Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase IIa-undersøgelse af intravenøs rituximab hos pædiatriske deltagere med svær granulomatose med polyangiitis (Wegeners) eller mikroskopisk polyangiitis

7. juni 2019 opdateret af: Hoffmann-La Roche

En fase IIA, international, multicenter, åben, ukontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerheden og farmakokinetikken af ​​4 × 375 mg/m2 intravenøs rituximab hos pædiatriske patienter med svær granulomatose med polyangiitis (Wegeners) eller mikroskopisk polyangiitis

Denne fase IIa internationale multicenter, åbne, ukontrollerede undersøgelse vil evaluere sikkerheden og farmakokinetikken af ​​rituximab (MabThera/Rituxan) hos pædiatriske deltagere med svær granulomatose med polyangiitis (GPA) eller mikroskopisk polyangiitis (MPA). Deltagerne vil modtage rituximab 375 milligram per kvadratmeter (mg/m^2) intravenøst ​​(IV) på dag 1, 8, 15 og 22.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
25

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Children's and Women's Health Center / BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1L7
        • The Hospital for Sick Children Research Institute
  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Alder Hey Children s Hospital; Department of Pediatrics
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Children's Hospital; Centre of Paediatric & Adolescent Rheumatology
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige, NG7 2UH
        • Nottingham Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville Research Foundation, Inc; Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • COLUMBIA PRESBYTERIAN MEDICAL CENTER, Research Pharmacy, William Black Medical Research Building
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation; Rheumatic and Immunologic Diseases
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84109
        • University of Utah; Immunology/Rheumatology/Allergy
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant; Ped Nephrologie Rhumatologie
      • Paris, Frankrig, 75743
        • Hop Necker Enfants Malades;UIH
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambin Gesu - Dip. Di Medicina
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italien, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Italien, 35128
        • Univ. Di Padova - Dip. Di Pediatria - Unita' Reumatol. Pediatrica
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department
      • Istanbul, Kalkun, 34098
        • Istanbul University, Cerrahpasa Medical Faculty; Pediatrics Department
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Childrens University Hospital
      • NIS, Serbien, 18000
        • Clinical Center Niš
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitätsklinikum für Kinder und Jugendmedizin Hamburg
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • KfH-Nierenzentrum für Kinder und Jugendliche

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af GPA (EULAR/PRINTO/PRES 2008, Ankara kriterier for Wegeners granulomatose i barndommen) eller diagnose af MPA (ifølge Chapel Hill Consensus Conference)
  • Nydiagnosticerede deltagere eller deltagere med recidiverende sygdom i henhold til følgende definition:

Gentagelse eller ny indtræden af ​​potentielt organ- eller livstruende sygdom (dvs. en eller flere større Birmingham Vasculitis Activity Score for Wegeners Granulomatosis [BVAS/WG] emner eller sygdom, der er alvorlig nok til at kræve behandling med cyclophosphamid)

  • For deltagere med reproduktionspotentiale (mænd og kvinder), brug af pålidelige præventionsmidler under hele undersøgelsesdeltagelsen
  • For alle kvalificerede deltagere obligatorisk profylaktisk behandling for Pneumocystis jirovecii-infektion

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af Churg-Strauss syndrom, som defineret af Chapel Hill Consensus Conference
  • Begrænset sygdom, der normalt ikke ville blive behandlet med cyclophosphamid
  • Alvorlig sygdom, der kræver mekanisk ventilation på grund af alveolær blødning
  • Krav om plasmaferese eller dialyse ved screening
  • Ufuldstændig genopretning fra nylig operation eller mindre end (<) 12 uger siden operationen før baseline eller planlagt inden for 24 uger efter baseline
  • Manglende perifer venøs adgang
  • Graviditet eller amning
  • Beviser for anden betydelig ukontrolleret samtidig sygdom eller lidelse eller tilstand, der efter investigators mening ville udelukke eller forstyrre deltagerens deltagelse
  • Primær eller sekundær immundefekt (historie af eller aktuelt aktiv), herunder kendt historie med human immundefekt virus (HIV) infektion
  • Bevis på aktiv tuberkulose (deltagere, der modtager kemoprofylakse for latent tuberkuloseinfektion er kvalificerede til undersøgelsen)
  • Kendt aktiv infektion af enhver art (undtagen svampeinfektioner i neglesenge), eller enhver større infektionsepisode, der kræver hospitalsindlæggelse eller behandling med IV anti-infektionsmidler inden for 4 uger efter baseline eller færdiggørelse af orale anti-infektionsmidler inden for 2 uger før baseline . Deltagelse i denne undersøgelse kan genovervejes, når infektionen er helt løst
  • Anamnese med deep space/vævsinfektion inden for 24 uger før baseline
  • Anamnese med alvorlig tilbagevendende eller kronisk infektion
  • Anamnese med kræft (undtagen basalcelle- og pladecellekarcinom i huden, der er blevet skåret ud og helbredt)
  • Aktuelt aktivt alkohol- eller stofmisbrug eller historie med alkohol- eller stofmisbrug
  • Anamnese med alvorlig allergisk eller anafylaktisk reaktion på et biologisk middel eller kendt overfølsomhed over for enhver komponent i rituximab eller over for murine proteiner
  • Behandling med rituximab eller anden biologisk B-celle-målrettet terapi (f.eks. anti-Cluster of Differentiation [CD] 19, anti-CD20, anti-CD22 eller anti-B-lymfocytstimulator [BLys]/B-celleaktiverende faktor [BAFF] ]) inden for 6 måneder før baseline-besøget
  • Tidligere behandling med et anti-alfa 4-integrin-antistof eller co-stimuleringsmodulator
  • Tidligere behandling med andre celledepleterende terapier, herunder, men ikke begrænset til, forsøgsmidler (f.eks. alemtuzumab, anti-CD4, anti-CD5, anti-CD3 og anti-CD11a)
  • Modtagelse af oral eller IV cyclophosphamid inden for de foregående 4 måneder forud for baseline-besøget
  • Modtagelse af infliximab inden for 3 måneder, adalimumab inden for 2 måneder eller etanercept inden for 1 måned før baseline besøget
  • Behandling med ethvert forsøgsmiddel inden for 28 dage efter baseline eller 5 halveringstider af forsøgslægemidlet (alt efter hvad der er længst)
  • Modtagelse af enhver levende svækket vaccine inden for 28 dage før baseline
  • Intolerance eller kontraindikationer over for IV glukokortikoider
  • Positivt serum humant choriongonadotropin målt ved screening eller en positiv graviditetstest før den første rituximab-infusion for deltagere i den fødedygtige alder
  • Positive tests for hepatitis B-overfladeantigen (HBsAg), hepatitis B-kerneantistof (HBcAb), hepatitis B-virus (HBV) eller hepatitis C-serologi
  • Niveau af immunoglobulin (Ig) M under den nedre normalgrænse for aldersspecifikt referenceområde
  • Niveau af IgG under 5,65 milligram pr. milliliter
  • Absolut neutrofiltal < 1,5 × 10^3 pr. mikroliter og blodpladetal < 130 × 10^3 pr. mikroliter
  • Estimeret glomerulær filtreringshastighed < 15 milliliter pr. minut pr. 1,73 m^2
  • Alanin aminotransferase eller aspartat aminotransferase niveauer større end 2,5 gange den øvre grænse for normal (for alder og køn), som ikke kan tilskrives underliggende granulomatose med polyangiitis (GPA) eller mikroskopisk polyangiitis (MPA)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Rituximab
Medicin: Rituximab
Deltagerne vil modtage rituximab 375 mg/m^2 IV-infusion på dag 1, 8, 15 og 22. Rituximab-infusioner vil blive givet med en hastighed på 25 milligram i timen (mg/time). Dette kan eskaleres med en hastighed på 25 mg/t trin hvert 30. minut til et maksimum på 200 mg/t.
Andre navne:
  • MabThera/Rituxan

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser (AE'er), inklusive alvorlige AE'er
Tidsramme: Baseline (dag 1) op til sidste besøg (1,5-5 år)
En AE er ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder unormale laboratoriefund), symptom eller sygdom, der midlertidigt er forbundet med brugen af ​​et undersøgelseslægemiddel, uanset om det anses for at være relateret til undersøgelseslægemidlet eller ej. En SAE er enhver oplevelse, der resulterer i døden, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, er en medfødt anomali/fødselsdefekt eller er medicinsk signifikant.
Baseline (dag 1) op til sidste besøg (1,5-5 år)
Farmakokinetik: Rituximab-clearance (CL)
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 180

CL er et kvantitativt mål for den hastighed, hvormed et lægemiddelstof fjernes fra kroppen. Følgende allometriske skaleringsligning blev brugt til estimering af CL hos børn:

CL= qCL X (BSA/1,9) 0,92 X 1,31*ADA

hvor qCL er en typisk værdi for clearance i milliliter pr. dag (mL/dag) for en typisk deltager (dvs. kropsoverfladeareal (BSA) på 1,9 m^2 og fravær af anti-rituximab antistoffer (ADA)) og er lig med 258 ml/dag; BSA er i m^2, og ADA er 1, når anti-rituximab-antistoffer er til stede (ellers 0). Den allometriske skaleringsfaktor var 0,92. CL blev beregnet i milliliter pr. dag (ml/dag).
Fra dag 1 til dag 180
Farmakokinetik: Distributionsvolumen (Vd) af Rituximab
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 180
Vd er defineret som det teoretiske centrale volumen, hvori den totale mængde lægemiddel skal fordeles ensartet for at producere den ønskede plasmakoncentration af et lægemiddel. Vd blev beregnet i milliliter (ml).
Fra dag 1 til dag 180

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetik: Areal under koncentration-tidskurven fra tid 0 til 180 dage (AUC-180) af Rituximab
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 180
AUC0-180 er et mål for plasmakoncentrationen af ​​rituximab over tid. AUC0-180 blev beregnet i mikrogram pr. milliliter gange dagen (mcg/ml*dag).
Fra dag 1 til dag 180
Farmakokinetik: Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af Rituximab
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 180
Cmax er den maksimale observerede plasmakoncentration af rituximab. Cmax blev vurderet ved hvert besøg efter 1., 2., 3. og 4. IV-dosis af rituximab 375 mg/m^2 på dag 1, 8, 15 og 22. Cmax blev beregnet i mikrogram pr. milliliter (mcg/mL).
Fra dag 1 til dag 180

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Hoffmann-La Roche

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. maj 2013

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
10. maj 2018

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
10. maj 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. december 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. december 2012

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. december 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. juni 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. juni 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • WA25615
  • 2012-002062-13 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger