Eine Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Patienten mit familiärer Hypercholesterinämie, die Colesevelam als Zusatztherapie zu ihren bestehenden Medikamenten einnehmen

Einschlusskriterien:

• Bei den Patienten muss eine klinische Diagnose einer familiären Hypercholesterinämie vorliegen, definiert als ENTWEDER a. Vorliegen einer dokumentierten LDL-Rezeptormutation ODER b. Vorgeschichte eines unbehandelten LDL-Cholesterinspiegels über dem 95. Perzentil für Geschlecht und Alter in Kombination mit der Dokumentation von mindestens einem der folgenden Punkte: i. Vorliegen typischer Sehnenxanthome beim Patienten oder Verwandten ersten Grades. ii. Ein LDL-Cholesterinspiegel über dem 95. Perzentil für Alter und Geschlecht bei einem Verwandten ersten Grades. iii. Nachgewiesene koronare Herzkrankheit beim Patienten oder einem Verwandten ersten Grades unter 60 Jahren.
• Die Patienten müssen zum Zeitpunkt des Screenings seit mehr als 6 Monaten eine Änderung ihres Lebensstils vorgenommen und vorgenommen haben
• Die Patienten müssen vor dem Screening-Besuch mindestens drei aufeinanderfolgende Monate lang mit einem lipidsenkenden Behandlungsschema behandelt worden sein, das aus einer maximal verträglichen Kombination eines Statins mit Ezetimib besteht, und immer noch über ihrem Zielwert für LDL-Cholesterin von 2,5 mmol/L (100 mg/dl) liegen )
• Patienten müssen sich durch eine schriftliche Einverständniserklärung dazu verpflichten, die Protokollanforderungen als Beweis einzuhalten
• Die Patienten sollten sich beim Schlucken von 3 Placebotabletten wohlfühlen

Ausschlusskriterien:

• Patienten mit einer bekannten Allergie gegen einen der Bestandteile von Colesevelam oder Placebo oder andere Medikamente wie Statin oder Ezetimib, die für die Teilnahme an dieser Studie erforderlich sind
• Patienten mit einem Darm- oder Gallenverschluss
• Patienten mit sekundären Ursachen für Hypercholesterinämie, z. B. Dysproteinämie, Hypothyreose, nephrotisches Syndrom (definiert als Proteinurie >2 g/l), obstruktive Lebererkrankung, andere pharmakologische Therapien, Alkoholismus
• Patienten mit einem Triglyceridspiegel von > 3,4 mmol/L
• Patienten mit Dysphagie, Schluckstörungen, schweren Magen-Darm-Motilitätsstörungen, entzündlichen Darmerkrankungen oder größeren Magen-Darm-Operationen
• Die Patienten haben sich innerhalb eines Jahres vor dem Screening-Besuch einer LDL-Apherese unterzogen und/oder müssen sich einer LDL-Apherese unterziehen
• Patienten mit aktiver Lebererkrankung oder unerklärlichen anhaltenden Erhöhungen der Transaminasen
• Patienten, die Fenofibrate oder gleichzeitig Cholestyramin einnehmen, da dies die Fläche unter der Kurve (AUC) von Ezetimib beeinflusst
• Patienten mit schlecht eingestelltem Diabetes (d. h. HbA1c > 9 % beim Screening)
• Patienten mit klinisch signifikanten (CS) abnormalen Hämatologie-, Nieren- oder anderen Laborparametern, die nach Einschätzung des Prüfarztes das Ergebnis einer zugrunde liegenden Malignität oder systemischen Infektion sein könnten
• Patienten mit einer Herztransplantation, gleichzeitiger Herzinsuffizienz (NYHA-Klasse 3 oder 4), lebensbedrohlichen ventrikulären Arrhythmien, instabiler Angina pectoris, kürzlich aufgetretenem Myokardinfarkt innerhalb der letzten 6 Monate vor dem Screening oder Patienten, die sich einer Hämodialyse unterziehen, oder mit einer aktiven Erkrankung, die möglicherweise vorliegt nicht gesund genug sein, um alle Protokollanforderungen erfolgreich zu erfüllen
• Fruchtbare Frauen, die schwanger sind, stillen oder keine oder eine unzureichende Form der Empfängnisverhütung anwenden, unter Berücksichtigung der Empfehlungen für eine ausreichende Einnahme oraler Kontrazeptiva, wie im Abschnitt „Begleitmedikation“ dargelegt
• Patienten mit einer jüngsten Vorgeschichte von Alkoholismus oder Drogenmissbrauch oder schweren emotionalen Verhaltens- oder psychiatrischen Problemen, die möglicherweise nicht in der Lage sind, die Anforderungen der Studie angemessen zu erfüllen, oder die möglicherweise nicht einwilligen können
• Patienten, die innerhalb von 30 Tagen vor der Unterzeichnung der Einverständniserklärung experimentelle Medikamente erhalten oder an einer anderen Studie mit einem experimentellen Medikament oder Verfahren teilnehmen