Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk undersøgelse af AAV1-gamma-sarcoglycan-genterapi til muskeldystrofi i ekstremiteter, type 2C

28. april 2011 opdateret af: Genethon

Fase I klinisk undersøgelse af AAV1-gamma-sarcoglycan-genterapi til muskeldystrofi i ekstremiteter, type 2C

Formålet med dette forsøg er at undersøge evalueringen af ​​klinisk sikkerhed og gennemførlighed af genterapi hos patienter med muskeldystrofi i benbælte type 2C (gamma-sarcoglycanopati).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
9

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Hopital Pitie-Salpetriere

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

15 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Bekræftet diagnose af LGMD 2C inklusive:

    • Molekylær analyse, der beviser del525T-mutation på γ-sarcoglycan-genet (kromosom 13) i homozygot tilstand
    • Muskelbiopsi med immunhistokemiske og/eller Western blot-analyser, der viser markant fald eller fravær af γ-sarcoglycan-farvning i muskler, samt en fibrosevurdering bør være tilgængelig. Hvis ikke, kan en indledende muskelbiopsi udføres i perioden før tilmelding
  2. Nedre aldersgrænse på 15 år
  3. Mænd og kvinder kan være lige tilmeldt

  4. Tilstrækkelig carpi radialis muskelmasse til muskelbiopsi vurderet ved undersøgelse. Forsøgspersoner skal kunne kommunikere med efterforskningspersonalet. De bør være i stand til at forstå, overholde og udføre alle nødvendige evalueringer i løbet af prøveperioden, inklusive muskelstyrketests. Underarms muskelstyrke skal være på mindst 3+ som vurderet gennem British Medical Research Council (MRC) Manual Muscle Testing (MMT) skala.

    Forsøgspersoner skulle også allerede have mistet ambulationen

  5. Forsøgspersoner skal kunne og villige til at vende tilbage til opfølgning
  6. Forsøgspersoner bør være i stand til og villige til at give underskrevet informeret samtykke. For mindre emner vil et underskrevet informeret samtykke blive givet af en juridisk autoriseret repræsentant
  7. Støtteberettigede emner, der tilhører en multipleksfamilie, bør ikke tilmeldes samme kohorte.

Ekskluderingskriterier:

  1. Sygdommens sværhedsgrad og tilstedeværelsen af ​​dårlige prognosekomplikationer:

    • Alvorlig respiratorisk dysfunktion såsom personer med trakeostomi eller forceret vitalkapacitet (FVC) < 1000 ml og/eller < 30 %;
    • Ukompenseret hjertesvigt;
    • En ejektionsfraktion (EF) < 30 % målt på enten ekkokardiografi eller scintigrafi;
    • Alvorlige rytmeforstyrrelser og/eller høj grad af ledningsfejl i fravær af en pacemakerindsættelse.

  2. Underliggende tilstande, sygdomme eller aktive virusinfektioner, der sandsynligvis øger risikoen for komplikationer eller interfererer med undersøgelsesbehandlingen:

    • kontraindikationer for injektioner og muskelbiopsier
    • Blodpladetal < 100.000 / mm3
    • Total bilirubin > 10 mg/l (> 17 µmol/l)
    • Serumkreatinin > 110 µmol/l
    • Lymfocytter CD4+ < 250/mm3 (< 15 %)
    • Historie om diabetes mellitus
    • Aktuelle infektionssygdomme, herunder kendt positiv HIV-serologi, hepatitis B og C
    • Unormal profil på proteinimmunoelektroforese
    • Vaccinationer af enhver art inden for den seneste måned
    • modtagelse af et andet forsøgsmiddel inden for 4 uger efter studietilmelding
    • Anamnese med eller aktuel steroidmedicin til andre indikationer end muskeldystrofi, kemoterapi, strålebehandling eller anden immunsuppressiv terapi. Steroidmedicin, hvis nogen, bør seponeres mindst 3 måneder før indtræden i protokollen og ikke modtages under undersøgelsen
    • Gravide eller ammende kvinder. Kvinder eller mænd i den fødedygtige alder skal være villige til at anvende passende prævention, det vil sige at bruge kondom i de 3 måneder efter indgivelsen af ​​produktet
    • Præ-injektionsneutraliserende anti-AAV1 antistoftiter (ved præ-tilmelding / D-30 besøg) overlegen eller lig med 1/800.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Dosisniveau 1
AAV1-gamma-sarcoglycan vektor dosisniveau: 3x10e9 vg/100µl
Biologisk: AAV1-gamma-sarcoglycan vektorinjektion
enkelt intramuskulær injektion i carpi radialis muskel under åben procedure
Andre navne:
  • in vivo genterapi - intramuskulær vej
Eksperimentel: Dosisniveau 2
AAV1-gamma-sarcoglycan vektor dosisniveau: 1,5x10e10 vg/100µl
Biologisk: AAV1-gamma-sarcoglycan vektorinjektion
enkelt intramuskulær injektion i carpi radialis muskel under åben procedure
Andre navne:
  • in vivo genterapi - intramuskulær vej
Eksperimentel: Dosisniveau 3
AAV1-gamma-sarcoglycan vektor dosisniveau: 4,5x10e10 vg/300µl
Biologisk: AAV1-gamma-sarcoglycan vektorinjektion
enkelt intramuskulær injektion i carpi radialis muskel under åben procedure
Andre navne:
  • in vivo genterapi - intramuskulær vej

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med bivirkninger eller generelle eller lokale tegn som et mål for klinisk sikkerhed
Tidsramme: 6 måneder
Standard generel og lokal klinisk undersøgelse samt vurdering af vitale tegn, herunder smerter, lokal betændelse, stivhed og træthed.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med ændrede biologiske værdier (blodtal, standard biokemi, viral serologi)
Tidsramme: 6 måneder

Vurdering af biologisk tolerance:

  • blodtal
  • standard biokemi
  • CPK viral serologi (hepatitis B & C)
6 måneder
antal patienter med ændret eller øget humoral immunitet over for AAV
Tidsramme: 6 måneder
vurdering af anti-AAV-antistoftitre
6 måneder
Antal patienter med ændret/øget humoral immunitet over for transgen
Tidsramme: 6 måneder
vurdering af anti-gamma-sarcoglycan antistoftitre
6 måneder
Antal patienter med ændret/øget cellulær immunitet over for AAV
Tidsramme: 6 måneder
vurdering af cellulær immunitet mod AAV (ELispot assay)
6 måneder
Antal patienter med ændret/øget cellulær immunitet over for transgen
Tidsramme: 6 måneder
vurdering af cellulær immunitet mod gamma-sarcoglycan (ELispot assay)
6 måneder
antal patienter med positivt farvede muskelfibre til gamma-sarcoglycan protein
Tidsramme: 30 dage
Muskulær biopsi immunofarvning til påvisning af gamma-sarcoglycan
30 dage
Antal patienter med modificeret/nedsat muskelkraft
Tidsramme: 6 måneder
funktionstest af behandlet muskel gennem et specialdesignet ergometer
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Genethon

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Serge Herson, Prof, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2006

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2010

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. marts 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. april 2011

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. april 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. april 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. april 2011

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GTG001.06

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger