Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Navlestrengsblodterapi for global udviklingsforsinkelse

22. januar 2018 opdateret af: MinYoung Kim, M.D.

Navlestrengsblodterapi til børn med global udviklingsforsinkelse

Denne åbne undersøgelse har til formål at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​autolog eller allogen navlestrengsblodbehandling til børn med global udviklingsforsinkelse.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Global udviklingsforsinkelse er defineret som signifikant forsinkelse i to eller flere af følgende udviklingsdomæner: grov-/finmotorik, tale/sprog, kognition, social/personlig og dagligdagsaktiviteter.

Navlestrengsblod er blevet brugt til arvelige stofskiftesygdomme, der har global udviklingsforsinkelse, og mange dyreforsøg har vist, at navlestrengsblod er nyttigt til at reparere neurologiske svækkelser i hjernen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
14

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, Republikken, 463-712
        • CHA Bundang Medical Center, CHA University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 15 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Global udviklingsforsinkelse
  • Villig til at overholde alle undersøgelsesprocedurer

Ekskluderingskriterier:

  • Medicinsk ustabilitet inklusive lungebetændelse eller nyrefunktion ved indskrivning
  • Dårligt samarbejde af værge, herunder inaktiv holdning til rehabilitering og besøg til opfølgning
  • Ukontrolleret vedvarende epilepsi
  • Ikke berettiget ifølge hovedefterforskeren

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Navlestrengsblodtransplantation
Allogent navlestrengsblod vil blive administreret intravenøst ​​eller intraarterielt under ikke-myeloablativ immunsuppression. I tilfælde af autologt navlestrengsblod er immunsuppression ikke påkrævet.
Procedure: Navlestrengsblodtransplantation
Andre navne:
  • Autologt eller allogent navlestrengsblod

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i kognition
Tidsramme: Baseline - 6 måneder - 12 måneder
Koreanske Wechsler Preschool og Primary Scale of Intelligence (K-WPPSI) (Højere værdi betyder bedre kognitiv funktion (K-WPPSI: under 70 - værst, over 130 - bedst)
Baseline - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i kognitive neurodevelopmental outcome
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Koreansk version af Bayley Scale of Infant Development-II Mental Scales (Højere værdi betyder bedre kognitiv funktion: rå score 0 - værst, 178 - bedst.)
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i motorydelse
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
GMPM (Gross Motor Performance Measure) som et standardiseret måleværktøj til vurdering af bevægelseskvalitet vedrørende 3 egenskaber af 5 enere; justering, koordination, dissocieret bevægelse, stabilitet og vægtskift (interval: 0~100, højere værdi betyder bedre motorisk kvalitet.)
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i standardiseret bruttomotorisk funktion
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
GMFM (Gross Motor Function Measure) som et standardiseret måleværktøj til vurdering af Gross Motor Function bestående af underskalaer; ligger og ruller, sidder, kravler og knæler, står, går, løber og hopper (interval: 0~100, højere værdi betyder bedre grovmotorisk funktion.)
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i motorisk neuroudviklingsresultat
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Koreansk version af Bayley Scale of Infant Development-II Motor Scales (Højere værdi betyder bedre motorisk funktion: rå score 0 - dårligst, 112 - bedst)
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i funktionel uafhængighed i daglige aktiviteter
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) måler funktionel uafhængighed i daglige aktiviteter. WeeFIM indeholder 18 genstande, og hvert emne er rangeret fra fuldstændig afhængighed (scoret som 1) til fuldstændig uafhængighed (scoret som 7). Intervallet er fra 18 til 126, og højere score betyder mere selvstændig præstation i daglige aktiviteter.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i visuel perceptionstest
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Visuel perceptionsfunktion evalueres med et af tre mål: DTVP (Developmental Test of Visual Perception), MVPT (Motor-free Visual Perception Test) og VMI (Visual-Motor Integration). Alle kan scores som percentilrangering fra 0 til 100. Højere værdier betyder bedre visuel perceptionsevne.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i muskelstyrke
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Summation af MMT (manuel muskeltestning): summerede resultater af den manuelle muskelstyrketest (nul=0, spor=1, dårlig=2, rimelig=3, god=4, normal=5) for bøjere, ekstensorer, abduktorer og adduktorer af bilaterale skulder- og hofteled; bøjere og ekstensorer af bilaterale albue, håndled og knæ; dorsalflexorer og plantarflexorer i anklerne (interval: 0 ~ 160). Højere score betyder bedre muskelstyrke.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i funktionel ydeevne i daglige aktiviteter
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) til vurdering af funktionel ydeevne i daglige aktiviteter hos børn (Alle værdier er justeret, og højere værdi betyder bedre funktionel ydeevne, 0 - dårligst, 100 - bedst.)
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i sprogevaluering
Tidsramme: Baseline - 6 måneder - 12 måneder
Sequenced Language Scale for Infant (SELSI), Preschool Receptive-Expressive Language Scale (PRES) eller Korean Western Aphasia Battery (K-WAB)
Baseline - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i hjernens glukosemetabolisme
Tidsramme: Baseline - 12 måneder
FDG-PET
Baseline - 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
MinYoung Kim, M.D.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
CHA University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. december 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2017

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. januar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. januar 2013

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. januar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. januar 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. januar 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • UCBGDD

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger