En undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​patienter med familiær hyperkolesterolæmi, der tager Colesevelam som tilføjelsesterapi til deres eksisterende medicin

Inklusionskriterier:

• Patienter skal have en klinisk diagnose af familiær hyperkolesterolæmi defineret som ENTEN a. Tilstedeværelse af en dokumenteret LDL-receptormutation ELLER b. Anamnese med ubehandlet LDL-kolesterolniveau over 95. percentilen for køn og alder i kombination med dokumentation for mindst én af følgende: i. Tilstedeværelse af typiske sene-xantomer hos patienten eller førstegradsslægtning. ii. Et LDL-kolesterolniveau over 95. percentilen for alder og køn hos en førstegradsslægtning. iii. Påvist koronararteriesygdom hos patienten eller hos en førstegradsslægtning under 60 år.
• Patienter skal have givet og gennemgået livsstilsændringer i mere end 6 måneder på screeningstidspunktet
• Patienterne skal have været behandlet i mindst 3 på hinanden følgende måneder forud for screeningsbesøget med et lipidsænkende behandlingsregime bestående af maksimal tolereret kombination af et statin med ezetimib og er stadig over deres mål for LDL-kolesterol på 2,5 mmol/L (100 mg/dL) )
• Patienter skal være forpligtet til at følge protokolkravene som bevis ved skriftligt informeret samtykke
• Patienterne skal være fortrolige med at sluge 3 placebotabletter

Ekskluderingskriterier:

• Patienter med kendt allergi over for nogen af ​​de komponenter, der anvendes i colesevelam eller placebo eller andre lægemidler som statin eller ezetimib, der kræves for at deltage i denne undersøgelse
• Patienter med tarm- eller galdeobstruktion
• Patienter med sekundære årsager til hyperkolesterolæmi, f.eks. dysproteinæmi, hypothyroidisme, nefrotisk syndrom (defineret som proteinuri >2 g/L), obstruktiv leversygdom, andre farmakologiske behandlinger, alkoholisme
• Patienter med triglyceridniveau på > 3,4 mmol/L
• Patienter med dysfagi, synkeforstyrrelser, alvorlige gastrointestinale motilitetsforstyrrelser, inflammatorisk tarmsygdom eller større mave-tarmkanaloperationer
• Patienter har gennemgået LDL-aferese inden for et år før screeningsbesøget og/eller skal gennemgå LDL-aferese
• Patienter med aktiv leversygdom eller uforklarlige vedvarende stigninger i transaminaser
• Patienter på fenofibrat eller samtidig kolestyramin, da dette vil påvirke området under kurven (AUC) af ezetimib
• Patienter med dårligt kontrolleret diabetes (dvs. HbA1c>9 % ved screening)
• Patienter med klinisk signifikant (CS) abnorm hæmatologi, nyre- eller andre laboratorieparametre, der kan være resultatet af en underliggende malignitet eller systemisk infektion som vurderet af investigator
• Patienter med hjertetransplantation, samtidig kongestiv hjerteinsufficiens (NYHA klasse 3 eller 4), livstruende ventrikulære arytmier, ustabil angina, nyligt myokardieinfarkt inden for de seneste 6 måneder før screening, eller patienter, der gennemgår hæmodialyse, eller med aktiv sygdom, som evt. ikke være sund nok til at fuldføre alle protokolkrav
• Fertile kvinder, der er gravide, ammer eller bruger enten ingen eller en utilstrækkelig form for prævention under hensyntagen til anbefalingerne for tilstrækkelig indtagelse af orale præventionsmidler som beskrevet i afsnittet om samtidig medicinering
• Patienter med en nylig historie med alkoholisme eller stofmisbrug, eller lider af følelsesmæssige adfærdsmæssige eller psykiatriske problemer, som måske ikke er i stand til tilstrækkeligt at overholde kravene i undersøgelsen, eller som måske ikke er i stand til at give samtykke
• Patienter, der modtager eksperimentel medicin eller deltager i en anden undersøgelse ved hjælp af et eksperimentelt lægemiddel eller procedure inden for 30 dage før underskrivelse af informeret samtykke