Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Topisk anti-angiogen terapi for telangiectasia i HHT: Proof of Concept

24. august 2023 opdateret af: Unity Health Toronto

Arvelig hæmoragisk telangiektasi (HHT) er en arvelig vaskulær tilstand karakteriseret ved udviklingen af ​​unormale forbindelser mellem arterier og vener i hele kroppen, kaldet vaskulære misdannelser. Disse unormale blodkar omtales som arteriovenøse misdannelser (AVM), hvis de er store og telangiektasier, hvis de er små. Telangiektasier udvikler sig på grund af uregelmæssig vækst af blodkar.

Antiangiogene terapi, såsom lægemidlet Apo-Timop, bremser væksten af ​​nye blodkar. Apo-Timop er inkluderet i en klasse af medicin kaldet betablokkere. Antiangiogene terapier udøver deres gavnlige virkninger på en række måder: ved at deaktivere de midler, der aktiverer og fremmer cellevækst, eller ved direkte at blokere de voksende blodkarceller.

Efterforskerne mener, at anti-angiogene terapi kan føre til formindskelse af telangiektasi hos mennesker med HHT. Efterforskerne håber, at denne undersøgelse vil give os bevis for dette koncept og kan føre til udvikling og undersøgelse af anti-angiogene terapier for at hjælpe med at forbedre livet for personer med vaskulære misdannelser.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en lille undersøgelse af 10 patienter fra St. Michael's Hospital, som har HHT og mindst 5 typiske telangiektasier.

Patienter, der forventer en større operation i løbet af denne undersøgelse eller er gravide, ammer eller tager anden betablokkermedicin, vil muligvis ikke deltage i denne undersøgelse.

Denne undersøgelse varer 12 uger. I løbet af denne tid vil forsøgspersonerne påføre en dråbe af enten Apo-timop 0,5 % eller en placeboopløsning på 4 telangiektasier to gange dagligt.

Den aktive undersøgelsesmedicin kaldes Apo-Timop og er en klar flydende opløsning opbevaret i en flaske. En øjendråber bruges til påføring.

  • Apo-timop vil blive anvendt på 3 telangiektasier og
  • placebo vil blive anvendt på én telangiectasia En placebo er et inaktivt stof, uden aktiv medicin i, og den ser ud som den rigtige medicin. Der er ingen potentiel skade ved at modtage placebo. Det er nødvendigt at bruge placebo for at sikre, at effekten af ​​Apo-timop kan bestemmes uden nogen bias.

Forsøgspersonerne vil modtage fire nummererede flasker for hver 28-dages periode samt et foto, der angiver, hvilken flaske der skal påføres hvilken telangiectasia.

Hverken forsøgspersonen eller forskningspersonalet vil vide, hvilken telangiectasia der vil modtage placebo.

Apo-timop, er ikke en del af standard terapeutisk kur for HHT. Det er en Health Canada-godkendt medicin, der påføres som en øjendråbe, der har vist sig at reducere trykket i øjet og er almindeligt anvendt til glaukom.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
5

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Sikker klinisk eller genetisk diagnose af HHT
  2. Kendt ENG eller ALK1 mutation (personlig eller familiær)
  3. Alder>=18 år
  4. Mindst 5 typiske (runde/ægformede, ikke edderkopper eller lineære) kutan telangiektasier (størrelsesområde 2-5 mm) på hænder (ikke inklusive læsioner på over inter-phalangeale led) eller ansigt

Ekskluderingskriterier:

  1. Kontraindikation til systemisk betablokker (svær astma, svær KOL, sinusbradykardi, 2. eller 3. grads AV-blok, åbenlyst hjertesvigt, hypotension, allergi/intolerance/overfølsomhed over for timolol)
  2. Nuværende behandling med systemisk betablokker
  3. Aktuel deltagelse i andet terapeutisk forsøg for HHT
  4. Aktuel graviditet eller amning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Topisk timololmaleat

Lægemiddel: • Topisk timololmaleat 0,5 % dråber

  • Topisk timololmaleat 0,5% dråber
  • Påføres to gange dagligt i 12 uger (84 dage) eller indtil læsionerne forsvinder
  • Studiedråber vil blive anvendt på 3 kutane telangiektasier pr. patient telangiektasier pr. patient).
Medicin: Topisk timololmaleat
  • Topisk timololmaleat 0,5% dråber
  • Påføres to gange dagligt i 12 uger (84 dage) eller indtil læsionerne forsvinder
  • Studiedråber vil blive anvendt på 3 kutane telangiektasier pr. patient
Andre navne:
  • Topisk timololmaleat 0,5% dråber
Placebo komparator: Placebo

placebo saltvandsdråber

-Påføres to gange dagligt i 12 uger (84 dage) eller indtil forsvinden af ​​læsioner til en kutan telangiektasi pr. patient.
Medicin: placebo saltvandsdråber
Påføres to gange dagligt i 12 uger (84 dage) eller indtil forsvinden af ​​læsioner til 1 kutane telangiektasier pr. patient.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i læsionsområdet for behandlet telangiektasi.
Tidsramme: 84 dage
Ændring i læsionsområdet (sammenlignet med baseline-måling) af behandlet telangiektasi.
84 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Beskrivende ændringer i histopatologi i baseline versus behandlede læsioner
Tidsramme: 84 dage
84 dage
Serum angiogene markører
Tidsramme: 84 dage
84 dage
Stabilitet af område med ubehandlede telangiektasier over 84 dages perioden
Tidsramme: 84 dage
84 dage
Blodstrømningshastighed og volumenstrømningshastigheder
Tidsramme: 84 dage
84 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Unity Health Toronto

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
The Hospital for Sick Children
Sunnybrook Health Sciences Centre
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of California, San Francisco
University of Toronto
Toronto Metropolitan University

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Marie E Faughnan, MD MSc FRCPC, Unity Health Toronto

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. august 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. august 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
14. december 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. december 2012

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. december 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
21. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. august 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BVMC 6207
  • 2U54NS065705-06 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger