- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT01752049
Topisk anti-angiogen terapi for telangiectasia i HHT: Proof of Concept
Arvelig hæmoragisk telangiektasi (HHT) er en arvelig vaskulær tilstand karakteriseret ved udviklingen af unormale forbindelser mellem arterier og vener i hele kroppen, kaldet vaskulære misdannelser. Disse unormale blodkar omtales som arteriovenøse misdannelser (AVM), hvis de er store og telangiektasier, hvis de er små. Telangiektasier udvikler sig på grund af uregelmæssig vækst af blodkar.
Antiangiogene terapi, såsom lægemidlet Apo-Timop, bremser væksten af nye blodkar. Apo-Timop er inkluderet i en klasse af medicin kaldet betablokkere. Antiangiogene terapier udøver deres gavnlige virkninger på en række måder: ved at deaktivere de midler, der aktiverer og fremmer cellevækst, eller ved direkte at blokere de voksende blodkarceller.
Efterforskerne mener, at anti-angiogene terapi kan føre til formindskelse af telangiektasi hos mennesker med HHT. Efterforskerne håber, at denne undersøgelse vil give os bevis for dette koncept og kan føre til udvikling og undersøgelse af anti-angiogene terapier for at hjælpe med at forbedre livet for personer med vaskulære misdannelser.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er en lille undersøgelse af 10 patienter fra St. Michael's Hospital, som har HHT og mindst 5 typiske telangiektasier.
Patienter, der forventer en større operation i løbet af denne undersøgelse eller er gravide, ammer eller tager anden betablokkermedicin, vil muligvis ikke deltage i denne undersøgelse.
Denne undersøgelse varer 12 uger. I løbet af denne tid vil forsøgspersonerne påføre en dråbe af enten Apo-timop 0,5 % eller en placeboopløsning på 4 telangiektasier to gange dagligt.
Den aktive undersøgelsesmedicin kaldes Apo-Timop og er en klar flydende opløsning opbevaret i en flaske. En øjendråber bruges til påføring.
- Apo-timop vil blive anvendt på 3 telangiektasier og
- placebo vil blive anvendt på én telangiectasia En placebo er et inaktivt stof, uden aktiv medicin i, og den ser ud som den rigtige medicin. Der er ingen potentiel skade ved at modtage placebo. Det er nødvendigt at bruge placebo for at sikre, at effekten af Apo-timop kan bestemmes uden nogen bias.
Forsøgspersonerne vil modtage fire nummererede flasker for hver 28-dages periode samt et foto, der angiver, hvilken flaske der skal påføres hvilken telangiectasia.
Hverken forsøgspersonen eller forskningspersonalet vil vide, hvilken telangiectasia der vil modtage placebo.
Apo-timop, er ikke en del af standard terapeutisk kur for HHT. Det er en Health Canada-godkendt medicin, der påføres som en øjendråbe, der har vist sig at reducere trykket i øjet og er almindeligt anvendt til glaukom.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Sikker klinisk eller genetisk diagnose af HHT
- Kendt ENG eller ALK1 mutation (personlig eller familiær)
- Alder>=18 år
- Mindst 5 typiske (runde/ægformede, ikke edderkopper eller lineære) kutan telangiektasier (størrelsesområde 2-5 mm) på hænder (ikke inklusive læsioner på over inter-phalangeale led) eller ansigt
Ekskluderingskriterier:
- Kontraindikation til systemisk betablokker (svær astma, svær KOL, sinusbradykardi, 2. eller 3. grads AV-blok, åbenlyst hjertesvigt, hypotension, allergi/intolerance/overfølsomhed over for timolol)
- Nuværende behandling med systemisk betablokker
- Aktuel deltagelse i andet terapeutisk forsøg for HHT
- Aktuel graviditet eller amning.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Aktiv komparator: Topisk timololmaleat
Lægemiddel: • Topisk timololmaleat 0,5 % dråber
|
Andre navne:
|
Placebo komparator: Placebo
placebo saltvandsdråber -Påføres to gange dagligt i 12 uger (84 dage) eller indtil forsvinden af læsioner til en kutan telangiektasi pr. patient. |
Påføres to gange dagligt i 12 uger (84 dage) eller indtil forsvinden af læsioner til 1 kutane telangiektasier pr. patient.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Ændring i læsionsområdet for behandlet telangiektasi.
Tidsramme: 84 dage
|
Ændring i læsionsområdet (sammenlignet med baseline-måling) af behandlet telangiektasi.
|
84 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Beskrivende ændringer i histopatologi i baseline versus behandlede læsioner
Tidsramme: 84 dage
|
84 dage
|
Serum angiogene markører
Tidsramme: 84 dage
|
84 dage
|
Stabilitet af område med ubehandlede telangiektasier over 84 dages perioden
Tidsramme: 84 dage
|
84 dage
|
Blodstrømningshastighed og volumenstrømningshastigheder
Tidsramme: 84 dage
|
84 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Marie E Faughnan, MD MSc FRCPC, Unity Health Toronto
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Anslået)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjerte-kar-sygdomme
- Karsygdomme
- Medfødte abnormiteter
- Hæmatologiske sygdomme
- Hæmoragiske lidelser
- Hæmostatiske lidelser
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Vaskulære misdannelser
- Telangiektase
- Telangiectasia, arvelig hæmoragisk
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Adrenerge beta-antagonister
- Adrenerge antagonister
- Adrenerge midler
- Neurotransmittermidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-arytmimidler
- Antihypertensive midler
- Enzymhæmmere
- Timolol
- Maleinsyre
Andre undersøgelses-id-numre
- BVMC 6207
- 2U54NS065705-06 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Arvelig hæmoragisk telangiektasi
-
Neurotech PharmaceuticalsThe Lowy Medical Research Institute LimitedAfsluttetCiliary Neurotrophic Factor (CNTF) sikkerhedsforsøg hos patienter med makulær telangiektasi (Mactel)Idiopatisk Juxtafoveal TelangiectasiaForenede Stater
-
Neurotech PharmaceuticalsIkke rekrutterer endnuMacular Telangiectasia Type 2Forenede Stater
-
Paul S. BernsteinAfsluttetIdiopatisk Juxtafoveal TelangiectasiaForenede Stater
-
The Lowy Medical Research Institute LimitedAktiv, ikke rekrutterendeMacular Telangiectasia Type 2Forenede Stater, Det Forenede Kongerige
-
Neurotech PharmaceuticalsAfsluttetMacular Telangiectasia Type 2Forenede Stater, Australien, Tyskland
-
Neurotech PharmaceuticalsAfsluttetMacular Telangiectasia Type 2Forenede Stater, Det Forenede Kongerige, Australien, Frankrig
-
Neurotech PharmaceuticalsThe Lowy Medical Research Institute LimitedAfsluttetMacular Telangiectasia Type 2Forenede Stater, Australien
-
Neurotech PharmaceuticalsThe Emmes Company, LLC; The Lowy Medical Research Institute LimitedAfsluttetMacular Telangiectasia Type 2Forenede Stater, Australien
-
Matrix Biomed, Inc.The University of Texas Health Science Center, HoustonIkke rekrutterer endnuAtaxia Telangiectasia | Ataxia Telangiectasia Louis-Bar | Ataksi Telangiectasia hos børnForenede Stater
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Therapeutics...AfsluttetGNE myopati | Hereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)Forenede Stater
Kliniske forsøg med Topisk timololmaleat
-
Glaukos CorporationRekrutteringOkulær hypertension | Åben vinkelglaukomForenede Stater
-
Fraser HealthTrukket tilbageIskæmisk optisk neuropati | Optisk neuropati, iskæmisk | Anterior iskæmisk optisk neuropati | Optisk neuropati, anterior iskæmiskCanada
-
Pharmaceutical Research NetworkAfsluttetOkulær hypertension | Åbenvinklet glaukom | Eksfolieringssyndrom | Glaukom, PigmentærtForenede Stater
-
XiaoXi LinUkendtInfantil hæmangiomKina
-
Vistakon PharmaceuticalsAfsluttetOkulær hypertension | Åbenvinklet glaukomForenede Stater
-
Pharmaceutical Research NetworkAfsluttet
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...Yale UniversityAfsluttetLevercirrhose | Spiserør og mavevaricer | Portal hypertensionForenede Stater, Spanien, Det Forenede Kongerige
-
VA Northern California Health Care SystemAfsluttetGrøn stær, åben vinkel | Kroniske sårForenede Stater
-
Amazentis SAPrinceton Research CorporationAfsluttetIrritation/Irriterende | SensibiliseringDet Forenede Kongerige