Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at vurdere effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af LCQ908 hos forsøgspersoner med familiært chylomikronæmisyndrom

15. maj 2015 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals
Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om LCQ908 er effektiv og sikker til at sænke triglycerider hos personer med Familiært Chylomikronæmi Syndrom (FCS) (Hyperlipoproteinæmi [HLP] type I). Data fra denne undersøgelse vil blive brugt til at understøtte en registreringsindsendelse af LCQ908 20 mg og 40 mg som behandling af chylomikronæmi hos personer med FCS (HLP Type 1).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
45

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Ouest-Montreal, Canada, H2W1R7
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7P2
        • Novartis Investigative Site
      • Ste-Foy, Quebec, Canada, G1V4M6
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9NT
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Washington
      • Seatlle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex 13, Frankrig, 75651
        • Novartis Investigative Site
  • Holland
      • Meibergdreef 9, Holland, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Spanien, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Sevilla, Andalucia, Spanien, 41013
        • Novartis Investigative Site
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika, 7925
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Köln, Tyskland, 50937
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Skriftligt informeret samtykke givet før en vurdering blev udført for periode I.
  2. Mandlige og kvindelige patienter er mindst 18 år gamle.
  3. Fastende triglycerid ≥ 8,4 mmol/L (750 mg/dL) ved screening.

  4. En etableret diagnose af FCS (HLP Type I) bekræftet gennem ultracentrifugering eller ved dokumenteret anamnese med et fastende triglycerid ≥ 8,4 mmol/L (750 mg/dL) og ved dokumentation af et af følgende ved screening eller i screeningsperioden:

    • Bekræftet homozygot eller sammensat heterozygot for kendte tab af funktionsmutationer i type I-forårsagede gener (såsom LPL, apo C II, GPIHBP1 eller LMF1)
    • Post-heparin plasma LPL-aktivitet på ≤ 20 % af det normale
    • Bekræftet tilstedeværelse af LPL-inaktiverende antistoffer
  5. Historie om pancreatitis.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Nuværende pancreatitis, pancreatitis skulle være inaktiv i mindst 1 uge før screeningsbesøget.
  2. Behandling med fiskeoliepræparater inden for 4 uger før randomisering.
  3. Behandling med galdesyrebindende harpikser (dvs. colesevelam osv.) inden for 4 uger før randomisering.
  4. Behandling med fibrater inden for 4 uger før randomisering.
  5. Glybera [alipogene tiparvovec (AAV1-LPLS447X)] genterapi eksponering inden for de to år forud for screening.
  6. Anamnese med malignitet i ethvert organsystem (bortset fra lokaliseret basalcellekarcinom i huden), behandlet eller ubehandlet, inden for de seneste 5 år, uanset om der er tegn på lokalt tilbagefald eller metastaser.
  7. Enhver kirurgisk eller medicinsk tilstand, akut eller ustabil kronisk sygdom, som kan, baseret på investigators mening, bringe patienten i fare i tilfælde af deltagelse i undersøgelsen eller væsentligt kan ændre absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af undersøgelseslægemidlet.
  8. Anamnese med stof- eller alkoholmisbrug inden for de 12 måneder forud for randomisering eller bevis for sådant misbrug ved screening.
  9. Bevis på leversygdom eller leverskade som indikeret ved unormale leverfunktionstests såsom aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) eller serumbilirubin.
  10. Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) <30mL/min/1,73m2 eller historie med kronisk nyresygdom.
  11. Deltagelse i enhver klinisk undersøgelse inden for fire (4) uger før indledende dosering eller længere, hvis det kræves af lokale regler, eller enhver anden begrænsning af deltagelse baseret på lokale regler.
  12. Anamnese med overfølsomhed over for nogen af ​​undersøgelseslægemidlerne eller over for lægemidler af lignende kemiske klasser.
  13. Gravide eller ammende (ammende) kvinder, hvor graviditet defineres som en kvindes tilstand efter undfangelse og indtil ophør af graviditeten, bekræftet ved en positiv HCG-laboratorietest.
  14. Kvinder i den fødedygtige alder, defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, medmindre de bruger højeffektive præventionsmetoder under dosering og i 100 dage efter seponering af forsøgsmedicin.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: LCQ908 20 mg

I periode II (0-12 uger) dobbeltblind behandling: én LCQ908 20 mg aktiv tablet + én LCQ908 placebo matchende til 40 mg tablet én gang dagligt. Ingen dosistitrering tilladt.

I periode III (12-52 uger) dobbeltblind behandling: Uden nedtitrering vil periode II doseringsregimet følge. Efter beslutning om at nedtitrere: en LCQ908 10 mg aktiv tablet + en LCQ908 placebo matchende til 40 mg tablet + en LCQ908 placebo matchende til 10 mg tabletter én gang dagligt.

En fedtfattig diæt vil blive fulgt og noteret i patientens dagbog.
Medicin: LCQ908
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Medicin: Placebo
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Andre navne:
  • LCQ908
Eksperimentel: LCQ908 40 mg

I periode II (0-12 uger) dobbeltblind behandling: én LCQ908 40 mg aktiv tablet + én LCQ908 placebo matchende til 20 mg tablet én gang dagligt. Ingen dosistitrering tilladt.

I periode III (12-52 uger) dobbeltblind behandling: Uden nedtitrering vil periode II doseringsregimet følge. Efter beslutning om at nedtitrere: en LCQ908 20 mg aktiv tablet + en LCQ908 placebo matchende til 40 mg tablet + en LCQ908 placebo matchende til 10 mg tabletter én gang dagligt.

En fedtfattig diæt vil blive fulgt og noteret i patientens dagbog.
Medicin: LCQ908
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Medicin: Placebo
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Andre navne:
  • LCQ908
Placebo komparator: Placebo

I periode II (0-12 uger) dobbelt-blind behandling: én LCQ908 placebo matchende til 40 mg tablet + én LCQ908 placebo matchende til 20 mg tablet én gang dagligt.

I periode III (12-52 uger) dobbeltblind behandling: Uden nedtitrering vil periode II doseringsregimet følge. Efter beslutning om nedtitrering: en LCQ908 placebo matchende til 40 mg tablet + en LCQ908 placebo matchende til 20 mg tablet + en LCQ908 placebo matchende til 10 mg tabletter én gang dagligt.

En fedtfattig diæt vil blive fulgt og noteret i patientens dagbog.
Medicin: Placebo
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Andre navne:
  • LCQ908

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i fastende triglycerider fra baseline til 12 uger
Tidsramme: Baseline til 12 uger
Blodprøver blev indsamlet til et fastende lipidpanel, inklusive triglycerider. Hvis 12-ugers-værdien manglede, blev måleværdien ved 12 uger eller den sidste tilgængelige post-baseline-måleværdi under den dobbeltblindede behandlingsperiode analyseret. Baseline er defineret som gennemsnittet af fastende triglyceridværdier taget på dag -3 og dag 1. Justerede geometriske middelværdier beregnes ved at tilbagetransformere de justerede middelværdier fra modellen og udtrykke som en procentvis ændring fra baseline.
Baseline til 12 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter, der reagerer på undersøgelsesbehandling ved at opnå fastende triglycerider (TG) på mindst 40 % fra baseline eller endelig fastende TG < 8,4 mmol/L (750 mg/dL)
Tidsramme: Baseline, 12 uger, 24 uger, 52 uger
Procent beregnet som (m/n)*100 hvor m = antal patienter, der reagerer; n = antallet af patienter med ikke-manglende fastende triglycerid.
Baseline, 12 uger, 24 uger, 52 uger
Procentdel af patienter, der reagerer på undersøgelsesbehandling ved at opnå endelige fastende triglycerider < 8,4 mmol/L (750 mg/dL)
Tidsramme: 12 uger, 24 uger, 52 uger
Procent beregnet som (m/n)*100 hvor m = antal patienter, der reagerer; n = antallet af patienter med ikke-manglende fastende triglycerid.
12 uger, 24 uger, 52 uger
Procentdel af patienter, der reagerer på undersøgelsesbehandling ved at opnå fastende triglycerider (TG) på mindst 40 % fra baseline
Tidsramme: Baseline, 12 uger, 24 uger, 52 uger
Procent beregnet som (m/n)*100 hvor m = antal patienter, der reagerer; n = antallet af patienter med ikke-manglende fastende triglycerid.
Baseline, 12 uger, 24 uger, 52 uger
Procentdel af patienter, der opnår fastende triglycerider (TG)-måltærskler
Tidsramme: 12 uger, 24 uger, 52 uger
Procentdel af patienter, der når målværdier på <1000 mg/dL eller målværdier på < 2000 mg/dL for fastende triglycerider, er rapporteret. Andel beregnet som (m/n)*100; hvor 'm' Antallet af patienter, der når målværdier for fastende triglycerid, 'n' antallet af patienter med ikke-manglende fastende triglycerid.
12 uger, 24 uger, 52 uger
Procentvis ændring fra baseline i fastende triglycerider
Tidsramme: Baseline, 24 uger, 52 uger
Baseline, 24 uger, 52 uger
Procentvis ændring fra baseline for postprandiale triglycerider efter den standardiserede måltidstolerancetest i uge 12
Tidsramme: 0-24 timer ved baseline, uge ​​12
Postprandiale toptriglycerider - maksimal triglyceridværdi over 0-24 timer Postprandiale triglycerider AUC0-24 - areal under tidskurven for triglycerider over 0-24 Justerede geometriske middelværdier beregnes ved at tilbagetransformere de justerede middelværdier fra modellen og udtrykt som en procentvis ændring fra baseline. timer
0-24 timer ved baseline, uge ​​12
Farmakokinetik af LCQ908 - Laveste koncentration (Cmin) og observeret maksimal blodkoncentration (Cmax)
Tidsramme: 0, 1, 2, 3, 4, 6 og 24 timer i uge 12
Laveste observerede blodkoncentration (Cmin) og observeret maksimal blodkoncentration (Cmax) efter lægemiddeladministration afledt af ikke-kompartmental analyse ved brug af planlagt prøvetagningstid for hele datasættet.
0, 1, 2, 3, 4, 6 og 24 timer i uge 12
Farmakokinetik af LCQ908- AUC (0-24 timer) område under plasmakoncentrationstidskurven
Tidsramme: 0, 1, 2, 3, 4, 6 og 24 timer i uge 12
Arealet under koncentration-tid-kurven fra tid nul til 24 timer efter lægemiddeladministration blev beregnet ved at anvende lineær trapezregel.
0, 1, 2, 3, 4, 6 og 24 timer i uge 12
Farmakokinetik af LCQ908 - Tid til at nå maksimal koncentration efter lægemiddeladministration Tmax (timer)
Tidsramme: 0, 1, 2, 3, 4, 6 og 24 timer i uge 12
0, 1, 2, 3, 4, 6 og 24 timer i uge 12
Farmakokinetik af LCQ908 - Gennemsnitlig observeret blodkoncentration (Cavg)
Tidsramme: 0, 1, 2, 3, 4, 6 og 24 timer i uge 12
Gennemsnitlig observeret blodkoncentration målt ved (AUC0-24)/24.
0, 1, 2, 3, 4, 6 og 24 timer i uge 12
Antal rapporterede patienter med enhver bivirkning, alvorlig bivirkning og død
Tidsramme: 52 uger
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. maj 2014

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. maj 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. december 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. januar 2012

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. januar 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. juni 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. maj 2015

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CLCQ908B2302
  • 2011-005535-68 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger