Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Retssag af HQK-1001 i Beta Thalassemia Intermedia i Libanon (LB-04-THAL)

13. marts 2013 opdateret af: Boston University

En åben-label fase 2-undersøgelse af HQK-1001 i emner med beta-thalassemi intermedia

Beta-thalassæmi intermedia-syndromer er genetiske anæmier forårsaget af mutationer, der reducerer produktionen af ​​beta-globin, en vigtig bestanddel af hæmoglobin A hos voksne, det protein, der leverer ilt til hele kroppen. Patienter lider af dårlig vækst, træthed, hjertesvigt, endokrine mangler, og i sidste ende kræver mange kroniske blodtransfusioner. Der er ingen godkendt terapeutisk middel til mangel på beta-globinkæder ved beta-thalassæmi.

Dette forsøg vil studere et oralt lægemiddel, der stimulerer produktionen af ​​føtalt globin, en alternativ type, som produceres af alle mennesker, men som normalt slukkes i spædbarnsalderen. Denne type globin kan kompensere for det manglende protein i beta-thalassæmi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et forsøg med en eksperimentel oral medicin, som stimulerer produktionen af ​​føtalt hæmoglobin, en medfødt type hæmoglobin, som normalt fremstilles, men som undertrykkes i spædbarnsalderen. Føtalt globin (HbF) kan udføre funktionen af ​​det manglende beta-globin og reducere anæmi ved beta-thalassæmi, når det produceres i højere mængder end normalt.

I dette forsøg vil 10 patienter med beta-thalassæmi intermedia i Libanon alle modtage studielægemidlet i 6 måneder i en dosis, som tidligere har vist sig at være sikker hos normale frivillige og hos beta-thalassæmi- og seglcellepatienter og til at stimulere fosterets globinproduktion i mange, når de gives i korte perioder. Formålet med dette forsøg er følgende:

  1. For at bestemme, om det samlede hæmoglobinniveau stiger over baseline hos nogle forsøgspersoner, når undersøgelseslægemidlet tages i 26 uger.
  2. For at bestemme, om føtalt globin er øget over baseline-niveauer i en del af forsøgspersonerne, når undersøgelseslægemidlet tages i 26 uger.
  3. For at bestemme antallet af uønskede hændelser, der opstår efter 26 ugers administration af undersøgelseslægemidlet i beta-thalassæmi intermedia-personer.

Efter en screeningsperiode vil forsøgspersonerne tage studielægemidlet derhjemme en gang om dagen. De vil blive set en gang hver 4. uge til undersøgelser og laboratorieundersøgelser i doseringsperioden og i 4 uger derefter.

Dette forsøg vil give et vigtigt skridt i evalueringen af ​​en potentiel behandling for patienter med beta-thalassæmi intermedia, som kan bruges over hele verden, hvis den er effektiv og sikker.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
10

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

16 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af beta-thalassæmi intermedia
  • Alder 16-50 år
  • Gennemsnitlige totale Hgb-niveauer mellem 6,0 og 9,0 gm/dl inden for 30 dage efter startdosis af studielægemidlet
  • I stand til at overholde alle undersøgelsesprocedurer
  • Hvis kvinde og i den fødedygtige alder, skal have en dokumenteret negativ graviditetstest før indrejse og hver 4. uge

Ekskluderingskriterier:

  • Transfusion af røde blodlegemer inden for 3 måneder før administration af undersøgelseslægemidlet
  • QT-segment korrigeret (QTc)> 450 msek
  • Brug af erytropoiesestimulerende midler (ESA) inden for 9 dage efter første dosis
  • Hydroxyureabehandling inden for 6 måneder efter første undersøgelseslægemiddel
  • Anamnese med betydelige arytmier, synkope eller genoplivning
  • Alanin Transaminase (ALT) > 4x øvre normalgrænse
  • Serum kreatinin > 1,5 mg/dl
  • Sse af jernchelaterende midler inden for 7 dage efter første dosis
  • Pulmonal hypertension, der kræver iltbehandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Natrium 2,2 dimethylbutyrat
En enkelt dosis (20 mg/kg/dag) af undersøgelseslægemidlet tages én gang dagligt gennem munden.
Medicin: Natrium 2,2 dimethylbutyrat
Orale kapsler, dosis 20 mg/kg/dag, én gang dagligt i 26 uger
Andre navne:
  • ST20

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At måle ændringer fra baseline i total hæmoglobin, når HQK-1001 administreres oralt i 26 uger hos forsøgspersoner med beta-thalassæmi intermedia.
Tidsramme: 6 måneder
Baseline hæmoglobinniveauer vil blive bestemt i hvert forsøgsperson og gennemsnittet af niveauer opnået ved et screeningsbesøg og på dag ét af undersøgelsen, før noget lægemiddel tages. Hæmoglobinniveauer vil derefter blive analyseret hver 4. uge i løbet af 26 uger efter indtagelse af undersøgelseslægemidlet og i 4 uger efter, at doseringen er afsluttet. Ændringer fra baseline vil blive fastlagt.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At måle antallet af bivirkninger, der opstår med HQK-1001-behandling, når det gives over 26 uger i beta-thalassæmi intermedia.
Tidsramme: 6 måneder
Bivirkninger, der opstår under administration af HQK-1001 i 26 uger, vil blive registreret hver 4. uge.
6 måneder
At måle ændringer fra baseline i HbF under behandling med HQK-1001 i 26 uger i beta-thalassæmi intermedia.
Tidsramme: 6 måneder
Niveauer af HbF vil blive beregnet som gennemsnit fra et screeningsbesøg og dag 1 af undersøgelsen før enhver lægemiddelbehandling. HbF-niveauer vil derefter blive målt hver 4. uge under behandlingen og i 4 uger efter behandlingen og sammenlignet med hvert individs baseline-værdi. Antallet af forsøgspersoner, hvor en stigning i HbF udvikler sig over individers gennemsnitlige basislinjeværdi, vil blive opnået.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Boston University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Susan P Perrine, MD, Boston University
  • Ledende efterforsker: Adlette Inati, MD, Chronic Care Center and Rafik Hariri University Hospital, Beirut, Lebanon

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2012

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. juli 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. juli 2012

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. juli 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. marts 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. marts 2013

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • HQK-P2-THAL

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger