Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase I undersøgelse, der evaluerer TXA127 i lav/mellem-1 risiko myelodysplastisk syndrom og trombocytopeni

29. august 2016 opdateret af: Tarix Pharmaceuticals

Fase 1 åben-label dosis-eskalerende undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og den foreløbige effektivitet af TXA127 hos patienter med lav/mellem-1 risiko myelodysplastisk syndrom og trombocytopeni

Fase 1, enkeltcenter, åbent, sekventiel kohorte-dosiseskaleringsstudie. Dette er et 3 + 3 designstudie, der involverer mindst 3 forsøgspersoner i stigende dosiskohorter, med forsøgspersoner, der deltager i op til 10 uger.

Det overordnede studiemål er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​TXA127 hos trombocytopeniske personer med lav eller mellem-1 risiko MDS.

Evaluering af blodpladeresponsen og de erythroide og granulocytiske responser på TXA127 vil give foreløbige effektdata.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

De hæmatopoietiske egenskaber demonstreret i de prækliniske og kliniske undersøgelser understøtter undersøgelsen af ​​TXA127 for at stimulere stamcelle- og progenitorcelleproliferation. Dette er et eksplorativt studie i en begrænset population af lav- eller mellem-1 MDS-personer, som har trombocyttal på ≤50 x 109/L for at evaluere virkningerne af TXA127 på blodpladerespons og på granulocytisk og erythroid respons.

Blodpladerespons vil blive defineret som komplet og større som nedenfor:

  • Komplet trombocytrespons: stigning af trombocyttal til >100 x 109/L
  • Større trombocytrespons: stigning i det absolutte trombocyttal med >30 x 109/L. Andre responser vil være i henhold til modificerede IWG MDS-kriterier (2006). Daglig subkutan dosering af TXA vil blive udført både i klinikken ved planlagte besøg og hjemme mellem klinikbesøgene i en periode på 28 dage.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
2

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77230-1402
        • MD Anderson Leukemia Department

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af MDS ved hjælp af Verdenssundhedsorganisationens klassificering og lav eller mellem-1 risiko MDS ved hjælp af IPSS
  • Gennemsnittet af to trombocyttal taget i løbet af den 2-ugers screeningsperiode skal være ≤50 x 109/L, uden individuelt antal ikke-transfunderede >60 x 109/L. Blodpladetællinger taget før informeret samtykke kan bruges som en af ​​de to tællinger inden for 2 uger før undersøgelsesdag 1, men begge tællinger skal opnås inden for 4 uger efter påbegyndelse af behandlingen.
  • Forsøgspersoner skal være ≥18 år på tidspunktet for indhentning af informeret samtykke
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på 0-2 på screeningstidspunktet
  • Tilstrækkelig leverfunktion, som påvist af et serumbilirubin ≤2 gange den øvre grænse for laboratoriet for normal (ULN) (undtagen for patienter med en bekræftet diagnose af Gilberts sygdom), ALAT og/eller ASAT ≤3 gange laboratoriets ULN.
  • En serumkreatininkoncentration ≤2 mg/dL

Ekskluderingskriterier:

  • Modtager i øjeblikket anden behandling for MDS end transfusioner (sidste transfusion skal være mindst 4 uger før behandling).
  • Hvis der i øjeblikket modtages granulocyt- og/eller erytropoetiske vækstfaktorer, bør der være en 4-ugers udvaskning før behandling, og de må ikke anvendes i undersøgelsesperioden.
  • Samtidig aktiv malignitet (bortset fra kontrolleret prostatacancer, in situ livmoderhalskræft eller basalcellekræft i huden)
  • Tidligere historie med knoglemarvstransplantation
  • Ustabil angina, ukontrolleret kongestiv hjerteinsufficiens [NYHA > klasse II], ukontrolleret hypertension [diastolisk > 100 mmHg], ukontrolleret hjertearytmi eller nylig (inden for 1 år) myokardieinfarkt eller en QTc-intervalværdi >450ms.
  • Modtog anti-thymocytglobulin (ATG) inden for 6 måneder efter screening
  • Modtaget hypomethylerende midler, immunmodulerende midler, histondeacetylasehæmmere, cyclosporin eller mycophenolat inden for 4 uger efter behandlingsstart
  • Modtog IL-11 (oprelvekin) inden for 4 uger før screening
  • Har nogensinde tidligere modtaget rTPO, PEG-rHuMGDF, eltrombopag eller romiplostim
  • Mindre end 4 uger siden modtagelsen af ​​et forsøgsmiddel (ikke FDA godkendt, for enhver indikation)
  • Anamnese med arteriel trombose (f.eks. slagtilfælde eller forbigående iskæmisk anfald) i det seneste år
  • Anamnese med venøs trombose, der i øjeblikket kræver anti-koagulationsbehandling
  • Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide eller ammer. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en positiv HCG-serum- eller uringraviditetstest udført 7 dage før den første dosis af lægemidlet
  • Kvinder i den fødedygtige alder, som ikke er villige til at bruge en passende form for prævention i løbet af undersøgelsen.
  • Forsøgspersoner med aktuelt alkoholmisbrug, ulovligt stofbrug eller enhver anden tilstand (f.eks. psykiatrisk lidelse), der efter investigatorens mening kan forstyrre patientens evne til at overholde undersøgelseskravene eller besøgsplanen.
  • Forsøgspersoner med en kendt følsomhed over for nogen af ​​undersøgelsens medicinkomponenter.
  • Personer, der vides at have aktiv HIV eller vides at være seropositive for HTLV-I.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: TXA127 sc injicerbar
Alle kohorter vil modtage TXA127; Kohorter modtager enten 300, 600 eller 900 ug/kg dagligt
Medicin: TXA127
Kohorter i denne undersøgelse vil modtage 300, 600 eller 900 ug/kg dagligt ved subkutan injektion
Andre navne:
  • Angiotensin 1-7

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet (ændringer fra baseline for sikkerhedsparametre) af TXA127 hos trombocytopeniske forsøgspersoner med lav eller mellem-1 risiko myelodysplastisk syndrom (MDS).
Tidsramme: En eller to gange ugentligt under behandlingen og ved opfølgningsbesøg. (op til 2 år)

Evalueringer udført under undersøgelsen omfatter vitale tegn og fysisk undersøgelse ved alle besøg (to gange/uge i 4 ugers behandling og ved opfølgningsbesøg, der forekommer 2 & 4 uger efter sidste behandling), blodkemi, CBC og blodpladetal (én gang pr. uge i 4 uger og ved opfølgningsbesøg), samtidig medicinering og evalueringer af bivirkninger i hele undersøgelsesperioden (8 uger).

Sikkerhed og tolerabilitet vil blive vurderet ud fra forekomst, sværhedsgrad og ændringer fra baseline af alle relevante parametre, herunder uønskede hændelser (AE'er), laboratorieværdier og vitale tegn
En eller to gange ugentligt under behandlingen og ved opfølgningsbesøg. (op til 2 år)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer trombocytresponset (ændring i trombocyttal fra baseline) hos trombocytopeniske forsøgspersoner med lav eller mellem-1 risiko MDS, der modtager TXA127.
Tidsramme: To gange om ugen under behandling og ved opfølgningsbesøg (op til 2 år)
Trombocyttal og respons vil blive evalueret to gange om ugen ved klinikbesøg i behandlingsperioden (4 uger), og igen ved opfølgningsbesøgene (uge 6 og uge 8).
To gange om ugen under behandling og ved opfølgningsbesøg (op til 2 år)
Vurder det erythroide og granulocytiske respons (ændring fra baseline) til TXA127 hos patienter med lav eller mellem-1 risiko MDS.
Tidsramme: Ugentligt under behandlingen og ved opfølgningsbesøg (op til 2 år)
Erythroid- og granulocytrespons vil blive evalueret én gang om ugen i behandlingsperioden (første besøg i hver behandlingsuge) og igen ved de opfølgende klinikbesøg.
Ugentligt under behandlingen og ved opfølgningsbesøg (op til 2 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Tarix Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Gere S diZerega, MD, Sponsor - US Biotest Inc,

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2011

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2012

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. april 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. maj 2011

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
27. maj 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
31. august 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. august 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TXA127-2010-003

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger