Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sparsom konvertering til unormal TCD (transkraniel doppler) elevation (SCATE) (SCATE)

13. januar 2016 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Spare konvertering til unormal TCD-elevation (SCATE) - et klinisk fase III-forsøg til at sammenligne standardbehandling (observation) med alternativ terapi (hydroxyurea) for at reducere risikoen for at konvertere til en unormal TCD-hastighed hos børn med seglcelleanæmi og betinget forbehandling TCD-hastigheder.

Det primære mål med fase III SCATE-studiet er at sammenligne 30 måneders alternativ behandling (hydroxyurinstof) med standardbehandling (observation) hos børn med seglcelleanæmi og betinget (170 - 199 cm/sek.) transkraniel Doppler (TCD) hastighed. For at det alternative behandlingsregime (hydroxyurinstof) kan erklæres overlegent i forhold til standardbehandlingsregimet (observation), skal den hydroxyurinstof-behandlede gruppe have en tre gange reduktion i forekomsten af ​​konvertering til unormale TCD-hastigheder (≥ 200 cm/sek.), sammenlignet med til standardbehandlingsarmen.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Resultater fra tidligere undersøgelser bekræfter en øget risiko for slagtilfælde blandt børn med betingede TCD-hastigheder. Derudover tyder undersøgelser på, at patienter, der var til observation alene, konverterede fra betinget TCD (moderat risikokategori) til en unormal TCD (med en meget højere risiko for primært slagtilfælde) inden for 30 måneder efter den første identifikation af den betingede TCD-hastighed; denne konvertering førte i alle tilfælde til indledning af kroniske og ubestemte transfusioner. Foreløbige data tyder på, at risikoen for konvertering til unormale TCD-hastigheder vil være mindst tre gange mindre for forsøgspersoner med betingede TCD-hastigheder på hydroxyurinstof. Denne vigtige forskel i konverteringsrisikorate tyder på, at en alternativ behandling kan have en væsentlig og gavnlig indvirkning på patienter med forhøjede TCD-hastigheder.

En alternativ behandling kunne beskytte hjernen hos patienter med SCA og betingede TCD-hastigheder, som har øget risiko for slagtilfælde. At undgå kroniske blodtransfusioner ville være en stor fordel for alle børn med seglcellesygdom, især dem i udviklingslande, hvor blodforsyningen kan være mindre sikker (i sammenligning med den i USA) eller utilgængelig og meget dyr.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
38

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
    • Rio de Janeiro
      • Centro, Rio de Janeiro, Brasilien
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
  • Forenede Stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
  • Jamaica
    • Kingston
      • Mona, Kingston, Jamaica
        • Tropical Medicine Research Institute, University of the West Indies (UWI)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 10 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Pædiatriske forsøgspersoner med svære former for seglcelleanæmi (HbSS, HbSβ0 thalassæmi, HbSD, HbSOArab)
  2. Alder: ≥ 2 og < 11 år på tilmeldingstidspunktet
  3. Betinget TCD-hastighed (170 - 199 cm/sek.) ved transkraniel Doppler-ultralydsundersøgelse inden for 3 måneder efter tilmelding
  4. Forælder eller værge er villig og i stand til at give informeret samtykke
  5. Evne til at overholde undersøgelsesrelaterede behandlinger, evalueringer og opfølgning

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere unormal TCD-hastighed
  2. Anamnese med klinisk slagtilfælde

  3. Manglende evne til at tage eller tolerere daglig oral hydroxyurinstof, herunder

    • Kendt allergi over for hydroxyurinstofbehandling
    • Kendt positiv serologi til HIV-infektion
    • Kendt malignitet
    • Aktuel amning

  4. Unormale laboratorieværdier ved indledende evaluering (midlertidige udelukkelser):

    • Hæmoglobinkoncentration < 6,0 gm/dL
    • Absolut retikulocyttal < 100 x 10^9/L med en hæmoglobinkoncentration < 8,0 gm/dL
    • WBC-antal < 3,0 x 10^9/L
    • Absolut neutrofiltal (ANC) < 1,0 x 10^9/L
    • Blodpladeantal < 100 x 10^9/L
  5. Nuværende anvendelse af terapeutiske midler til seglcellesygdom (f.eks. hydroxyurinstof, arginin, decitabin, magnesium, kroniske transfusioner). Forsøgspersoner skal holde sig fra terapeutiske midler for seglcellesygdom i mindst 3 måneder før indskrivning.
  6. Aktuel deltagelse i andre terapeutiske kliniske forsøg
  7. Serumkreatinin mere end det dobbelte af den øvre aldersgrænse ELLER ≥ 1,0 mg/dL
  8. Enhver tilstand eller kronisk sygdom, som efter den kliniske investigators mening gør deltagelse uhensigtsmæssig
  9. Graviditet (kun for postmenarkale kvinder)
  10. Erytrocyttransfusion inden for de seneste 2 måneder
  11. Tidligere stamcelletransplantation eller anden myelosuppressiv behandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Ingen indgriben: Standardterapi: Observation
Halvdelen af ​​forsøgspersonerne vil kun blive randomiseret til klinisk observation, hvilket inkluderer månedlige besøg med kliniske evalueringer, laboratorietests og TCD-endepunktsundersøgelser
Eksperimentel: Hydroxyurinstof
Halvdelen af ​​forsøgspersonerne vil blive randomiseret til hydroxyurinstof, taget som kapsler (300 mg, 400 mg eller 500 mg) eller som en flydende formulering (100 mg/ml). Hydroxyurea vil blive indgivet én gang dagligt gennem munden. Forsøgspersoner vil blive overvåget månedligt med kliniske evalueringer, laboratorietests og TCD-endepunktsundersøgelser.
Medicin: Hydroxyurinstof
Hydroxyurea vil blive indgivet én gang dagligt, enten i kapselform (300 mg, 400 mg eller 500 mg) eller som en flydende formulering (100 mg/ml). Dosering vil begynde ved 20 mg/kg/dag. Dosiseskalering vil ske i trin på 5 mg/kg/dag, justeret hver 8. uge, medmindre der opstår hæmatologisk toksicitet.
Andre navne:
  • Hydrea
  • Hydroxycarbamid
  • Droxia

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Konvertering til unormalt maksimum TAMV
Tidsramme: 30 måneder
Det primære endepunkt for SCATE-studiet er den kumulative forekomst af konvertering til unormal maksimal TAMV (tidsgennemsnitlig middelhastighed) målt ved transkraniel doppler (TCD) ultralyd. Forsøgspersoner skal have betingede hastigheder ved baseline, defineret som 170 - 199 cm/sek., hvilket indikerer moderat slagtilfælde. Unormale hastigheder er defineret som ≥ 200 cm/sek., hvilket indikerer høj risiko for slagtilfælde. Antallet af konverteringer fra betingede hastigheder til unormale hastigheder i hver behandlingsarm vil blive sammenlignet som det primære resultat.
30 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serielle TCD-hastigheder
Tidsramme: 30 måneder
Dette sekundære resultatmål vil være det højeste TAMV opnået i specifikke arterier. Serielle TCD-hastigheder måles gennem hele SCATE-forsøget og vil blive sammenlignet med basislinjeværdien.
30 måneder
Kumulativ forekomst af neurologiske hændelser
Tidsramme: 30 måneder
Den kumulative forekomst af neurologiske hændelser som et sekundært endepunkt, som omfatter både slagtilfælde og ikke-slagtilfælde neurologiske hændelser, vil blive bestemt over behandlingsperioden for både standard og alternative arme.
30 måneder
Kumulativ forekomst af ikke-neurologiske hændelser
Tidsramme: 30 måneder
Den kumulative forekomst af ikke-neurologiske seglcelle-relaterede hændelser, herunder vaso-okklusion og miltsekvestrering, vil blive estimeret over behandlingsperioden for både standard- og alternative arme.
30 måneder
Livskvalitet
Tidsramme: 30 måneder
Standardmål for livskvalitet vil blive taget på bestemte tidspunkter, såvel som et nyudviklet mål for seglcellesygdoms livskvalitet.
30 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
St. Jude Children's Research Hospital
Tropical Medicine Research Institute
Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2014

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. februar 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. februar 2012

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. februar 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. februar 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. januar 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • H-29205 SCATE
  • R01HL098239 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger