Evaluering af sikkerhed og effektivitet, herunder farmakokinetik, af NNC 0129-0000-1003, når det administreres til behandling og profylakse af blødning hos personer med hæmofili A (pathfinder™2)
3. november 2020 opdateret af: Novo Nordisk A/S
Et multinationalt forsøg, der evaluerer sikkerhed og effektivitet, herunder farmakokinetik, af NNC 0129-0000-1003, når det administreres til behandling og profylakse af blødning hos patienter med hæmofili A
Dette forsøg udføres globalt.
Formålet med forsøget er at evaluere sikkerheden og effektiviteten, herunder farmakokinetik (eksponeringen af forsøgslægemidlet i kroppen) af NNC 0129-0000-1003 (N8-GP) hos personer med hæmofili A.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
186
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Sao Paulo
-
Campinas, Sao Paulo, Brasilien, 13081-970
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarien, 1756
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
København Ø, Danmark, 2100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Århus N, Danmark, 8200
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Saint-Petersburg, Den Russiske Føderation, 191065
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Basingstoke, Det Forenede Kongerige, RG24 9NA
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
California
-
Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Torrance, California, Forenede Stater, 90502-2004
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010-2978
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118-5720
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48823
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198-5456
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07102
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 452289
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-9830
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Frankrig, 69677
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nantes Cedex 1, Frankrig, 44093
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Paris, Frankrig, 75015
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Groningen, Holland, 9713 GZ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Rotterdam, Holland, 3015 CE
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Tel-Hashomer, Israel, 52621
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Firenze, Italien, 50134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Milano, Italien, 20124
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Udine, Italien, 33100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Vicenza, Italien, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Aichi, Japan, 466-8560
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Hiroshima, Japan, 734-8551
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Kitakyusyu, Fukuoka, Japan, 807 8555
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nara, Japan, 634-8522
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Saitama, Japan, 350-0225
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shimotsuke-shi, Tochigi, Japan, 329 0498
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shizuoka, Japan, 420-8660
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japan, 167-0035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japan, 160-0023
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japan, 108-8639
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Yokohama-shi, Kanagawa, Japan, 241-0811
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Adana, Kalkun, 01130
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bornova-IZMIR, Kalkun, 35100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Samsun, Kalkun, 55319
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Daejeon, Korea, Republikken, 302-799
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Split, Kroatien, 21 000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Zagreb, Kroatien, 10 000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Selangor Darul Ehsan, Malaysia, 68000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 0027
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00935
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Genève 14, Schweiz, 1211
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Lausanne, Schweiz, 1011
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Zürich, Schweiz, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28046
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Málaga, Spanien, 29010
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Malmö, Sverige, 205 02
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Changhua, Taiwan, 500
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Taipei, Taiwan, 100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10249
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bonn, Tyskland, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Frankfurt/M., Tyskland, 60590
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Hannover, Tyskland, 30625
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Homburg, Tyskland, 66421
- Novo Nordisk Investigational Site
-
München, Tyskland, 80336
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, H-1134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Debrecen, Ungarn, 4012
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Beskrivelse
Inklusionskriterier: - Mandlige patienter med svær medfødt hæmofili A (FVIII-aktivitet under 1 %, ifølge lægejournaler) - Dokumenteret historie med mindst 150 ED'er (eksponeringsdage) for andre FVIII-produkter - Mindst 12 år og kropsvægt mindst 35 kg (undtagen for Kroatien, Frankrig, Rusland, Israel og Holland, hvor den nedre aldersgrænse vil være 18 år) Eksklusionskriterier: - Tidligere deltagelse i dette forsøg defineret som tilbagetrækning efter administration af N8-GP - Enhver historie med FVIII-hæmmere - FVIII-hæmmere over eller lig med 0,6 BU/mL ved screening - HIV (humant immundefektvirus) positiv, defineret af lægejournaler med CD4+ (T-lymfocyt subtype) tal under eller lig med 200/mcL eller en viral belastning på mere end 400000 kopier/mL .
Hvis data ikke er tilgængelige i lægejournaler inden for de sidste 6 måneder, vil CD4+ blive målt ved screeningbesøget - Medfødte eller erhvervede koagulationsforstyrrelser andre end hæmofili A - Tidligere signifikante tromboemboliske hændelser (f.eks.
myokardieinfarkt, cerebrovaskulær sygdom eller dyb venetrombose) som defineret af tilgængelige lægejournaler - Trombocyttal under 50.000 blodplader/mcL (laboratorieværdi ved screeningsbesøget) - ALAT (alaninaminotransferase) over 3 gange den øvre grænse for normale referenceområder ved centrale referenceområder laboratorie - Kreatininniveau lig med eller større end 1,5 gange over øvre normalgrænse (i henhold til centrale laboratoriereferenceintervaller) - Igangværende immunmodulerende eller kemoterapeutisk medicin
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Profylakse
|
Administreret i.v.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: On-demand
|
Administreret i.v.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Incidensraten af FVIII-hæmmere ≥0,6 BU: Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
|
Alle deltagere med neutraliserende antistoffer blev inkluderet i tælleren, og enhver deltager med minimum 50 eksponeringsdage plus enhver deltager med hæmmende inhibitorer blev inkluderet i nævneren.
En positiv inhibitortest blev defineret som ≥0,6 bethesda-enhed (BU).
Estimater er baseret på nøjagtige beregninger for en binomialfordeling.
Til beregningen af 'inhibitor rate' inkluderede nominatoren alle deltagere med neutraliserende antistoffer, mens nævneren inkluderede alle deltagere med minimum 50 eksponeringer plus enhver deltager med mindre end 50 eksponeringer, men med neutraliserende inhibitorer.
|
Efter cirka 19 måneder
|
|
Årlig blødningsrate i profylaksearmen: Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
|
Annualiseret blødningshastighed (ABR) er antallet af blødningsepisoder om året.
Dette blev kun vurderet for profylaksebehandlingen med N8-GP.
|
Efter cirka 19 måneder
|
|
Incidensraten af FVIII-hæmmere ≥0,6 BU: Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
|
Alle deltagere med neutraliserende antistoffer blev inkluderet i tælleren, og enhver deltager med minimum 50 eksponeringsdage plus enhver deltager med hæmmende inhibitorer blev inkluderet i nævneren.
En positiv inhibitortest blev defineret som ≥0,6 bethesda-enhed (BU).
Estimater er baseret på nøjagtige beregninger for en binomialfordeling.
Til beregningen af 'inhibitor rate' inkluderede nominatoren alle deltagere med neutraliserende antistoffer, mens nævneren inkluderede alle deltagere med minimum 50 eksponeringer plus enhver deltager med mindre end 50 eksponeringer, men med neutraliserende inhibitorer.
|
Efter cirka 25 måneder
|
|
Årlig blødningsrate i profylaksearmen: Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
|
ABR er antallet af blødningsepisoder om året.
Dette blev kun vurderet for profylaksebehandlingen med N8-GP.
|
Efter cirka 25 måneder
|
|
Incidensrate af FVIII-hæmmere ≥0,6 BU: Ved ca. 80 måneder
Tidsramme: Omkring 80 måneder
|
Alle deltagere med neutraliserende antistoffer blev inkluderet i tælleren, og enhver deltager med minimum 50 eksponeringsdage plus enhver deltager med hæmmende inhibitorer blev inkluderet i nævneren.
En positiv inhibitortest blev defineret som ≥0,6 bethesda-enhed (BU).
Estimater er baseret på nøjagtige beregninger for en binomialfordeling.
Til beregningen af 'inhibitor rate' inkluderede nominatoren alle deltagere med neutraliserende antistoffer, mens nævneren inkluderede alle deltagere med minimum 50 eksponeringer plus enhver deltager med mindre end 50 eksponeringer, men med neutraliserende inhibitorer.
|
Omkring 80 måneder
|
|
Årlig blødningsrate i profylaksearmen: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
|
Annualiseret blødningsrate (ABR) er antallet af blødningsepisoder pr. år rapporteret under den profylaktiske behandling med N8-GP.
|
Efter cirka 80 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hæmostatisk effekt af N8-GP, når det bruges til behandling af blødninger, vurderet på en firepunktsskala for hæmostatisk respons (fremragende, god, moderat og ingen): Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
|
Hæmostatisk effekt af N8-GP til behandling af blødningsepisoder blev vurderet ved 4-punkts responsskala: ingen, moderat, god eller fremragende.
Evaluering under forsøget blev udført af deltager og/eller forældre/plejer inden for cirka 8 timer efter en enkelt injektion som følger: Fremragende: Pludselig smertelindring og/eller tydelig forbedring af objektive tegn på blødning inden for cirka 8 timer efter en enkelt injektion ; Godt: Absolut smertelindring og/eller bedring af tegn på blødning inden for ca. 8 timer efter en enkelt injektion, men det kræver muligvis mere end én injektion for fuldstændig løsning; Moderat: Sandsynlig eller let gavnlig effekt inden for ca. 8 timer efter den første injektion, men kræver normalt mere end én injektion; Ingen: Ingen forbedring eller forværring af symptomer.
|
Efter cirka 19 måneder
|
|
Hæmostatisk effekt af N8-GP, når det bruges til behandling af blødninger, vurderet på en firepunktsskala for hæmostatisk respons (fremragende, god, moderat og ingen): Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
|
Hæmostatisk effekt af N8-GP til behandling af blødningsepisoder blev vurderet ved 4-punkts responsskala: ingen, moderat, god eller fremragende.
Evaluering under forsøget blev udført af deltager og/eller forældre/plejer inden for cirka 8 timer efter en enkelt injektion som følger: Fremragende: Pludselig smertelindring og/eller tydelig forbedring af objektive tegn på blødning inden for cirka 8 timer efter en enkelt injektion ; Godt: Absolut smertelindring og/eller bedring af tegn på blødning inden for ca. 8 timer efter en enkelt injektion, men det kræver muligvis mere end én injektion for fuldstændig løsning; Moderat: Sandsynlig eller let gavnlig effekt inden for ca. 8 timer efter den første injektion, men kræver normalt mere end én injektion; Ingen: Ingen forbedring eller forværring af symptomer.
|
Efter cirka 25 måneder
|
|
Hæmostatisk effekt af N8-GP, når det bruges til behandling af blødninger, vurderet på en firepunktsskala for hæmostatisk respons (fremragende, god, moderat og ingen): Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
|
Hæmostatisk effekt af N8-GP til behandling af blødningsepisoder blev vurderet ved 4-punkts responsskala: ingen, moderat, god eller fremragende.
Evaluering under forsøget blev udført af deltager og/eller forældre/plejer inden for cirka 8 timer efter en enkelt injektion som følger: Fremragende: Pludselig smertelindring og/eller tydelig forbedring af objektive tegn på blødning inden for cirka 8 timer efter en enkelt injektion ; Godt: Absolut smertelindring og/eller bedring af tegn på blødning inden for ca. 8 timer efter en enkelt injektion, men det kræver muligvis mere end én injektion for fuldstændig løsning; Moderat: Sandsynlig eller let gavnlig effekt inden for ca. 8 timer efter den første injektion, men kræver normalt mere end én injektion; Ingen: Ingen forbedring eller forværring af symptomer.
|
Efter cirka 80 måneder
|
|
Forbrug af N8-GP pr. blødningsepisode (antal infusioner): Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
|
Det gennemsnitlige antal infusioner af N8-GP anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning blev rapporteret.
|
Efter cirka 19 måneder
|
|
Forbrug af N8-GP pr. blødningsepisode (antal infusioner): Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
|
Det gennemsnitlige antal infusioner af N8-GP anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning blev rapporteret.
|
Efter cirka 25 måneder
|
|
Forbrug af N8-GP pr. blødningsepisode (antal infusioner): Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
|
Det gennemsnitlige antal infusioner af N8-GP anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning blev rapporteret.
|
Efter cirka 80 måneder
|
|
Forbrug af N8-GP pr. blødningsepisode (U/kg): Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
|
Det gennemsnitlige forbrug af N8-GP (U/kg) anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning blev rapporteret.
|
Efter cirka 19 måneder
|
|
Forbrug af N8-GP pr. blødningsepisode (U/kg): Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
|
Det gennemsnitlige forbrug af N8-GP (U/kg) anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning blev rapporteret.
|
Efter cirka 25 måneder
|
|
Forbrug af N8-GP pr. blødningsepisode (U/kg): Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
|
Det gennemsnitlige forbrug af N8-GP (U/kg) anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning blev rapporteret.
|
Efter cirka 80 måneder
|
|
Indtagelse af N8-GP (antal infusioner) under profylakse og on-demand-behandling: Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
|
Antal infusioner præsenteres som gennemsnitsdosis brugt under profylakse og behandling efter behov.
|
Efter cirka 19 måneder
|
|
Indtagelse af N8-GP (antal infusioner) under profylakse og on-demand-behandling: Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
|
Antal infusioner er præsenteret som gennemsnitsdosis brugt under profylakse og on-demand behandling.
|
Efter cirka 25 måneder
|
|
Indtagelse af N8-GP (antal infusioner) under profylakse og on-demand-behandling: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
|
Antal infusioner er præsenteret som gennemsnitsdosis brugt under profylakse og on-demand behandling.
|
Efter cirka 80 måneder
|
|
Forbrug af N8-GP (U/kg pr. måned) under profylakse og on-demand-behandling: Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
|
Det gennemsnitlige forbrug af N8-GP anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning (pr. måned pr. deltager) blev rapporteret.
|
Efter cirka 19 måneder
|
|
Forbrug af N8-GP (U/kg pr. måned) under profylakse og behandling efter behov: Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
|
Det gennemsnitlige forbrug af N8-GP anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning (pr. måned pr. deltager) blev rapporteret.
|
Efter cirka 25 måneder
|
|
Forbrug af N8-GP (U/kg pr. måned) under profylakse og on-demand-behandling: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
|
Det gennemsnitlige forbrug af N8-GP anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning (pr. måned pr. deltager) blev rapporteret.
|
Efter cirka 80 måneder
|
|
Forbrug af N8-GP (U/kg pr. år) under profylakse og on-demand-behandling: Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
|
Det gennemsnitlige forbrug af N8-GP anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning (pr. år pr. deltager) blev rapporteret.
|
Efter cirka 19 måneder
|
|
Forbrug af N8-GP (U/kg pr. år) under profylakse og on-demand-behandling: Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
|
Det gennemsnitlige forbrug af N8-GP anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning (pr. år pr. deltager) blev rapporteret.
|
Efter cirka 25 måneder
|
|
Forbrug af N8-GP (U/kg pr. år) under profylakse og on-demand-behandling: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
|
Det gennemsnitlige forbrug af N8-GP anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning (pr. år pr. deltager) blev rapporteret.
|
Efter cirka 80 måneder
|
|
Hæmostatisk effekt målt ved restitution og bundniveau FVIII:C (hos alle patienter, der modtager profylaksebehandling): Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
|
Restitution og bundniveauer af FVIII:C blev rapporteret for alle deltagere ved besøg 3 (uge 4) og slutningen af hovedfasen (ca.
19 måneder).
Dataene blev rapporteret for alle deltagere, der modtog profylaksebehandling.
Kromogent assay blev udført med N8-GP produktspecifik standard (PSS) som en kalibrator.
|
Efter cirka 19 måneder
|
|
Hæmostatisk effekt målt ved restitution og bundniveauer FVIII:C (hos alle patienter, der modtager profylaksebehandling): Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
|
Genopretning og bundniveauer af FVIII:C blev rapporteret for alle deltagere i slutningen af forlængelsesfase 1-studiet (ca.
25 måneder).
Dataene blev rapporteret for alle deltagere, der modtog profylaksebehandling.
Kromogent assay blev udført med N8-GP produktspecifik standard (PSS) som en kalibrator.
|
Efter cirka 25 måneder
|
|
Hæmostatisk effekt målt ved restitution og bundniveau FVIII:C (hos alle patienter, der modtager profylaksebehandling): Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
|
Da patienterne fik lov til at ændre profylakseregime på et hvilket som helst tidspunkt i forlængelsesfasen del 2, og da besøgsintervallerne var forskellige for de 2 profylaksebehandlingsregimer (Q4D og Q7D), rapporteres FVIII-aktivitetsdata kun som trinvis genopretning på dette tidspunkt.
|
Efter cirka 80 måneder
|
|
Patientrapporterede resultater - Ændring i HAEMO-QOL samlede score (patienter 13-16 år gamle) efter ca. 19 og 25 måneder
Tidsramme: Efter ca 19 og 25 måneder
|
Rapporterede resultater er ændring fra baseline (måned 0) målt ved slutningen af hovedfasen (ca. måned 19) og ændring fra måned 19 ved slutningen af udvidelse 1 (ca. måned 25) af undersøgelsen.
HAEMO-QOL-vurderingen omfattede spørgsmål om fysisk sundhed, følelse, syn på dig selv, familie, venner, opfattet støtte, andre personer, sport og skole, håndtering af hæmofili, behandling, fremtid og forhold.
Scoreintervallet for hvert spørgsmål var 0-100, hvor en lavere score indikerer bedre livskvalitet relateret til hæmofili.
|
Efter ca 19 og 25 måneder
|
|
Patientrapporterede resultater - Ændring i HAEMO-QOL samlede score (patienter 13-16 år): Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
|
Rapporterede resultater er ændringer fra besøg 1 (måned 0) til slutningen af forlængelsesfase 2 (måned 80) af undersøgelsen.
Tidsintervaller tildeles baseret på tid efter første dosis.
Det var muligt, at en deltager kunne besvare mere end ét spørgeskema i et enkelt tidsinterval.
HAEMO-QOL-vurderingen omfattede spørgsmål om fysisk sundhed, følelse, syn på dig selv, familie, venner, opfattet støtte, andre personer, sport og skole, håndtering af hæmofili, behandling, fremtid og forhold.
Scoreintervallet for hvert spørgsmål var 0-100, hvor en lavere score indikerer bedre livskvalitet relateret til hæmofili.
Samlet antal analyserede enheder = Maksimalt antal spørgeskemaer besvaret af deltagere for dette effektpunkt.
Samlet antal analyserede deltagere = maksimalt antal deltagere, der bidrog til analysen for hvert tidspunkt.
|
2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
|
|
Patientrapporterede resultater - Ændring i HAEMO-QOL samlede score (forældre til patienter 13-16 år): Efter ca. 19 og 25 måneder
Tidsramme: Efter ca 19 og 25 måneder
|
Rapporterede resultater er ændringer fra baseline (måned 0) målt ved slutningen af hovedfasen (måned 19) og ændring fra måned 19 til slutningen af udvidelse 1 (måned 25) af undersøgelsen.
Spørgeskemaet blev udfyldt af forældre til patienterne i aldersgruppen 13-16 år.
HAEMO-QOL-vurderingen omfattede spørgsmål om fysisk sundhed, følelse, syn på dig selv, familie, venner, opfattet støtte, andre personer, sport og skole, håndtering af hæmofili, behandling, fremtid og forhold.
Scoreintervallet for hvert spørgsmål var 0-100, hvor en lavere score indikerer bedre livskvalitet relateret til hæmofili.
|
Efter ca 19 og 25 måneder
|
|
Patientrapporterede resultater - Ændring i HAEMO-QOL samlede score (forældre til patienter 13-16 år): Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
|
Rapporterede resultater er ændringer fra besøg 1 (måned 0) til slutningen af forlængelsesfase 2 (måned 80) af undersøgelsen.
Spørgeskemaet blev udfyldt af forældre til patienterne i aldersgruppen 13-16 år.
Tidsintervaller tildeles baseret på tid efter første dosis.
Det var muligt, at en deltager kunne besvare mere end ét spørgeskema i et enkelt tidsinterval.
HAEMO-QOL-vurderingen omfattede spørgsmål om fysisk sundhed, følelse, syn på dig selv, familie, venner, opfattet støtte, andre personer, sport og skole, håndtering af hæmofili, behandling, fremtid og forhold.
Scoreintervallet for hvert spørgsmål var 0-100, hvor en lavere score indikerer bedre livskvalitet relateret til hæmofili.
Samlet antal analyserede enheder = Maksimalt antal spørgeskemaer besvaret af deltagere for dette effektpunkt.
Samlet antal analyserede deltagere = maksimalt antal deltagere, der bidrog til analysen for hvert tidspunkt.
|
2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
|
|
Patientrapporterede resultater - Ændring i HAEM-A-QOL (>=17 år) samlede resultater: Efter ca. 19 og 25 måneder
Tidsramme: Efter ca 19 og 25 måneder
|
Rapporterede resultater er ændringer fra baseline (måned 0) målt ved slutningen af hovedfasen (måned 19) og ændring fra måned 19 til slutningen af udvidelse 1 (måned 25) af undersøgelsen.
HAEM-A-QOL-vurderingen (for voksne (>=17 år)) omfattede spørgsmål om fysisk sundhed, følelse, syn på dig selv, sport og fritid, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, behandling, fremtid, familieplanlægning, og partnerskab og seksualitet.
Scoreintervallet for hvert spørgsmål var 0-100, hvor en lavere score indikerer bedre livskvalitet relateret til hæmofili.
|
Efter ca 19 og 25 måneder
|
|
Patientrapporterede resultater - Ændring i HAEM-A-QOL (>=17 år) samlede resultater: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
|
Rapporterede resultater er ændringer fra besøg 1 (måned 0) til slutningen af forlængelsesfase 2 (måned 80) af undersøgelsen.
Tidsintervaller tildeles baseret på tid efter første dosis.
Det var muligt, at en deltager kunne besvare mere end ét spørgeskema i et enkelt tidsinterval.
Samlet antal analyserede enheder = Maksimalt antal spørgeskemaer besvaret af deltagere for dette effektpunkt.
Samlet antal analyserede deltagere = maksimalt antal deltagere, der bidrog til analysen for hvert tidspunkt.
HAEM-A-QOL-vurderingen (for voksne (>=17 år)) omfattede spørgsmål om fysisk sundhed, følelse, syn på dig selv, sport og fritid, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, behandling, fremtid, familieplanlægning og partnerskab og seksualitet.
Scoreintervallet for hvert spørgsmål var 0-100, hvor en lavere score indikerer bedre livskvalitet relateret til hæmofili.
Scoreintervallet for hvert spørgsmål var 0-100, hvor en lavere score indikerer bedre livskvalitet relateret til hæmofili.
|
2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
|
|
Patientrapporterede resultater - Ændring i HEMO-SAT (patienter)-score: Efter ca. 19 og 25 måneder
Tidsramme: Efter ca 19 og 25 måneder
|
Rapporterede resultater er ændringer fra baseline (måned 0) målt ved slutningen af hovedfasen (måned 19) og ændring fra måned 19 til slutningen af udvidelse 1 (måned 25) af undersøgelsen.
HEMO-SAT-vurderingen (hæmatologi-tilfredshed) omfattede spørgsmål om behandlingsaspekter, herunder lethed og bekvemmelighed, effekt, belastning, specialist/sygeplejersker, center/hospital, generel tilfredshed (rapporteret af patienter).
Voksne, der udfyldte spørgeskemaet, kunne opnå en score fra 0 til 100, hvor lavere score afspejler større behandlingstilfredshed.
Skalaområdet for hvert af de 6 domæner var 0-100 med lavere score, der afspejler større behandlingstilfredshed.
Et fald i scoren ville betyde forbedring.
|
Efter ca 19 og 25 måneder
|
|
Patientrapporterede resultater - Ændring i HEMO-SAT (patienter)-score: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: 1-<2 år, 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
|
Rapporterede resultater er ændringer fra besøg 1 (måned 0) til slutningen af forlængelsesfase 2 (måned 80) af undersøgelsen.
Tidsintervaller tildeles baseret på tid efter første dosis.
Det var muligt, at en deltager kunne besvare mere end ét spørgeskema i et enkelt tidsinterval.
Samlet antal analyserede enheder = Maksimalt antal spørgeskemaer besvaret af deltagere for dette effektpunkt.
Samlet antal analyserede deltagere = maksimalt antal deltagere, der bidrog til analysen for hvert tidspunkt.
HEMO-SAT-vurderingen omfattede spørgsmål om behandlingsaspekter, herunder lethed og bekvemmelighed, effektivitet, byrde, specialist/sygeplejersker, center/hospital, generel tilfredshed (rapporteret af patienter).
Voksne, der udfyldte spørgeskemaet, kunne opnå en score fra 0 til 100, hvor lavere score afspejler større behandlingstilfredshed.
Skalaintervallet for hvert af de 6 domæner var 0-100 med lavere score, der afspejler større behandlingstilfredshed.
Et fald i scoren ville betyde forbedring.
|
1-<2 år, 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
|
|
Patientrapporterede resultater - Ændring i HEMO-SAT-score (forældre): Efter ca. 19 og 25 måneder
Tidsramme: Efter ca 19 og 25 måneder
|
Sammenfatningen af ændringer var baseret på individuelle ændringer observeret ved besøg 13 (ca. 19 måneder) fra besøg 2a før dosis (måned 0).
HEMO-SAT-vurderingen omfattede spørgsmål om behandlingsaspekter, herunder lethed og bekvemmelighed, effekt, belastning, specialist/sygeplejersker, center/hospital, generel tilfredshed (rapporteret af forældre).
Voksne, der udfyldte spørgeskemaet, kunne opnå en score fra 0 til 100, hvor lavere score afspejler større behandlingstilfredshed.
Skalaintervallet for hvert af de 6 domæner var 0-100 med lavere score, der afspejler større behandlingstilfredshed.
Et fald i scoren ville betyde forbedring.
|
Efter ca 19 og 25 måneder
|
|
Patientrapporterede resultater - Ændring i HEMO-SAT (forældre)-score: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
|
Rapporterede resultater er fra besøg 1 (måned 0) og ændringer fra besøg 1 til slutningen af forlængelsesfase 2 (måned 80) af undersøgelsen.
Tidsintervaller tildeles baseret på tid efter første dosis.
Det var muligt, at en deltager kunne besvare mere end ét spørgeskema i et enkelt tidsinterval.
Samlet antal analyserede enheder = Maks.
antal spørgeskemaer besvaret af deltagerne for dette effektpunkt.
Samlet antal analyserede deltagere = max.
antal deltagere bidrog til analysen for hvert tidspunkt.
HEMO-SAT-vurderingen omfattede spørgsmål om behandlingsaspekter, herunder lethed og bekvemmelighed, effektivitet, byrde, specialist/sygeplejersker, center/hospital, generel tilfredshed.
Voksne, der udfyldte spørgeskemaet, kunne opnå en score fra 0 til 100, hvor lavere score afspejler større behandlingstilfredshed.
Skalaintervallet for hvert af de 6 domæner var 0-100 med lavere score, der afspejler større behandlingstilfredshed.
Et fald i scoren ville betyde forbedring.
|
2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
|
|
Patientrapporterede resultater - Ændring i EQ-5D-VAS-score: Efter ca. 19 og 25 måneder
Tidsramme: Efter ca 19 og 25 måneder
|
Rapporterede resultater er ændringer fra baseline (måned 0) målt ved slutningen af hovedfasen (måned 19) og ændring fra måned 19 til slutningen af udvidelse 1 (måned 25) af undersøgelsen.
Den europæiske livskvalitet visuel analog skala (EQ5D-VAS) registrerer patientens selvvurderede helbred på en vertikal visuel analog skala, hvor endepunkterne er mærket 'Det bedste helbred du kan forestille dig' og 'Det værste helbred du kan forestille dig'.
VAS kan bruges som et kvantitativt mål for helbredsudfald, der afspejler patientens egen dømmekraft.
EQ-5D-VAS: område 0 til 100.
En højere score indikerer bedre selvrapporteret helbredstilstand.
En positiv ændring indikerer en forbedring.
|
Efter ca 19 og 25 måneder
|
|
Patientrapporterede resultater - Ændring i EQ-5D-VAS-score: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: 1-<2 år, 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
|
Rapporterede resultater er ændringer fra besøg 1 (måned 0) til slutningen af forlængelsesfase 2 (måned 80) af undersøgelsen.
Tidsintervaller tildeles baseret på tid efter første dosis.
Det var muligt, at en deltager kunne besvare mere end ét spørgeskema i et enkelt tidsinterval.
Samlet antal analyserede enheder = Maksimalt antal spørgeskemaer besvaret af deltagere for dette effektpunkt.
Samlet antal analyserede deltagere = maksimalt antal deltagere, der bidrog til analysen for hvert tidspunkt.
EQ5D-VAS registrerer patientens selvvurderede helbred på en vertikal visuel analog skala, hvor endepunkterne er mærket 'Det bedste helbred du kan forestille dig' og 'Det værste helbred du kan forestille dig'.
VAS kan bruges som et kvantitativt mål for helbredsudfald, der afspejler patientens egen dømmekraft.
EQ-5D-VAS: område 0 til 100.
En højere score indikerer bedre selvrapporteret helbredstilstand.
En positiv ændring indikerer en forbedring.
|
1-<2 år, 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
|
|
Patientrapporterede resultater - Ændring i European Quality of Life Utility Index: Efter ca. 19 og 25 måneder
Tidsramme: Efter ca 19 og 25 måneder
|
Rapporterede resultater er ændringer fra baseline (måned 0) målt ved slutningen af hovedfasen (måned 19) og ændring fra måned 19 til slutningen af udvidelse 1 (måned 25) af undersøgelsen.
Det europæiske livskvalitetsindeks omfatter fem dimensioner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression.
Hver dimension har 3 niveauer, hvor 1 angiver bedre helbredstilstand (ingen problemer) og 3 angiver dårligst helbredstilstand (sengbundet).
Scoreformel udviklet af EuroQol Group tildeler en nytteværdi for hvert domæne i profilen.
Score transformeres og resulterer i et samlet scoreområde -0,594 til 1,000; en positiv ændring indikerer en forbedring.
|
Efter ca 19 og 25 måneder
|
|
Patientrapporterede resultater - Ændring i European Quality of Life Utility Index-score: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: 1-<2 år, 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
|
Rapporterede resultater er ændringer fra besøg 1 (måned 0) til slutningen af forlængelsesfase 2 (måned 80) af undersøgelsen.
Tidsintervaller tildeles baseret på tid efter første dosis.
Det er muligt, at en patient besvarer mere end ét spørgeskema i et enkelt tidsinterval.
Samlede analyserede enheder = Max antal. af spørgeskemaer besvaret af deltagere for dette effektpunkt.
Samlet nej. af analyserede deltagere = max antal. af deltagere analyseret på hvert tidspunkt.
Dette hjælpeindeks har 5 dimensioner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag & angst/depression.
Hver dimension har 3 niveauer, hvor 1 angiver bedre helbredstilstand (ingen problemer) og 3 angiver dårligst helbredstilstand (sengbundet).
Scoreformel udviklet af EuroQol Group tildeler en nytteværdi for hvert domæne i profilen.
Score transformeres og resulterer i et samlet scoreområde -0,594 til 1,000; en positiv ændring indikerer en forbedring.
|
1-<2 år, 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år og 6-<7 år
|
|
Antal hospitalsindlæggelser under forsøget
Tidsramme: Efter ca. 19, 25 og 80 måneder
|
Antallet af hospitalsindlæggelser, der fandt sted i undersøgelsen, blev rapporteret.
|
Efter ca. 19, 25 og 80 måneder
|
|
Antal dage på hospitalet under forsøget
Tidsramme: Efter ca. 19, 25 og 80 måneder
|
Det gennemsnitlige antal dage, som deltagerne tilbragte på hospitalet under undersøgelsen, blev rapporteret.
|
Efter ca. 19, 25 og 80 måneder
|
|
Antal indlæggelser på skadestuen under forsøget
Tidsramme: Efter ca. 19, 25 og 80 måneder
|
Antallet af indlæggelser på skadestuen, der fandt sted i undersøgelsen, blev rapporteret for hver gruppe.
|
Efter ca. 19, 25 og 80 måneder
|
|
Antal dage, der mangler skole eller arbejde
Tidsramme: Ca 19, 25 og 80 måneder
|
Det gennemsnitlige antal dage, som deltagerne gik glip af for at gå i skole eller arbejde, blev rapporteret.
|
Ca 19, 25 og 80 måneder
|
|
Antal dage med mobilitetshjælp
Tidsramme: Ca 19, 25 og 80 måneder
|
Det gennemsnitlige antal dage, hvor deltagerne brugte hjælpemidler til mobilitet under undersøgelsen, blev rapporteret.
|
Ca 19, 25 og 80 måneder
|
|
Antal deltagere, der bruger smertestillende medicin
Tidsramme: Efter ca. 25 og 80 måneder
|
Antallet af deltagere, der brugte smertestillende medicin under undersøgelsens hoved- plus forlængelsesfase 1 (ca. 25 måneder) og under forlængelsesfase 2 (ca. 80 måneder) blev rapporteret.
|
Efter ca. 25 og 80 måneder
|
|
Antal blødninger ved brug af smertestillende medicin
Tidsramme: Efter ca 19 måneder
|
Det gennemsnitlige antal blødninger ved brug af smertestillende medicin i hovedfasen af undersøgelsen (ca. 19 måneder) blev rapporteret.
|
Efter ca 19 måneder
|
|
Antal rapporterede bivirkninger i forsøgsperioden: Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter ca 19 måneder
|
Alle præsenterede bivirkninger (AE'er) er behandlingsfremkaldende.
En behandlingsudløst bivirkning blev defineret som en hændelse med indtræden efter første N8-GP administration.
|
Efter ca 19 måneder
|
|
Antal rapporterede bivirkninger i prøveperioden: Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter ca. 25 måneder
|
Alle præsenterede bivirkninger (AE'er) er behandlingsfremkaldende.
En behandlingsudløst bivirkning blev defineret som en hændelse med indtræden efter første N8-GP administration.
|
Efter ca. 25 måneder
|
|
Antal rapporterede bivirkninger i forsøgsperioden: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
|
Antallet af bivirkninger observeret under undersøgelsen efter ca. 80 måneder blev rapporteret.
|
Efter cirka 80 måneder
|
|
Antal alvorlige uønskede hændelser rapporteret i løbet af forsøgsperioden: Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
|
Alle præsenterede alvorlige bivirkninger (SAE'er) er behandlingsfremkaldende.
En behandlingsudløst bivirkning blev defineret som en hændelse med indtræden efter første N8-GP administration.
|
Efter cirka 19 måneder
|
|
Antal alvorlige bivirkninger rapporteret i løbet af prøveperioden: Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
|
Alle præsenterede alvorlige bivirkninger (SAE'er) er behandlingsfremkaldende.
En behandlingsudløst bivirkning blev defineret som en hændelse med indtræden efter første N8-GP administration.
|
Efter cirka 25 måneder
|
|
Antal alvorlige bivirkninger rapporteret i løbet af prøveperioden: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
|
Alle præsenterede alvorlige bivirkninger (SAE'er) er behandlingsfremkaldende.
En behandlingsudløst bivirkning blev defineret som en hændelse med indtræden efter første N8-GP administration.
|
Efter cirka 80 måneder
|
|
Ændring i blodtryk: Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
|
Den gennemsnitlige ændring i de systoliske og diastoliske blodtryksværdier for deltagerne blev rapporteret.
Sammenfatningen af ændringer var baseret på individuelle ændringer observeret ved besøg 13 (ca. 19 måneder) fra besøg 2a før dosis (måned 0).
|
Efter cirka 19 måneder
|
|
Ændring i blodtryk: Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 og 25 måneder
|
Den gennemsnitlige ændring i de systoliske og diastoliske blodtryksværdier for deltagerne blev rapporteret.
Opsummeringen af ændringer var baseret på individuelle ændringer observeret ved besøg 17 (ca. måned 25) fra besøg 13 (ca. måned 19).
|
Efter cirka 19 og 25 måneder
|
|
Ændring i blodtryk: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
|
Ændring i blodtrykket blev ikke beregnet i forlængelsesfase 2 af undersøgelsen, da deltagerne fik lov til at skifte fra Q4D til Q7D og omvendt.
|
Efter cirka 80 måneder
|
|
Ændring i puls: Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
|
Den gennemsnitlige ændring i deltagernes pulsværdier blev rapporteret.
Sammenfatningen af ændringer var baseret på individuelle ændringer observeret ved besøg 13 (ca. 19 måneder) fra besøg 2a før dosis (måned 0).
|
Efter cirka 19 måneder
|
|
Ændring i puls: Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
|
Den gennemsnitlige ændring i deltagernes pulsværdier blev rapporteret.
Opsummeringen af ændringer var baseret på individuelle ændringer observeret ved besøg 17 (ca. måned 25) fra besøg 13 (ca. måned 19).
|
Efter cirka 25 måneder
|
|
Ændring i puls: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
|
Ændring i puls blev ikke beregnet i forlængelsesfase 2 af undersøgelsen, da deltagerne fik lov til at skifte fra Q4D til Q7D og omvendt.
|
Efter cirka 80 måneder
|
|
Ændring i kropstemperatur: Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
|
Den gennemsnitlige ændring i kropstemperaturværdierne for deltagerne blev rapporteret.
Sammenfatningen af ændringer var baseret på individuelle ændringer observeret ved besøg 13 (ca. 19 måneder) fra besøg 2a før dosis (måned 0).
|
Efter cirka 19 måneder
|
|
Ændring i kropstemperatur: Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
|
Den gennemsnitlige ændring i kropstemperatur (C) værdier for deltagere blev rapporteret.
Opsummeringen af ændringer var baseret på individuelle ændringer observeret ved besøg 17 (ca. måned 25) fra besøg 13 (ca. måned 19).
|
Efter cirka 25 måneder
|
|
Ændring i kropstemperatur: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
|
Ændring i kropstemperatur blev ikke beregnet i forlængelsesfase 2 af undersøgelsen, da deltagerne fik lov til at skifte fra Q4D til Q7D og omvendt.
|
Efter cirka 80 måneder
|
|
Ændring i respirationsfrekvens: Efter ca. 19 måneder
Tidsramme: Efter cirka 19 måneder
|
Den gennemsnitlige ændring i respirationsfrekvensværdierne for deltagere blev rapporteret.
Sammenfatningen af ændringer var baseret på individuelle ændringer observeret ved besøg 13 (ca. 19 måneder) fra besøg 2a før dosis (måned 0).
|
Efter cirka 19 måneder
|
|
Ændring i respirationsfrekvens: Efter ca. 25 måneder
Tidsramme: Efter cirka 25 måneder
|
Den gennemsnitlige ændring i respirationsfrekvensen (vejrtrækninger/min) for deltagere blev rapporteret.
Opsummeringen af ændringer var baseret på individuelle ændringer observeret ved besøg 17 (ca. måned 25) fra besøg 13 (ca. måned 19).
|
Efter cirka 25 måneder
|
|
Ændring i respirationsfrekvens: Efter ca. 80 måneder
Tidsramme: Efter cirka 80 måneder
|
Ændring i respirationsfrekvens blev ikke beregnet i forlængelsesfase 2 af undersøgelsen, da deltagerne fik lov til at skifte fra Q4D til Q7D og omvendt.
|
Efter cirka 80 måneder
|
|
FVIII-aktivitet 30 min efter injektion (C30 min)
Tidsramme: Uge 0, uge 28
|
FVIII-plasmaaktivitet blev målt efter 30 minutters injektion.
Dette blev målt på to tidspunkter Besøg 2a (uge 0) og besøg 7 (uge 28) under hovedfasen af undersøgelsen.
Kromogent assay blev udført med normalt humant plasma (NHP) som kalibrator
|
Uge 0, uge 28
|
|
Inkrementel restitution (enkeltdosis og stabil tilstand)
Tidsramme: Uge 0, uge 28
|
Inkrementel genopretning blev defineret som den dosisnormaliserede aktivitet registreret 30 minutter efter afslutningen af injektionen.
Dette blev målt på to tidspunkter Besøg 2a (uge 0) og besøg 7 (uge 28) under hovedfasen af undersøgelsen.
Kromogent assay blev udført med normalt humant plasma (NHP) som kalibrator.
|
Uge 0, uge 28
|
|
Laveste niveau (enkeltdosis og stabil tilstand)
Tidsramme: Uge 0, uge 28
|
Bundniveau blev defineret som plasma-FVIII-aktiviteten registreret umiddelbart før næste dosis gives.
Dette blev målt på to tidspunkter Besøg 2a (uge 0) og besøg 7 (uge 28) under hovedfasen af undersøgelsen.
Kromogent assay blev udført med normalt humant plasma (NHP) som kalibrator.
|
Uge 0, uge 28
|
|
Area Under the Curve (AUC0-inf)
Tidsramme: Før dosis og 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 og 96 timer efter dosis i uge 0 og uge 28
|
Arealet under plasmaaktiviteten versus tidsprofilen fra tid nul til uendelig (AUC0-inf) blev målt på to tidspunkter Besøg 2a (uge 0) og besøg 7 (uge 28) under hovedfasen af undersøgelsen.
Det er et mål for den samlede plasmaeksponering.
Kromogent assay blev udført med normalt humant plasma (NHP) som kalibrator.
|
Før dosis og 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 og 96 timer efter dosis i uge 0 og uge 28
|
|
Område under kurven (AUC0-t)
Tidsramme: Før dosis og 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 og 96 timer efter dosis i uge 0 og uge 28
|
Areal under plasmaaktivitet versus tidsprofilen fra tid nul til den sidste målbare aktivitet (AUC0-t) blev målt på to tidspunkter Besøg 2a (uge 0) og besøg 7 (uge 28) under hovedfasen af undersøgelsen.
Kromogent assay blev udført med normalt humant plasma (NHP) som kalibrator.
|
Før dosis og 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 og 96 timer efter dosis i uge 0 og uge 28
|
|
Terminal halveringstid (t1/2)
Tidsramme: Før dosis og 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 og 96 timer efter dosis i uge 0 og uge 28
|
t½ = ln(2) / λz, hvor λz er den terminale eliminationshastighedskonstant.
Den terminale eliminationshastighedskonstant blev estimeret ved hjælp af lineær regression på den terminale del af log(aktiviteten) versus tidsprofilen.
Dette blev målt ved besøg 2a (uge 0) og besøg 7 (uge 28) under hovedfasen af undersøgelsen.
Kromogent assay blev udført med normalt humant plasma (NHP) som kalibrator.
|
Før dosis og 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 og 96 timer efter dosis i uge 0 og uge 28
|
|
Klarering (CL)
Tidsramme: Før dosis og 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 og 96 timer efter dosis i uge 0 og uge 28
|
Total plasmaclearance (CL) af lægemidlet efter intravenøs administration blev rapporteret.
Clearance blev beregnet ved hjælp af formlen CL= Dosis/AUC(0-inf).
Dette blev målt på to tidspunkter Besøg 2a (uge 0) og besøg 7 (uge 28) under hovedfasen af undersøgelsen.
Kromogent assay blev udført med normalt humant plasma (NHP) som kalibrator.
|
Før dosis og 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 og 96 timer efter dosis i uge 0 og uge 28
|
|
Gennemsnitlig opholdstid (MRT)
Tidsramme: Før dosis og 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 og 96 timer efter dosis i uge 0 og uge 28
|
MRT = AUMC/AUC(0-inf), hvor AUMC er arealet under den første momentkurve, dvs. arealet under kurven t∙C(t), beregnet med samme metode som AUC(0-inf) (lineær trapezformet metode + ekstrapoleret areal).
Dette blev målt på to tidspunkter Besøg 2a (uge 0) og besøg 7 (uge 28) under hovedfasen af undersøgelsen.
Kromogent assay blev udført med normalt humant plasma (NHP) som kalibrator.
|
Før dosis og 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 og 96 timer efter dosis i uge 0 og uge 28
|
|
Distributionsvolumen ved stabil tilstand (Vss)
Tidsramme: Før dosis og 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 og 96 timer efter dosis i uge 0 og uge 28
|
Tilsyneladende fordelingsvolumen ved steady state er et produkt af den gennemsnitlige opholdstid og clearance og blev beregnet ved hjælp af formlen - Vss = CL x MRT.
Dette blev målt på to tidspunkter Besøg 2a (uge 0) og besøg 7 (uge 28) under hovedfasen af undersøgelsen.
Kromogent assay blev udført med normalt humant plasma (NHP) som kalibrator.
|
Før dosis og 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 og 96 timer efter dosis i uge 0 og uge 28
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Giangrande P, Chowdary P, Enhrenforth S, Hanabusa H, Leebeek FW, Lentz SR, Nemes L, Poulsen LH, Santagostino E, You CW, Clausen WHO, Oldenburg J and on behalf of for the pathfinder™2 Investigators. Clinical evaluation of novel recombinant glycopegylated FVIII (turoctocog alfa pegol, N8-GP): efficacy and safety in previously treated patients with severe hemophilia A - results of pathfinder™2 international trial. Journal of Thrombosis and Haemostasis (Abstracts) 2015; 13 (Supplement S2): 1-997 [OR212]
- Giangrande P, Andreeva T, Chowdary P, Ehrenforth S, Hanabusa H, Leebeek FW, Lentz SR, Nemes L, Poulsen LH, Santagostino E, You CW, Clausen WH, Jonsson PG, Oldenburg J; Pathfinder2 Investigators. Clinical evaluation of glycoPEGylated recombinant FVIII: Efficacy and safety in severe haemophilia A. Thromb Haemost. 2017 Jan 26;117(2):252-261. doi: 10.1160/TH16-06-0444. Epub 2016 Dec 1. Erratum In: Thromb Haemost. 2017 Jun;117(6):1163.
- Giangrande P, Abdul Karim F, Nemes L, You CW, Landorph A, Geybels MS, Curry N. Long-term safety and efficacy of N8-GP in previously treated adults and adolescents with hemophilia A: Final results from pathfinder2. J Thromb Haemost. 2020 Sep;18 Suppl 1(Suppl 1):5-14. doi: 10.1111/jth.14959.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. januar 2012
Primær færdiggørelse (Faktiske)
10. december 2018
Studieafslutning (Faktiske)
10. december 2018
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
23. november 2011
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. november 2011
Først opslået (Skøn)
28. november 2011
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
23. november 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
3. november 2020
Sidst verificeret
1. november 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NN7088-3859
- U1111-1119-7416 (Anden identifikator: WHO)
- 2011-001142-15 (EudraCT nummer)
- JapicCTI-121749 (Anden identifikator: Japic)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Medfødt blødningsforstyrrelse
-
Universitätsmedizin MannheimAfsluttetPerkutan koronar intervention (PCI) | Arteriel lukkeanordning | Adgang Site Bleeding | Uønskede hjertehændelserTyskland
-
Instituto de Genética OcularIkke rekrutterer endnu
-
Cure CMDCongenital Muscle Disease International RegistrTrukket tilbageLAMA2-MD (Merosin Deficient Congenital Muskeldystrofi, MDC1A)Forenede Stater
-
QLT Inc.AfsluttetLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Forenede Stater, Canada, Tyskland, Holland, Det Forenede Kongerige
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non LimitedAfsluttetØjensygdomme | Nethindesygdomme | Øjensygdomme, arvelig | Leber Congenital Amaurosis (LCA)Forenede Stater, Det Forenede Kongerige
-
QLT Inc.AfsluttetLeber Congenital Amaurosis (LCA) | Retinitis Pigmentosa (RP)Forenede Stater, Canada, Danmark, Tyskland, Holland, Schweiz, Det Forenede Kongerige
-
QLT Inc.AfsluttetLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Canada, Forenede Stater, Tyskland, Holland, Det Forenede Kongerige
-
Università Vita-Salute San RaffaeleRekrutteringLAMA2-MD (Merosin Deficient Congenital Muskeldystrofi, MDC1A) | Merosin mangelfuld medfødt muskeldystrofi | Merosin mangelfuld CMD (helt eller delvist) | LAMA2-MD \(Merosin mangelfuld medfødt muskeldystrofi, MDC1A\)Italien
-
Hospital Universitari Vall d'Hebron Research InstituteASOCIACIÓN IMPÚLSATE PARA LA CURA DE LOS NIÑOS CON DÉFICIT DE MEROSINARekrutteringMuskeldystrofier | Kohortestudier | LAMA2-MD (Merosin Deficient Congenital Muskeldystrofi, MDC1A) | Merosin mangelfuld medfødt muskeldystrofi | Merosin mangelfuld CMD (helt eller delvist)Spanien
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutteringMetabolisk sygdom | Purin-pyrimidin metabolisme | AICDA, OMIM *605257, Immundefekt med Hyper-IgM, Type 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Hyper-IgM Syndrome 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anæmi, hæmolytisk, på grund af UMPH1-mangel | UMPS, OMIM *613891, Orotic Aciduria | DHODH, OMIM *126064, Millers syndrom... og andre forholdForenede Stater
Kliniske forsøg med turoctocog alfa pegol
-
Novo Nordisk A/SAfsluttet
-
Novo Nordisk A/SAfsluttetMedfødt blødningsforstyrrelse | Hæmofili AForenede Stater, Holland, Spanien, Tyskland, Frankrig, Danmark
-
Novo Nordisk A/STilmelding efter invitation
-
Novo Nordisk A/SAfsluttetMedfødt blødningsforstyrrelse | Hæmofili AForenede Stater, Østrig, Serbien, Tyskland, Japan, Frankrig
-
Novo Nordisk A/STilmelding efter invitationHæmofili ALitauen, Italien, Spanien, Estland, Grækenland, Kroatien, Tjekkiet, Bulgarien, Ungarn, Slovenien, Tyskland, Portugal, Østrig, Slovakiet, Schweiz
-
Novo Nordisk A/SRekruttering
-
Novo Nordisk A/SAfsluttetMedfødt blødningsforstyrrelse | Hæmofili AForenede Stater, Holland, Spanien, Schweiz, Taiwan, Kalkun, Det Forenede Kongerige, Kroatien, Tyskland, Brasilien, Frankrig, Japan, Australien, Ungarn, Israel, Korea, Republikken, Litauen, Portugal, Ukraine, Grækenland, Italien, Da... og mere
-
Novo Nordisk A/SAfsluttetMedfødt blødningsforstyrrelse | Hæmofili AFrankrig, Forenede Stater, Danmark, Holland, Sverige, Spanien, Tyskland, Schweiz, Taiwan, Det Forenede Kongerige, Kroatien, Malaysia, Brasilien, Australien, Ungarn, Israel, Kalkun, Italien, Japan, Norge, Bulgarien
-
Novo Nordisk A/SAfsluttetMedfødt blødningsforstyrrelse | Hæmofili AForenede Stater, Spanien, Australien, Frankrig, Canada, Malaysia, Mexico, Østrig, Serbien, Japan, Tyskland, Grækenland, Algeriet, Italien, Rumænien, Portugal, Israel, Bulgarien, Ukraine, Taiwan, Argentina, Thailand, Puerto Rico