Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PUMA-forsøget er et forsøg med en enkelt ProHema-moduleret navlestrengsblod (CB)-enhed som en del af en dobbelt CB-transplantation hos patienter med hæmatologiske maligniteter.

26. november 2021 opdateret af: Fate Therapeutics

Et fase 2 kontrolleret forsøg med en enkelt ProHema®-CB-enhed (ex vivo-moduleret humant navlestrengsblod) som del af en dobbelt navlestrengsblodtransplantation efter myeloablativ eller reduceret intensitetskonditionering for patienter i alderen 15-65 år med hæmatologiske maligniteter.

Denne undersøgelse er et åbent, randomiseret, prospektivt og historisk kontrolleret forsøg af sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt ProHema-CB-enhed, der anvendes som del af en dobbelt CB-transplantation efter myeloablativ eller reduceret intensitetskonditionering for forsøgspersoner i alderen 15-65 år med hæmatologiske maligniteter . Maksimalt 60 kvalificerede forsøgspersoner vil blive tilmeldt og behandlet i forsøget på cirka 10 centre i USA.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Alle forsøgspersoner vil modtage et myeloablativt eller reduceret intensitetsbehandlingsregime, hvorefter de vil modtage 2 Human Leukocyte Antigen (HLA)-matchede eller delvist matchede navlestrengsblod (UCB) enheder. I alt 40 forsøgspersoner vil modtage én ProHema-CB som del af en dobbelt CB-transplantation, og yderligere 20 forsøgspersoner vil blive tilmeldt som samtidige kontroller. Bestemmelsen af, hvilken CB-enhed, der vil være ProHema-CB-enheden, vil primært blive taget baseret på graden af ​​HLA-match.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
62

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University-Winship Cancer Institute
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Forenede Stater, 60153
        • Loyola University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute- Hematopoietic Stem Cell Transplant Program
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State University Comprehensive Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health Sciences

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

15 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inkludering:

  1. Patienter med hæmatologiske maligniteter, for hvem allogen stamcelletransplantation anses for at være klinisk passende. Støtteberettigede sygdomme og stadier omfatter:

    1. Akut lymfatisk leukæmi (ALL) (inklusive T-lymfoblastisk lymfom) i fuldstændig remission (CR).

      • Remission er defineret som < 5 % blaster uden morfologiske karakteristika for akut leukæmi i en knoglemarv med > 5 % cellularitet.

    2. Myelodysplastisk sygdom, International Prognostic Scoring System (IPSS) Intermediate-2 eller Høj risiko (f.eks. refraktær anæmi med overskydende blaster (RAEB), refraktær anæmi med overskydende blaster i transformation (RAEBt) eller refraktær anæmi med svær pancytopeni eller højrisiko cytogenetik. Patienter skal have modtaget induktionskemoterapi af leukæmi-typen inden for ≤ 3 måneder og med ≤ 10 % blaster med et knoglemarvsaspirat; et enkelt hypomethylerende middel anses ikke for at være tilstrækkelig cytotoksisk kemoterapi; alle undertyper undtagen kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML).

    3. Akut myelogen leukæmi (AML) i højrisiko første CR eller anden eller efterfølgende CR.

      • Højrisiko første CR er defineret af, men er ikke begrænset til mindst én af følgende faktorer: mere end én cyklus af induktionskemoterapi for at opnå CR, tidligere myelodysplastisk syndrom (MDS), tilstedeværelse af fms-lignende tyrosinkinase 3 (FLT3) abnormiteter , fransk-amerikansk-britisk (FAB) M6- eller M7-undertyper af leukæmi eller ugunstig cytogenetik.
      • Remission er defineret som < 5 % blaster uden morfologiske karakteristika for akut leukæmi (f. Auer Rods) i en knoglemarv med > 5 % cellularitet.
      • AML som følge af myelofibrose er ikke tilladt.
    4. Bifænotypisk/udifferentieret leukæmi ved første eller efterfølgende CR (samme definition af CR som for ALL/AML).
    5. Kronisk myelogen leukæmi (CML) med forudgående eksponering for cytotoksisk kemoterapi til behandling af blastfase eller med påvist intolerance over for mindst 2 tyrosinkinasehæmmere.

    6. Non Hodgkins lymfom (T-celle, storcellet eller kappecelle) eller Hodgkins lymfom i anden eller efterfølgende CR eller i partiel remission (PR) med dokumenteret kemosensitivitet. Derudover marginal zone lymfom eller follikulær lymfom, der er udviklet efter ≥ 2 behandlinger (eksklusive enkeltstof rituximab).

      • Hvis det myeloablative konditioneringsregime er valgt, er en historie med tidligere myeloablativ procedure ikke tilladt.
      • Hvis konditioneringsregimen med reduceret intensitet vælges, og forsøgspersonen har haft en tidligere autolog transplantation, skal det have fundet sted > 3 måneder fra det forventede dag 0-besøg.
  2. Mangel på passende 5 6/6 HLA-matchet relateret eller (hvis institutionelle retningslinjer tilsiger) passende 8/8 HLA A, B, C, DRß1-matchet ikke-relateret donor; eller ikke-relateret donor ikke tilgængelig inden for en passende tidsramme.
  3. Begge navlestrengsblod-enheder (CBU'er) er kvalificeret af Fate Therapeutics
  4. Alder 15 til 55 år (myeloablativt regime) eller 15 til 65 år (regime med reduceret intensitet)
  5. Kropsvægt > 45 kg
  6. Undersøgerens valg af konditioneringsregime (myeloablativ eller reduceret intensitet)
  7. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus 0 til 2.
  8. Underskrevet Institutional Review Board (IRB) godkendt Informed Consent Form (ICF).

Undtagelse:

  1. Historie om tidligere allogen transplantation
  2. Hjertesygdom: symptomatisk kongestiv hjerteinsufficiens eller tegn på venstre ventrikulær dysfunktion (udstødningsfraktion < 50%) målt ved gated radionuklidventrikulogram eller ekkokardiogram; aktiv angina pectoris eller ukontrolleret hypertension; historie med myokardieinfarkt med deprimeret ejektionsfraktion.
  3. Lungesygdom: symptomatisk kronisk obstruktiv lungesygdom, symptomatisk restriktiv lungesygdom eller korrigeret diffusionskapacitet for carbonmonoxid (DLCO) på < 50 % af forventet, korrigeret for hæmoglobin.
  4. Nyresygdom: serumkreatinin > 2,0 mg/dl og beregnet kreatininclearance < 40 ml/min.
  5. Leversygdom: serumbilirubin > 2,0 mg/dl (undtagen i tilfælde af Gilberts syndrom eller igangværende hæmolytisk anæmi), aspartataminotransferase (SGOT) eller alaninaminotransferase (SGPT) > 5 × øvre normalgrænse.
  6. Neurologisk sygdom: symptomatisk leukoencefalopati, malignitet i aktivt centralnervesystem (CNS) eller andre neuropsykiatriske abnormiteter, der menes at udelukke transplantation.
  7. HIV antistof.
  8. Ukontrolleret infektion.
  9. Graviditet eller ammende mor.
  10. Manglende evne til at overholde kravene til pleje efter allogen stamcelletransplantation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: ProHema-CB med MAC præparativt regime
ProHema-CB og Wash-Only CB-enhed med myeloablativt konditioneringsregime (MAC)
Biologisk: ProHema-CB
Ex-vivo CXCR4 opregulerede hæmatopoietiske progenitorceller, navlestrengsblod
EKSPERIMENTEL: ProHema-CB med RIC præparativt regime
ProHema-CB og Wash-Only CB-enhed med konditioneringsregime med reduceret intensitet (RIC)
Biologisk: ProHema-CB
Ex-vivo CXCR4 opregulerede hæmatopoietiske progenitorceller, navlestrengsblod
PLACEBO_COMPARATOR: Styrearm med MAC forberedende regime
To Wash-Only CB-enheder (ubehandlet CB) med myeloablativt konditioneringsregime
Biologisk: Ubehandlet CB
Navlestrengsblod
PLACEBO_COMPARATOR: Styrearm med RIC præparativt regime
To vaskbare CB-enheder (ubehandlet CB) med konditioneringsregime med reduceret intensitet
Biologisk: Ubehandlet CB
Navlestrengsblod

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens for tidlig neutrofil engraftment ved hjælp af myeloablativ konditionering
Tidsramme: Neutrofil engraftment < 26 dage
For at bestemme hastigheden af ​​neutrofil engraftment efter en enkelt ProHema-CB-enhed anvendes som en del af en dobbelt CB-transplantation efter myeloablativ konditionering for forsøgspersoner med hæmatologiske maligniteter.
Neutrofil engraftment < 26 dage
Frekvens for tidlig neutrofil engraftment ved hjælp af Reduced Intensity Conditioning
Tidsramme: Neutrofil engraftment < 21 dage
For at bestemme hastigheden af ​​neutrofil engraftment efter en enkelt ProHema-CB-enhed anvendes som en del af en dobbelt CB-transplantation efter reduceret intensitetskonditionering for forsøgspersoner med hæmatologiske maligniteter.
Neutrofil engraftment < 21 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Fate Therapeutics

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Chris Storgard, M.D., Fate Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. maj 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. juni 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. juni 2012

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. juni 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
30. november 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. november 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • FT1050-03

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger