Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Topisk anti-angiogen terapi for telangiectasia i HHT: Proof of Concept

24. august 2023 opdateret af: Unity Health Toronto

Arvelig hæmoragisk telangiektasi (HHT) er en arvelig vaskulær tilstand karakteriseret ved udviklingen af ​​unormale forbindelser mellem arterier og vener i hele kroppen, kaldet vaskulære misdannelser. Disse unormale blodkar omtales som arteriovenøse misdannelser (AVM), hvis de er store og telangiektasier, hvis de er små. Telangiektasier udvikler sig på grund af uregelmæssig vækst af blodkar.

Antiangiogene terapi, såsom lægemidlet Apo-Timop, bremser væksten af ​​nye blodkar. Apo-Timop er inkluderet i en klasse af medicin kaldet betablokkere. Antiangiogene terapier udøver deres gavnlige virkninger på en række måder: ved at deaktivere de midler, der aktiverer og fremmer cellevækst, eller ved direkte at blokere de voksende blodkarceller.

Efterforskerne mener, at anti-angiogene terapi kan føre til formindskelse af telangiektasi hos mennesker med HHT. Efterforskerne håber, at denne undersøgelse vil give os bevis for dette koncept og kan føre til udvikling og undersøgelse af anti-angiogene terapier for at hjælpe med at forbedre livet for personer med vaskulære misdannelser.

Studieoversigt

Detaljeret beskrivelse

Dette er en lille undersøgelse af 10 patienter fra St. Michael's Hospital, som har HHT og mindst 5 typiske telangiektasier.

Patienter, der forventer en større operation i løbet af denne undersøgelse eller er gravide, ammer eller tager anden betablokkermedicin, vil muligvis ikke deltage i denne undersøgelse.

Denne undersøgelse varer 12 uger. I løbet af denne tid vil forsøgspersonerne påføre en dråbe af enten Apo-timop 0,5 % eller en placeboopløsning på 4 telangiektasier to gange dagligt.

Den aktive undersøgelsesmedicin kaldes Apo-Timop og er en klar flydende opløsning opbevaret i en flaske. En øjendråber bruges til påføring.

  • Apo-timop vil blive anvendt på 3 telangiektasier og
  • placebo vil blive anvendt på én telangiectasia En placebo er et inaktivt stof, uden aktiv medicin i, og den ser ud som den rigtige medicin. Der er ingen potentiel skade ved at modtage placebo. Det er nødvendigt at bruge placebo for at sikre, at effekten af ​​Apo-timop kan bestemmes uden nogen bias.

Forsøgspersonerne vil modtage fire nummererede flasker for hver 28-dages periode samt et foto, der angiver, hvilken flaske der skal påføres hvilken telangiectasia.

Hverken forsøgspersonen eller forskningspersonalet vil vide, hvilken telangiectasia der vil modtage placebo.

Apo-timop, er ikke en del af standard terapeutisk kur for HHT. Det er en Health Canada-godkendt medicin, der påføres som en øjendråbe, der har vist sig at reducere trykket i øjet og er almindeligt anvendt til glaukom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Sikker klinisk eller genetisk diagnose af HHT
  2. Kendt ENG eller ALK1 mutation (personlig eller familiær)
  3. Alder>=18 år
  4. Mindst 5 typiske (runde/ægformede, ikke edderkopper eller lineære) kutan telangiektasier (størrelsesområde 2-5 mm) på hænder (ikke inklusive læsioner på over inter-phalangeale led) eller ansigt

Ekskluderingskriterier:

  1. Kontraindikation til systemisk betablokker (svær astma, svær KOL, sinusbradykardi, 2. eller 3. grads AV-blok, åbenlyst hjertesvigt, hypotension, allergi/intolerance/overfølsomhed over for timolol)
  2. Nuværende behandling med systemisk betablokker
  3. Aktuel deltagelse i andet terapeutisk forsøg for HHT
  4. Aktuel graviditet eller amning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Topisk timololmaleat

Lægemiddel: • Topisk timololmaleat 0,5 % dråber

  • Topisk timololmaleat 0,5% dråber
  • Påføres to gange dagligt i 12 uger (84 dage) eller indtil læsionerne forsvinder
  • Studiedråber vil blive anvendt på 3 kutane telangiektasier pr. patient telangiektasier pr. patient).
  • Topisk timololmaleat 0,5% dråber
  • Påføres to gange dagligt i 12 uger (84 dage) eller indtil læsionerne forsvinder
  • Studiedråber vil blive anvendt på 3 kutane telangiektasier pr. patient
Andre navne:
  • Topisk timololmaleat 0,5% dråber
Placebo komparator: Placebo

placebo saltvandsdråber

-Påføres to gange dagligt i 12 uger (84 dage) eller indtil forsvinden af ​​læsioner til en kutan telangiektasi pr. patient.

Påføres to gange dagligt i 12 uger (84 dage) eller indtil forsvinden af ​​læsioner til 1 kutane telangiektasier pr. patient.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i læsionsområdet for behandlet telangiektasi.
Tidsramme: 84 dage
Ændring i læsionsområdet (sammenlignet med baseline-måling) af behandlet telangiektasi.
84 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Beskrivende ændringer i histopatologi i baseline versus behandlede læsioner
Tidsramme: 84 dage
84 dage
Serum angiogene markører
Tidsramme: 84 dage
84 dage
Stabilitet af område med ubehandlede telangiektasier over 84 dages perioden
Tidsramme: 84 dage
84 dage
Blodstrømningshastighed og volumenstrømningshastigheder
Tidsramme: 84 dage
84 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. august 2019

Studieafslutning (Faktiske)

30. august 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. december 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. december 2012

Først opslået (Anslået)

18. december 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig hæmoragisk telangiektasi

Kliniske forsøg med Topisk timololmaleat

3
Abonner