Retssag af HQK-1001 i Beta Thalassemia Intermedia i Libanon (LB-04-THAL)

Dette er et forsøg med en eksperimentel oral medicin, som stimulerer produktionen af ​​føtalt hæmoglobin, en medfødt type hæmoglobin, som normalt fremstilles, men som undertrykkes i spædbarnsalderen. Føtalt globin (HbF) kan udføre funktionen af ​​det manglende beta-globin og reducere anæmi ved beta-thalassæmi, når det produceres i højere mængder end normalt.

I dette forsøg vil 10 patienter med beta-thalassæmi intermedia i Libanon alle modtage studielægemidlet i 6 måneder i en dosis, som tidligere har vist sig at være sikker hos normale frivillige og hos beta-thalassæmi- og seglcellepatienter og til at stimulere fosterets globinproduktion i mange, når de gives i korte perioder. Formålet med dette forsøg er følgende:

1. For at bestemme, om det samlede hæmoglobinniveau stiger over baseline hos nogle forsøgspersoner, når undersøgelseslægemidlet tages i 26 uger.
2. For at bestemme, om føtalt globin er øget over baseline-niveauer i en del af forsøgspersonerne, når undersøgelseslægemidlet tages i 26 uger.
3. For at bestemme antallet af uønskede hændelser, der opstår efter 26 ugers administration af undersøgelseslægemidlet i beta-thalassæmi intermedia-personer.

Efter en screeningsperiode vil forsøgspersonerne tage studielægemidlet derhjemme en gang om dagen. De vil blive set en gang hver 4. uge til undersøgelser og laboratorieundersøgelser i doseringsperioden og i 4 uger derefter.

Dette forsøg vil give et vigtigt skridt i evalueringen af ​​en potentiel behandling for patienter med beta-thalassæmi intermedia, som kan bruges over hele verden, hvis den er effektiv og sikker.