Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af sikkerhed og effektivitet, herunder farmakokinetik, af NNC 0129-0000-1003, når det administreres til behandling og profylakse af blødning hos personer med hæmofili A (pathfinder™2)

3. november 2020 opdateret af: Novo Nordisk A/S

Et multinationalt forsøg, der evaluerer sikkerhed og effektivitet, herunder farmakokinetik, af NNC 0129-0000-1003, når det administreres til behandling og profylakse af blødning hos patienter med hæmofili A

Dette forsøg udføres globalt. Formålet med forsøget er at evaluere sikkerheden og effektiviteten, herunder farmakokinetik (eksponeringen af ​​forsøgslægemidlet i kroppen) af NNC 0129-0000-1003 (N8-GP) hos personer med hæmofili A.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
186

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Brasilien
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasilien, 13081-970
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1756
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Danmark
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Århus N, Danmark, 8200
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Den Russiske Føderation
      • Saint-Petersburg, Den Russiske Føderation, 191065
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Basingstoke, Det Forenede Kongerige, RG24 9NA
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 7LJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90502-2004
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010-2978
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118-5720
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48823
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198-5456
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07102
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 452289
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-9830
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Frankrig
      • Bron Cedex, Frankrig, 69677
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nantes Cedex 1, Frankrig, 44093
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Rotterdam, Holland, 3015 CE
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Israel
      • Tel-Hashomer, Israel, 52621
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Milano, Italien, 20124
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Udine, Italien, 33100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kitakyusyu, Fukuoka, Japan, 807 8555
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nara, Japan, 634-8522
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama, Japan, 350-0225
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shimotsuke-shi, Tochigi, Japan, 329 0498
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 108-8639
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Yokohama-shi, Kanagawa, Japan, 241-0811
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 01130
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bornova-IZMIR, Kalkun, 35100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Samsun, Kalkun, 55319
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Korea, Republikken
      • Daejeon, Korea, Republikken, 302-799
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Kroatien
      • Split, Kroatien, 21 000
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Zagreb, Kroatien, 10 000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Selangor Darul Ehsan, Malaysia, 68000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0027
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Schweiz
      • Genève 14, Schweiz, 1211
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Zürich, Schweiz, 8091
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Sverige
      • Malmö, Sverige, 205 02
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Frankfurt/M., Tyskland, 60590
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Homburg, Tyskland, 66421
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • München, Tyskland, 80336
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Debrecen, Ungarn, 4012
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier: - Mandlige patienter med svær medfødt hæmofili A (FVIII-aktivitet under 1 %, ifølge lægejournaler) - Dokumenteret historie med mindst 150 ED'er (eksponeringsdage) for andre FVIII-produkter - Mindst 12 år og kropsvægt mindst 35 kg (undtagen for Kroatien, Frankrig, Rusland, Israel og Holland, hvor den nedre aldersgrænse vil være 18 år) Eksklusionskriterier: - Tidligere deltagelse i dette forsøg defineret som tilbagetrækning efter administration af N8-GP - Enhver historie med FVIII-hæmmere - FVIII-hæmmere over eller lig med 0,6 BU/mL ved screening - HIV (humant immundefektvirus) positiv, defineret af lægejournaler med CD4+ (T-lymfocyt subtype) tal under eller lig med 200/mcL eller en viral belastning på mere end 400000 kopier/mL . Hvis data ikke er tilgængelige i lægejournaler inden for de sidste 6 måneder, vil CD4+ blive målt ved screeningbesøget - Medfødte eller erhvervede koagulationsforstyrrelser andre end hæmofili A - Tidligere signifikante tromboemboliske hændelser (f.eks. myokardieinfarkt, cerebrovaskulær sygdom eller dyb venetrombose) som defineret af tilgængelige lægejournaler - Trombocyttal under 50.000 blodplader/mcL (laboratorieværdi ved screeningsbesøget) - ALAT (alaninaminotransferase) over 3 gange den øvre grænse for normale referenceområder ved centrale referenceområder laboratorie - Kreatininniveau lig med eller større end 1,5 gange over øvre normalgrænse (i henhold til centrale laboratoriereferenceintervaller) - Igangværende immunmodulerende eller kemoterapeutisk medicin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Profylakse
Medicin: turoctocog alfa pegol
Administreret i.v.
Andre navne:
  • NNC 0129-0000-1003
Eksperimentel: On-demand
Medicin: turoctocog alfa pegol
Administreret i.v.
Andre navne:
  • NNC 0129-0000-1003

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Incidensraten af ​​FVIII-hæmmere ≥0,6 BU: Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
Alle deltagere med neutraliserende antistoffer blev inkluderet i tælleren, og enhver deltager med minimum 50 eksponeringsdage plus enhver deltager med hæmmende inhibitorer blev inkluderet i nævneren. En positiv inhibitortest blev defineret som ≥0,6 bethesda-enhed (BU). Estimater er baseret på nøjagtige beregninger for en binomialfordeling. Til beregningen af ​​'inhibitor rate' inkluderede nominatoren alle deltagere med neutraliserende antistoffer, mens nævneren inkluderede alle deltagere med minimum 50 eksponeringer plus enhver deltager med mindre end 50 eksponeringer, men med neutraliserende inhibitorer.
Efter cirka 19 måneder
Årlig blødningsrate i profylaksearmen: Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
Annualiseret blødningshastighed (ABR) er antallet af blødningsepisoder om året. Dette blev kun vurderet for profylaksebehandlingen med N8-GP.
Efter cirka 19 måneder
Incidensraten af ​​FVIII-hæmmere ≥0,6 BU: Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
Alle deltagere med neutraliserende antistoffer blev inkluderet i tælleren, og enhver deltager med minimum 50 eksponeringsdage plus enhver deltager med hæmmende inhibitorer blev inkluderet i nævneren. En positiv inhibitortest blev defineret som ≥0,6 bethesda-enhed (BU). Estimater er baseret på nøjagtige beregninger for en binomialfordeling. Til beregningen af ​​'inhibitor rate' inkluderede nominatoren alle deltagere med neutraliserende antistoffer, mens nævneren inkluderede alle deltagere med minimum 50 eksponeringer plus enhver deltager med mindre end 50 eksponeringer, men med neutraliserende inhibitorer.
Efter cirka 25 måneder
Årlig blødningsrate i profylaksearmen: Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
ABR er antallet af blødningsepisoder om året. Dette blev kun vurderet for profylaksebehandlingen med N8-GP.
Efter cirka 25 måneder
Incidensrate af FVIII-hæmmere ≥0,6 BU: Ved ca. 80 måneder
Tidsramme: Omkring 80 måneder
Alle deltagere med neutraliserende antistoffer blev inkluderet i tælleren, og enhver deltager med minimum 50 eksponeringsdage plus enhver deltager med hæmmende inhibitorer blev inkluderet i nævneren. En positiv inhibitortest blev defineret som ≥0,6 bethesda-enhed (BU). Estimater er baseret på nøjagtige beregninger for en binomialfordeling. Til beregningen af ​​'inhibitor rate' inkluderede nominatoren alle deltagere med neutraliserende antistoffer, mens nævneren inkluderede alle deltagere med minimum 50 eksponeringer plus enhver deltager med mindre end 50 eksponeringer, men med neutraliserende inhibitorer.
Omkring 80 måneder
Årlig blødningsrate i profylaksearmen: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
Annualiseret blødningsrate (ABR) er antallet af blødningsepisoder pr. år rapporteret under den profylaktiske behandling med N8-GP.
Efter cirka 80 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmostatisk effekt af N8-GP, når det bruges til behandling af blødninger, vurderet på en firepunktsskala for hæmostatisk respons (fremragende, god, moderat og ingen): Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
Hæmostatisk effekt af N8-GP til behandling af blødningsepisoder blev vurderet ved 4-punkts responsskala: ingen, moderat, god eller fremragende. Evaluering under forsøget blev udført af deltager og/eller forældre/plejer inden for cirka 8 timer efter en enkelt injektion som følger: Fremragende: Pludselig smertelindring og/eller tydelig forbedring af objektive tegn på blødning inden for cirka 8 timer efter en enkelt injektion ; Godt: Absolut smertelindring og/eller bedring af tegn på blødning inden for ca. 8 timer efter en enkelt injektion, men det kræver muligvis mere end én injektion for fuldstændig løsning; Moderat: Sandsynlig eller let gavnlig effekt inden for ca. 8 timer efter den første injektion, men kræver normalt mere end én injektion; Ingen: Ingen forbedring eller forværring af symptomer.
Efter cirka 19 måneder
Hæmostatisk effekt af N8-GP, når det bruges til behandling af blødninger, vurderet på en firepunktsskala for hæmostatisk respons (fremragende, god, moderat og ingen): Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
Hæmostatisk effekt af N8-GP til behandling af blødningsepisoder blev vurderet ved 4-punkts responsskala: ingen, moderat, god eller fremragende. Evaluering under forsøget blev udført af deltager og/eller forældre/plejer inden for cirka 8 timer efter en enkelt injektion som følger: Fremragende: Pludselig smertelindring og/eller tydelig forbedring af objektive tegn på blødning inden for cirka 8 timer efter en enkelt injektion ; Godt: Absolut smertelindring og/eller bedring af tegn på blødning inden for ca. 8 timer efter en enkelt injektion, men det kræver muligvis mere end én injektion for fuldstændig løsning; Moderat: Sandsynlig eller let gavnlig effekt inden for ca. 8 timer efter den første injektion, men kræver normalt mere end én injektion; Ingen: Ingen forbedring eller forværring af symptomer.
Efter cirka 25 måneder
Hæmostatisk effekt af N8-GP, når det bruges til behandling af blødninger, vurderet på en firepunktsskala for hæmostatisk respons (fremragende, god, moderat og ingen): Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
Hæmostatisk effekt af N8-GP til behandling af blødningsepisoder blev vurderet ved 4-punkts responsskala: ingen, moderat, god eller fremragende. Evaluering under forsøget blev udført af deltager og/eller forældre/plejer inden for cirka 8 timer efter en enkelt injektion som følger: Fremragende: Pludselig smertelindring og/eller tydelig forbedring af objektive tegn på blødning inden for cirka 8 timer efter en enkelt injektion ; Godt: Absolut smertelindring og/eller bedring af tegn på blødning inden for ca. 8 timer efter en enkelt injektion, men det kræver muligvis mere end én injektion for fuldstændig løsning; Moderat: Sandsynlig eller let gavnlig effekt inden for ca. 8 timer efter den første injektion, men kræver normalt mere end én injektion; Ingen: Ingen forbedring eller forværring af symptomer.
Efter cirka 80 måneder
Forbrug af N8-GP pr. blødningsepisode (antal infusioner): Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
Det gennemsnitlige antal infusioner af N8-GP anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning blev rapporteret.
Efter cirka 19 måneder
Forbrug af N8-GP pr. blødningsepisode (antal infusioner): Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
Det gennemsnitlige antal infusioner af N8-GP anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning blev rapporteret.
Efter cirka 25 måneder
Forbrug af N8-GP pr. blødningsepisode (antal infusioner): Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
Det gennemsnitlige antal infusioner af N8-GP anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning blev rapporteret.
Efter cirka 80 måneder
Forbrug af N8-GP pr. blødningsepisode (U/kg): Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
Det gennemsnitlige forbrug af N8-GP (U/kg) anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning blev rapporteret.
Efter cirka 19 måneder
Forbrug af N8-GP pr. blødningsepisode (U/kg): Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
Det gennemsnitlige forbrug af N8-GP (U/kg) anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning blev rapporteret.
Efter cirka 25 måneder
Forbrug af N8-GP pr. blødningsepisode (U/kg): Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
Det gennemsnitlige forbrug af N8-GP (U/kg) anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning blev rapporteret.
Efter cirka 80 måneder
Indtagelse af N8-GP (antal infusioner) under profylakse og on-demand-behandling: Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
Antal infusioner præsenteres som gennemsnitsdosis brugt under profylakse og behandling efter behov.
Efter cirka 19 måneder
Indtagelse af N8-GP (antal infusioner) under profylakse og on-demand-behandling: Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
Antal infusioner er præsenteret som gennemsnitsdosis brugt under profylakse og on-demand behandling.
Efter cirka 25 måneder
Indtagelse af N8-GP (antal infusioner) under profylakse og on-demand-behandling: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
Antal infusioner er præsenteret som gennemsnitsdosis brugt under profylakse og on-demand behandling.
Efter cirka 80 måneder
Forbrug af N8-GP (U/kg pr. måned) under profylakse og on-demand-behandling: Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
Det gennemsnitlige forbrug af N8-GP anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning (pr. måned pr. deltager) blev rapporteret.
Efter cirka 19 måneder
Forbrug af N8-GP (U/kg pr. måned) under profylakse og behandling efter behov: Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
Det gennemsnitlige forbrug af N8-GP anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning (pr. måned pr. deltager) blev rapporteret.
Efter cirka 25 måneder
Forbrug af N8-GP (U/kg pr. måned) under profylakse og on-demand-behandling: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
Det gennemsnitlige forbrug af N8-GP anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning (pr. måned pr. deltager) blev rapporteret.
Efter cirka 80 måneder
Forbrug af N8-GP (U/kg pr. år) under profylakse og on-demand-behandling: Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
Det gennemsnitlige forbrug af N8-GP anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning (pr. år pr. deltager) blev rapporteret.
Efter cirka 19 måneder
Forbrug af N8-GP (U/kg pr. år) under profylakse og on-demand-behandling: Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
Det gennemsnitlige forbrug af N8-GP anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning (pr. år pr. deltager) blev rapporteret.
Efter cirka 25 måneder
Forbrug af N8-GP (U/kg pr. år) under profylakse og on-demand-behandling: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
Det gennemsnitlige forbrug af N8-GP anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning (pr. år pr. deltager) blev rapporteret.
Efter cirka 80 måneder
Hæmostatisk effekt målt ved restitution og bundniveau FVIII:C (hos alle patienter, der modtager profylaksebehandling): Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
Restitution og bundniveauer af FVIII:C blev rapporteret for alle deltagere ved besøg 3 (uge 4) og slutningen af ​​hovedfasen (ca. 19 måneder). Dataene blev rapporteret for alle deltagere, der modtog profylaksebehandling. Kromogent assay blev udført med N8-GP produktspecifik standard (PSS) som en kalibrator.
Efter cirka 19 måneder
Hæmostatisk effekt målt ved restitution og bundniveauer FVIII:C (hos alle patienter, der modtager profylaksebehandling): Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
Genopretning og bundniveauer af FVIII:C blev rapporteret for alle deltagere i slutningen af ​​forlængelsesfase 1-studiet (ca. 25 måneder). Dataene blev rapporteret for alle deltagere, der modtog profylaksebehandling. Kromogent assay blev udført med N8-GP produktspecifik standard (PSS) som en kalibrator.
Efter cirka 25 måneder
Hæmostatisk effekt målt ved restitution og bundniveau FVIII:C (hos alle patienter, der modtager profylaksebehandling): Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
Da patienterne fik lov til at ændre profylakseregime på et hvilket som helst tidspunkt i forlængelsesfasen del 2, og da besøgsintervallerne var forskellige for de 2 profylaksebehandlingsregimer (Q4D og Q7D), rapporteres FVIII-aktivitetsdata kun som trinvis genopretning på dette tidspunkt.
Efter cirka 80 måneder
Patientrapporterede resultater - Ændring i HAEMO-QOL samlede score (patienter 13-16 år gamle) efter ca. 19 og 25 måneder
Tidsramme: Efter ca 19 og 25 måneder
Rapporterede resultater er ændring fra baseline (måned 0) målt ved slutningen af ​​hovedfasen (ca. måned 19) og ændring fra måned 19 ved slutningen af ​​udvidelse 1 (ca. måned 25) af undersøgelsen. HAEMO-QOL-vurderingen omfattede spørgsmål om fysisk sundhed, følelse, syn på dig selv, familie, venner, opfattet støtte, andre personer, sport og skole, håndtering af hæmofili, behandling, fremtid og forhold. Scoreintervallet for hvert spørgsmål var 0-100, hvor en lavere score indikerer bedre livskvalitet relateret til hæmofili.
Efter ca 19 og 25 måneder
Patientrapporterede resultater - Ændring i HAEMO-QOL samlede score (patienter 13-16 år): Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
Rapporterede resultater er ændringer fra besøg 1 (måned 0) til slutningen af ​​forlængelsesfase 2 (måned 80) af undersøgelsen. Tidsintervaller tildeles baseret på tid efter første dosis. Det var muligt, at en deltager kunne besvare mere end ét spørgeskema i et enkelt tidsinterval. HAEMO-QOL-vurderingen omfattede spørgsmål om fysisk sundhed, følelse, syn på dig selv, familie, venner, opfattet støtte, andre personer, sport og skole, håndtering af hæmofili, behandling, fremtid og forhold. Scoreintervallet for hvert spørgsmål var 0-100, hvor en lavere score indikerer bedre livskvalitet relateret til hæmofili. Samlet antal analyserede enheder = Maksimalt antal spørgeskemaer besvaret af deltagere for dette effektpunkt. Samlet antal analyserede deltagere = maksimalt antal deltagere, der bidrog til analysen for hvert tidspunkt.
2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
Patientrapporterede resultater - Ændring i HAEMO-QOL samlede score (forældre til patienter 13-16 år): Efter ca. 19 og 25 måneder
Tidsramme: Efter ca 19 og 25 måneder
Rapporterede resultater er ændringer fra baseline (måned 0) målt ved slutningen af ​​hovedfasen (måned 19) og ændring fra måned 19 til slutningen af ​​udvidelse 1 (måned 25) af undersøgelsen. Spørgeskemaet blev udfyldt af forældre til patienterne i aldersgruppen 13-16 år. HAEMO-QOL-vurderingen omfattede spørgsmål om fysisk sundhed, følelse, syn på dig selv, familie, venner, opfattet støtte, andre personer, sport og skole, håndtering af hæmofili, behandling, fremtid og forhold. Scoreintervallet for hvert spørgsmål var 0-100, hvor en lavere score indikerer bedre livskvalitet relateret til hæmofili.
Efter ca 19 og 25 måneder
Patientrapporterede resultater - Ændring i HAEMO-QOL samlede score (forældre til patienter 13-16 år): Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
Rapporterede resultater er ændringer fra besøg 1 (måned 0) til slutningen af ​​forlængelsesfase 2 (måned 80) af undersøgelsen. Spørgeskemaet blev udfyldt af forældre til patienterne i aldersgruppen 13-16 år. Tidsintervaller tildeles baseret på tid efter første dosis. Det var muligt, at en deltager kunne besvare mere end ét spørgeskema i et enkelt tidsinterval. HAEMO-QOL-vurderingen omfattede spørgsmål om fysisk sundhed, følelse, syn på dig selv, familie, venner, opfattet støtte, andre personer, sport og skole, håndtering af hæmofili, behandling, fremtid og forhold. Scoreintervallet for hvert spørgsmål var 0-100, hvor en lavere score indikerer bedre livskvalitet relateret til hæmofili. Samlet antal analyserede enheder = Maksimalt antal spørgeskemaer besvaret af deltagere for dette effektpunkt. Samlet antal analyserede deltagere = maksimalt antal deltagere, der bidrog til analysen for hvert tidspunkt.
2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
Patientrapporterede resultater - Ændring i HAEM-A-QOL (>=17 år) samlede resultater: Efter ca. 19 og 25 måneder
Tidsramme: Efter ca 19 og 25 måneder
Rapporterede resultater er ændringer fra baseline (måned 0) målt ved slutningen af ​​hovedfasen (måned 19) og ændring fra måned 19 til slutningen af ​​udvidelse 1 (måned 25) af undersøgelsen. HAEM-A-QOL-vurderingen (for voksne (>=17 år)) omfattede spørgsmål om fysisk sundhed, følelse, syn på dig selv, sport og fritid, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, behandling, fremtid, familieplanlægning, og partnerskab og seksualitet. Scoreintervallet for hvert spørgsmål var 0-100, hvor en lavere score indikerer bedre livskvalitet relateret til hæmofili.
Efter ca 19 og 25 måneder
Patientrapporterede resultater - Ændring i HAEM-A-QOL (>=17 år) samlede resultater: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
Rapporterede resultater er ændringer fra besøg 1 (måned 0) til slutningen af ​​forlængelsesfase 2 (måned 80) af undersøgelsen. Tidsintervaller tildeles baseret på tid efter første dosis. Det var muligt, at en deltager kunne besvare mere end ét spørgeskema i et enkelt tidsinterval. Samlet antal analyserede enheder = Maksimalt antal spørgeskemaer besvaret af deltagere for dette effektpunkt. Samlet antal analyserede deltagere = maksimalt antal deltagere, der bidrog til analysen for hvert tidspunkt. HAEM-A-QOL-vurderingen (for voksne (>=17 år)) omfattede spørgsmål om fysisk sundhed, følelse, syn på dig selv, sport og fritid, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, behandling, fremtid, familieplanlægning og partnerskab og seksualitet. Scoreintervallet for hvert spørgsmål var 0-100, hvor en lavere score indikerer bedre livskvalitet relateret til hæmofili. Scoreintervallet for hvert spørgsmål var 0-100, hvor en lavere score indikerer bedre livskvalitet relateret til hæmofili.
2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
Patientrapporterede resultater - Ændring i HEMO-SAT (patienter)-score: Efter ca. 19 og 25 måneder
Tidsramme: Efter ca 19 og 25 måneder
Rapporterede resultater er ændringer fra baseline (måned 0) målt ved slutningen af ​​hovedfasen (måned 19) og ændring fra måned 19 til slutningen af ​​udvidelse 1 (måned 25) af undersøgelsen. HEMO-SAT-vurderingen (hæmatologi-tilfredshed) omfattede spørgsmål om behandlingsaspekter, herunder lethed og bekvemmelighed, effekt, belastning, specialist/sygeplejersker, center/hospital, generel tilfredshed (rapporteret af patienter). Voksne, der udfyldte spørgeskemaet, kunne opnå en score fra 0 til 100, hvor lavere score afspejler større behandlingstilfredshed. Skalaområdet for hvert af de 6 domæner var 0-100 med lavere score, der afspejler større behandlingstilfredshed. Et fald i scoren ville betyde forbedring.
Efter ca 19 og 25 måneder
Patientrapporterede resultater - Ændring i HEMO-SAT (patienter)-score: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: 1-<2 år, 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
Rapporterede resultater er ændringer fra besøg 1 (måned 0) til slutningen af ​​forlængelsesfase 2 (måned 80) af undersøgelsen. Tidsintervaller tildeles baseret på tid efter første dosis. Det var muligt, at en deltager kunne besvare mere end ét spørgeskema i et enkelt tidsinterval. Samlet antal analyserede enheder = Maksimalt antal spørgeskemaer besvaret af deltagere for dette effektpunkt. Samlet antal analyserede deltagere = maksimalt antal deltagere, der bidrog til analysen for hvert tidspunkt. HEMO-SAT-vurderingen omfattede spørgsmål om behandlingsaspekter, herunder lethed og bekvemmelighed, effektivitet, byrde, specialist/sygeplejersker, center/hospital, generel tilfredshed (rapporteret af patienter). Voksne, der udfyldte spørgeskemaet, kunne opnå en score fra 0 til 100, hvor lavere score afspejler større behandlingstilfredshed. Skalaintervallet for hvert af de 6 domæner var 0-100 med lavere score, der afspejler større behandlingstilfredshed. Et fald i scoren ville betyde forbedring.
1-<2 år, 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
Patientrapporterede resultater - Ændring i HEMO-SAT-score (forældre): Efter ca. 19 og 25 måneder
Tidsramme: Efter ca 19 og 25 måneder
Sammenfatningen af ​​ændringer var baseret på individuelle ændringer observeret ved besøg 13 (ca. 19 måneder) fra besøg 2a før dosis (måned 0). HEMO-SAT-vurderingen omfattede spørgsmål om behandlingsaspekter, herunder lethed og bekvemmelighed, effekt, belastning, specialist/sygeplejersker, center/hospital, generel tilfredshed (rapporteret af forældre). Voksne, der udfyldte spørgeskemaet, kunne opnå en score fra 0 til 100, hvor lavere score afspejler større behandlingstilfredshed. Skalaintervallet for hvert af de 6 domæner var 0-100 med lavere score, der afspejler større behandlingstilfredshed. Et fald i scoren ville betyde forbedring.
Efter ca 19 og 25 måneder
Patientrapporterede resultater - Ændring i HEMO-SAT (forældre)-score: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
Rapporterede resultater er fra besøg 1 (måned 0) og ændringer fra besøg 1 til slutningen af ​​forlængelsesfase 2 (måned 80) af undersøgelsen. Tidsintervaller tildeles baseret på tid efter første dosis. Det var muligt, at en deltager kunne besvare mere end ét spørgeskema i et enkelt tidsinterval. Samlet antal analyserede enheder = Maks. antal spørgeskemaer besvaret af deltagerne for dette effektpunkt. Samlet antal analyserede deltagere = max. antal deltagere bidrog til analysen for hvert tidspunkt. HEMO-SAT-vurderingen omfattede spørgsmål om behandlingsaspekter, herunder lethed og bekvemmelighed, effektivitet, byrde, specialist/sygeplejersker, center/hospital, generel tilfredshed. Voksne, der udfyldte spørgeskemaet, kunne opnå en score fra 0 til 100, hvor lavere score afspejler større behandlingstilfredshed. Skalaintervallet for hvert af de 6 domæner var 0-100 med lavere score, der afspejler større behandlingstilfredshed. Et fald i scoren ville betyde forbedring.
2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
Patientrapporterede resultater - Ændring i EQ-5D-VAS-score: Efter ca. 19 og 25 måneder
Tidsramme: Efter ca 19 og 25 måneder
Rapporterede resultater er ændringer fra baseline (måned 0) målt ved slutningen af ​​hovedfasen (måned 19) og ændring fra måned 19 til slutningen af ​​udvidelse 1 (måned 25) af undersøgelsen. Den europæiske livskvalitet visuel analog skala (EQ5D-VAS) registrerer patientens selvvurderede helbred på en vertikal visuel analog skala, hvor endepunkterne er mærket 'Det bedste helbred du kan forestille dig' og 'Det værste helbred du kan forestille dig'. VAS kan bruges som et kvantitativt mål for helbredsudfald, der afspejler patientens egen dømmekraft. EQ-5D-VAS: område 0 til 100. En højere score indikerer bedre selvrapporteret helbredstilstand. En positiv ændring indikerer en forbedring.
Efter ca 19 og 25 måneder
Patientrapporterede resultater - Ændring i EQ-5D-VAS-score: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: 1-<2 år, 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
Rapporterede resultater er ændringer fra besøg 1 (måned 0) til slutningen af ​​forlængelsesfase 2 (måned 80) af undersøgelsen. Tidsintervaller tildeles baseret på tid efter første dosis. Det var muligt, at en deltager kunne besvare mere end ét spørgeskema i et enkelt tidsinterval. Samlet antal analyserede enheder = Maksimalt antal spørgeskemaer besvaret af deltagere for dette effektpunkt. Samlet antal analyserede deltagere = maksimalt antal deltagere, der bidrog til analysen for hvert tidspunkt. EQ5D-VAS registrerer patientens selvvurderede helbred på en vertikal visuel analog skala, hvor endepunkterne er mærket 'Det bedste helbred du kan forestille dig' og 'Det værste helbred du kan forestille dig'. VAS kan bruges som et kvantitativt mål for helbredsudfald, der afspejler patientens egen dømmekraft. EQ-5D-VAS: område 0 til 100. En højere score indikerer bedre selvrapporteret helbredstilstand. En positiv ændring indikerer en forbedring.
1-<2 år, 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
Patientrapporterede resultater - Ændring i European Quality of Life Utility Index: Efter ca. 19 og 25 måneder
Tidsramme: Efter ca 19 og 25 måneder
Rapporterede resultater er ændringer fra baseline (måned 0) målt ved slutningen af ​​hovedfasen (måned 19) og ændring fra måned 19 til slutningen af ​​udvidelse 1 (måned 25) af undersøgelsen. Det europæiske livskvalitetsindeks omfatter fem dimensioner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Hver dimension har 3 niveauer, hvor 1 angiver bedre helbredstilstand (ingen problemer) og 3 angiver dårligst helbredstilstand (sengbundet). Scoreformel udviklet af EuroQol Group tildeler en nytteværdi for hvert domæne i profilen. Score transformeres og resulterer i et samlet scoreområde -0,594 til 1,000; en positiv ændring indikerer en forbedring.
Efter ca 19 og 25 måneder
Patientrapporterede resultater - Ændring i European Quality of Life Utility Index-score: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: 1-<2 år, 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
Rapporterede resultater er ændringer fra besøg 1 (måned 0) til slutningen af ​​forlængelsesfase 2 (måned 80) af undersøgelsen. Tidsintervaller tildeles baseret på tid efter første dosis. Det er muligt, at en patient besvarer mere end ét spørgeskema i et enkelt tidsinterval. Samlede analyserede enheder = Max antal. af spørgeskemaer besvaret af deltagere for dette effektpunkt. Samlet nej. af analyserede deltagere = max antal. af deltagere analyseret på hvert tidspunkt. Dette hjælpeindeks har 5 dimensioner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag & angst/depression. Hver dimension har 3 niveauer, hvor 1 angiver bedre helbredstilstand (ingen problemer) og 3 angiver dårligst helbredstilstand (sengbundet). Scoreformel udviklet af EuroQol Group tildeler en nytteværdi for hvert domæne i profilen. Score transformeres og resulterer i et samlet scoreområde -0,594 til 1,000; en positiv ændring indikerer en forbedring.
1-<2 år, 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
Antal hospitalsindlæggelser under forsøget
Tidsramme: Efter ca. 19, 25 og 80 måneder
Antallet af hospitalsindlæggelser, der fandt sted i undersøgelsen, blev rapporteret.
Efter ca. 19, 25 og 80 måneder
Antal dage på hospitalet under forsøget
Tidsramme: Efter ca. 19, 25 og 80 måneder
Det gennemsnitlige antal dage, som deltagerne tilbragte på hospitalet under undersøgelsen, blev rapporteret.
Efter ca. 19, 25 og 80 måneder
Antal indlæggelser på skadestuen under forsøget
Tidsramme: Efter ca. 19, 25 og 80 måneder
Antallet af indlæggelser på skadestuen, der fandt sted i undersøgelsen, blev rapporteret for hver gruppe.
Efter ca. 19, 25 og 80 måneder
Antal dage, der mangler skole eller arbejde
Tidsramme: Ca 19, 25 og 80 måneder
Det gennemsnitlige antal dage, som deltagerne gik glip af for at gå i skole eller arbejde, blev rapporteret.
Ca 19, 25 og 80 måneder
Antal dage med mobilitetshjælp
Tidsramme: Ca 19, 25 og 80 måneder
Det gennemsnitlige antal dage, hvor deltagerne brugte hjælpemidler til mobilitet under undersøgelsen, blev rapporteret.
Ca 19, 25 og 80 måneder
Antal deltagere, der bruger smertestillende medicin
Tidsramme: Efter ca. 25 og 80 måneder
Antallet af deltagere, der brugte smertestillende medicin under undersøgelsens hoved- plus forlængelsesfase 1 (ca. 25 måneder) og under forlængelsesfase 2 (ca. 80 måneder) blev rapporteret.
Efter ca. 25 og 80 måneder
Antal blødninger ved brug af smertestillende medicin
Tidsramme: Efter ca 19 måneder
Det gennemsnitlige antal blødninger ved brug af smertestillende medicin i hovedfasen af ​​undersøgelsen (ca. 19 måneder) blev rapporteret.
Efter ca 19 måneder
Antal rapporterede bivirkninger i forsøgsperioden: Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter ca 19 måneder
Alle præsenterede bivirkninger (AE'er) er behandlingsfremkaldende. En behandlingsudløst bivirkning blev defineret som en hændelse med indtræden efter første N8-GP administration.
Efter ca 19 måneder
Antal rapporterede bivirkninger i prøveperioden: Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter ca. 25 måneder
Alle præsenterede bivirkninger (AE'er) er behandlingsfremkaldende. En behandlingsudløst bivirkning blev defineret som en hændelse med indtræden efter første N8-GP administration.
Efter ca. 25 måneder
Antal rapporterede bivirkninger i forsøgsperioden: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
Antallet af bivirkninger observeret under undersøgelsen efter ca. 80 måneder blev rapporteret.
Efter cirka 80 måneder
Antal alvorlige uønskede hændelser rapporteret i løbet af forsøgsperioden: Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
Alle præsenterede alvorlige bivirkninger (SAE'er) er behandlingsfremkaldende. En behandlingsudløst bivirkning blev defineret som en hændelse med indtræden efter første N8-GP administration.
Efter cirka 19 måneder
Antal alvorlige bivirkninger rapporteret i løbet af prøveperioden: Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
Alle præsenterede alvorlige bivirkninger (SAE'er) er behandlingsfremkaldende. En behandlingsudløst bivirkning blev defineret som en hændelse med indtræden efter første N8-GP administration.
Efter cirka 25 måneder
Antal alvorlige bivirkninger rapporteret i løbet af prøveperioden: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
Alle præsenterede alvorlige bivirkninger (SAE'er) er behandlingsfremkaldende. En behandlingsudløst bivirkning blev defineret som en hændelse med indtræden efter første N8-GP administration.
Efter cirka 80 måneder
Ændring i blodtryk: Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
Den gennemsnitlige ændring i de systoliske og diastoliske blodtryksværdier for deltagerne blev rapporteret. Sammenfatningen af ​​ændringer var baseret på individuelle ændringer observeret ved besøg 13 (ca. 19 måneder) fra besøg 2a før dosis (måned 0).
Efter cirka 19 måneder
Ændring i blodtryk: Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 og 25 måneder
Den gennemsnitlige ændring i de systoliske og diastoliske blodtryksværdier for deltagerne blev rapporteret. Opsummeringen af ​​ændringer var baseret på individuelle ændringer observeret ved besøg 17 (ca. måned 25) fra besøg 13 (ca. måned 19).
Efter cirka 19 og 25 måneder
Ændring i blodtryk: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
Ændring i blodtrykket blev ikke beregnet i forlængelsesfase 2 af undersøgelsen, da deltagerne fik lov til at skifte fra Q4D til Q7D og omvendt.
Efter cirka 80 måneder
Ændring i puls: Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
Den gennemsnitlige ændring i deltagernes pulsværdier blev rapporteret. Sammenfatningen af ​​ændringer var baseret på individuelle ændringer observeret ved besøg 13 (ca. 19 måneder) fra besøg 2a før dosis (måned 0).
Efter cirka 19 måneder
Ændring i puls: Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
Den gennemsnitlige ændring i deltagernes pulsværdier blev rapporteret. Opsummeringen af ​​ændringer var baseret på individuelle ændringer observeret ved besøg 17 (ca. måned 25) fra besøg 13 (ca. måned 19).
Efter cirka 25 måneder
Ændring i puls: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
Ændring i puls blev ikke beregnet i forlængelsesfase 2 af undersøgelsen, da deltagerne fik lov til at skifte fra Q4D til Q7D og omvendt.
Efter cirka 80 måneder
Ændring i kropstemperatur: Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
Den gennemsnitlige ændring i kropstemperaturværdierne for deltagerne blev rapporteret. Sammenfatningen af ​​ændringer var baseret på individuelle ændringer observeret ved besøg 13 (ca. 19 måneder) fra besøg 2a før dosis (måned 0).
Efter cirka 19 måneder
Ændring i kropstemperatur: Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
Den gennemsnitlige ændring i kropstemperatur (C) værdier for deltagere blev rapporteret. Opsummeringen af ​​ændringer var baseret på individuelle ændringer observeret ved besøg 17 (ca. måned 25) fra besøg 13 (ca. måned 19).
Efter cirka 25 måneder
Ændring i kropstemperatur: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
Ændring i kropstemperatur blev ikke beregnet i forlængelsesfase 2 af undersøgelsen, da deltagerne fik lov til at skifte fra Q4D til Q7D og omvendt.
Efter cirka 80 måneder
Ændring i respirationsfrekvens: Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
Den gennemsnitlige ændring i respirationsfrekvensværdierne for deltagere blev rapporteret. Sammenfatningen af ​​ændringer var baseret på individuelle ændringer observeret ved besøg 13 (ca. 19 måneder) fra besøg 2a før dosis (måned 0).
Efter cirka 19 måneder
Ændring i respirationsfrekvens: Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
Den gennemsnitlige ændring i respirationsfrekvensen (vejrtrækninger/min) for deltagere blev rapporteret. Opsummeringen af ​​ændringer var baseret på individuelle ændringer observeret ved besøg 17 (ca. måned 25) fra besøg 13 (ca. måned 19).
Efter cirka 25 måneder
Ændring i respirationsfrekvens: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
Ændring i respirationsfrekvens blev ikke beregnet i forlængelsesfase 2 af undersøgelsen, da deltagerne fik lov til at skifte fra Q4D til Q7D og omvendt.
Efter cirka 80 måneder
FVIII-aktivitet 30 min efter injektion (C30 min)
Tidsramme: Uge 0, uge ​​28
FVIII-plasmaaktivitet blev målt efter 30 minutters injektion. Dette blev målt på to tidspunkter Besøg 2a (uge 0) og besøg 7 (uge 28) under hovedfasen af ​​undersøgelsen. Kromogent assay blev udført med normalt humant plasma (NHP) som kalibrator
Uge 0, uge ​​28
Inkrementel restitution (enkeltdosis og stabil tilstand)
Tidsramme: Uge 0, uge ​​28
Inkrementel genopretning blev defineret som den dosisnormaliserede aktivitet registreret 30 minutter efter afslutningen af ​​injektionen. Dette blev målt på to tidspunkter Besøg 2a (uge 0) og besøg 7 (uge 28) under hovedfasen af ​​undersøgelsen. Kromogent assay blev udført med normalt humant plasma (NHP) som kalibrator.
Uge 0, uge ​​28
Laveste niveau (enkeltdosis og stabil tilstand)
Tidsramme: Uge 0, uge ​​28
Bundniveau blev defineret som plasma-FVIII-aktiviteten registreret umiddelbart før næste dosis gives. Dette blev målt på to tidspunkter Besøg 2a (uge 0) og besøg 7 (uge 28) under hovedfasen af ​​undersøgelsen. Kromogent assay blev udført med normalt humant plasma (NHP) som kalibrator.
Uge 0, uge ​​28
Area Under the Curve (AUC0-inf)
Tidsramme: Før dosis og 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 og 96 timer efter dosis i uge 0 og uge 28
Arealet under plasmaaktiviteten versus tidsprofilen fra tid nul til uendelig (AUC0-inf) blev målt på to tidspunkter Besøg 2a (uge 0) og besøg 7 (uge 28) under hovedfasen af ​​undersøgelsen. Det er et mål for den samlede plasmaeksponering. Kromogent assay blev udført med normalt humant plasma (NHP) som kalibrator.
Før dosis og 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 og 96 timer efter dosis i uge 0 og uge 28
Område under kurven (AUC0-t)
Tidsramme: Før dosis og 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 og 96 timer efter dosis i uge 0 og uge 28
Areal under plasmaaktivitet versus tidsprofilen fra tid nul til den sidste målbare aktivitet (AUC0-t) blev målt på to tidspunkter Besøg 2a (uge 0) og besøg 7 (uge 28) under hovedfasen af ​​undersøgelsen. Kromogent assay blev udført med normalt humant plasma (NHP) som kalibrator.
Før dosis og 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 og 96 timer efter dosis i uge 0 og uge 28
Terminal halveringstid (t1/2)
Tidsramme: Før dosis og 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 og 96 timer efter dosis i uge 0 og uge 28
t½ = ln(2) / λz, hvor λz er den terminale eliminationshastighedskonstant. Den terminale eliminationshastighedskonstant blev estimeret ved hjælp af lineær regression på den terminale del af log(aktiviteten) versus tidsprofilen. Dette blev målt ved besøg 2a (uge 0) og besøg 7 (uge 28) under hovedfasen af ​​undersøgelsen. Kromogent assay blev udført med normalt humant plasma (NHP) som kalibrator.
Før dosis og 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 og 96 timer efter dosis i uge 0 og uge 28
Klarering (CL)
Tidsramme: Før dosis og 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 og 96 timer efter dosis i uge 0 og uge 28
Total plasmaclearance (CL) af lægemidlet efter intravenøs administration blev rapporteret. Clearance blev beregnet ved hjælp af formlen CL= Dosis/AUC(0-inf). Dette blev målt på to tidspunkter Besøg 2a (uge 0) og besøg 7 (uge 28) under hovedfasen af ​​undersøgelsen. Kromogent assay blev udført med normalt humant plasma (NHP) som kalibrator.
Før dosis og 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 og 96 timer efter dosis i uge 0 og uge 28
Gennemsnitlig opholdstid (MRT)
Tidsramme: Før dosis og 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 og 96 timer efter dosis i uge 0 og uge 28
MRT = AUMC/AUC(0-inf), hvor AUMC er arealet under den første momentkurve, dvs. arealet under kurven t∙C(t), beregnet med samme metode som AUC(0-inf) (lineær trapezformet metode + ekstrapoleret areal). Dette blev målt på to tidspunkter Besøg 2a (uge 0) og besøg 7 (uge 28) under hovedfasen af ​​undersøgelsen. Kromogent assay blev udført med normalt humant plasma (NHP) som kalibrator.
Før dosis og 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 og 96 timer efter dosis i uge 0 og uge 28
Distributionsvolumen ved stabil tilstand (Vss)
Tidsramme: Før dosis og 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 og 96 timer efter dosis i uge 0 og uge 28
Tilsyneladende fordelingsvolumen ved steady state er et produkt af den gennemsnitlige opholdstid og clearance og blev beregnet ved hjælp af formlen - Vss = CL x MRT. Dette blev målt på to tidspunkter Besøg 2a (uge 0) og besøg 7 (uge 28) under hovedfasen af ​​undersøgelsen. Kromogent assay blev udført med normalt humant plasma (NHP) som kalibrator.
Før dosis og 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 og 96 timer efter dosis i uge 0 og uge 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Novo Nordisk A/S

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. januar 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
10. december 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
10. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. november 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. november 2011

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. november 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. november 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NN7088-3859
  • U1111-1119-7416 (Anden identifikator: WHO)
  • 2011-001142-15 (EudraCT nummer)
  • JapicCTI-121749 (Anden identifikator: Japic)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger