Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Apremilast til behandling af hudsygdomme hos patienter med dermatomyositis

3. marts 2015 opdateret af: David Fiorentino, Stanford University

En åben-label undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​Apremilast til behandling af kutan sygdom hos patienter med dermatomyositis

Denne undersøgelse er designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​et oralt lægemiddel (kaldet apremilast) til behandling af hudpåvirkning hos patienter med sygdommen dermatomyositis.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
5

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal forstå og frivilligt underskrive en informeret samtykkeformular
  • Skal være 18 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykkeformular
  • Skal være i stand til at overholde studiebesøgsplanen og andre protokolkrav
  • Patienter skal have en diagnose af DM baseret på de karakteristiske kutane fund foreslået af Sontheimer1 og en hudbiopsi i overensstemmelse med DM
  • Forsøgspersoner skal være en kandidat til systemisk terapi for deres DM-hudsygdom: et forsøgsperson betragtes som en kandidat, hvis de efter investigatorens vurdering ikke reagerer tilstrækkeligt på aggressiv solbeskyttelse sammen med brugen af ​​potent (f.eks. klasse I eller II) topiske kortikosteroider og/eller immunmodulatorer
  • Skal have kutan sygdomsaktivitet på mindst "moderat" på en 5-punkts Likert-skala (ved hjælp af PGA)
  • Skal have en kutan sygdomsaktivitetsscore på mindst 5 på CDASI-skalaen (aktivitet).
  • Samtidig behandling med topikale kortikosteroider og/eller prednison og/eller antimalariamidler er tilladt som defineret i udelukkelseskriterier.
  • Samtidig behandling med methotrexat azathioprin, mycophenolatmofetil eller leflunomid er tilladt som defineret i Eksklusionskriterier

  • Skal opfylde følgende laboratoriekriterier:

    • Hæmoglobin ≥ 12 g/dL
    • Antal hvide blodlegemer (WBC) ≥ 3000 /uL (≥ 3,0 X 10^9/L) og < 14.000/uL (< 14 X 10^9/L)
    • Blodplader ≥ 100.000 /uL (≥ 100 X 10^9/L)
    • Serumkreatinin ≤ 1,5 mg/dL (≤ 132,6 μmol/L)
    • Total bilirubin ≤ 2,0 mg/dL
    • Aspartat transaminase (AST [serum glutaminsyre oxaloeddikesyre transaminase, SGOT]) og alanin transaminase (ALT [serum glutamat pyruvic transaminase, SGPT]); 1,5x øvre normalgrænse (ULN), medmindre forhøjelsen efter investigatoren er sekundær til aktiv muskelbetændelse.
  • Kvinder i den fødedygtige alder (FCBP) skal have en negativ uringraviditetstest ved screening (besøg 1). Derudover skal seksuelt aktiv FCBP acceptere at bruge TO af følgende passende præventionsformer under undersøgelsesmedicinering: orale, injicerbare eller implanterbare hormonelle præventionsmidler; tubal ligering; intrauterin enhed; barriere præventionsmiddel med spermicid; eller vasektomiseret partner. En FCBP skal acceptere at have graviditetstest hver 28. dag, mens han er på undersøgelsesmedicin.
  • Mænd (inklusive dem, der har fået foretaget en vasektomi) skal acceptere at bruge barriereprævention (latexkondomer), når de deltager i seksuel aktivitet med FCBP, mens de er på undersøgelsesmedicin og i 84 dage efter at have taget den sidste dosis undersøgelsesmedicin.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med utilstrækkelig respons af kutan DM-sygdom på mere end 2 af følgende stoffer: methotrexat, cyclosporin, azathioprin, mycophenolatmofetil, IVIG, leflunomid, cyclophosphamid.
  • Anamnese med utilstrækkelig respons på thalidomid for dermatomyositis hudsygdom.
  • Modtagelse af topikal behandling inden for 14 dage efter undersøgelsesdag 0 (inklusive men ikke begrænset til topikale kortikosteroider, tacrolimus, pimecrolimus). Undtagelser: kortikosteroider med lav styrke vil være tilladt som baggrundsbehandling til behandling af ansigt og hovedbund efter behov, men dosis skal være stabil 14 dage før undersøgelsesdag 0 og gennem hele undersøgelsen
  • Samtidig behandling med prednison (eller tilsvarende dosis systemisk kortikosteroid) på mere end 10 mg dagligt.
  • Samtidig behandling med mere end et af følgende midler: methotrexat, azathioprin, mycophenolatmofetil, leflunomid.

  • Modtagelse af følgende doser af medicin under undersøgelsen eller inden for 28 dage før undersøgelsesdag 0:

    • Hydroxychloroquin ved >600 mg/dag
    • Klorokin ved >400 mg/dag
    • Methotrexat ved >25 mg/uge
    • Mycophenolatmofetil ved >3 g/dag
    • Azathioprin ved >3 mg/kg/dag
    • Leflunomid ved >20 mg/dag

  • Behandling med følgende biologiske midler:

    • Adalimumab, etanercept, efalizumab eller infliximab inden for 12 uger efter undersøgelsesdag 0 og i undersøgelsens varighed
    • IVIG inden for 12 uger efter studiedag 0 og for undersøgelsens varighed
    • Rituximab inden for 9 måneder efter undersøgelsesdag 0 og for undersøgelsens varighed
    • Alefacept inden for 24 uger efter studiedag 0 og for undersøgelsens varighed
  • Har modtaget fluktuerende doser af en eller flere af følgende lægemidler 28 dage før undersøgelsesdag 0: methotrexat, mycophenolatmofetil, azathioprin, leflunomid, dapson
  • Har modtaget fluktuerende doser af hydroxychloroquin 2 måneder før undersøgelsesdag 0
  • Har modtaget fluktuerende doser af chloroquin 3 måneder før studiedag 0
  • Har modtaget fluktuerende doser af prednison inden for 14 dage før undersøgelsesdag 0
  • Modtog leflunomid >20 mg/dag i de 6 måneder forud for undersøgelsesdag 0
  • Behandling med enhver afprøvende lægemiddelbehandling inden for 28 dage før undersøgelsesdag 0 eller biologiske behandlinger inden for 30 dage eller 5 halveringstider af det biologiske middel, alt efter hvad der er længst, før undersøgelsesdag 0

  • Modtager i øjeblikket nogen af ​​følgende medicin:

    • Cyclofosfamid
    • Intravenøst ​​immunoglobulin (IVIG)
    • Enhver TNF-hæmmer, inklusive adalimumab, etanercept, infliximab eller certolizumab
    • Rituximab
    • Efalizumab
    • Cyclosporin
    • Oral FK506 (tacrolimus)
    • Thalidomid
  • Anamnese med enhver klinisk signifikant (som bestemt af investigator) hjerte-, endokrinologisk, pulmonal, neurologisk, psykiatrisk, hepatisk, nyre-, hæmatologisk, immunologisk eller anden større ukontrolleret sygdom
  • Enhver tilstand, herunder tilstedeværelsen af ​​laboratorieabnormiteter, som sætter forsøgspersonen i uacceptabel risiko, hvis han/hun skulle deltage i undersøgelsen eller forvirrer evnen til at fortolke data fra undersøgelsen
  • Gravid eller ammende
  • Latent Mycobacterium tuberculosis-infektion som angivet ved en positiv hudtest med renset proteinderivat (PPD).

  • Anamnese med aktiv Mycobacterium tuberculosis-infektion (enhver underart) inden for 3 år før screeningsbesøget og uden dokumentation for vellykket behandling

    * Forsøgspersoner, der har afsluttet behandlingen mindst 3 år før screening, men mangler dokumentation, kan muligvis ikke optages i undersøgelsen. Forsøgspersoner, der har afsluttet behandling mindst 3 år før screening, er tilladt, hvis vellykket behandling blev afsluttet mindst 3 år før screening og er dokumenteret og tilgængelig for verifikation

  • Anamnese med ufuldstændigt behandlet latent Mycobacterium tuberculosis-infektion som angivet ved:

    • Forsøgspersonens journaler, der dokumenterer ufuldstændig behandling for Mycobacterium tuberculosis
    • Forsøgspersonens selvrapporterede historie med ufuldstændig behandling for Mycobacterium tuberculosis
  • Enhver klinisk signifikant abnormitet på 12-aflednings-EKG ved screening
  • Tilstedeværelse af hepatitis B overfladeantigener (HBsAg) eller hepatitis B kerneantistof positive ved screening
  • Antistoffer mod hepatitis C-virus ved screening
  • Anamnese med human immundefektvirus (HIV) infektion
  • Malignitet eller anamnese med malignitet bortset fra behandlede (dvs. helbredte) basalcellehudkarcinomer
  • Unormale røntgenundersøgelser af thorax ud over det, der stemmer overens med dermatomyositis-associeret interstitiel lungesygdom. Røntgenbilleder af thorax udført inden for 3 måneder før start af studielægemidlet er acceptable
  • Enhver tilstand, herunder tilstedeværelsen af ​​laboratorieabnormiteter, der sætter forsøgspersonen i uacceptabel risiko, hvis han/hun skulle deltage i undersøgelsen eller forvirrer evnen til at fortolke data fra undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: apremilast
apremilast 20 mg bud
Medicin: Apremilast
Apremilast 20mg PO BID

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Den primære endepunktsanalyse vil være sikkerhed, målt ved antallet af uønskede hændelser og alvorlige hændelser, der opstår i løbet af 12 ugers terapi og 4 ugers opfølgning.
Tidsramme: 16 uger
16 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Det sekundære resultatmål vil være effektivitet målt ved antallet af deltagere, der oplever et fald på 30 % i CDASI-a-score efter 12 uger.
Tidsramme: Data indsamlet 12 uger efter baseline besøg.
Dette var en intention om at behandle analyse--frafald betragtes som behandlingsfejl. Manglende data efter 12 uger imputeret af sidste observation videreført.
Data indsamlet 12 uger efter baseline besøg.
Det sekundære resultatmål vil være effektivitet målt ved den gennemsnitlige ændring i CDASI-aktivitet efter 12 uger
Tidsramme: Data indsamlet ved baseline efter 12 uger
CDASI (Cutaneous Dermatomyositis Activity and Severity Index) er et valideret instrument til at måle hudsygdomsaktivitet ved dermatomyositis. En klinisk meningsfuld ændring er et fald på 4 point. Alle manglende data imputeres ved hjælp af sidste observation, der er videreført. Beregning udføres som score ved 12 uger minus score ved baseline.
Data indsamlet ved baseline efter 12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Stanford University

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: David Franklin Fiorentino, Stanford University
  • Underforsker: Katharine Arefiev, Stanford University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. februar 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. august 2011

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. april 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. juni 2010

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. juni 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. marts 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. marts 2015

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SU-03302010-5522
  • 16975

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger