Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase I undersøgelse, der evaluerer TXA127 i lav/mellem-1 risiko myelodysplastisk syndrom og trombocytopeni

29. august 2016 opdateret af: Tarix Pharmaceuticals

Fase 1 åben-label dosis-eskalerende undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og den foreløbige effektivitet af TXA127 hos patienter med lav/mellem-1 risiko myelodysplastisk syndrom og trombocytopeni

Fase 1, enkeltcenter, åbent, sekventiel kohorte-dosiseskaleringsstudie. Dette er et 3 + 3 designstudie, der involverer mindst 3 forsøgspersoner i stigende dosiskohorter, med forsøgspersoner, der deltager i op til 10 uger.

Det overordnede studiemål er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​TXA127 hos trombocytopeniske personer med lav eller mellem-1 risiko MDS.

Evaluering af blodpladeresponsen og de erythroide og granulocytiske responser på TXA127 vil give foreløbige effektdata.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

De hæmatopoietiske egenskaber demonstreret i de prækliniske og kliniske undersøgelser understøtter undersøgelsen af ​​TXA127 for at stimulere stamcelle- og progenitorcelleproliferation. Dette er et eksplorativt studie i en begrænset population af lav- eller mellem-1 MDS-personer, som har trombocyttal på ≤50 x 109/L for at evaluere virkningerne af TXA127 på blodpladerespons og på granulocytisk og erythroid respons.

Blodpladerespons vil blive defineret som komplet og større som nedenfor:

  • Komplet trombocytrespons: stigning af trombocyttal til >100 x 109/L
  • Større trombocytrespons: stigning i det absolutte trombocyttal med >30 x 109/L. Andre responser vil være i henhold til modificerede IWG MDS-kriterier (2006). Daglig subkutan dosering af TXA vil blive udført både i klinikken ved planlagte besøg og hjemme mellem klinikbesøgene i en periode på 28 dage.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77230-1402
        • MD Anderson Leukemia Department

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af MDS ved hjælp af Verdenssundhedsorganisationens klassificering og lav eller mellem-1 risiko MDS ved hjælp af IPSS
  • Gennemsnittet af to trombocyttal taget i løbet af den 2-ugers screeningsperiode skal være ≤50 x 109/L, uden individuelt antal ikke-transfunderede >60 x 109/L. Blodpladetællinger taget før informeret samtykke kan bruges som en af ​​de to tællinger inden for 2 uger før undersøgelsesdag 1, men begge tællinger skal opnås inden for 4 uger efter påbegyndelse af behandlingen.
  • Forsøgspersoner skal være ≥18 år på tidspunktet for indhentning af informeret samtykke
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på 0-2 på screeningstidspunktet
  • Tilstrækkelig leverfunktion, som påvist af et serumbilirubin ≤2 gange den øvre grænse for laboratoriet for normal (ULN) (undtagen for patienter med en bekræftet diagnose af Gilberts sygdom), ALAT og/eller ASAT ≤3 gange laboratoriets ULN.
  • En serumkreatininkoncentration ≤2 mg/dL

Ekskluderingskriterier:

  • Modtager i øjeblikket anden behandling for MDS end transfusioner (sidste transfusion skal være mindst 4 uger før behandling).
  • Hvis der i øjeblikket modtages granulocyt- og/eller erytropoetiske vækstfaktorer, bør der være en 4-ugers udvaskning før behandling, og de må ikke anvendes i undersøgelsesperioden.
  • Samtidig aktiv malignitet (bortset fra kontrolleret prostatacancer, in situ livmoderhalskræft eller basalcellekræft i huden)
  • Tidligere historie med knoglemarvstransplantation
  • Ustabil angina, ukontrolleret kongestiv hjerteinsufficiens [NYHA > klasse II], ukontrolleret hypertension [diastolisk > 100 mmHg], ukontrolleret hjertearytmi eller nylig (inden for 1 år) myokardieinfarkt eller en QTc-intervalværdi >450ms.
  • Modtog anti-thymocytglobulin (ATG) inden for 6 måneder efter screening
  • Modtaget hypomethylerende midler, immunmodulerende midler, histondeacetylasehæmmere, cyclosporin eller mycophenolat inden for 4 uger efter behandlingsstart
  • Modtog IL-11 (oprelvekin) inden for 4 uger før screening
  • Har nogensinde tidligere modtaget rTPO, PEG-rHuMGDF, eltrombopag eller romiplostim
  • Mindre end 4 uger siden modtagelsen af ​​et forsøgsmiddel (ikke FDA godkendt, for enhver indikation)
  • Anamnese med arteriel trombose (f.eks. slagtilfælde eller forbigående iskæmisk anfald) i det seneste år
  • Anamnese med venøs trombose, der i øjeblikket kræver anti-koagulationsbehandling
  • Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide eller ammer. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en positiv HCG-serum- eller uringraviditetstest udført 7 dage før den første dosis af lægemidlet
  • Kvinder i den fødedygtige alder, som ikke er villige til at bruge en passende form for prævention i løbet af undersøgelsen.
  • Forsøgspersoner med aktuelt alkoholmisbrug, ulovligt stofbrug eller enhver anden tilstand (f.eks. psykiatrisk lidelse), der efter investigatorens mening kan forstyrre patientens evne til at overholde undersøgelseskravene eller besøgsplanen.
  • Forsøgspersoner med en kendt følsomhed over for nogen af ​​undersøgelsens medicinkomponenter.
  • Personer, der vides at have aktiv HIV eller vides at være seropositive for HTLV-I.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: TXA127 sc injicerbar
Alle kohorter vil modtage TXA127; Kohorter modtager enten 300, 600 eller 900 ug/kg dagligt
Medicin: TXA127
Kohorter i denne undersøgelse vil modtage 300, 600 eller 900 ug/kg dagligt ved subkutan injektion
Andre navne:
  • Angiotensin 1-7

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet (ændringer fra baseline for sikkerhedsparametre) af TXA127 hos trombocytopeniske forsøgspersoner med lav eller mellem-1 risiko myelodysplastisk syndrom (MDS).
Tidsramme: En eller to gange ugentligt under behandlingen og ved opfølgningsbesøg. (op til 2 år)

Evalueringer udført under undersøgelsen omfatter vitale tegn og fysisk undersøgelse ved alle besøg (to gange/uge i 4 ugers behandling og ved opfølgningsbesøg, der forekommer 2 & 4 uger efter sidste behandling), blodkemi, CBC og blodpladetal (én gang pr. uge i 4 uger og ved opfølgningsbesøg), samtidig medicinering og evalueringer af bivirkninger i hele undersøgelsesperioden (8 uger).

Sikkerhed og tolerabilitet vil blive vurderet ud fra forekomst, sværhedsgrad og ændringer fra baseline af alle relevante parametre, herunder uønskede hændelser (AE'er), laboratorieværdier og vitale tegn
En eller to gange ugentligt under behandlingen og ved opfølgningsbesøg. (op til 2 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer trombocytresponset (ændring i trombocyttal fra baseline) hos trombocytopeniske forsøgspersoner med lav eller mellem-1 risiko MDS, der modtager TXA127.
Tidsramme: To gange om ugen under behandling og ved opfølgningsbesøg (op til 2 år)
Trombocyttal og respons vil blive evalueret to gange om ugen ved klinikbesøg i behandlingsperioden (4 uger), og igen ved opfølgningsbesøgene (uge 6 og uge 8).
To gange om ugen under behandling og ved opfølgningsbesøg (op til 2 år)
Vurder det erythroide og granulocytiske respons (ændring fra baseline) til TXA127 hos patienter med lav eller mellem-1 risiko MDS.
Tidsramme: Ugentligt under behandlingen og ved opfølgningsbesøg (op til 2 år)
Erythroid- og granulocytrespons vil blive evalueret én gang om ugen i behandlingsperioden (første besøg i hver behandlingsuge) og igen ved de opfølgende klinikbesøg.
Ugentligt under behandlingen og ved opfølgningsbesøg (op til 2 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tarix Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studiestol: Gere S diZerega, MD, Sponsor - US Biotest Inc,

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2011

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. april 2012

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. april 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. april 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. maj 2011

Først opslået (SKØN)

27. maj 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

31. august 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. august 2016

Sidst verificeret

1. august 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TXA127-2010-003

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastisk syndrom (MDS)

Kliniske forsøg med TXA127

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner