Frafaldskriterier. Patienter vil blive betragtet som "behandlingsfejl" og udelukket fra forsøget, men inkluderet i effektivitetsanalysen, hvis noget af det følgende vil forekomme i forsøgets aktive periode.

  1. Manglende overholdelse af administration af studiemedicin
  2. Tilmelding til andre terapeutiske forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Methylprednisolon puls (MPDN)+PDN+CSA
MPDN= methylprednisolon puls PDN= prednison eller tilsvarende CSA= cyclosporin A
Medicin: 3 MPDN puls + PDN + CSA
3 methylprednisolonimpulser fulgt (30 mg/kg/puls maks. 1 gram) efterfulgt af prednison 2 mg/kg/dag, der skal nedtrappes til 0,2 mg/kg/dag om 6 måneder og derefter seponeres om 2 år; Cyclosporin 5 mg/kg/dag i 2 orale doser
Aktiv komparator: MPDN+PDN+MTX
MPDN= methylprednisolon puls PDN= prednison eller tilsvarende MTX= methotrexat
Medicin: 3 MPDN puls + PDN + MTX
3 methylprednisolonimpulser fulgt (30 mg/kg/puls maks. 1 gram) efterfulgt af prednison 2 mg/kg/dag, der skal nedtrappes til 0,2 mg/kg/dag om 6 måneder og derefter seponeres om 2 år; Methotrexat 15-20 mg/m2 en gang om ugen. Patienter behandlet med MTX vil samtidig modtage folin- eller folinsyre i henhold til den behandlende læges beslutning.
Aktiv komparator: MPDN+PDN
MPDN= methylprednisolon PDN= prednison eller tilsvarende
Medicin: 3 MPDN puls + PDN
3 methylprednisolonimpulser fulgt (30 mg/kg/puls max 1 gram) efterfulgt af prednison 2 mg/kg/dag, der skal nedtrappes til 0,2 mg/kg/dag om 6 måneder og derefter seponeres om 2 år.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Responderstatus Defineret som 20 % forbedring i mindst 3 kernesætvariabler med ikke mere end 1 af de resterende variable (muskelstyrke udelukket), forværret med > 30 %.
Tidsramme: 6 måneder

PRINTO Juvenile Dermatomyositis (JDM) kernesætvariabler er:

  1. muskelstyrke ved hjælp af Childhood Myositis Assessment Scale (CMAS);
  2. læges globale vurdering af sygdomsaktivitet på en 10 cm Visual Analogue Scale (VAS);
  3. global sygdomsaktivitetsvurdering ved hjælp af sygdomsaktivitetsindekset (DAS);
  4. forældres/patientens globale vurdering af det generelle velbefindende på en 10 cm VAS;
  5. vurdering af funktionsevne ved hjælp af Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ)
  6. sundhedsrelateret livskvalitetsvurdering.
6 måneder
Tid til klinisk remission
Tidsramme: 60 måneder
Klinisk remission er defineret som status for inaktiv sygdom i mindst 6 sammenhængende måneder defineret som normal muskelstyrke (CMAS lig med 52) og læges globale vurdering af sygdomsaktivitet lig med 0.
60 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til store terapeutiske ændringer
Tidsramme: 60 måneder
Tid til større terapeutiske ændringer defineres som tilføjelse af CSA eller MTX eller ethvert andet sygdomsmodificerende antirheumatisk lægemiddel (DMARS) i en af ​​de 3 grupper eller seponering af tildelt behandling af en hvilken som helst årsag, herunder bivirkninger. Retention under behandling blev brugt som hovedmål for effektivitet.
60 måneder
Tid til Prednison eller tilsvarende seponering
Tidsramme: 60 måneder
Prednison eller tilsvarende glukokortikoider seponering er defineret som fuldstændig seponering af glukokortikoider
60 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Istituto Giannina Gaslini

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Pediatric Rheumatology International Trials Organization

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Nicolino Ruperto, MD, MPH, Istituto Giannina Gaslini _ PRINTO Senior Scientist
  • Studiestol: Alberto Martini, MD, Prof., Istituto Giannina Gaslini_PRINTO Chairman

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
31. maj 2006

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
12. maj 2011

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
29. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. maj 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. maj 2006

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
10. maj 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. marts 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. marts 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IGG-PRINTO-002
  • AIFA (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Agenzia Italiana del Farmaco (no FARMJWPZ))
  • Myositis Association (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Myositis Association)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data vil efter anmodning blive leveret til netværket Pædiatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO) i henhold til dets vedtægter

IPD-delingstidsramme

Data vil være tilgængelige efter anmodning

IPD-delingsadgangskriterier

Anmodning til det internationale koordineringscenter for Pædiatrisk Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO): PRINTO@gaslini.org

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger