Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sparsom konvertering til unormal TCD (transkraniel doppler) elevation (SCATE) (SCATE)

13. januar 2016 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Spare konvertering til unormal TCD-elevation (SCATE) - et klinisk fase III-forsøg til at sammenligne standardbehandling (observation) med alternativ terapi (hydroxyurea) for at reducere risikoen for at konvertere til en unormal TCD-hastighed hos børn med seglcelleanæmi og betinget forbehandling TCD-hastigheder.

Det primære mål med fase III SCATE-studiet er at sammenligne 30 måneders alternativ behandling (hydroxyurinstof) med standardbehandling (observation) hos børn med seglcelleanæmi og betinget (170 - 199 cm/sek.) transkraniel Doppler (TCD) hastighed. For at det alternative behandlingsregime (hydroxyurinstof) kan erklæres overlegent i forhold til standardbehandlingsregimet (observation), skal den hydroxyurinstof-behandlede gruppe have en tre gange reduktion i forekomsten af ​​konvertering til unormale TCD-hastigheder (≥ 200 cm/sek.), sammenlignet med til standardbehandlingsarmen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Resultater fra tidligere undersøgelser bekræfter en øget risiko for slagtilfælde blandt børn med betingede TCD-hastigheder. Derudover tyder undersøgelser på, at patienter, der var til observation alene, konverterede fra betinget TCD (moderat risikokategori) til en unormal TCD (med en meget højere risiko for primært slagtilfælde) inden for 30 måneder efter den første identifikation af den betingede TCD-hastighed; denne konvertering førte i alle tilfælde til indledning af kroniske og ubestemte transfusioner. Foreløbige data tyder på, at risikoen for konvertering til unormale TCD-hastigheder vil være mindst tre gange mindre for forsøgspersoner med betingede TCD-hastigheder på hydroxyurinstof. Denne vigtige forskel i konverteringsrisikorate tyder på, at en alternativ behandling kan have en væsentlig og gavnlig indvirkning på patienter med forhøjede TCD-hastigheder.

En alternativ behandling kunne beskytte hjernen hos patienter med SCA og betingede TCD-hastigheder, som har øget risiko for slagtilfælde. At undgå kroniske blodtransfusioner ville være en stor fordel for alle børn med seglcellesygdom, især dem i udviklingslande, hvor blodforsyningen kan være mindre sikker (i sammenligning med den i USA) eller utilgængelig og meget dyr.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

38

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
    • Rio de Janeiro
      • Centro, Rio de Janeiro, Brasilien
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
  • Forenede Stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
  • Jamaica
    • Kingston
      • Mona, Kingston, Jamaica
        • Tropical Medicine Research Institute, University of the West Indies (UWI)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 10 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Pædiatriske forsøgspersoner med svære former for seglcelleanæmi (HbSS, HbSβ0 thalassæmi, HbSD, HbSOArab)
  2. Alder: ≥ 2 og < 11 år på tilmeldingstidspunktet
  3. Betinget TCD-hastighed (170 - 199 cm/sek.) ved transkraniel Doppler-ultralydsundersøgelse inden for 3 måneder efter tilmelding
  4. Forælder eller værge er villig og i stand til at give informeret samtykke
  5. Evne til at overholde undersøgelsesrelaterede behandlinger, evalueringer og opfølgning

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere unormal TCD-hastighed
  2. Anamnese med klinisk slagtilfælde

  3. Manglende evne til at tage eller tolerere daglig oral hydroxyurinstof, herunder

    • Kendt allergi over for hydroxyurinstofbehandling
    • Kendt positiv serologi til HIV-infektion
    • Kendt malignitet
    • Aktuel amning

  4. Unormale laboratorieværdier ved indledende evaluering (midlertidige udelukkelser):

    • Hæmoglobinkoncentration < 6,0 gm/dL
    • Absolut retikulocyttal < 100 x 10^9/L med en hæmoglobinkoncentration < 8,0 gm/dL
    • WBC-antal < 3,0 x 10^9/L
    • Absolut neutrofiltal (ANC) < 1,0 x 10^9/L
    • Blodpladeantal < 100 x 10^9/L
  5. Nuværende anvendelse af terapeutiske midler til seglcellesygdom (f.eks. hydroxyurinstof, arginin, decitabin, magnesium, kroniske transfusioner). Forsøgspersoner skal holde sig fra terapeutiske midler for seglcellesygdom i mindst 3 måneder før indskrivning.
  6. Aktuel deltagelse i andre terapeutiske kliniske forsøg
  7. Serumkreatinin mere end det dobbelte af den øvre aldersgrænse ELLER ≥ 1,0 mg/dL
  8. Enhver tilstand eller kronisk sygdom, som efter den kliniske investigators mening gør deltagelse uhensigtsmæssig
  9. Graviditet (kun for postmenarkale kvinder)
  10. Erytrocyttransfusion inden for de seneste 2 måneder
  11. Tidligere stamcelletransplantation eller anden myelosuppressiv behandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Ingen indgriben: Standardterapi: Observation
Halvdelen af ​​forsøgspersonerne vil kun blive randomiseret til klinisk observation, hvilket inkluderer månedlige besøg med kliniske evalueringer, laboratorietests og TCD-endepunktsundersøgelser
Eksperimentel: Hydroxyurinstof
Halvdelen af ​​forsøgspersonerne vil blive randomiseret til hydroxyurinstof, taget som kapsler (300 mg, 400 mg eller 500 mg) eller som en flydende formulering (100 mg/ml). Hydroxyurea vil blive indgivet én gang dagligt gennem munden. Forsøgspersoner vil blive overvåget månedligt med kliniske evalueringer, laboratorietests og TCD-endepunktsundersøgelser.
Medicin: Hydroxyurinstof
Hydroxyurea vil blive indgivet én gang dagligt, enten i kapselform (300 mg, 400 mg eller 500 mg) eller som en flydende formulering (100 mg/ml). Dosering vil begynde ved 20 mg/kg/dag. Dosiseskalering vil ske i trin på 5 mg/kg/dag, justeret hver 8. uge, medmindre der opstår hæmatologisk toksicitet.
Andre navne:
  • Hydrea
  • Hydroxycarbamid
  • Droxia

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Konvertering til unormalt maksimum TAMV
Tidsramme: 30 måneder
Det primære endepunkt for SCATE-studiet er den kumulative forekomst af konvertering til unormal maksimal TAMV (tidsgennemsnitlig middelhastighed) målt ved transkraniel doppler (TCD) ultralyd. Forsøgspersoner skal have betingede hastigheder ved baseline, defineret som 170 - 199 cm/sek., hvilket indikerer moderat slagtilfælde. Unormale hastigheder er defineret som ≥ 200 cm/sek., hvilket indikerer høj risiko for slagtilfælde. Antallet af konverteringer fra betingede hastigheder til unormale hastigheder i hver behandlingsarm vil blive sammenlignet som det primære resultat.
30 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serielle TCD-hastigheder
Tidsramme: 30 måneder
Dette sekundære resultatmål vil være det højeste TAMV opnået i specifikke arterier. Serielle TCD-hastigheder måles gennem hele SCATE-forsøget og vil blive sammenlignet med basislinjeværdien.
30 måneder
Kumulativ forekomst af neurologiske hændelser
Tidsramme: 30 måneder
Den kumulative forekomst af neurologiske hændelser som et sekundært endepunkt, som omfatter både slagtilfælde og ikke-slagtilfælde neurologiske hændelser, vil blive bestemt over behandlingsperioden for både standard og alternative arme.
30 måneder
Kumulativ forekomst af ikke-neurologiske hændelser
Tidsramme: 30 måneder
Den kumulative forekomst af ikke-neurologiske seglcelle-relaterede hændelser, herunder vaso-okklusion og miltsekvestrering, vil blive estimeret over behandlingsperioden for både standard- og alternative arme.
30 måneder
Livskvalitet
Tidsramme: 30 måneder
Standardmål for livskvalitet vil blive taget på bestemte tidspunkter, såvel som et nyudviklet mål for seglcellesygdoms livskvalitet.
30 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
St. Jude Children's Research Hospital
Tropical Medicine Research Institute
Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. februar 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. februar 2012

Først opslået (Skøn)

13. februar 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

8. februar 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. januar 2016

Sidst verificeret

1. januar 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • H-29205 SCATE
  • R01HL098239 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcelleanæmi

Kliniske forsøg med Hydroxyurinstof

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner