Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genoverførsel for X-forbundet svær kombineret immundefekt hos nydiagnosticerede spædbørn (LVXSCID-ND)

6. november 2025 opdateret af: St. Jude Children's Research Hospital

En pilotgennemførlighedsundersøgelse af genoverførsel for X-forbundet svær kombineret immundefekt hos nydiagnosticerede spædbørn, der bruger en selvinaktiverende lentiviral vektor til at transducere autologe CD34+ hæmatopoietiske celler

SCID-X1 er en genetisk lidelse i blodceller forårsaget af DNA-ændringer i et gen, som er påkrævet for den normale udvikling af det menneskelige immunsystem. Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om en ny metode, kaldet lentiviral genoverførsel, kan bruges til at behandle SCID-X1. Denne metode involverer at overføre en normal kopi af det fælles gammakædegen til deltagerens knoglemarvsstamceller. Efterforskerne ønsker at afgøre, om proceduren er sikker, om den kan udføres efter de metoder, de har udviklet, og om proceduren vil give patienten et normalt immunsystem. Det er håbet, at denne type genoverførsel kan tilbyde en ny måde at behandle børn med SCID-X1 på, som ikke har en bror eller søster, der kan bruges som donor til stamcelletransplantation.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Suspenderet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Knoglemarvs-CD34+-celler vil blive opnået på operationsstuen, transduceret med den lentivirale vektor, der indeholder en normal kopi af γc-genet, og reinfunderet uden nogen myeloreduktiv konditionering. Deltagerne vil blive overvåget for hæmatopoietisk restitution fra busulfan og for alvorlige bivirkninger i 42 dage efter genterapi. Det primære endepunkt, der vurderer effektiviteten af ​​denne fremgangsmåde, vil være T-celle-immunrekonstitution 52 uger (± 4) uger efter transplantation. Fortsat og detaljeret evaluering af alle aspekter af immunrekonstitution, protokol-relateret toksicitet og retrovirale integrationssteder vil også blive udført. Denne undersøgelse vil evaluere den første brug af en SIN lentiviral vektor til behandling af SCID-X1 og kan føre til en ny form for terapi, der kan anvendes på størstedelen af ​​nydiagnosticerede patienter.

MÅL

Vurder sikkerheden, gennemførligheden og effektiviteten af ​​lentiviral genoverførsel i nyligt diagnosticerede SCID-X1-patienter transplanteret med autologe CD34+-celler, der er blevet transduceret med en selvinaktiverende lentiviral vektor (CL20-i4-EF1α-hγc-OPT), der udtrykker et γc-gen.

Primært mål 1: Evaluere sikkerheden og gennemførligheden af ​​infusion af mindst 1 million transducerede CD34+-celler pr. kilogram kropsvægt hos SCID-X1-spædbørn.

Primært mål 2: Evaluer effektiviteten af ​​lentiviral genoverførsel til at inducere signifikant T-celle-rekonstitution 52 uger (± 4 uger) efter transplantation. Signifikant rekonstitution af T-celler er defineret som, at mindst 2 af følgende 3 kriterier er til stede:

  • Udviklingen af ​​T-celleproliferative responser på phytohæmagglutinin (PHA), der er ≥ 50 % af værdien set i normale kontroller
  • ≥ 1000 autologe CD3+ T-celler/μl i det perifere blod
  • ≥ 500 autologe CD4+ T-celler/μl i det perifere blod
  • ≥ 200 autologe CD4+ CD45RA T-celler/μl i det perifere blod

ANDRE FORUDSPECIFICEREDE MÅL:

  • Korreler busulfan og dets metabolitfarmakokinetik med toksicitet, effektivitet, indpodning af vektortransducerede celler og hændelsesfri overlevelse og samlet overlevelse.
  • Evaluer effektiviteten af ​​busulfan dosis-targeting med busulfan administration hver 24. time i i alt 2 doser for at opnå et kumulativt busulfan areal under kurven på 22 mg*time/L.
  • Evaluer B-cellefunktion under langvarig opfølgning af protokolpatienter. Evaluering vil omfatte γc-ekspression i cirkulerende B-celler, måling af serum-IgG-, IgA- og IgM-koncentration, måling af antistofrespons på vaccination, evaluering af IgG-produktion efter ophør af intravenøs gammaglobulinbehandling hos patienter med kliniske indikationer for at seponere IVIG.
  • Evaluer NK-celleantal i langtidsopfølgning af protokolpatienter. Evaluering vil omfatte flowcytometrievaluering af NK-celleantal.
  • Bestem vektorkopiantallet og placeringen af ​​vektorintegrationssteder i sorterede blodceller. Sorterede T-celler, B-celler, NK-celler, granulocytter og monocytter vil blive evalueret for vektorkopiantal. Vektorkopinummer i sorterede T-celler vil blive evalueret som en potentiel sikkerhedsforanstaltning og vil blive rapporteret til FDA, hvis vektorkopiantallet er større end 5 kopier pr. T-celle i enhver patient til enhver tid. Undersøgelser af sorterede celler vil også omfatte dyb sekventering med en automatiseret sekventeringsmaskine til karakterisering af insertionssteder og ekspressionsmatrixanalyse af T-cellekloner for at analysere for genekspressionsændringer inden for 100 kb fra insertionsstederne.
  • Evaluer den overordnede, langsigtede sikkerhed ved lentiviral genoverførsel. Dette vil omfatte fuldstændig klinisk evaluering af eventuelle AE'er som følge af genoverførselsproceduren. Hvis der ses en onkogen hændelse, vil denne evaluering omfatte fuldstændig molekylær karakterisering af tumorklonen, herunder analyse af insertionssted, genekspressionsanalyse og evaluering for LMO2, Cdkn2a, Notch1, Cyclin D2 genændringer.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
28

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • University of California-San Francisco
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
        • Seattle Children's Research Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

* Kriterier for berettigelse til behandling:

  • Alder <2 år på tilmeldingstidspunktet.
  • Ingen forudgående behandling med allogen stamcelletransplantation.
  • En klinisk diagnose af SCID-X1 dokumenteret i journalen.
  • En dokumenteret mutation i det fælles gammakædegen som defineret ved direkte sekventering af patientens DNA.
  • Alder > 2 måneder til < 1 år på tidspunktet for administration af busulfan.
  • Mindre end 300 CD3+ T-celler ved flowcytometri eller højere, hvis tegn på maternel engraftment understøttet af FISH-analyse af perifert blod for XY og XX.
  • Lymfocytproliferation til phytohæmagglutinin (PHA) <10 % af den nedre normalgrænse for laboratoriet.

Udelukkelseskriterier for behandling:

  • Tilgængelighed af en HLA-matchet søskende til allogen transplantation
  • Forudgående behandling med allogen stamcelletransplantation
  • Positiv for HIV-infektion ved genom-PCR
  • Tilstedeværelse af en medicinsk tilstand, der indikerer, at overlevelse vil være mindre end 16 uger, såsom kravet om mekanisk ventilation, alvorlig svigt af et større organsystem eller tegn på en alvorlig, fremadskridende infektion, der er refraktær over for medicinsk behandling.
  • Tilstedeværelsen af ​​eventuelle medicinske kontraindikationer til generel anæstesi og knoglemarvshøst ved aspiration
  • En social situation, der indikerer, at familien muligvis ikke er i stand til at overholde protokolprocedurer og anbefalet lægehjælp.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Behandling
Deltagerne vil gennemgå en knoglemarvshøst på operationsstuen for at få knoglemarvsceller. Celler vil blive isoleret og oprenset ved hjælp af CliniMacs-enheden. Disse celler vil gennemgå vektortransduktion med den lentivirale vektor, der indeholder en normal kopi af γc-gen-genet (CL20-i4-EF1α-hγc-OPT), og derefter vil de transducerede celler blive reinfunderet tilbage i patienten. Deltagerne vil modtage et konditioneringsregime med busulfan 3 dage før og 2 dage før infusion af vektorkorrigerede celler.intervention: CL20-i4-EF1α-hγc-OPT
Genetisk: CL20-i4-EF1α-hγc-OPT
Deltagerne vil gennemgå infusion med autologe CD34+ knoglemarvsceller transduceret med en lentiviral vektor, der indeholder en normal kopi af det humane γc-gen.
Andre navne:
  • selvinaktiverende lentiviral vektor
  • IND 14570
Medicin: Busulfan
Gives intravenøst ​​(IV).
Andre navne:
  • Busulfex®
  • Myleran®
Enhed: CliniMacs
Isolering og oprensning af CD34+ stamceller vil blive udført efter den umodificerede frosne backup er opnået og i overensstemmelse med vores FDA IND og i overensstemmelse med CliniMacs driftsmanual.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med tilstrækkelig celleopsamling og behandling
Tidsramme: Dag 0
Antallet af patienter, der ikke gennemgik mere end to knoglemarvshøster og kryokonservering af mindst 1,0 millioner celler/kg efter vektortransduktion.
Dag 0
Antal patienter med tilstrækkeligt genskabt neutrofiltal efter busulfan-konditionering
Tidsramme: Dag 42 efter genoverførsel
Tilstrækkelig restitution er defineret som absolut neutrofiltal (ANC) >500 celler/μl om dagen +42, medmindre patienten er neutropen før busulfan-administration.
Dag 42 efter genoverførsel
Antal patienter uden grad 4 bivirkninger (AE)
Tidsramme: 42 dage efter genoverførsel
Antallet af patienter, der ikke oplever nogen direkte relateret grad 4 eller større bivirkning.
42 dage efter genoverførsel
Antal patienter med vellykket rekonstituering
Tidsramme: 42 dage efter genoverførsel
Rekonstitution med transducerede celler defineret som påvisning af vektormærkede perifere blodceller ved realtids-PCR ved eller over 0,02 % VCN i total WBC.
42 dage efter genoverførsel
Antal patienter med behandlingssvigt
Tidsramme: 42 dage efter genoverførsel
Behandlingssvigt vil blive defineret som mangel på tilstrækkelig celleopsamling og -behandling, manglende gendannelse af neutrofiltal inden for dag +42, forekomst af grad 4 eller større toksicitet på dag +42 og/eller manglende påvisning af >0,02 % transducerede celler i perifere celler blod om dagen +42 efter genoverførsel.
42 dage efter genoverførsel

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetiske (PK) variabler for busulfan
Tidsramme: Dage -2 og -1 før terapi
Blodudtagninger til farmakokinetisk prøvetagning vil blive udført med dosis 1 og bruges til at bestemme dosismodifikationer for dosis 2, hvis det er nødvendigt. De specifikke tidspunkter for blodudtagning vil være institutionsspecifikke. Sammenfattende statistik vil blive rapporteret.
Dage -2 og -1 før terapi
Antal patienter, der opnår den ønskede terapeutiske AUC for busulfan
Tidsramme: Dag 0
Effekten af ​​busulfan dosis-targeting med busulfan administration hver 24. time i i alt 2 doser for at opnå en kumulativ busulfan AUC på 22 mg*time/L vil blive evalueret. Antallet af patienter, der opnår den ønskede terapeutiske AUC for busulfan, vil blive rapporteret
Dag 0
B-cellefunktion evalueret ved immunrespons
Tidsramme: 52 uger efter genoverførsel
Evaluering kan omfatte γc-ekspression i cirkulerende B-celler, måling af serum-IgG-, IgA- og IgM-koncentration, måling af antistofrespons på vaccination, evaluering af IgG-produktion efter ophør af intravenøs gammaglobulinbehandling hos patienter med kliniske indikationer for at seponere IVIG. Sammenfattende statistik vil blive rapporteret.
52 uger efter genoverførsel
Antal NK-celler
Tidsramme: 52 uger efter genoverførsel
Evaluering vil omfatte flowcytometrievaluering af NK-celleantal. Sammenfattende statistik vil blive rapporteret.
52 uger efter genoverførsel
Vektorkopinummer efter placering af vektorintegrationssteder i sorterede blodceller
Tidsramme: op til 10 år efter genoverførsel
Sorterede T-celler, B-celler, NK-celler, granulocytter og monocytter vil blive evalueret for vektorkopiantal. Undersøgelser af sorterede celler vil også omfatte dyb sekventering med en automatiseret sekventeringsmaskine til karakterisering af insertionssteder og ekspressionsmatrixanalyse af T-cellekloner for at analysere for genekspressionsændringer inden for 100 kb fra insertionsstederne. Sammenfattende statistik vil blive rapporteret.
op til 10 år efter genoverførsel
Begivenhedsfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: fra baseline op til 10 år efter genoverførsel
Hændelse defineres som død, der kræver boost efter infusion, eller en onkogen hændelse. EFS er defineret som tiden fra busulfan-infusion til hændelse defineret her med alle patienter, der overlever på analysetidspunktet, censureret.
fra baseline op til 10 år efter genoverførsel
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: op til 10 år efter genoverførsel
OS er defineret som tiden fra busulfan-infusion til død, hvor alle overlevende patienter på analysetidspunktet er censureret.
op til 10 år efter genoverførsel

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
St. Jude Children's Research Hospital

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Assisi Foundation
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Stephen Gottschalk, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. august 2016

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. august 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. august 2034

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. januar 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. januar 2012

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. januar 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. november 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • LVXSCID-ND
  • P01HL053749 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger